- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01683825
Imaging dell'amiloidosi cardiaca: uno studio pilota che utilizza la tomografia a emissione di positroni F-18 Florbetapir
Lo scopo principale di questo studio pilota è determinare se i depositi di amiloide nel cuore possono essere misurati in modo non invasivo mediante tomografia a emissione di positroni (PET) F-18 florbetapir (nome commerciale: Amyvid) in 30 individui con amiloidosi cardiaca documentata. Arruolaremo anche 15 individui senza amiloidosi cardiaca per sottoporsi all'imaging con florbetapir F-18 come gruppo di controllo.
L'ipotesi principale di questo studio è che uno specifico radiotracciante legante l'amiloide si legherà ai depositi di amiloide del miocardio e aiuterà a quantificare il carico di amiloide cardiaco.
Uno scopo secondario di questo studio è determinare la riproducibilità dell'imaging del florbetapir F-18 del miocardio.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'F-18 florbetapir è stato studiato in numerosi studi clinici per visualizzare la deposizione di beta-amiloide nel cervello di soggetti con malattia di Alzheimer. Florbetapir F-18 è stato ben tollerato in studi su oltre 2000 soggetti umani. Studi di biodistribuzione nell'uomo hanno rivelato un'escrezione prevalentemente epatobiliare. Il tracciante si cancella rapidamente dalla pozza di sangue in circa 20 minuti. Questo radiotracciante è stato recentemente approvato per l'imaging clinico dell'amiloide cerebrale in soggetti con sospetta malattia di Alzheimer. I ricercatori propongono di testare questo radiotracciante approvato dalla FDA per un'indicazione off-label in uno studio pilota per valutare la sua potenziale utilità, se presente, per l'immagine dell'amiloidosi cardiaca.
La cardiopatia correlata all'amiloide è associata all'ispessimento della parete del ventricolo sinistro dovuto all'infiltrazione; tuttavia, questo ispessimento della parete miocardica non è definitivamente distinguibile dall'ipertrofia del miocita ventricolare sinistro dall'aumento del postcarico al cuore dall'ipertensione o dalla stenosi aortica. Tipicamente, per la conferma dell'amiloidosi è necessaria una biopsia del miocardio o di un altro tessuto con caratteristiche ecologiche tipiche dell'amiloidosi. Questo studio pilota è progettato per capire se il carico di amiloide cardiaco può essere misurato utilizzando uno specifico radiotracciante mirato contro la proteina amiloide (F-18 Florbetapir). A questo punto non è noto se F-18 Florbetapir si legherà alla proteina amiloide AL o TTR o ad entrambe oa nessuna delle due. I ricercatori vorrebbero studiare 15 pazienti con AL e 15 pazienti con amiloidosi TTR per comprendere queste eventuali differenze. Gli investigatori cercano anche di capire se il rapporto segnale/rumore della proteina amiloide circolante nel pool sanguigno (malattia amiloide AL) consente una buona differenziazione dell'assorbimento di amiloide miocardico. 15 individui senza amiloidosi cardiaca saranno anche arruolati come controlli per questo studio.
Lo scopo dello studio di ricerca proposto è quello di esaminare in dettaglio, utilizzando la PET quantitativa, l'assorbimento miocardico di F-18 Florbetapir nell'amiloidosi cardiaca al fine di comprendere meglio i meccanismi del danno cardiaco in questa malattia. Uno scopo secondario di questo studio è determinare la riproducibilità dell'imaging del miocardio con florbetapir F-18 in un sottogruppo di pazienti con amiloidosi che ritornano per una seconda scansione con florbetapir F-18 entro 30 giorni.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
Criteri di inclusione per i soggetti amiloidi:
- Età > 18 anni
- Amiloidosi extracardiaca comprovata dalla biopsia con tipico aspetto ecocardiografico di coinvolgimento cardiaco o biopsia cardiaca positiva.
- Diagnosi di amiloidosi AL secondo criteri standard (evidenza di discrasia plasmacellulare con colorazione tissutale appropriata per AL) OPPURE
- Diagnosi di amiloidosi TTR (nessuna evidenza di discrasia plasmatica e colorazione TTR positiva dell'amiloide nella biopsia tissutale)
- In grado e disposto a fornire il consenso informato a partecipare alle procedure dello studio
Criteri di esclusione:
- Gravidanza
- Grave malattia medica non cardiaca che precluderà la partecipazione allo studio di ricerca
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Diagnostico
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: F-18 florbetapir soggetti PET-amiloide
Gli individui con amiloidosi cardiaca documentata saranno sottoposti a tomografia a emissione di positroni (PET) con florbetapir F-18 (nome commerciale: Amyvid).
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Le immagini PET cardiache saranno ottenute dopo l'iniezione di Florbetapir marcato con F-18 (nome commerciale: Amyvid)
Altri nomi:
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Altro: F-18 florbetapir PET-Controlli sani
Gli individui senza amiloidosi cardiaca documentata saranno sottoposti a tomografia a emissione di positroni (PET) con florbetapir F-18 (nome commerciale: Amyvid).
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Le immagini PET cardiache saranno ottenute dopo l'iniezione di Florbetapir marcato con F-18 (nome commerciale: Amyvid)
Altri nomi:
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Sperimentale: Soggetti di riproducibilità PET-amiloide F-18 florbetapir
Alcuni degli individui con amiloidosi cardiaca documentata dal braccio 1 saranno sottoposti a una seconda tomografia a emissione di positroni (PET) F-18 florbetapir (nome commerciale: Amyvid) entro 30 giorni per misurare la riproducibilità
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Le immagini PET cardiache saranno ottenute dopo l'iniezione di Florbetapir marcato con F-18 (nome commerciale: Amyvid)
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Media del miocardio ventricolare sinistro F-18 Florbetapir SUVsignifica
Lasso di tempo: 1 giorno
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La media del valore di assorbimento standardizzato (SUV) è definita come la concentrazione media di attività di F-18 florbetapir [kBq/ml] misurata all'interno della regione di interesse del miocardio del ventricolo sinistro moltiplicata per la quantità corretta per il decadimento di F-18 florbetapir iniettato [kBq] normalizzata a peso del paziente [g].
In questo studio misureremo il SUVmean medio del ventricolo sinistro globale del miocardio F-18 Florbetapir su immagini statiche tra 4 minuti e 30 minuti dopo l'iniezione di F-18 florbetapir.
|
1 giorno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione percentuale della media SUV globale del Florbetapir F-18 del ventricolo sinistro dalla scansione 1 alla scansione 2
Lasso di tempo: La scansione ripetuta è stata eseguita una mediana di 7 giorni dopo lo studio di riferimento (intervallo 1-46 giorni)
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Abbiamo valutato la variazione della SUVmean di F-18 florbetapir dalla scansione 1 alla scansione 2 come valore percentuale [(SUVmean1 meno SUVmean 2)/(SUVmean 1)*100].
Nei 7 partecipanti con amiloidosi cardiaca sottoposti a due studi (mediana di 7 giorni di distanza), la variazione percentuale nella media SUV di florbetapir F-18 dalla scansione 1 alla scansione 2 variava da -38,5% a +20,8% con un valore mediano di +2,24 %.
|
La scansione ripetuta è stata eseguita una mediana di 7 giorni dopo lo studio di riferimento (intervallo 1-46 giorni)
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Sharmila Dorbala, MBBS, MPH, Brigham and Women's Hospital
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Processi patologici
- Malattie neuromuscolari
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso periferico
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Carenze di proteostasi
- Neuropatie amiloidi
- Amiloidosi familiare
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Patologia
- Amiloidosi
- Neuropatie amiloidi, familiari
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2012P001322
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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