Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheids- en veiligheidsstudie van botulinumtoxine type A tegen placebo om abnormale samentrekking of spiertrekkingen van het ooglid te behandelen

28 februari 2018 bijgewerkt door: Merz Pharmaceuticals GmbH

Prospectieve, dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde, parallelle groep, multicenter studie met een open-label verlengingsperiode om de werkzaamheid en veiligheid te onderzoeken van twee verschillende doses NT 201 bij nog niet eerder met botulinumtoxine behandelde proefpersonen met blefarospasme

Deze fase 3-studie zal dienen om werkzaamheids- en veiligheidsgegevens te verzamelen van twee verschillende doses NT 201 bij proefpersonen die lijden aan Bilateraal Blefarospasme (BEB) en die nog niet eerder met BTX zijn behandeld.

In deze studie worden BTX-behandelingsnaïeve proefpersonen gedefinieerd als degenen die de afgelopen 12 maanden geen BTX-behandeling hebben gekregen voor de behandeling van BEB. Deze definitie is bedoeld om vertekening door vergelijking van behandelingseffecten in de beoordelingen van de proefpersoon te voorkomen. Bovendien zal deze studie de bestaande werkzaamheids- en veiligheidsdatabase voor de indicatie BEB onderbouwen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Proefpersonen krijgen één injectie met NT 201 of placebo bij aanvang van de placebogecontroleerde eerste cyclus. Daarna krijgen alle proefpersonen die de Open-Label Extension Period (OLEX) ingaan een tweede injectie met NT 201 (tweede injectiecyclus).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

61

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 11521
        • Merz Investigational Site #030002
      • Athens, Griekenland, 11526
        • Merz Investigational Site #030001
  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 50586
        • Merz Investigational Site #060006
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 56000
        • Merz Investigational Site #060002
      • Selangor, Maleisië, 43000
        • Merz Investigational Site #060003
    • Penang
      • Georgetown, Penang, Maleisië, 10990
        • Merz Investigational Site #060007
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Maleisië, 88586
        • Merz Investigational Site #060004
  • Sri Lanka
      • Colombo, Sri Lanka, 07
        • Merz Investigational Site #094001
      • Colombo, Sri Lanka, 10350
        • Merz Investigational Site #094005
      • Kurunegala, Sri Lanka, 60000
        • Merz Investigational Site #094006
      • Nugegoda, Sri Lanka, 10250
        • Merz Investigational Site #094002

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke ambulante patiënten van ≥ 18 en ≤ 80 jaar.
  • Een klinische diagnose van bilaterale BEB, gekarakteriseerd door spontane, krampachtige, intermitterende of aanhoudende onwillekeurige samentrekkingen van oogspieren.
  • Een behoefte aan injectie van BTX gedefinieerd als een Jankovic Rating Scale [JRS] subscore voor ernst ≥ 2.
  • Niet eerder behandelde proefpersoon gedefinieerd als ten minste 12 maanden zonder BTX van welk serotype dan ook voor de behandeling van BEB vóór toediening van IP.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersoon met een eerdere niet-succesvolle behandeling met BTX van elk serotype voor de behandeling van BEB.
  • Atypische variant van BEB (bijv. apraxie van de ooglidopening) veroorzaakt door remming van de musculus levator palpebrae.
  • Door neuroleptica geïnduceerd blefarospasme.
  • Myotomie of denervatiechirurgie in de aangetaste spieren (bijv. perifere denervatie, stimulatie van het ruggenmerg) en chirurgie in het bovenvlak.
  • Gegeneraliseerde stoornissen van spieractiviteit (bijv. myasthenia gravis in het bijzonder ocularis, Lambert-Eaton-syndroom, amyotrofische laterale sclerose) of enige andere significante neuromusculaire disfunctie die het onderzoek zou kunnen verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: IncobotulinumtoxinA (Xeomin) 25U per oog
Hoofdperiode: één injectiesessie, 25 eenheden per oog. Open-label extensie: één injectiesessie, tot 35 eenheden per oog. Wijze van toediening: intramusculaire injectie.
Geneesmiddel: IncobulinumtoxinA (Xeomin), 25 eenheden
IncobotulinumtoxinA (werkzame stof: Clostridium Botulinum neurotoxine Type A vrij van complexvormende eiwitten) poeder voor oplossing voor injectie, bereid door reconstitutie van poeder met 0,9% natriumchloride (NaCl). Hoofdperiode: 25 stuks per oog.
Andere namen:
  • Xeomin
  • NT201
  • Botulinetoxine type A (150 kiloDalton), vrij van complexvormende eiwitten
Geneesmiddel: IncobotulinumtoxinA (Xeomin), 35 eenheden

IncobotulinumtoxinA (werkzame stof: Clostridium Botulinum neurotoxine Type A vrij van complexvormende eiwitten) poeder voor oplossing voor injectie, bereid door reconstitutie van poeder met 0,9% natriumchloride (NaCl).

Open-label extensie: tot 35 eenheden per oog.

Andere namen:
  • Xeomin
  • NT201
  • Botulinetoxine type A (150 kiloDalton), vrij van complexvormende eiwitten
Experimenteel: IncobotulinumtoxinA (Xeomin) 12,5U per oog
Hoofdperiode: één injectiesessie, 12,5 eenheden per oog. Open-label verlengingsperiode: één injectiesessie, tot 35 eenheden per oog. Wijze van toediening: intramusculaire injectie.
Geneesmiddel: IncobotulinumtoxinA (Xeomin), 35 eenheden

IncobotulinumtoxinA (werkzame stof: Clostridium Botulinum neurotoxine Type A vrij van complexvormende eiwitten) poeder voor oplossing voor injectie, bereid door reconstitutie van poeder met 0,9% natriumchloride (NaCl).

Open-label extensie: tot 35 eenheden per oog.

Andere namen:
  • Xeomin
  • NT201
  • Botulinetoxine type A (150 kiloDalton), vrij van complexvormende eiwitten
Geneesmiddel: IncobotulinumtoxinA (Xeomin), 12,5 eenheden
IncobotulinumtoxinA (werkzame stof: Clostridium Botulinum neurotoxine Type A vrij van complexvormende eiwitten) poeder voor oplossing voor injectie, bereid door reconstitutie van poeder met 0,9% natriumchloride (NaCl). Hoofdperiode: 12,5 stuks per oog.
Andere namen:
  • Xeomin
  • NT201
  • Botulinetoxine type A (150 kiloDalton), vrij van complexvormende eiwitten
Placebo-vergelijker: Placebo

Hoofdperiode: Placebo naar IncobotulinumtoxinA (Xeomin) (12,5 of 25U/oog), één injectiesessie.

Open-label extensie: IncobotulinumtoxinA (Xeomin), één injectiesessie, tot 35 eenheden per oog. Wijze van toediening: intramusculaire injectie.
Geneesmiddel: IncobotulinumtoxinA (Xeomin), 35 eenheden

IncobotulinumtoxinA (werkzame stof: Clostridium Botulinum neurotoxine Type A vrij van complexvormende eiwitten) poeder voor oplossing voor injectie, bereid door reconstitutie van poeder met 0,9% natriumchloride (NaCl).

Open-label extensie: tot 35 eenheden per oog.

Andere namen:
  • Xeomin
  • NT201
  • Botulinetoxine type A (150 kiloDalton), vrij van complexvormende eiwitten
Geneesmiddel: Placebo
Hoofdperiode: Placebo naar IncobotulinumtoxinA (Xeomin), poeder voor oplossing voor injectie, bereid door reconstitutie van poeder met 0,9% natriumchloride (NaCl).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dubbelblind MP: verandering ten opzichte van baseline in JRS Severity Subscore op dag 43 (bezoek 4)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 43 (bezoek 4)
De JRS-subscore voor ernst werd gebruikt om individuele symptomen van blefarospasme te classificeren en om de therapeutische werkzaamheid te bepalen. De subscore voor JRS-ernst varieert van 0 tot 4, waarbij 0: geen; 1: toegenomen knipperen aanwezig bij externe prikkels; 2: Licht maar spontaan fladderend ooglid, zeker merkbaar, mogelijk gênant, maar niet functioneel invaliderend, 3: Matige, zeer merkbare kramp van alleen de oogleden, licht invaliderend, 4: Ernstige, invaliderende spasme van oogleden en mogelijk andere gezichtsspieren. Waarden vertegenwoordigen de kleinste kwadraten (LS) gemiddelde verschillen tussen baseline en bezoek 4 resulterend uit analyse van covariantie (ANCOVA) met behandelingsgroep, gepoolde locatie en geslacht als vaste factoren en baseline JRS-subscore voor ernst en leeftijd als covariaten en ontbrekende waarden vervangen op basis van de laatste waarneming overgedragen (LOCF) methode. Negatieve waarden geven verbetering aan, terwijl positieve waarden achteruitgang ten opzichte van de basislijn aangeven.
Basislijn, dag 43 (bezoek 4)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dubbelblinde MP: verandering ten opzichte van baseline in blepharospasm invaliditeitsindex (BSDI) op dag 43 (bezoek 4)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 43 (bezoek 4)
BSDI is een schaal voor het beoordelen van de beperking van specifieke activiteiten van het dagelijks leven veroorzaakt door blefarospasme. BSDI bestaat uit zes items (autorijden; lezen; tv kijken; winkelen; zich te voet verplaatsen (wandelen); dagelijkse activiteiten uitvoeren), elk variërend van 0 (= geen beperking) tot 4 (= niet meer mogelijk wegens ziekte) . De BSDI-totaalscore is een gemiddelde score voor niet-ontbrekende items van 0 tot 4. Deze wordt berekend door de scores van alle toepasselijke en beantwoorde items op te tellen en de resulterende som te delen door het aantal beantwoorde items. Uitkomstwaarden vertegenwoordigen LS gemiddelde verschillen tussen baseline en bezoek 4 (bezoek 4 waarde minus baseline waarde) resulterend uit ANCOVA met behandelingsgroep, gepoolde locatie, geslacht als vaste factoren en baseline BSDI totaalscore, leeftijd als covariabelen. Missers werden vervangen door de LOCF-methode. Negatieve waarden geven een verbetering aan, terwijl positieve waarden een verslechtering ten opzichte van de basislijn aangeven.
Basislijn, dag 43 (bezoek 4)
Dubbelblind MP: patiëntevaluatie van globale respons (PEGR) bij laatste bezoek (dag 43-dag 141)
Tijdsspanne: Basislijn, laatste bezoek (dag 43-dag 141)
De PEGR-schaal is een beschrijvende, subjectieve 9-puntsschaal voor zelfbeoordeling, gaande van "volledig verdwijnen van tekenen en symptomen" (waarde=+4) tot "zeer duidelijke verslechtering" (waarde=-4). Uitkomstwaarden vertegenwoordigen kleinste-kwadratengemiddelden bij bezoek 4, resulterend uit een ANCOVA met behandelingsgroep, gepoolde locatie, geslacht als vaste factoren en leeftijd als covariabelen. Ontbrekend zijn ingesteld op een nuleffect (waarde=0). Positieve waarden duiden op een verbetering, terwijl negatieve waarden op verslechtering wijzen.
Basislijn, laatste bezoek (dag 43-dag 141)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Merz Pharmaceuticals GmbH

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 juli 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 juli 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

11 juli 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 maart 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 februari 2018

Laatst geverifieerd

1 januari 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MRZ60201_3074_1
  • 2012-004821-26 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren