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INFÉRIEUR : Registre mondial d'évaluation observationnelle de Lomitapide (LOWER)

7 mai 2026 mis à jour par: Amryt Pharma
Ce registre mondial d'exposition aux produits est une étude de cohorte observationnelle, prospective, multicentrique et à long terme (registre d'exposition), conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du lomitapide.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Évaluer la survenue d'événements indésirables d'intérêt particulier, l'efficacité à long terme du lomitapide et évaluer si les prescripteurs de lomitapide suivent les recommandations de dépistage et de surveillance spécifiées dans l'étiquetage du produit.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

260

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Argentine
    • Chaco CPA
      • Reconquista, Chaco CPA, Argentine, H3500BJS
        • Clinica de Salud de Chaco
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H2Y9
        • Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A5B7
        • Robarts Research Institute
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H7K9
        • Ecogene-21
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • McGill University
  • France
      • Strasbourg, France, 67000
        • Centre Hospitalier Universitaire Strasbourg
    • Cedex
      • Lille, Cedex, France, 59037
        • Centre Hospitalier REgional Universitaire de Lille
    • Lyon
      • Bron, Lyon, France, 69677
        • Centre Hospitalier Universitaire Lyon
  • Grèce
      • Ioannina, Grèce, 45500
        • University General Hospital of Ioannina
    • Piraeus
      • Piraeus, Piraeus, Grèce, 18547
        • Metropolitan Hospital
  • Italie
      • Naples, Italie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Naples, Italie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Specialistica dei Colli
    • BO
      • Bologna, BO, Italie, 40138
        • Policlinico S. Orsola-Malpighi
    • Bari
      • Bari, Bari, Italie, 70120
        • Azienda Ospedaliero Universi consorziale policlinico di Bari
    • CA
      • Cagliari, CA, Italie, 09134
        • Azienda Ospedaliera G. Brotzu
    • MI
      • Milan, MI, Italie, 20162
        • Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
    • PA
      • Palermo, PA, Italie, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
    • PD
      • Padova, PD, Italie, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita di Padova
    • Pisa
      • Pisa, Pisa, Italie, 56124
        • CNR Regione Toscana - Fondazione Toscana Gabriele Monasterio
    • RM
      • Roma, RM, Italie, 00161
        • Università degli Studi di Roma La Sapienza
    • Rome
      • Roma, Rome, Italie, 00161
        • Università degli Studi di Roma La Sapienza
    • TO
      • Orbassano, TO, Italie, 10043
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga
  • Pays-Bas
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Pays-Bas, 6525 GA
        • Radboud Universiteit Medisch Centrum
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Pays-Bas, 3015 GD
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Royaume-Uni
    • London
      • London, London, Royaume-Uni, W12 0NN
        • Imperial College Healthcare - NHS Trust
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35209
        • Brookwood Baptist Medical Center
      • Mobile, Alabama, États-Unis, 36608
        • Springhill Physician Practices
    • Arizona
      • Cottonwood, Arizona, États-Unis, 86326
        • Northern Arizona Healthcare
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85018
        • Scottsdale Family Health
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85718
        • Pima Heart
    • Arkansas
      • Fort Smith, Arkansas, États-Unis, 72901
        • Arkansas Heart Center
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Health
    • Delaware
      • Newark, Delaware, États-Unis, 19713
        • Alfieri Cardiology
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33434
        • Preventative Cardiology, Inc.
      • Winter Park, Florida, États-Unis, 32792-2223
        • Florida Lipid Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30309
        • Piedmont Heart Institute
      • Cumming, Georgia, États-Unis, 30041
        • Atlanta Heart Specialists
      • Cumming, Georgia, États-Unis, 30041
        • Northside Hospital, Inc.
    • Illinois
      • Gurnee, Illinois, États-Unis, 60031
        • Comprehensive Cardiovascular Care
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46290
        • St. Vincent Medical Group, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46250
        • Community Health Network
    • Kentucky
      • New Castle, Kentucky, États-Unis, 40050
        • Henry County Medical Center
    • Louisiana
      • Houma, Louisiana, États-Unis, 70360
        • Cardiovascular Institute of the South
    • Maryland
      • Towson, Maryland, États-Unis, 21204
        • Get Well Immediate Care
    • Michigan
      • Sterling Heights, Michigan, États-Unis, 48314
        • Complete Family Care Cholesterol Treatment Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55407
        • Minneapolis Heart Institute Foundation
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • HealthEast Care System
    • Mississippi
      • Southaven, Mississippi, États-Unis, 38671
        • Stern Cardiovascular Foundation
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
        • Methodist Physicians Clinic
    • New Jersey
      • Rutherford, New Jersey, États-Unis, 07070
        • 201 Route 17 North
      • Wyckoff, New Jersey, États-Unis, 07481
        • Valley Medical Group
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Murray Hill Medical Group
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • NY Heart Center
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • Pediatric Cardiology Associates
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
        • Cardiology Specialists of the Carolinas PA
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28211
        • Cardiology Specialists Of Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, États-Unis, 18103
        • The Heart Care Group, PC
      • Bethlehem, Pennsylvania, États-Unis, 18015
        • St. Luke's University Health Network - Pennsylvania
      • East Stroudsburg, Pennsylvania, États-Unis, 18301
        • Lehigh Valley Hospital And Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Cardiology Consultants of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19148
        • Thomas Jefferson University Health System
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203
        • Palmetto Health
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29601
        • 317 Saint Francis Dr.
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78758
        • Cardiovascular Specialists of Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75226
        • Baylor Scott & White Health
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05401-1473
        • The University of Vermont Health Network
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
        • West Virginia University Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53211
        • Ascension
      • Wausau, Wisconsin, États-Unis, 54401
        • Aspirus Research Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients traités par lomitapide qui acceptent de participer à l'étude.

La description

Critère d'intégration:

  • Patients ayant commencé un traitement par lomitapide au moment de l'inscription au registre.
  • Les patients qui ont la capacité de comprendre les exigences de l'étude et de fournir un consentement éclairé écrit pour se conformer aux procédures de collecte de données de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Patients recevant du lomitapide dans le cadre d'essais cliniques
  • Patients recevant un agent expérimental, défini comme tout médicament ou agent biologique autre que le lomitapide qui n'a pas reçu d'AMM dans le pays de participation, au moment de l'inscription.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Lomitapide
Lomitapide tel que prescrit par le médecin.
Médicament: Lomitapide
Tel que prescrit par le médecin.
Autres noms:
  • Juxtapide
  • Lojuxta

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Anomalies hépatiques
Délai: les patients seront suivis pendant 10 ans
pour évaluer la survenue d'anomalies hépatiques
les patients seront suivis pendant 10 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements gastro-intestinaux (GI)
Délai: les patients seront suivis pendant 10 ans
pour évaluer la survenue d'événements gastro-intestinaux
les patients seront suivis pendant 10 ans
Tumeurs
Délai: les patients seront suivis pendant 10 ans
pour évaluer toute survenue de tumeurs (intestin grêle, hépatique, colorectal ou pancréatique)
les patients seront suivis pendant 10 ans
Événements associés à la coagulopathie
Délai: les patients seront suivis pendant 10 ans
pour évaluer la survenue d'événements associés à une coagulopathie (hémorragie anormale, hémorragie cérébrale ou hémorragie gastro-intestinale)
les patients seront suivis pendant 10 ans
Événements cardiovasculaires indésirables majeurs (MACE)
Délai: les patients seront suivis pendant 10 ans
pour évaluer la survenue d'événements MACE
les patients seront suivis pendant 10 ans
Décès, y compris la cause du décès
Délai: les patients seront suivis pendant 10 ans
pour évaluer la survenue et la cause du décès
les patients seront suivis pendant 10 ans
Grossesse
Délai: les patients seront suivis pendant 10 ans
évaluer la survenue et l'issue des grossesses chez les femmes en âge de procréer traitées par le lomitapide. Les patientes qui tombent enceintes se verront proposer de s'inscrire dans un registre séparé de l'exposition pendant la grossesse (PER).
les patients seront suivis pendant 10 ans
Taux de lipides sériques
Délai: les patients seront suivis pendant 10 ans
évaluer l'efficacité à long terme du lomitapide dans le maintien du contrôle des taux de lipides sériques dans un cadre de pratique clinique.
les patients seront suivis pendant 10 ans
Comportement du prescripteur
Délai: les patients seront suivis pendant 10 ans
évaluer si les prescripteurs de lomitapide inscrits dans les sites de registre suivent les recommandations de dépistage et de surveillance telles que spécifiées dans l'IP et les supports pédagogiques des prescripteurs visant à minimiser les risques.
les patients seront suivis pendant 10 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amryt Pharma

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Janet Boylan, Amryt Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 mars 2014

Achèvement primaire (Réel)

27 avril 2026

Achèvement de l'étude (Réel)

27 avril 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 avril 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 mai 2014

Première publication (Estimé)

12 mai 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AEGR-733-025

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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