ONDER: Lomitapide Observational Worldwide Evaluation Registry (LOWER)
7 mei 2026 bijgewerkt door: Amryt Pharma
Dit wereldwijde productblootstellingsregister is een multicenter, langetermijn, prospectief, observationeel cohortonderzoek (blootstellingsregister), ontworpen om de veiligheid en effectiviteit van lomitapide op lange termijn te evalueren.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Om het optreden van bijwerkingen van bijzonder belang, de effectiviteit van lomitapide op lange termijn te evalueren, en om te evalueren of voorschrijvers van lomitapide de screening- en monitoringaanbevelingen volgen zoals gespecificeerd in de productetikettering.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
260
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Chaco CPA
-
Reconquista, Chaco CPA, Argentinië, H3500BJS
- Clinica de Salud de Chaco
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H2Y9
- Nova Scotia Health Authority
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A5B7
- Robarts Research Institute
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H7K9
- Ecogene-21
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
- McGill University
-
-
-
-
-
Strasbourg, Frankrijk, 67000
- Centre Hospitalier Universitaire Strasbourg
-
-
Cedex
-
Lille, Cedex, Frankrijk, 59037
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
-
-
Lyon
-
Bron, Lyon, Frankrijk, 69677
- Centre Hospitalier Universitaire Lyon
-
-
-
-
-
Ioannina, Griekenland, 45500
- University General Hospital of Ioannina
-
-
Piraeus
-
Piraeus, Piraeus, Griekenland, 18547
- Metropolitan Hospital
-
-
-
-
-
Naples, Italië, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Naples, Italië, 80131
- Azienda Ospedaliera Specialistica dei Colli
-
-
BO
-
Bologna, BO, Italië, 40138
- Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
-
Bari
-
Bari, Bari, Italië, 70120
- Azienda Ospedaliero Universi consorziale policlinico di Bari
-
-
CA
-
Cagliari, CA, Italië, 09134
- Azienda Ospedaliera G. Brotzu
-
-
MI
-
Milan, MI, Italië, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
-
PA
-
Palermo, PA, Italië, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
-
PD
-
Padova, PD, Italië, 35128
- Azienda Ospedaliera Universita di Padova
-
-
Pisa
-
Pisa, Pisa, Italië, 56124
- CNR Regione Toscana - Fondazione Toscana Gabriele Monasterio
-
-
RM
-
Roma, RM, Italië, 00161
- Università degli Studi di Roma La Sapienza
-
-
Rome
-
Roma, Rome, Italië, 00161
- Università degli Studi di Roma La Sapienza
-
-
TO
-
Orbassano, TO, Italië, 10043
- Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga
-
-
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Nederland, 6525 GA
- Radboud Universiteit Medisch Centrum
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
London
-
London, London, Verenigd Koninkrijk, W12 0NN
- Imperial College Healthcare - NHS Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35209
- Brookwood Baptist Medical Center
-
Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36608
- Springhill Physician Practices
-
-
Arizona
-
Cottonwood, Arizona, Verenigde Staten, 86326
- Northern Arizona Healthcare
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85018
- Scottsdale Family Health
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85718
- Pima Heart
-
-
Arkansas
-
Fort Smith, Arkansas, Verenigde Staten, 72901
- Arkansas Heart Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- University of Colorado Health
-
-
Delaware
-
Newark, Delaware, Verenigde Staten, 19713
- Alfieri Cardiology
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33434
- Preventative Cardiology, Inc.
-
Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32792-2223
- Florida Lipid Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30309
- Piedmont Heart Institute
-
Cumming, Georgia, Verenigde Staten, 30041
- Atlanta Heart Specialists
-
Cumming, Georgia, Verenigde Staten, 30041
- Northside Hospital, Inc.
-
-
Illinois
-
Gurnee, Illinois, Verenigde Staten, 60031
- Comprehensive Cardiovascular Care
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46290
- St. Vincent Medical Group, Inc.
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46250
- Community Health Network
-
-
Kentucky
-
New Castle, Kentucky, Verenigde Staten, 40050
- Henry County Medical Center
-
-
Louisiana
-
Houma, Louisiana, Verenigde Staten, 70360
- Cardiovascular Institute of the South
-
-
Maryland
-
Towson, Maryland, Verenigde Staten, 21204
- Get Well Immediate Care
-
-
Michigan
-
Sterling Heights, Michigan, Verenigde Staten, 48314
- Complete Family Care Cholesterol Treatment Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55407
- Minneapolis Heart Institute Foundation
-
Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
- HealthEast Care System
-
-
Mississippi
-
Southaven, Mississippi, Verenigde Staten, 38671
- Stern Cardiovascular Foundation
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68114
- Methodist Physicians Clinic
-
-
New Jersey
-
Rutherford, New Jersey, Verenigde Staten, 07070
- 201 Route 17 North
-
Wyckoff, New Jersey, Verenigde Staten, 07481
- Valley Medical Group
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- Murray Hill Medical Group
-
Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
- NY Heart Center
-
Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
- Pediatric Cardiology Associates
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
- Cardiology Specialists of the Carolinas PA
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28211
- Cardiology Specialists Of Carolina
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18103
- The Heart Care Group, PC
-
Bethlehem, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18015
- St. Luke's University Health Network - Pennsylvania
-
East Stroudsburg, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18301
- Lehigh Valley Hospital And Health Network
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- Cardiology Consultants of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19148
- Thomas Jefferson University Health System
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29203
- Palmetto Health
-
Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29601
- 317 Saint Francis Dr.
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78758
- Cardiovascular Specialists of Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75226
- Baylor Scott & White Health
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401-1473
- The University of Vermont Health Network
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
- West Virginia University Medicine
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53211
- Ascension
-
Wausau, Wisconsin, Verenigde Staten, 54401
- Aspirus Research Institute
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten behandeld met lomitapide die ermee instemmen om aan het onderzoek deel te nemen.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten die een behandeling met lomitapide hebben gestart op het moment van inschrijving in het register.
- Patiënten die de vereisten van het onderzoek kunnen begrijpen en schriftelijke geïnformeerde toestemming kunnen geven om te voldoen aan de procedures voor het verzamelen van onderzoeksgegevens.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die lomitapide krijgen in klinische onderzoeken
- Patiënten die een onderzoeksmiddel krijgen, gedefinieerd als een ander geneesmiddel of biologisch middel dan lomitapide dat op het moment van inschrijving geen handelsvergunning heeft gekregen in het land van deelname.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Lomitapide
Lomitapide zoals voorgeschreven door arts.
|
Zoals voorgeschreven door arts.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Leverafwijkingen
Tijdsspanne: patiënten worden gedurende 10 jaar gevolgd
|
om het optreden van leverafwijkingen te evalueren
|
patiënten worden gedurende 10 jaar gevolgd
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gastro-intestinale (GI) gebeurtenissen
Tijdsspanne: patiënten worden gedurende 10 jaar gevolgd
|
om het optreden van GI-gebeurtenissen te evalueren
|
patiënten worden gedurende 10 jaar gevolgd
|
|
Tumoren
Tijdsspanne: patiënten worden gedurende 10 jaar gevolgd
|
om eventuele tumoren (dunne darm, lever, colorectale of pancreas) te evalueren
|
patiënten worden gedurende 10 jaar gevolgd
|
|
Gebeurtenissen geassocieerd met coagulopathie
Tijdsspanne: patiënten worden gedurende 10 jaar gevolgd
|
om het optreden van gebeurtenissen geassocieerd met coagulopathie (abnormale bloeding, hersenbloeding of gastro-intestinale bloeding) te evalueren
|
patiënten worden gedurende 10 jaar gevolgd
|
|
Major Adverse Cardiovascular Events (MACE)-gebeurtenissen
Tijdsspanne: patiënten worden gedurende 10 jaar gevolgd
|
om het optreden van MACE-gebeurtenissen te evalueren
|
patiënten worden gedurende 10 jaar gevolgd
|
|
Overlijden, inclusief doodsoorzaak
Tijdsspanne: patiënten worden gedurende 10 jaar gevolgd
|
om het optreden en de doodsoorzaak te evalueren
|
patiënten worden gedurende 10 jaar gevolgd
|
|
Zwangerschap
Tijdsspanne: patiënten worden gedurende 10 jaar gevolgd
|
om het optreden en de resultaten van zwangerschap te evalueren bij vrouwen met voortplantingsvermogen die met lomitapide worden behandeld.
Patiënten die zwanger worden, krijgen de mogelijkheid om zich in te schrijven in een apart Pregnancy Exposure Registry (PER).
|
patiënten worden gedurende 10 jaar gevolgd
|
|
Serumlipideniveaus
Tijdsspanne: patiënten worden gedurende 10 jaar gevolgd
|
om de langetermijneffectiviteit van lomitapide te evalueren bij het onder controle houden van de serumlipideniveaus in een klinische praktijkomgeving.
|
patiënten worden gedurende 10 jaar gevolgd
|
|
Voorschrijver gedrag
Tijdsspanne: patiënten worden gedurende 10 jaar gevolgd
|
om te evalueren of voorschrijvers van lomitapide die zijn ingeschreven op registratiesites, de screening- en monitoringaanbevelingen volgen zoals gespecificeerd in de PI en het voorlichtingsmateriaal voor voorschrijvers gericht op risicominimalisatie.
|
patiënten worden gedurende 10 jaar gevolgd
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Janet Boylan, Amryt Pharmaceuticals
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Giammanco A, Cefalu AB, Noto D, Averna MR. Therapeutic Options for Homozygous Familial Hypercholesterolemia: The Role of Lomitapide. Curr Med Chem. 2020;27(23):3773-3783. doi: 10.2174/0929867326666190121120735.
- Larrey D, D'Erasmo L, O'Brien S, Arca M; Italian Working Group on Lomitapide. Long-term hepatic safety of lomitapide in homozygous familial hypercholesterolaemia. Liver Int. 2023 Feb;43(2):413-423. doi: 10.1111/liv.15497. Epub 2022 Dec 30.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
18 maart 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
27 april 2026
Studie voltooiing (Werkelijk)
27 april 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 april 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 mei 2014
Eerst geplaatst (Geschat)
12 mei 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
12 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 mei 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Hyperlipidemie
- Dyslipidemie
- Stoornissen in het metabolisme van lipiden
- Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten
- Hyperlipoproteïnemieën
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Hyperlipoproteïnemie Type II
- Homozygote familiale hypercholesterolemie
- BMS201038
Andere studie-ID-nummers
- AEGR-733-025
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .