Az A típusú botulinum toxin hatásossági és biztonságossági vizsgálata placebóval szemben a rendellenes összehúzódás vagy a szemhéjrángás kezelésére
2018. február 28. frissítette: Merz Pharmaceuticals GmbH
Prospektív, kettős vak, placebo-kontrollos, randomizált, párhuzamos csoportos, többközpontú vizsgálat nyílt meghosszabbítási időszakkal az NT 201 két különböző dózisának hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára blefarospasmusban szenvedő, botulinum toxin kezelésben még nem részesült alanyokon
Ez a 3. fázisú vizsgálat arra szolgál, hogy összegyűjtse az NT 201 két különböző dózisának hatékonysági és biztonságossági adatait kétoldali blefarospasmusban (BEB) szenvedő, BTX-kezelésben még nem részesült alanyoknál.
Ebben a vizsgálatban a BTX-kezelésben még nem részesült alanyok azok, akik az elmúlt 12 hónapban nem kaptak BTX-kezelést BEB kezelésére. Ez a meghatározás célja, hogy elkerülje a torzítást a kezelési hatások összehasonlítása révén az alany értékelésében. Ezen túlmenően ez a tanulmány alátámasztja a BEB indikációra vonatkozó meglévő hatásossági és biztonságossági adatbázist.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
Az alanyok, akik egy injekciót kaptak NT 201-gyel vagy placebóval a placebo-kontrollos első ciklus kezdetén.
Ezt követően minden alany, aki belép az Open-Label Extension Period (OLEX) időszakba, hogy megkapja a második NT 201 injekciót (második injekciós ciklus).
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
61
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Athens, Görögország, 11521
- Merz Investigational Site #030002
-
Athens, Görögország, 11526
- Merz Investigational Site #030001
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
- Merz Investigational Site #060006
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 56000
- Merz Investigational Site #060002
-
Selangor, Malaysia, 43000
- Merz Investigational Site #060003
-
-
Penang
-
Georgetown, Penang, Malaysia, 10990
- Merz Investigational Site #060007
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
- Merz Investigational Site #060004
-
-
-
-
-
Colombo, Sri Lanka, 07
- Merz Investigational Site #094001
-
Colombo, Sri Lanka, 10350
- Merz Investigational Site #094005
-
Kurunegala, Sri Lanka, 60000
- Merz Investigational Site #094006
-
Nugegoda, Sri Lanka, 10250
- Merz Investigational Site #094002
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy női járóbetegek életkora ≥ 18 és ≤ 80 év.
- A kétoldali BEB klinikai diagnózisa, amelyet az orbicularis szemizmok spontán, görcsös, időszakos vagy tartós akaratlan összehúzódásai jellemeznek.
- A BTX injekció beadásának szükségessége a Jankovic Rating Scale [JRS] súlyossági alpontszámaként ≥ 2.
- A kezeletlen alany meghatározása szerint legalább 12 hónapig nem volt semmilyen szerotípusú BTX a BEB kezelésére az IP beadása előtt.
Kizárási kritériumok:
- Az alany, akinek korábban sikertelen volt a BEB kezelésére szolgáló bármely szerotípusú BTX-kezelés.
- A BEB atipikus változata (pl. a szemhéjnyílás apraxiája), amelyet a levator palpebrae izom gátlása okoz.
- Neuroleptikum által kiváltott blepharospasmus.
- Myotomia vagy denervációs műtét az érintett izmokban (pl. perifériás denerváció, gerincvelő stimuláció) és műtét az arc felső részén.
- Az izomműködés általános rendellenességei (pl. myasthenia gravis, különösen ocularis, Lambert-Eaton-szindróma, amiotrófiás laterális szklerózis) vagy bármely más jelentős neuromuszkuláris diszfunkció, amely megzavarhatja a vizsgálatot.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: IncobotulinumtoxinA (Xeomin) 25E szemenként
Fő periódus: egy injekciós alkalom, szemenként 25 egység.
Open-Label Extension: egy injekciós alkalom, szemenként legfeljebb 35 egység.
Az alkalmazás módja: intramuszkuláris injekció.
|
IncobotulinumtoxinA (hatóanyag: komplexképző fehérjéktől mentes Clostridium Botulinum neurotoxin A típusú) por oldatos injekcióhoz, amelyet a por 0,9%-os nátrium-kloriddal (NaCl) történő feloldásával állítanak elő.
Fő periódus: 25 egység szemenként.
Más nevek:
IncobotulinumtoxinA (hatóanyag: komplexképző fehérjéktől mentes Clostridium Botulinum neurotoxin A típusú) por oldatos injekcióhoz, amelyet a por 0,9%-os nátrium-kloriddal (NaCl) történő feloldásával állítanak elő. Open-Label Extension: akár 35 egység szemenként.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: IncobotulinumtoxinA (Xeomin) 12,5E szemenként
Fő periódus: egy injekciós alkalom, 12,5 egység szemenként.
Open-Label Extension Period: egy injekciós alkalom, szemenként legfeljebb 35 egység.
Az alkalmazás módja: intramuszkuláris injekció.
|
IncobotulinumtoxinA (hatóanyag: komplexképző fehérjéktől mentes Clostridium Botulinum neurotoxin A típusú) por oldatos injekcióhoz, amelyet a por 0,9%-os nátrium-kloriddal (NaCl) történő feloldásával állítanak elő. Open-Label Extension: akár 35 egység szemenként.
Más nevek:
IncobotulinumtoxinA (hatóanyag: komplexképző fehérjéktől mentes Clostridium Botulinum neurotoxin A típusú) por oldatos injekcióhoz, amelyet a por 0,9%-os nátrium-kloriddal (NaCl) történő feloldásával állítanak elő.
Fő periódus: 12,5 egység szemenként.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Fő periódus: Placebo IncobotulinumtoxinA-ra (Xeomin) (12,5 vagy 25 E/szem), egy injekciós alkalom. Nyílt címkés kiterjesztés: IncobotulinumtoxinA (Xeomin), egy injekciós alkalom, szemenként legfeljebb 35 egység. Az alkalmazás módja: intramuszkuláris injekció. |
IncobotulinumtoxinA (hatóanyag: komplexképző fehérjéktől mentes Clostridium Botulinum neurotoxin A típusú) por oldatos injekcióhoz, amelyet a por 0,9%-os nátrium-kloriddal (NaCl) történő feloldásával állítanak elő. Open-Label Extension: akár 35 egység szemenként.
Más nevek:
Fő periódus: Placebo IncobotulinumtoxinA-ra (Xeomin), por oldatos injekcióhoz, amelyet a por 0,9%-os nátrium-kloriddal (NaCl) történő feloldásával készítenek.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kettős vak MP: Változás az alapvonalhoz képest a JRS súlyossági részpontszámában a 43. napon (4. látogatás)
Időkeret: Alapállapot, 43. nap (4. látogatás)
|
A JRS súlyossági alpontszámát a blepharospasmus egyéni tüneteinek osztályozására és a terápiás hatékonyság meghatározására használták.
A JRS súlyossági alpontszáma 0 és 4 között van, ahol 0: Nincs; 1: fokozott pislogás külső ingerekkel; 2: Enyhe, de spontán szemhéjrebegtetés, határozottan észrevehető, esetleg zavarba ejtő, de funkcionálisan nem fogyatékos, 3: Csak a szemhéjak mérsékelt, nagyon észrevehető görcse, enyhén cselekvőképtelen, 4: A szemhéjak és esetleg más arcizmok súlyos, cselekvőképtelenségi görcse.
Az értékek a kiindulási érték és a 4. vizit közötti legkisebb négyzetes (LS) átlagos különbséget jelentik, amely a kovariancia (ANCOVA) elemzéséből adódik, a kezelési csoport, az összevont hely és a nem rögzített tényezők, valamint a kiindulási JRS súlyossági részpontszáma és az életkor, mint kovariánsok és hiányzók, amelyeket az utolsó megfigyelés alapján pótoltak. átvitt (LOCF) módszer.
A negatív értékek javulást, míg a pozitív értékek romlást jeleznek az alapvonalhoz képest.
|
Alapállapot, 43. nap (4. látogatás)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kettős vak MP: Változás az alapvonalhoz képest a blefarospasmus rokkantsági indexben (BSDI) a 43. napon (4. látogatás)
Időkeret: Alapállapot, 43. nap (4. látogatás)
|
A BSDI egy skála a blepharospasmus által okozott, a mindennapi élet bizonyos tevékenységeinek károsodásának értékelésére.
A BSDI hat tételből áll (járművezetés; olvasás; tévénézés; vásárlás; gyaloglás (séta); mindennapi tevékenységek végzése), mindegyik 0-tól (=nincs károsodás) 4-ig (=betegség miatt már nem lehetséges) .
A BSDI összpontszám a nem hiányzó tételek átlagos pontszáma 0 és 4 között. Kiszámítása az összes alkalmazható és megválaszolt tétel pontszámának összeadásával és a kapott összeg elosztásával a megválaszolt tételek számával történik.
Az eredményértékek a kiindulási és a 4. vizit (a 4. vizit érték mínusz a kiindulási érték) közötti LS átlagos különbséget jelentik, amely az ANCOVA eredménye a kezelési csoport, az összevont helyszín, a nem mint rögzített faktorok és a kiindulási BSDI összpontszám, az életkor mint kovariánsok.
A hiányzó részeket a LOCF módszerrel pótoltuk.
A negatív értékek javulást, míg a pozitív értékek a kiindulási értékhez képest romlást jeleznek.
|
Alapállapot, 43. nap (4. látogatás)
|
|
Kettős vak MP: A betegek globális válaszreakciójának értékelése (PEGR) az utolsó látogatáskor (43. nap – 141. nap)
Időkeret: Kiindulási állapot, utolsó látogatás (43. nap – 141. nap)
|
A PEGR skála egy leíró szubjektív, 9 pontos válasz-önértékelő skála, amely a „jelek és tünetek teljes megszűnésétől” (érték=+4) egészen a „nagyon jelentős rosszabbodásig” (érték=-4) terjed.
Az eredményértékek a 4. viziten a legkisebb négyzetes átlagot képviselik, amely egy ANCOVA-vizsgálat eredménye, ahol a kezelési csoport, az összevont hely, a nem rögzített tényezők és az életkor mint kovariáns.
A hiányzó értékeket nullára állítottuk (érték=0).
A pozitív értékek javulást, míg a negatív értékek romlást jeleznek.
|
Kiindulási állapot, utolsó látogatás (43. nap – 141. nap)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Mitsikostas DD, Dekundy A, Hanschmann A, Althaus M, Scheschonka A, Pagan F, Jankovic J. Duration and onset of effect of incobotulinumtoxinA for the treatment of blepharospasm in botulinum toxin-naive subjects. Curr Med Res Opin. 2021 Oct;37(10):1761-1768. doi: 10.1080/03007995.2021.1965975. Epub 2021 Aug 24.
- Duarte GS, Rodrigues FB, Marques RE, Castelao M, Ferreira J, Sampaio C, Moore AP, Costa J. Botulinum toxin type A therapy for blepharospasm. Cochrane Database Syst Rev. 2020 Nov 19;11(11):CD004900. doi: 10.1002/14651858.CD004900.pub3.
- Mitsikostas DD, Dekundy A, Sternberg K, Althaus M, Pagan F. IncobotulinumtoxinA for the Treatment of Blepharospasm in Toxin-Naive Subjects: A Multi-Center, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled Trial. Adv Ther. 2020 Oct;37(10):4249-4265. doi: 10.1007/s12325-020-01427-6. Epub 2020 Aug 10.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2013. november 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. április 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2016. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. július 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. július 8.
Első közzététel (Becslés)
2013. július 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. március 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. február 28.
Utolsó ellenőrzés
2018. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szembetegségek
- Szemhéjbetegségek
- Blefarospasmus
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Perifériás idegrendszeri szerek
- Kolinerg szerek
- Membrán transzport modulátorok
- Acetilkolin felszabadulás gátlók
- Neuromuszkuláris szerek
- Botulinum toxinok
- A típusú botulinum toxinok
- abobotulinumtoxinA
- incobotulinumtoxinA
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MRZ60201_3074_1
- 2012-004821-26 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .