INFERIOR: Registro observacional de evaluación mundial de lomitapida (LOWER)
7 de mayo de 2026 actualizado por: Amryt Pharma
Este registro global de exposición del producto es un estudio de cohorte observacional, prospectivo, a largo plazo y multicéntrico (registro de exposición), diseñado para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de la lomitapida.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Evaluar la aparición de eventos adversos de especial interés, la eficacia a largo plazo de la lomitapida y evaluar si los prescriptores de lomitapida están siguiendo las recomendaciones de detección y seguimiento como se especifica en la etiqueta del producto.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
260
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Chaco CPA
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Reconquista, Chaco CPA, Argentina, H3500BJS
- Clinica de Salud de Chaco
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H2Y9
- Nova Scotia Health Authority
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A5B7
- Robarts Research Institute
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H7K9
- Ecogene-21
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A3J1
- McGill University
-
-
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
- Brookwood Baptist Medical Center
-
Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36608
- Springhill Physician Practices
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-
Arizona
-
Cottonwood, Arizona, Estados Unidos, 86326
- Northern Arizona Healthcare
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
- Scottsdale Family Health
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85718
- Pima Heart
-
-
Arkansas
-
Fort Smith, Arkansas, Estados Unidos, 72901
- Arkansas Heart Center
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-
California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Health
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-
Delaware
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Newark, Delaware, Estados Unidos, 19713
- Alfieri Cardiology
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
- Preventative Cardiology, Inc.
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Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32792-2223
- Florida Lipid Institute
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30309
- Piedmont Heart Institute
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Cumming, Georgia, Estados Unidos, 30041
- Atlanta Heart Specialists
-
Cumming, Georgia, Estados Unidos, 30041
- Northside Hospital, Inc.
-
-
Illinois
-
Gurnee, Illinois, Estados Unidos, 60031
- Comprehensive Cardiovascular Care
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-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46290
- St. Vincent Medical Group, Inc.
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46250
- Community Health Network
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-
Kentucky
-
New Castle, Kentucky, Estados Unidos, 40050
- Henry County Medical Center
-
-
Louisiana
-
Houma, Louisiana, Estados Unidos, 70360
- Cardiovascular Institute of the South
-
-
Maryland
-
Towson, Maryland, Estados Unidos, 21204
- Get Well Immediate Care
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-
Michigan
-
Sterling Heights, Michigan, Estados Unidos, 48314
- Complete Family Care Cholesterol Treatment Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55407
- Minneapolis Heart Institute Foundation
-
Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- HealthEast Care System
-
-
Mississippi
-
Southaven, Mississippi, Estados Unidos, 38671
- Stern Cardiovascular Foundation
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
- Methodist Physicians Clinic
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-
New Jersey
-
Rutherford, New Jersey, Estados Unidos, 07070
- 201 Route 17 North
-
Wyckoff, New Jersey, Estados Unidos, 07481
- Valley Medical Group
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Murray Hill Medical Group
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- NY Heart Center
-
Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- Pediatric Cardiology Associates
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Cardiology Specialists of the Carolinas PA
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28211
- Cardiology Specialists Of Carolina
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Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18103
- The Heart Care Group, PC
-
Bethlehem, Pennsylvania, Estados Unidos, 18015
- St. Luke's University Health Network - Pennsylvania
-
East Stroudsburg, Pennsylvania, Estados Unidos, 18301
- Lehigh Valley Hospital And Health Network
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Cardiology Consultants of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19148
- Thomas Jefferson University Health System
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
- Palmetto Health
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29601
- 317 Saint Francis Dr.
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78758
- Cardiovascular Specialists of Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75226
- Baylor Scott & White Health
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-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401-1473
- The University of Vermont Health Network
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
- West Virginia University Medicine
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53211
- Ascension
-
Wausau, Wisconsin, Estados Unidos, 54401
- Aspirus Research Institute
-
-
-
-
-
Strasbourg, Francia, 67000
- Centre Hospitalier Universitaire Strasbourg
-
-
Cedex
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Lille, Cedex, Francia, 59037
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
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-
Lyon
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Bron, Lyon, Francia, 69677
- Centre Hospitalier Universitaire Lyon
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-
-
-
-
Ioannina, Grecia, 45500
- University General Hospital of Ioannina
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-
Piraeus
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Piraeus, Piraeus, Grecia, 18547
- Metropolitan Hospital
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-
-
-
-
Naples, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Naples, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Specialistica dei Colli
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-
BO
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Bologna, BO, Italia, 40138
- Policlinico S. Orsola-Malpighi
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-
Bari
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Bari, Bari, Italia, 70120
- Azienda Ospedaliero Universi consorziale policlinico di Bari
-
-
CA
-
Cagliari, CA, Italia, 09134
- Azienda Ospedaliera G. Brotzu
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
-
PA
-
Palermo, PA, Italia, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
-
PD
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Padova, PD, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliera Universita di Padova
-
-
Pisa
-
Pisa, Pisa, Italia, 56124
- CNR Regione Toscana - Fondazione Toscana Gabriele Monasterio
-
-
RM
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Roma, RM, Italia, 00161
- Università degli Studi di Roma La Sapienza
-
-
Rome
-
Roma, Rome, Italia, 00161
- Università degli Studi di Roma La Sapienza
-
-
TO
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Orbassano, TO, Italia, 10043
- Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga
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-
-
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Gelderland
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Nijmegen, Gelderland, Países Bajos, 6525 GA
- Radboud Universiteit Medisch Centrum
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South Holland
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Rotterdam, South Holland, Países Bajos, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum
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London
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London, London, Reino Unido, W12 0NN
- Imperial College Healthcare - NHS Trust
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes tratados con lomitapida que accedan a participar en el estudio.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que hayan iniciado tratamiento con lomitapida en el momento de la inscripción en el registro.
- Pacientes que tengan la capacidad de comprender los requisitos del estudio y den su consentimiento informado por escrito para cumplir con los procedimientos de recopilación de datos del estudio.
Criterio de exclusión:
- Pacientes que están recibiendo lomitapida en ensayos clínicos
- Pacientes que reciben un agente en investigación, definido como cualquier fármaco o agente biológico que no sea lomitapida que no haya recibido MA en el país de participación, en el momento de la inscripción.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Lomitapida
Lomitapida según lo prescrito por el médico.
|
Según lo prescrito por el médico.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Anomalías hepáticas
Periodo de tiempo: los pacientes serán seguidos durante 10 años
|
para evaluar la aparición de anomalías hepáticas
|
los pacientes serán seguidos durante 10 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eventos gastrointestinales (GI)
Periodo de tiempo: los pacientes serán seguidos durante 10 años
|
para evaluar la ocurrencia de eventos GI
|
los pacientes serán seguidos durante 10 años
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Tumores
Periodo de tiempo: los pacientes serán seguidos durante 10 años
|
para evaluar cualquier aparición de tumores (intestino delgado, hepático, colorrectal o pancreático)
|
los pacientes serán seguidos durante 10 años
|
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Eventos asociados con la coagulopatía
Periodo de tiempo: los pacientes serán seguidos durante 10 años
|
para evaluar la aparición de eventos asociados con la coagulopatía (sangrado anormal, hemorragia cerebral o sangrado GI)
|
los pacientes serán seguidos durante 10 años
|
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Eventos de eventos cardiovasculares adversos mayores (MACE)
Periodo de tiempo: los pacientes serán seguidos durante 10 años
|
para evaluar la ocurrencia de eventos MACE
|
los pacientes serán seguidos durante 10 años
|
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Muerte, incluida la causa de la muerte.
Periodo de tiempo: los pacientes serán seguidos durante 10 años
|
para evaluar la ocurrencia y la causa de la muerte
|
los pacientes serán seguidos durante 10 años
|
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El embarazo
Periodo de tiempo: los pacientes serán seguidos durante 10 años
|
evaluar la ocurrencia y los resultados del embarazo en mujeres con potencial reproductivo tratadas con lomitapida.
A las pacientes que queden embarazadas se les ofrecerá la inscripción en un Registro de exposición durante el embarazo (PER) por separado.
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los pacientes serán seguidos durante 10 años
|
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Niveles de lípidos séricos
Periodo de tiempo: los pacientes serán seguidos durante 10 años
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evaluar la efectividad a largo plazo de la lomitapida para mantener el control de los niveles de lípidos séricos en un entorno de práctica clínica.
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los pacientes serán seguidos durante 10 años
|
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Comportamiento del prescriptor
Periodo de tiempo: los pacientes serán seguidos durante 10 años
|
para evaluar si los prescriptores de lomitapida inscritos en los sitios de registro están siguiendo las recomendaciones de detección y seguimiento como se especifica en el PI y los materiales educativos para prescriptores destinados a minimizar el riesgo.
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los pacientes serán seguidos durante 10 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Janet Boylan, Amryt Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Giammanco A, Cefalu AB, Noto D, Averna MR. Therapeutic Options for Homozygous Familial Hypercholesterolemia: The Role of Lomitapide. Curr Med Chem. 2020;27(23):3773-3783. doi: 10.2174/0929867326666190121120735.
- Larrey D, D'Erasmo L, O'Brien S, Arca M; Italian Working Group on Lomitapide. Long-term hepatic safety of lomitapide in homozygous familial hypercholesterolaemia. Liver Int. 2023 Feb;43(2):413-423. doi: 10.1111/liv.15497. Epub 2022 Dec 30.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de marzo de 2014
Finalización primaria (Actual)
27 de abril de 2026
Finalización del estudio (Actual)
27 de abril de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de abril de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de mayo de 2014
Publicado por primera vez (Estimado)
12 de mayo de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Hiperlipidemias
- Dislipidemias
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Hiperlipoproteinemias
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Hiperlipoproteinemia Tipo II
- Hipercolesterolemia Familiar Homocigota
- BMS201038
Otros números de identificación del estudio
- AEGR-733-025
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .