Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek met enkelvoudige oplopende orale dosis om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ACT-281959 / ACT-246475 bij gezonde mannelijke proefpersonen te onderzoeken

6 juli 2018 bijgewerkt door: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Een single-center, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, enkelvoudig stijgende orale dosis en voedselinteractiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ACT-281959 / ACT-246475 bij gezonde mannelijke proefpersonen te onderzoeken

Studie Deel I is een studie met enkelvoudige oplopende dosis. Gezonde mannelijke proefpersonen moeten worden opgenomen in de studie en worden gerandomiseerd in 6 dosisgroepen, Groepen A-F (8 proefpersonen per groep). Van de 8 proefpersonen per groep kregen 6 proefpersonen het onderzoeksgeneesmiddel en 2 proefpersonen een bijpassende placebo. Studie Deel II is een cross-over studie met een enkele dosis van 3 perioden. Negen gezonde mannelijke proefpersonen worden ingeschreven in één groep (Groep G). Elke proefpersoon krijgt 2 verschillende formuleringen van de prodrug en één formulering van het actieve medicijn in een willekeurige volgorde.

Studie Overzicht

Gedetailleerde beschrijving

Studie Deel I is een prospectieve, single-center, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 1-studie met enkelvoudige oplopende dosis. Ongeveer 48 gezonde mannelijke proefpersonen zullen worden opgenomen in de studie en gerandomiseerd in 6 dosisgroepen, Groepen A-F (8 proefpersonen per groep). Van de 8 proefpersonen per groep krijgen 6 proefpersonen het onderzoeksgeneesmiddel en 2 proefpersonen een bijpassende placebo. Studie Deel II is een prospectieve, single-center, open-label, gerandomiseerde, 3-perioden, cross-over, enkelvoudige dosis, fase 1-studie. Negen gezonde mannelijke proefpersonen worden ingeschreven in één groep, groep G. Elke proefpersoon krijgt 2 verschillende formuleringen van de prodrug en één formulering van het actieve medicijn in een willekeurige volgorde.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

49

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

      • Rennes, Frankrijk, 35000
        • Biotrial

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 45 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ondertekende geïnformeerde toestemming in de lokale taal voorafgaand aan een door een studie opgelegde procedure.
  • Gezonde mannelijke proefpersonen tussen 18 en 45 jaar (inclusief) bij screening.
  • Geen klinisch significante bevindingen bij lichamelijk onderzoek bij screening.
  • Body mass index van 18,0 tot 28,0 kg/m^2 (inclusief) bij screening.
  • Systolische bloeddruk 100-145 mmHg, diastolische bloeddruk 50-90 mmHg en polsslag 45-90 slagen per minuut (inclusief), gemeten op de dominante arm, na 5 minuten in rugligging bij screening.
  • 12-afleidingen elektrocardiogram zonder klinisch relevante afwijkingen, gemeten na 5 minuten in rugligging bij screening.
  • Testresultaten voor hematologie, stolling, klinische chemie en urineonderzoek die niet in klinisch relevante mate afwijken van het normale bereik bij screening.
  • Negatieve resultaten van urinedrugscreening bij screening.
  • Basiswaarde voor maximale (bij piek) bloedplaatjesaggregatie ≥ 50% lichttransmissie aggregometrie bij 20 μM adenosinedifosfaat (ADP) activering bij screening.
  • Basiswaarden van sluitingstijd getest met de bloedplaatjesfunctieanalysator 100, voor beide cartridges Collageen/Epinefrine en Collageen/ADP onder de bovengrens van het normale bereik.
  • Vermogen om goed te communiceren met de onderzoeker in de lokale taal en om de vereisten van het onderzoek te begrijpen en eraan te voldoen.

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende allergische reacties of overgevoeligheid voor een van de hulpstoffen van de geneesmiddelformulering(en).
  • Voorgeschiedenis of klinisch bewijs van een ziekte en/of bestaan ​​van een chirurgische of medische aandoening die de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van het onderzoeksgeneesmiddel zou verstoren (appendectomie en herniotomie waren toegestaan, terwijl cholecystectomie niet was toegestaan).
  • Voorgeschiedenis van flauwvallen, collaps, orthostatische hypotensie of vasovagale reacties.
  • Familie- of persoonlijke voorgeschiedenis van bloedingen (bijv. beroerte, ernstig trauma of chirurgische ingreep), of bloedingsstoornissen (bijv. trombocytopenie, stollingsstoornissen, intracraniale vasculaire aandoeningen, maagzweren), of een redelijk vermoeden van vasculaire misvormingen.
  • Aantal bloedplaatjes ˂ 120x10^9/L bij screening.
  • Aders die ongeschikt zijn voor intraveneuze punctie in beide armen (bijv. aders die moeilijk te lokaliseren, toegankelijk of doorprikbaar waren, aders met neiging tot scheuren tijdens of na punctie).
  • Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening of deelname aan meer dan vier onderzoeken naar geneesmiddelen binnen 1 jaar voorafgaand aan de screening.
  • Geschiedenis of klinisch bewijs van alcoholisme of drugsmisbruik binnen de periode van 3 jaar voorafgaand aan de screening.
  • Overmatige cafeïneconsumptie, gedefinieerd als ≥ 800 mg per dag bij screening.
  • Roken binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening en niet kunnen stoppen met roken tijdens de studie.
  • Eerdere behandeling met voorgeschreven of vrij verkrijgbare medicijnen (inclusief kruidengeneesmiddelen zoals sint-janskruid), met name acetylsalicylzuur, niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen of andere anticoagulantia (bijv. Heparine, warfarine), binnen 2 weken voorafgaand aan (de eerste) toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Verlies van 250 ml of meer bloed binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening.
  • Positieve resultaten van de hepatitis-serologie, behalve voor gevaccineerde proefpersonen of proefpersonen met hepatitis in het verleden maar verdwenen, bij screening.
  • Positieve resultaten van de serologie van het humaan immunodeficiëntievirus bij screening.
  • Alle omstandigheden of omstandigheden die, naar de mening van de onderzoeker, van invloed kunnen zijn op volledige deelname aan het onderzoek of naleving van het protocol.
  • Wilsonbekwaamheid of beperkte handelingsbekwaamheid bij screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep A 5 mg ACT-281959 prodrug formulering I/placebo
6 proefpersonen kregen een enkele, orale dosis van 5 mg ACT-281959 prodrug formulering I en 2 proefpersonen kregen een enkele, orale dosis van overeenkomende placebo. Medicatie toe te dienen in nuchtere toestand.
Experimenteel: Groep B 20 mg ACT-281959 prodrug formulering I/placebo
6 proefpersonen kregen een enkele, orale dosis van 20 mg ACT-281959 prodrug formulering I en 2 proefpersonen kregen een enkele, orale dosis van overeenkomende placebo. Medicatie toe te dienen in nuchtere toestand.
Experimenteel: Groep C ACT-281959 prodrug formulering I/placebo
Groep C: 6 proefpersonen kregen een enkele, orale dosis van ACT-281959 prodrug formulering I en 2 proefpersonen kregen een enkele, orale dosis van bijpassende placebo. Medicatie toe te dienen in nuchtere toestand. Dosisselectie zal gebaseerd zijn op farmacokinetische gegevens afgeleid van Groepen A-B.
Experimenteel: Groep D ACT-281959 prodrug formulering I/placebo
6 proefpersonen kregen een enkele, orale dosis van ACT-281959 prodrug formulering I en 2 proefpersonen kregen een enkele, orale dosis van bijpassende placebo. Medicatie toe te dienen in nuchtere toestand. Dosiskeuze zal gebaseerd zijn op farmacokinetische gegevens afgeleid van Groepen A-C.
Experimenteel: Groep E ACT-281959 prodrug formulering I/placebo
6 proefpersonen kregen een enkele, orale dosis van ACT-281959 prodrug formulering I en 2 proefpersonen kregen een enkele, orale dosis van bijpassende placebo. Medicatie toe te dienen in nuchtere toestand. Dosiskeuze zal gebaseerd zijn op farmacokinetische gegevens afgeleid van Groepen A-D.
Experimenteel: Groep F ACT-281959 prodrug formulering I/placebo
Voedingseffectdosisgroep: 6 proefpersonen kregen een enkelvoudige, orale dosis ACT-281959 prodrug-formulering I en 2 proefpersonen kregen een enkele, orale dosis van bijpassende placebo. Medicatie toe te dienen in nuchtere toestand. Na een wash-outperiode van 7-10 dagen krijgen de proefpersonen dezelfde behandelingen die in de eerste periode werden toegediend. Medicatie toe te dienen in gevoede toestand. Dosisselectie zal gebaseerd zijn op farmacokinetische gegevens afgeleid van Groepen A-E.
Experimenteel: Groep G ACT-281959 prodrug formulering I & II/ACT-246475
9 proefpersonen die een enkele, orale dosis van ACT-281959 prodrug-formulering I (Behandeling A), een enkele, orale dosis van ACT-281959 pro-drug-formulering II (Behandeling B) en een enkele, orale dosis van ACT-246475 (Behandeling C). Proefpersonen worden gelijkelijk gerandomiseerd naar een van de 3 behandelingsreeksen: ABC, BCA en CAB. De behandelingen worden gescheiden door uitwasperiodes van 7-10 dagen. Medicatie toe te dienen in nuchtere toestand. Gegevens van Groepen A-E zullen worden gebruikt voor farmacometrische modellering om de selectie van doses voor gebruik in Groep G te begeleiden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in liggende systolische bloeddruk vanaf de basislijn tot het einde van de studie
Tijdsspanne: 72 uur
Bloeddruk te meten met behulp van een automatisch oscillometrisch apparaat. Metingen moeten worden uitgevoerd met de proefpersoon in rugligging na een rustperiode van ten minste 5 minuten. Voor alle metingen wordt de dominante (schrijf)arm gebruikt. Metingen moeten 1, 2, 4, 8, 24, 48 en 72 uur na de dosis worden uitgevoerd.
72 uur
Verandering in liggende diastolische bloeddruk vanaf de uitgangswaarde tot het einde van de studie
Tijdsspanne: 72 uur
Bloeddruk te meten met behulp van een automatisch oscillometrisch apparaat. Metingen moeten worden uitgevoerd met de proefpersoon in rugligging na een rustperiode van ten minste 5 minuten. Voor alle metingen wordt de dominante (schrijf)arm gebruikt. Metingen moeten 1, 2, 4, 8, 24, 48 en 72 uur na de dosis worden uitgevoerd.
72 uur
Verandering in polsslag in rugligging vanaf de basislijn tot aan het einde van de studie
Tijdsspanne: 72 uur
Pulsfrequentie te meten met behulp van een automatisch oscillometrisch apparaat. Metingen moeten worden uitgevoerd met de proefpersoon in rugligging na een rustperiode van ten minste 5 minuten. Voor alle metingen wordt de dominante (schrijf)arm gebruikt. Metingen moeten 1, 2, 4, 8, 24, 48 en 72 uur na de dosis worden uitgevoerd.
72 uur
Verandering in lichaamsgewicht vanaf de basislijn tot het einde van de studie
Tijdsspanne: 72 uur
Het lichaamsgewicht wordt gemeten met dezelfde weegschaal voor alle proefpersonen en gedurende het hele onderzoek. De weegschaal moet een nauwkeurigheid hebben van minimaal 0,5 kg.
72 uur
Verandering in PQ-interval vanaf baseline tot aan het einde van de studie
Tijdsspanne: 72 uur
Een standaard 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG) wordt opgenomen in rugligging na een rustperiode van 5 minuten. Het PQ-interval is het tijdsinterval vanaf het begin van de P-golf tot het begin van het QRS-complex. Metingen moeten 1, 2, 4, 8, 24, 48 en 72 uur na de dosis worden uitgevoerd.
72 uur
Verandering in QRS-interval vanaf baseline tot aan het einde van de studie
Tijdsspanne: 72 uur
Een standaard 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG) wordt opgenomen in rugligging na een rustperiode van 5 minuten. Het QRS-interval is het tijdsinterval vanaf het begin van de Q-golf tot het einde van de S-golf. Metingen moeten 1, 2, 4, 8, 24, 48 en 72 uur na de dosis worden uitgevoerd.
72 uur
Verandering in QT-interval vanaf baseline tot aan het einde van de studie
Tijdsspanne: 72 uur
Een standaard 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG) wordt opgenomen in rugligging na een rustperiode van 5 minuten. Het QT-interval is het tijdsinterval vanaf het begin van de Q-golf tot het einde van de T-golf. Metingen moeten 1, 2, 4, 8, 24, 48 en 72 uur na de dosis worden uitgevoerd.
72 uur

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van ACT-246475
Tijdsspanne: 72 uur
Bloedmonsters voor farmacokinetische analyse genomen onmiddellijk voorafgaand aan de dosering en 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 48 en 72 uur na dosering. Cmax berekend op basis van de tijdstippen van de bloedafname.
72 uur
Tijd om de maximale plasmaconcentratie (tmax) van ACT-246475 te bereiken
Tijdsspanne: 72 uur
Bloedmonsters voor farmacokinetische analyse genomen onmiddellijk voorafgaand aan de dosering en 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 48 en 72 uur na dosering. tmax berekend op basis van de tijdstippen van de bloedafname.
72 uur
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve (AUC) van tijdstip 0 tot tijdstip t van de laatst gemeten concentratie (AUC0-t) van ACT-246475
Tijdsspanne: 72 uur
Bloedmonsters voor farmacokinetische analyse genomen onmiddellijk voorafgaand aan de dosering en 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 48 en 72 uur na dosering. AUC0-t berekend op basis van de tijdstippen van de bloedafname, volgens de lineaire trapeziumregel met gebruikmaking van de gemeten concentratie-tijdwaarden boven de bepaalbaarheidsgrens.
72 uur
AUC van tijd nul tot oneindig (AUC0-∞) van ACT-246475
Tijdsspanne: 72 uur
Bloedmonsters voor farmacokinetische analyse genomen onmiddellijk voorafgaand aan de dosering en 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 48 en 72 uur na dosering. AUC0-∞ werd berekend door AUC0-t en AUCextra te combineren. AUCextra is een geëxtrapoleerde waarde verkregen door Ct/λz, waarbij Ct de laatst gemeten plasmaconcentratie is boven de kwantificeringsgrens en λz staat voor de terminale eliminatiesnelheidsconstante bepaald door log-lineaire regressieanalyse van de gemeten plasmaconcentraties in de terminale eliminatiefase.
72 uur
Terminale halfwaardetijd (t1/2) van ACT-246475
Tijdsspanne: 72 uur
Bloedmonsters voor farmacokinetische analyse genomen onmiddellijk voorafgaand aan de dosering en 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 48 en 72 uur na dosering. t1/2 berekend op basis van de tijdstippen van de bloedafname.
72 uur
Percentage remming van bloedplaatjesaggregatie na toediening van ACT-281959 als prodrug-formulering I
Tijdsspanne: 24 uur
Door adenosinedifosfaat (ADP) geïnduceerde bloedplaatjesaggregatie zal worden gemeten met behulp van 2 verschillende assays: lichttransmissie-aggregometrie (20 μM ADP) en VerifyNow P2Y12 (ADP-receptor) assays Bloedmonsters genomen voorafgaand aan dosering en op 1, 2, 3, 4, 8 , 12 en 24 uur na dosering.
24 uur
Percentage remming van bloedplaatjesaggregatie na toediening van ACT-281959 als prodrugformulering II
Tijdsspanne: 24 uur
Door adenosinedifosfaat (ADP) geïnduceerde bloedplaatjesaggregatie zal worden gemeten met behulp van 2 verschillende assays: lichttransmissie-aggregometrie (20 μM ADP) en VerifyNow P2Y12 (ADP-receptor) assays Bloedmonsters genomen voorafgaand aan dosering en op 1, 2, 3, 4, 8 , 12 en 24 uur na dosering.
24 uur
Percentage remming van bloedplaatjesaggregatie na toediening van ACT-246475
Tijdsspanne: 24 uur
Door adenosinedifosfaat (ADP) geïnduceerde bloedplaatjesaggregatie zal worden gemeten met behulp van 2 verschillende assays: lichttransmissie-aggregometrie (20 μM ADP) en VerifyNow P2Y12 (ADP-receptor) assays Bloedmonsters genomen voorafgaand aan dosering en op 1, 2, 3, 4, 8 , 12 en 24 uur na dosering.
24 uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Daniela Baldoni, PharmD PhD, Actelion

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 september 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 september 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

7 oktober 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 juli 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 juli 2018

Laatst geverifieerd

1 juli 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Andere studie-ID-nummers

  • AC-075-101

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren