Busulfan & Melphalan-conditionering voor autologe stamceltransplantatie (ASCT) en Lenalidomide-onderhoud (BuMelMCRN001)

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd 18 tot en met 75 jaar.
2. Deelnemers aan de studie moeten een diagnose hebben van symptomatisch multipel myeloom waarvoor systemische therapie nodig is en komen in aanmerking voor de geplande ASCT.
3. Onbehandeld beenmergmonster werd verzonden naar het Princess Margaret Hospital voor MRD-test.
4. Moet zijn behandeld met een op velcade gebaseerd inductieregime. Geen limiet aan het aantal inductiecycli.
5. Studiedeelnemers bij wie de minimale stamceldosis van 2,0 x 106 cluster van differentiatie (CD)34+ cellen/kg is verzameld.
6. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Prestatiestatus van 0-2.
7. Negatieve bèta-humaan choriongonadotrofine (β-HCG) zwangerschapstest bij alle vrouwen in de vruchtbare leeftijd (FOCBP).
8. Vaardigheid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voorafgaand aan de start van studiegerelateerde procedures, en bekwaamheid, naar de mening van de hoofdonderzoeker, om te voldoen aan alle vereisten van de studie.

Uitsluitingscriteria:

1. Myeloomprogressie op elk moment sinds de start van de initiële inductietherapie voor multipel myeloom. Wijzigingen aan of toevoegingen aan de bestaande inductietherapie zijn toegestaan ​​zolang de ziekteprogressie niet is bevestigd.
2. Eerdere behandelingsgeschiedenis van ASCT om welke medische reden dan ook.
3. Eerdere behandelingsgeschiedenis van hooggedoseerde chemotherapie met stamcelredding om welke medische reden dan ook, niet beperkt tot de behandeling van myeloom.
4. Voorafgaande behandeling met busulfan of gemtuzumab ozogamicine om welke reden dan ook.
5. Systemische amyloïdose.
6. Linkerventrikel-ejectiefractie (LVEF) < 45% zoals gemeten door ofwel multi-gated acquisitiescan (MUGA) of echocardiogram (ECHO) uitgevoerd binnen 75 dagen voorafgaand aan de dag van de dosis busulfan. Als cyclofosfamide is gebruikt voor stamceloogst, moet een ECHO of MUGA worden uitgevoerd na de stamcelverzameling en voorafgaand aan inschrijving om te bevestigen dat de hartfunctie adequaat is.
7. Ongecontroleerde aritmie of symptomatische hartziekte op het moment van screening.
8. Symptomatische longziekte, gebaseerd op geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1), geforceerde vitale capaciteit (FVC) of diffusiecapaciteit van de long voor koolmonoxide (DLCO) < 50% van voorspeld (gecorrigeerd voor hemoglobine) gemeten binnen 75 dagen voorafgaand aan dag van de dosis busulfan.
9. Aspartaattransaminase (ASAT)/alaninetransaminase (ALAT) ≥ 3 x de bovengrens van normaal (ULN).
10. Voorgeschiedenis van verhoogd totaal serumbilirubine > 2 mg/dl veroorzaakt door eerdere chemotherapie op enig moment, of totaal bilirubine > 2,0 mg/dl op het moment van screening, met uitzondering van de ziekte van Gilbert.
11. Synthetische hepatische disfunctie blijkt uit verlenging van de protrombinetijd als International Normalised Ratio (INR) ≥ 2,0 op het moment van screening.
12. Elke voorgeschiedenis van fulminant leverfalen, cirrose, alcoholische hepatitis, slokdarmvarices, hepatische encefalopathie, ascites gerelateerd aan portale hypertensie, leverabces door bacteriën of schimmels, galwegobstructie en symptomatische galziekte.
13. Voorafgaande bestralingstherapie van het hele lichaam, of bestralingstherapie die rechtstreeks op de lever wordt toegepast.
14. Patiënten met een bekende voorgeschiedenis van hepatitis B of hepatitis C moeten een geschikte antivirale therapie krijgen. Toch moeten deze gevallen voorafgaand aan de screening met de opdrachtgever worden besproken en moet goedkeuring worden verkregen.
15. Bekende voorgeschiedenis van of huidige hiv-infectie, of actieve hepatitis B- of c-infectie of een ongecontroleerde actieve infectie van welke aard dan ook op het moment van toediening van busulfan.
16. Serumcreatinine >177 umol/L op het moment van screening.
17. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
18. Huidige of geschiedenis van drugs- en/of alcoholmisbruik.
19. Gebruik van andere experimentele therapieën binnen 30 dagen na inschrijving in dit onderzoek. Het gebruik van onderzoekstherapieën, anders dan degene die worden gegeven als onderdeel van deze protocoltherapie, is niet toegestaan ​​tijdens de studiedeelname.
20. Klinisch significante afwijking in de medische geschiedenis of bij onderzoek die naar de mening van de onderzoeker de resultaten van het onderzoek zou kunnen verstoren.
21. Elke patiënt die naar de mening van de onderzoeker niet aan dit onderzoek mag deelnemen.