Fase IIa studie van ALXN1007 voor de behandeling van non-criteria manifestaties van antifosfolipidensyndroom
Een Open-Label Proof of Concept Fase IIa-studie van ALXN1007 voor de behandeling van niet-criteriamanifestaties van antifosfolipidensyndroom
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Sao Paulo
-
São Paulo, Sao Paulo, Brazilië, 05403-000
- Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
-
-
-
-
France 75679
-
Paris, France 75679, Frankrijk, 75679
- Hôpital Cochin
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Frankrijk, 59037
- Hopital Claude Huriez - CHU Lille
-
-
-
-
-
Padova, Italië, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
Hokkaido 060-8648
-
Sapporo-shi, Hokkaido 060-8648, Japan, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
-
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, NW12PG
- University College London Hospitals
-
-
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
- O & O Alpan, LLC
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Patiënten met een aanhoudend en klinisch significant aPL-profiel
Patiënten met ten minste 1 van de volgende manifestaties van APS die niet aan de criteria voldoen:
- aPL-nefropathie (gediagnosticeerd door nierbiopsie binnen 12 maanden na screening) bevestigd op basis van de bijgewerkte APS-classificatiecriteria-aanbevelingen, en urine eiwit/creatinine ratio > 1,0 op het moment van het screeningsbezoek en/of
- Huidzweren (niet-geïnfecteerde levende vasculitis-achtige huidzweer en/of grote huidzweren die lijken op pyoderma gangrenosum) gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek, gediagnosticeerd door lichamelijk onderzoek, en/of
- Aanhoudende actieve trombocytopenie (gediagnosticeerd door aantal bloedplaatjes <100 x 103/μl en ≥20 x 103/μl [SI: <100 x 109/l en ≥ 20 x 109/l]) en bevestigd op het moment van screening (minstens 4 weken na de vorige test) op basis van de bijgewerkte aanbevelingen van de APS-classificatiecriteria Patiënten en echtgenoot/partner die zwanger kan worden, moeten zeer effectieve anticonceptie gebruiken die bestaat uit 2 vormen van anticonceptie (waarvan er ten minste 1 een barrièremethode moet zijn) vanaf Screening en doorlopen van de gehele studie.
Patiënten met aPL-nefropathie moeten ten minste 4 weken voorafgaand aan de start van de ALXN1007-behandeling een ACE-remmer of angiotensinereceptorblokker krijgen of hiermee instemmen; tenzij gedocumenteerd is dat de patiënt intolerant is. Patiënten die orale corticosteroïden krijgen, moeten een stabiele dosis van ≤ 10 mg/dag prednison of een equivalente dosis van een ander corticosteroïdpreparaat hebben gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis ALXN1007. Patiënten die immunosuppressiva krijgen (inclusief maar niet beperkt tot methotrexaat, hydroxychloroquine, azathioprine, ciclosporine en mycofenolaatmofetil) moeten gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis ALXN1007 een stabiele dosis hebben. Patiënten die orale anticoagulantia of plaatjesaggregatieremmers krijgen (inclusief maar niet beperkt tot aspirine) moeten gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis ALXN1007 een stabiele dosis krijgen.
Patiënten moeten bereid en in staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en alle studiebezoeken en procedures na te leven.
Uitsluitingscriteria:
Patiënten die voldoen aan de ACR-classificatiecriteria voor systemische lupus erythematosus, systemische sclerose of andere systemische auto-immuunziekten anders dan primaire APS.
Patiënten die een acute trombose of een Major Adverse Vascular Event (MAVE) doormaken binnen 12 weken voorafgaand aan de eerste toediening van ALXN1007.
Patiënten met huidzweren door andere oorzaken dan aPL of die bij de screening positief zijn voor DVT of veneuze insufficiëntie. Patiënten met nierfunctiestatus die chronische dialyse nodig hebben (gedefinieerd als dialyse op regelmatige basis als nierfunctievervangende therapie). Patiënten met een onopgeloste meningokokkenziekte of met een bekende actieve bacteriële, virale, schimmel-, mycobacteriële of andere infectie. Patiënten die een IVIg-behandeling hebben gekregen binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis ALXN1007. Patiënten die binnen 12 maanden voorafgaand aan de eerste dosis ALXN1007 een kuur met rituximab (RITUXAN®)-therapie hebben gekregen of die tekenen hebben van aanhoudende depletie van de beoogde lymfocytenpopulatie. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ALXN1007- Open-label studie
ALXN1007
|
10 mg/kg IV q 2 weken x 12 doses
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid van intraveneuze (IV) ALXN1007 zoals gemeten aan de hand van het percentage patiënten dat bijwerkingen meldt
Tijdsspanne: Behandelperiode (24 weken)
|
Behandelperiode (24 weken)
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Bert Yao, M.D., Ph.D., Alexion Medical Monitor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALXN1007-APS-201
- 2013-003588-73 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .