Cardiale amyloïdose in beeld brengen: een pilotstudie met behulp van F-18 Florbetapir Positronemissietomografie
Het primaire doel van deze pilotstudie is om te bepalen of amyloïde-afzettingen in het hart niet-invasief kunnen worden gemeten met F-18 florbetapir (handelsnaam: Amyvid) positronemissietomografie (PET) bij 30 personen met gedocumenteerde cardiale amyloïdose. We zullen ook 15 personen zonder cardiale amyloïdose inschrijven om de F-18 florbetapir-beeldvorming te ondergaan als controlegroep.
De primaire hypothese van deze studie is dat een specifieke amyloïde-bindende radiotracer zich zal binden aan de myocardiale amyloïde-afzettingen en zal helpen bij het kwantificeren van cardiale amyloïde-belasting.
Een secundair doel van deze studie is het bepalen van de reproduceerbaarheid van F-18 florbetapir-beeldvorming van het myocardium.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
F-18 florbetapir is in meerdere klinische onderzoeken onderzocht om de afzetting van bèta-amyloïde in de hersenen van personen met de ziekte van Alzheimer in beeld te brengen. Florbetapir F-18 werd goed verdragen in onderzoeken met meer dan 2000 proefpersonen. Biodistributiestudies bij mensen toonden overwegend hepatobiliaire excretie aan. De tracer verdwijnt snel uit de bloedpoel in ongeveer 20 minuten. Deze radiotracer is onlangs goedgekeurd voor klinische beeldvorming van hersenamyloïde bij proefpersonen met een vermoedelijke ziekte van Alzheimer. De onderzoekers stellen voor om deze door de FDA goedgekeurde radiotracer te testen voor een off-label indicatie in een pilootstudie om de potentiële bruikbaarheid, indien aanwezig, te evalueren om cardiale amyloïdose in beeld te brengen.
Amyloïde-gerelateerde hartziekte wordt in verband gebracht met verdikking van de LV-wand als gevolg van infiltratie; deze verdikking van de myocardwand is echter niet definitief te onderscheiden van hypertrofie van de linkerventrikelmyocyten door verhoogde nabelasting van het hart door hypertensie of aortastenose. Gewoonlijk is een myocard- of ander weefselbiopsie met typische echokenmerken van amyloïdose vereist voor bevestiging van amyloïdose. Deze pilootstudie is bedoeld om te begrijpen of cardiale amyloïdebelasting kan worden gemeten met behulp van een specifieke radiotracer gericht tegen amyloïde-eiwit (F-18 Florbetapir). Op dit moment is het niet bekend of F-18 Florbetapir zal binden aan AL- of TTR-amyloïde-eiwit of aan beide of aan geen van beide. De onderzoekers willen 15 patiënten met AL en 15 patiënten met TTR-amyloïdose bestuderen om deze eventuele verschillen te begrijpen. De onderzoekers proberen ook te begrijpen of de signaal-ruisverhouding van het circulerende amyloïde-eiwit in de bloedpool (AL-amyloïdeziekte) een goede differentiatie van myocardiale amyloïde-opname mogelijk maakt. 15 personen zonder cardiale amyloïdose zullen ook worden opgenomen als controles voor deze studie.
Het doel van het voorgestelde onderzoek is om met behulp van kwantitatieve PET in detail de opname van F-18 Florbetapir in het myocard bij cardiale amyloïdose te onderzoeken om de mechanismen van hartbeschadiging bij deze ziekte beter te begrijpen. Een secundair doel van deze studie is het bepalen van de reproduceerbaarheid van F-18 florbetapir-beeldvorming van het myocard bij een subgroep van patiënten met amyloïdose die binnen 30 dagen terugkeren voor een tweede F-18 florbetapir-scan.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Inclusiecriteria voor amyloïde proefpersonen:
- Leeftijd > 18 jaar
- Biopsie bewezen amyloïdose buiten het hart met typisch echocardiografisch beeld van cardiale betrokkenheid, of een positieve cardiale biopsie.
- Diagnose van AL-amyloïdose volgens standaardcriteria (bewijs van plasmaceldyscrasie met geschikte weefselkleuring voor AL) OF
- Diagnose van TTR-amyloïdose (geen bewijs van plasma-oproepdyscrasie en positieve TTR-kleuring van amyloïde in weefselbiopsie)
- In staat en bereid om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan de studieprocedures
Uitsluitingscriteria:
- Zwangerschap
- Ernstige niet-cardiale medische aandoening die deelname aan onderzoek belemmert
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Diagnostisch
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: F-18 florbetapir PET-amyloïde onderwerpen
Personen met gedocumenteerde cardiale amyloïdose ondergaan F-18 florbetapir (handelsnaam: Amyvid) positronemissietomografie (PET).
|
Cardiale PET-beelden zullen worden verkregen na injectie van F-18 gelabeld Florbetapir (handelsnaam: Amyvid)
Andere namen:
|
|
Ander: F-18 florbetapir PET-gezonde controles
Personen zonder gedocumenteerde cardiale amyloïdose ondergaan F-18 florbetapir (handelsnaam: Amyvid) positronemissietomografie (PET).
|
Cardiale PET-beelden zullen worden verkregen na injectie van F-18 gelabeld Florbetapir (handelsnaam: Amyvid)
Andere namen:
|
|
Experimenteel: F-18 florbetapir PET-amyloïde reproduceerbaarheidsonderwerpen
Sommige personen met gedocumenteerde cardiale amyloïdose uit arm 1 ondergaan binnen 30 dagen een tweede F-18 florbetapir (handelsnaam: Amyvid) positronemissietomografie (PET) om de reproduceerbaarheid te meten
|
Cardiale PET-beelden zullen worden verkregen na injectie van F-18 gelabeld Florbetapir (handelsnaam: Amyvid)
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddelde linkerventrikelmyocard F-18 Florbetapir SUVmean
Tijdsspanne: 1 dag
|
Het gemiddelde van de gestandaardiseerde opnamewaarde (SUV) wordt gedefinieerd als de gemiddelde activiteitsconcentratie van F-18 florbetapir [kBq/ml] gemeten in het van belang zijnde linkerventrikelmyocardgebied vermenigvuldigd met de vervalgecorrigeerde hoeveelheid geïnjecteerd F-18 florbetapir [kBq] genormaliseerd naar patiëntgewicht [g].
In deze studie zullen we de gemiddelde linker ventriculaire globale myocardiale F-18 Florbetapir SUVmean meten op statische beelden tussen 4 minuten en 30 minuten na injectie van F-18 florbetapir.
|
1 dag
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Procentuele verandering in globale linkerventrikel F-18 Flobetapir SUVgemiddelde van scan 1 tot scan 2
Tijdsspanne: Herhalingsscan werd uitgevoerd mediaan 7 dagen na baseline-onderzoek (spreiding 1-46 dagen)
|
We evalueerden de verandering in F-18 florbetapir SUVgemiddelde van scan 1 tot scan 2 als een procentuele waarde [(SUVgemiddelde1 minus SUVgemiddelde 2)/(SUVgemiddelde 1)*100].
Bij de 7 deelnemers met cardiale amyloïdose die twee onderzoeken ondergingen (mediaan 7 dagen uit elkaar), varieerde de procentuele verandering in F-18 florbetapir SUVmean van scan 1 tot scan 2 van -38,5% tot +20,8% met een mediane waarde van +2,24 %.
|
Herhalingsscan werd uitgevoerd mediaan 7 dagen na baseline-onderzoek (spreiding 1-46 dagen)
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Sharmila Dorbala, MBBS, MPH, Brigham and Women's Hospital
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Pathologische processen
- Neuromusculaire aandoeningen
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Ziekten van het perifere zenuwstelsel
- Neurodegeneratieve ziekten
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Proteostase-tekortkomingen
- Amyloïde neuropathieën
- Amyloïdose, familiaal
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Pathologische aandoeningen, tekenen en symptomen
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Ziekte
- Amyloïdose
- Amyloïde neuropathieën, familiaal
Andere studie-ID-nummers
- 2012P001322
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .