Badanie skuteczności i bezpieczeństwa toksyny botulinowej typu A w porównaniu z placebo w leczeniu nieprawidłowego skurczu lub drgania powieki
28 lutego 2018 zaktualizowane przez: Merz Pharmaceuticals GmbH
Prospektywne, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, randomizowane, równoległe, wieloośrodkowe badanie z otwartym okresem przedłużenia w celu zbadania skuteczności i bezpieczeństwa dwóch różnych dawek NT 201 u osób wcześniej nieleczonych toksyną botulinową z kurczem powiek
To badanie fazy 3 posłuży do zebrania danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa dwóch różnych dawek NT 201 u pacjentów cierpiących na obustronny kurcz powiek (BEB), którzy nie byli wcześniej leczeni BTX.
W tym badaniu pacjenci nieleczeni wcześniej BTX są definiowani jako ci, którzy nie otrzymywali leczenia BTX w ciągu ostatnich 12 miesięcy w celu leczenia BEB. Ta definicja ma na celu uniknięcie stronniczości poprzez porównanie efektów leczenia w ocenach podmiotu. Ponadto badanie to potwierdzi istniejącą bazę danych dotyczącą skuteczności i bezpieczeństwa dla wskazania BEB.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Pacjenci, którzy otrzymali jedno wstrzyknięcie NT 201 lub placebo na początku pierwszego cyklu kontrolowanego placebo.
Następnie wszyscy pacjenci rozpoczynający okres przedłużenia otwartej próby (OLEX) otrzymują drugie wstrzyknięcie NT 201 (drugi cykl wstrzyknięć).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
61
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Athens, Grecja, 11521
- Merz Investigational Site #030002
-
Athens, Grecja, 11526
- Merz Investigational Site #030001
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 50586
- Merz Investigational Site #060006
-
Kuala Lumpur, Malezja, 56000
- Merz Investigational Site #060002
-
Selangor, Malezja, 43000
- Merz Investigational Site #060003
-
-
Penang
-
Georgetown, Penang, Malezja, 10990
- Merz Investigational Site #060007
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malezja, 88586
- Merz Investigational Site #060004
-
-
-
-
-
Colombo, Sri Lanka, 07
- Merz Investigational Site #094001
-
Colombo, Sri Lanka, 10350
- Merz Investigational Site #094005
-
Kurunegala, Sri Lanka, 60000
- Merz Investigational Site #094006
-
Nugegoda, Sri Lanka, 10250
- Merz Investigational Site #094002
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci ambulatoryjni płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥ 18 i ≤ 80 lat.
- Rozpoznanie kliniczne obustronnego BEB charakteryzującego się spontanicznymi, kurczowymi, przerywanymi lub uporczywymi mimowolnymi skurczami mięśni oczodołowych oczu.
- Potrzeba wstrzyknięcia BTX zdefiniowana jako podskal ciężkości ≥ 2 w skali oceny Jankovicia [JRS].
- Pacjent wcześniej nieleczony zdefiniowany jako co najmniej 12 miesięcy bez BTX jakiegokolwiek serotypu w leczeniu BEB przed podaniem IP.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent z jakimkolwiek wcześniejszym nieudanym leczeniem BTX dowolnego serotypu w leczeniu BEB.
- Nietypowy wariant BEB (np. apraksja rozwarcia powieki) spowodowana zahamowaniem mięśnia dźwigacza powieki.
- Kurcz powiek wywołany neuroleptykami.
- Miotomia lub operacja odnerwienia dotkniętych mięśni (np. Odnerwienie obwodowe, stymulacja rdzenia kręgowego) oraz operacja górnej części twarzy.
- Uogólnione zaburzenia czynności mięśni (np. myasthenia gravis, w szczególności ocularis, zespół Lamberta-Eatona, stwardnienie zanikowe boczne) lub jakiekolwiek inne istotne dysfunkcje nerwowo-mięśniowe, które mogą zakłócać badanie.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: IncobotulinumtoxinA (Xeomin) 25U na oko
Okres główny: jedna sesja wstrzyknięcia, 25 jednostek na oko.
Rozszerzenie otwarte: jedna sesja wstrzyknięcia, do 35 jednostek na oko.
Sposób podania: wstrzyknięcie domięśniowe.
|
IncobotulinumtoxinA (substancja czynna: neurotoksyna Clostridium botulinum typu A wolna od białek kompleksujących) proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, przygotowany przez rekonstytucję proszku z 0,9% roztworem chlorku sodu (NaCl).
Główny okres: 25 jednostek na oko.
Inne nazwy:
IncobotulinumtoxinA (substancja czynna: neurotoksyna Clostridium botulinum typu A wolna od białek kompleksujących) proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, przygotowany przez rekonstytucję proszku z 0,9% roztworem chlorku sodu (NaCl). Rozszerzenie otwartej etykiety: do 35 jednostek na oko.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: IncobotulinumtoxinA (Xeomin) 12,5U na oko
Okres główny: jedna sesja wstrzyknięcia, 12,5 jednostek na oko.
Okres przedłużenia otwartej próby: jedna sesja wstrzyknięcia, do 35 jednostek na oko.
Sposób podania: wstrzyknięcie domięśniowe.
|
IncobotulinumtoxinA (substancja czynna: neurotoksyna Clostridium botulinum typu A wolna od białek kompleksujących) proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, przygotowany przez rekonstytucję proszku z 0,9% roztworem chlorku sodu (NaCl). Rozszerzenie otwartej etykiety: do 35 jednostek na oko.
Inne nazwy:
IncobotulinumtoxinA (substancja czynna: neurotoksyna Clostridium botulinum typu A wolna od białek kompleksujących) proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, przygotowany przez rekonstytucję proszku z 0,9% roztworem chlorku sodu (NaCl).
Okres główny: 12,5 jednostek na oko.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Główny okres: Placebo do IncobotulinumtoxinA (Xeomin) (12,5 lub 25 U/oko), jedna sesja wstrzyknięcia. Rozszerzenie otwarte: IncobotulinumtoxinA (Xeomin), jedna sesja wstrzyknięcia, do 35 jednostek na oko. Sposób podania: wstrzyknięcie domięśniowe. |
IncobotulinumtoxinA (substancja czynna: neurotoksyna Clostridium botulinum typu A wolna od białek kompleksujących) proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, przygotowany przez rekonstytucję proszku z 0,9% roztworem chlorku sodu (NaCl). Rozszerzenie otwartej etykiety: do 35 jednostek na oko.
Inne nazwy:
Główny okres: Placebo do IncobotulinumtoxinA (Xeomin), proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, przygotowany przez rekonstytucję proszku z 0,9% roztworem chlorku sodu (NaCl).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Podwójnie zaślepiony MP: zmiana od punktu początkowego w punktacji cząstkowej ciężkości JRS w dniu 43 (wizyta 4)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, dzień 43 (wizyta 4)
|
Do sklasyfikowania poszczególnych objawów kurczu powiek i określenia skuteczności terapeutycznej wykorzystano podskalę nasilenia JRS.
Wynik cząstkowy ciężkości JRS mieści się w zakresie od 0 do 4, gdzie 0: Brak; 1: zwiększone mruganie obecne przy bodźcach zewnętrznych; 2: Łagodne, ale spontaniczne trzepotanie powiek, zdecydowanie zauważalne, prawdopodobnie krępujące, ale nie powodujące niesprawności, 3: Umiarkowany, bardzo zauważalny skurcz tylko powiek, lekko obezwładniający, 4: Ciężki, obezwładniający skurcz powiek i prawdopodobnie innych mięśni twarzy.
Wartości przedstawiają średnie różnice najmniejszych kwadratów (LS) między punktem wyjściowym a wizytą 4, wynikające z analizy kowariancji (ANCOVA) z grupą leczoną, miejscem zbiorczym i płcią jako stałymi czynnikami oraz wyjściową punktacją cząstkową ciężkości JRS i wiekiem jako zmiennymi towarzyszącymi i brakami zastąpionymi przy użyciu ostatniej obserwacji metodą przeniesienia do przodu (LOCF).
Wartości ujemne oznaczają poprawę, podczas gdy wartości dodatnie oznaczają pogorszenie w stosunku do wartości wyjściowych.
|
Punkt wyjściowy, dzień 43 (wizyta 4)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Podwójnie ślepy MP: Zmiana od wartości początkowej w Blepharospasm Disability Index (BSDI) w dniu 43 (wizyta 4)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, dzień 43 (wizyta 4)
|
BSDI to skala służąca do oceny upośledzenia określonych czynności życia codziennego spowodowanego kurczem powiek.
BSDI składa się z sześciu pozycji (prowadzenie pojazdu; czytanie; oglądanie telewizji; zakupy; poruszanie się pieszo; wykonywanie codziennych czynności), z których każda mieści się w zakresie od 0 (= brak upośledzenia) do 4 (= nie jest już możliwe z powodu choroby) .
Całkowity wynik BSDI to średni wynik dla pozycji, które nie zostały pominięte, w zakresie od 0 do 4. Oblicza się go, dodając wyniki wszystkich odpowiednich pozycji i udzielonych odpowiedzi oraz dzieląc uzyskaną sumę przez liczbę pozycji, na które udzielono odpowiedzi.
Wartości wyniku przedstawiają średnie różnice LS między wartością wyjściową a wizytą 4 (wartość wizyty 4 minus wartość wyjściowa) wynikające z analizy ANCOVA z grupą leczoną, połączonym ośrodkiem, płcią jako stałymi czynnikami i wyjściowym całkowitym wynikiem BSDI, wiekiem jako współzmiennymi.
Braki zastąpiono metodą LOCF.
Wartości ujemne oznaczają poprawę, podczas gdy wartości dodatnie oznaczają pogorszenie w stosunku do wartości wyjściowej.
|
Punkt wyjściowy, dzień 43 (wizyta 4)
|
|
Podwójnie ślepa MP: ocena ogólnej odpowiedzi pacjenta (PEGR) podczas wizyty końcowej (dzień 43-dzień 141)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, wizyta końcowa (dzień 43-dzień 141)
|
Skala PEGR jest opisową subiektywną 9-punktową skalą samooceny odpowiedzi od „całkowitego ustąpienia objawów przedmiotowych i podmiotowych” (wartość = +4) do „bardzo wyraźnego pogorszenia” (wartość = -4).
Wartości wyników reprezentują średnie najmniejszych kwadratów podczas wizyty 4, wynikające z ANCOVA z grupą leczoną, zbiorczym ośrodkiem, płcią jako stałymi czynnikami i wiekiem jako współzmiennymi.
Brakujące zostały ustawione na zerowy efekt (wartość = 0).
Wartości dodatnie oznaczają poprawę, natomiast wartości ujemne oznaczają pogorszenie.
|
Punkt wyjściowy, wizyta końcowa (dzień 43-dzień 141)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Mitsikostas DD, Dekundy A, Hanschmann A, Althaus M, Scheschonka A, Pagan F, Jankovic J. Duration and onset of effect of incobotulinumtoxinA for the treatment of blepharospasm in botulinum toxin-naive subjects. Curr Med Res Opin. 2021 Oct;37(10):1761-1768. doi: 10.1080/03007995.2021.1965975. Epub 2021 Aug 24.
- Duarte GS, Rodrigues FB, Marques RE, Castelao M, Ferreira J, Sampaio C, Moore AP, Costa J. Botulinum toxin type A therapy for blepharospasm. Cochrane Database Syst Rev. 2020 Nov 19;11(11):CD004900. doi: 10.1002/14651858.CD004900.pub3.
- Mitsikostas DD, Dekundy A, Sternberg K, Althaus M, Pagan F. IncobotulinumtoxinA for the Treatment of Blepharospasm in Toxin-Naive Subjects: A Multi-Center, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled Trial. Adv Ther. 2020 Oct;37(10):4249-4265. doi: 10.1007/s12325-020-01427-6. Epub 2020 Aug 10.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 listopada 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 listopada 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 lipca 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 lipca 2013
Pierwszy wysłany (Oszacować)
11 lipca 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 marca 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 lutego 2018
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby oczu
- Choroby powiek
- Kurcz powiek
- Fizjologiczne skutki leków
- Agentów neuroprzekaźników
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Agenty obwodowego układu nerwowego
- Środki cholinergiczne
- Modulatory transportu membranowego
- Inhibitory uwalniania acetylocholiny
- Środki nerwowo-mięśniowe
- Toksyny botulinowe
- Toksyna botulinowa typu A
- abotoksyna botulinowa A
- inkobotulinowa toksyna A
Inne numery identyfikacyjne badania
- MRZ60201_3074_1
- 2012-004821-26 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .