Studio di efficacia e sicurezza della tossina botulinica di tipo A rispetto al placebo per trattare la contrazione anormale o la contrazione della palpebra
28 febbraio 2018 aggiornato da: Merz Pharmaceuticals GmbH
Studio prospettico, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, a gruppi paralleli, multicentrico con un periodo di estensione in aperto per studiare l'efficacia e la sicurezza di due diverse dosi di NT 201 in soggetti naïve al trattamento con tossina botulinica con blefarospasmo
Questo studio di fase 3 servirà a raccogliere dati di efficacia e sicurezza di due diverse dosi di NT 201 in soggetti affetti da blefarospasmo bilaterale (BEB) naïve al trattamento con BTX.
In questo studio, i soggetti naïve al trattamento con BTX sono definiti come coloro che non hanno ricevuto un trattamento con BTX negli ultimi 12 mesi per il trattamento del BEB. Questa definizione mira a evitare pregiudizi rispetto agli effetti del trattamento nelle valutazioni del soggetto. Inoltre, questo studio confermerà il database di efficacia e sicurezza esistente per l'indicazione BEB.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Soggetti a ricevere un'iniezione con NT 201 o placebo al basale del primo ciclo controllato con placebo.
Successivamente, tutti i soggetti che entrano nel periodo di estensione in aperto (OLEX) riceveranno una seconda iniezione di NT 201 (secondo ciclo di iniezione).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
61
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Athens, Grecia, 11521
- Merz Investigational Site #030002
-
Athens, Grecia, 11526
- Merz Investigational Site #030001
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
- Merz Investigational Site #060006
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 56000
- Merz Investigational Site #060002
-
Selangor, Malaysia, 43000
- Merz Investigational Site #060003
-
-
Penang
-
Georgetown, Penang, Malaysia, 10990
- Merz Investigational Site #060007
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
- Merz Investigational Site #060004
-
-
-
-
-
Colombo, Sri Lanka, 07
- Merz Investigational Site #094001
-
Colombo, Sri Lanka, 10350
- Merz Investigational Site #094005
-
Kurunegala, Sri Lanka, 60000
- Merz Investigational Site #094006
-
Nugegoda, Sri Lanka, 10250
- Merz Investigational Site #094002
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti ambulatoriali maschi o femmine di età ≥ 18 e ≤ 80 anni.
- Una diagnosi clinica di BEB bilaterale caratterizzata da contrazioni involontarie spontanee, spasmodiche, intermittenti o persistenti dei muscoli orbicolari dell'occhio.
- Necessità di iniezione di BTX definita come un sottopunteggio di gravità della Jankovic Rating Scale [JRS] ≥ 2.
- Soggetto naïve al trattamento definito come almeno 12 mesi senza BTX di qualsiasi sierotipo per il trattamento di BEB prima della somministrazione di IP.
Criteri di esclusione:
- Soggetto con qualsiasi precedente trattamento non riuscito con BTX di qualsiasi sierotipo per il trattamento di BEB.
- Variante atipica di BEB (ad esempio, aprassia dell'apertura delle palpebre) causata dall'inibizione del muscolo elevatore della palpebra.
- Blefarospasmo indotto da neurolettici.
- Chirurgia di miotomia o denervazione nei muscoli interessati (ad esempio, denervazione periferica, stimolazione del midollo spinale) e chirurgia nella parte superiore del viso.
- Disturbi generalizzati dell'attività muscolare (ad esempio, miastenia grave in particolare ocularis, sindrome di Lambert-Eaton, sclerosi laterale amiotrofica) o qualsiasi altra disfunzione neuromuscolare significativa che potrebbe interferire con lo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: IncobotulinumtoxinA (Xeomin) 25U per occhio
Periodo principale: una sessione di iniezione, 25 Unità per occhio.
Estensione in aperto: una sessione di iniezione, fino a 35 Unità per occhio.
Modalità di somministrazione: iniezione intramuscolare.
|
IncobotulinumtoxinA (principio attivo: Clostridium Botulinum neurotoxin Type A privo di proteine complessanti) polvere per soluzione iniettabile, preparata mediante ricostituzione della polvere con cloruro di sodio (NaCl) allo 0,9%.
Periodo principale: 25 unità per occhio.
Altri nomi:
IncobotulinumtoxinA (principio attivo: Clostridium Botulinum neurotoxin Type A privo di proteine complessanti) polvere per soluzione iniettabile, preparata mediante ricostituzione della polvere con cloruro di sodio (NaCl) allo 0,9%. Estensione in aperto: fino a 35 unità per occhio.
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: IncobotulinumtoxinA (Xeomin) 12,5 U per occhio
Periodo principale: una sessione di iniezione, 12,5 unità per occhio.
Periodo di estensione in aperto: una sessione di iniezione, fino a 35 Unità per occhio.
Modalità di somministrazione: iniezione intramuscolare.
|
IncobotulinumtoxinA (principio attivo: Clostridium Botulinum neurotoxin Type A privo di proteine complessanti) polvere per soluzione iniettabile, preparata mediante ricostituzione della polvere con cloruro di sodio (NaCl) allo 0,9%. Estensione in aperto: fino a 35 unità per occhio.
Altri nomi:
IncobotulinumtoxinA (principio attivo: Clostridium Botulinum neurotoxin Type A privo di proteine complessanti) polvere per soluzione iniettabile, preparata mediante ricostituzione della polvere con cloruro di sodio (NaCl) allo 0,9%.
Periodo principale: 12,5 unità per occhio.
Altri nomi:
|
|
Comparatore placebo: Placebo
Periodo principale: da placebo a IncobotulinumtoxinA (Xeomin) (12,5 o 25 U/occhio), una sessione di iniezione. Estensione in aperto: IncobotulinumtoxinA (Xeomin), una sessione di iniezione, fino a 35 unità per occhio. Modalità di somministrazione: iniezione intramuscolare. |
IncobotulinumtoxinA (principio attivo: Clostridium Botulinum neurotoxin Type A privo di proteine complessanti) polvere per soluzione iniettabile, preparata mediante ricostituzione della polvere con cloruro di sodio (NaCl) allo 0,9%. Estensione in aperto: fino a 35 unità per occhio.
Altri nomi:
Periodo principale: da Placebo a IncobotulinumtoxinA (Xeomin), polvere per soluzione iniettabile, preparata mediante ricostituzione di polvere con cloruro di sodio allo 0,9% (NaCl).
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
MP in doppio cieco: variazione rispetto al basale nel sottopunteggio di gravità del JRS al giorno 43 (visita 4)
Lasso di tempo: Basale, giorno 43 (Visita 4)
|
Il sottopunteggio di gravità del JRS è stato utilizzato per classificare i sintomi individuali del blefarospasmo e per determinare l'efficacia terapeutica.
Il punteggio secondario della gravità JRS varia da 0 a 4, dove 0: Nessuno; 1: aumento dell'ammiccamento presente con stimoli esterni; 2: lieve ma spontaneo battito delle palpebre, decisamente evidente, possibilmente imbarazzante, ma non disabilitante dal punto di vista funzionale, 3: spasmo moderato, molto evidente delle sole palpebre, lievemente invalidante, 4: spasmo grave, invalidante delle palpebre e possibilmente di altri muscoli facciali.
I valori rappresentano le differenze medie dei minimi quadrati (LS) tra il basale e la visita 4 risultanti dall'analisi della covarianza (ANCOVA) con gruppo di trattamento, sito raggruppato e sesso come fattori fissi e sottopunteggio di gravità JRS al basale ed età come covariate e mancanze sostituite utilizzando l'ultima osservazione metodo del riporto (LOCF).
I valori negativi indicano un miglioramento, mentre i valori positivi denotano un deterioramento rispetto al basale.
|
Basale, giorno 43 (Visita 4)
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
MP in doppio cieco: variazione rispetto al basale nell'indice di disabilità del blefarospasmo (BSDI) al giorno 43 (visita 4)
Lasso di tempo: Basale, giorno 43 (Visita 4)
|
BSDI è una scala per la valutazione della compromissione di specifiche attività della vita quotidiana causata dal blefarospasmo.
Il BSDI è composto da sei item (guidare un veicolo; leggere; guardare la TV; fare la spesa; muoversi a piedi (camminare); svolgere le attività quotidiane), ciascuna variabile da 0 (=nessuna menomazione) a 4 (=non più possibile a causa di una malattia) .
Il punteggio totale BSDI è un punteggio medio per gli elementi non mancanti compreso tra 0 e 4. Viene calcolato sommando i punteggi di tutti gli elementi applicabili e con risposta e dividendo la somma risultante per il numero di elementi con risposta.
I valori dei risultati rappresentano le differenze medie LS tra il basale e la visita 4 (valore visita 4 meno valore basale) risultanti da ANCOVA con gruppo di trattamento, sito raggruppato, sesso come fattori fissi e punteggio totale BSDI basale, età come covariate.
Le mancanze sono state sostituite dal metodo LOCF.
I valori negativi denotano un miglioramento, mentre i valori positivi denotano un peggioramento rispetto al basale.
|
Basale, giorno 43 (Visita 4)
|
|
MP in doppio cieco: valutazione della risposta globale del paziente (PEGR) alla visita finale (giorno 43-giorno 141)
Lasso di tempo: Basale, visita finale (giorno 43-giorno 141)
|
La scala PEGR è una scala descrittiva soggettiva di autovalutazione della risposta a 9 punti che va da "completa abolizione di segni e sintomi" (valore=+4) fino a "peggioramento molto marcato" (valore=-4).
I valori dei risultati rappresentano le medie dei minimi quadrati alla visita 4 risultanti da un ANCOVA con gruppo di trattamento, sito raggruppato, sesso come fattori fissi ed età come covariate.
I dati mancanti sono stati impostati su un effetto zero (valore=0).
Valori positivi denotano un miglioramento, mentre valori negativi denotano un peggioramento.
|
Basale, visita finale (giorno 43-giorno 141)
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Mitsikostas DD, Dekundy A, Hanschmann A, Althaus M, Scheschonka A, Pagan F, Jankovic J. Duration and onset of effect of incobotulinumtoxinA for the treatment of blepharospasm in botulinum toxin-naive subjects. Curr Med Res Opin. 2021 Oct;37(10):1761-1768. doi: 10.1080/03007995.2021.1965975. Epub 2021 Aug 24.
- Duarte GS, Rodrigues FB, Marques RE, Castelao M, Ferreira J, Sampaio C, Moore AP, Costa J. Botulinum toxin type A therapy for blepharospasm. Cochrane Database Syst Rev. 2020 Nov 19;11(11):CD004900. doi: 10.1002/14651858.CD004900.pub3.
- Mitsikostas DD, Dekundy A, Sternberg K, Althaus M, Pagan F. IncobotulinumtoxinA for the Treatment of Blepharospasm in Toxin-Naive Subjects: A Multi-Center, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled Trial. Adv Ther. 2020 Oct;37(10):4249-4265. doi: 10.1007/s12325-020-01427-6. Epub 2020 Aug 10.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2013
Completamento primario (Effettivo)
1 aprile 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 novembre 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 luglio 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 luglio 2013
Primo Inserito (Stima)
11 luglio 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 marzo 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 febbraio 2018
Ultimo verificato
1 gennaio 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie degli occhi
- Malattie delle palpebre
- Blefarospasmo
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Agenti colinergici
- Modulatori di trasporto a membrana
- Inibitori del rilascio di acetilcolina
- Agenti neuromuscolari
- Tossine botuliniche
- Tossine botuliniche, tipo A
- abobotulinumtoxin A
- incobotulinumtoxin A
Altri numeri di identificazione dello studio
- MRZ60201_3074_1
- 2012-004821-26 (Numero EudraCT)
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .