INFERIOR: Registro de Avaliação Mundial Observacional Lomitapide (LOWER)
7 de maio de 2026 atualizado por: Amryt Pharma
Este registro global de exposição ao produto é um estudo de coorte observacional prospectivo, multicêntrico e de longo prazo (registro de exposição), projetado para avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo da lomitapida.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Avaliar a ocorrência de eventos adversos de interesse especial, a eficácia a longo prazo da lomitapida e avaliar se os prescritores de lomitapida estão seguindo as recomendações de triagem e monitoramento conforme especificado na bula do produto.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
260
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Chaco CPA
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Reconquista, Chaco CPA, Argentina, H3500BJS
- Clinica de Salud de Chaco
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-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H2Y9
- Nova Scotia Health Authority
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canadá, N6A5B7
- Robarts Research Institute
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H7K9
- Ecogene-21
-
Montreal, Quebec, Canadá, H4A3J1
- McGill University
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
- Brookwood Baptist Medical Center
-
Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36608
- Springhill Physician Practices
-
-
Arizona
-
Cottonwood, Arizona, Estados Unidos, 86326
- Northern Arizona Healthcare
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
- Scottsdale Family Health
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85718
- Pima Heart
-
-
Arkansas
-
Fort Smith, Arkansas, Estados Unidos, 72901
- Arkansas Heart Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Health
-
-
Delaware
-
Newark, Delaware, Estados Unidos, 19713
- Alfieri Cardiology
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
- Preventative Cardiology, Inc.
-
Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32792-2223
- Florida Lipid Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30309
- Piedmont Heart Institute
-
Cumming, Georgia, Estados Unidos, 30041
- Atlanta Heart Specialists
-
Cumming, Georgia, Estados Unidos, 30041
- Northside Hospital, Inc.
-
-
Illinois
-
Gurnee, Illinois, Estados Unidos, 60031
- Comprehensive Cardiovascular Care
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46290
- St. Vincent Medical Group, Inc.
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46250
- Community Health Network
-
-
Kentucky
-
New Castle, Kentucky, Estados Unidos, 40050
- Henry County Medical Center
-
-
Louisiana
-
Houma, Louisiana, Estados Unidos, 70360
- Cardiovascular Institute of the South
-
-
Maryland
-
Towson, Maryland, Estados Unidos, 21204
- Get Well Immediate Care
-
-
Michigan
-
Sterling Heights, Michigan, Estados Unidos, 48314
- Complete Family Care Cholesterol Treatment Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55407
- Minneapolis Heart Institute Foundation
-
Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- HealthEast Care System
-
-
Mississippi
-
Southaven, Mississippi, Estados Unidos, 38671
- Stern Cardiovascular Foundation
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
- Methodist Physicians Clinic
-
-
New Jersey
-
Rutherford, New Jersey, Estados Unidos, 07070
- 201 Route 17 North
-
Wyckoff, New Jersey, Estados Unidos, 07481
- Valley Medical Group
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Murray Hill Medical Group
-
Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- NY Heart Center
-
Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- Pediatric Cardiology Associates
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Cardiology Specialists of the Carolinas PA
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28211
- Cardiology Specialists Of Carolina
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18103
- The Heart Care Group, PC
-
Bethlehem, Pennsylvania, Estados Unidos, 18015
- St. Luke's University Health Network - Pennsylvania
-
East Stroudsburg, Pennsylvania, Estados Unidos, 18301
- Lehigh Valley Hospital And Health Network
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Cardiology Consultants of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19148
- Thomas Jefferson University Health System
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
- Palmetto Health
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29601
- 317 Saint Francis Dr.
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78758
- Cardiovascular Specialists of Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75226
- Baylor Scott & White Health
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401-1473
- The University of Vermont Health Network
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
- West Virginia University Medicine
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53211
- Ascension
-
Wausau, Wisconsin, Estados Unidos, 54401
- Aspirus Research Institute
-
-
-
-
-
Strasbourg, França, 67000
- Centre Hospitalier Universitaire Strasbourg
-
-
Cedex
-
Lille, Cedex, França, 59037
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
-
-
Lyon
-
Bron, Lyon, França, 69677
- Centre Hospitalier Universitaire Lyon
-
-
-
-
-
Ioannina, Grécia, 45500
- University General Hospital of Ioannina
-
-
Piraeus
-
Piraeus, Piraeus, Grécia, 18547
- Metropolitan Hospital
-
-
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Holanda, 6525 GA
- Radboud Universiteit Medisch Centrum
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Holanda, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Naples, Itália, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Naples, Itália, 80131
- Azienda Ospedaliera Specialistica dei Colli
-
-
BO
-
Bologna, BO, Itália, 40138
- Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
-
Bari
-
Bari, Bari, Itália, 70120
- Azienda Ospedaliero Universi consorziale policlinico di Bari
-
-
CA
-
Cagliari, CA, Itália, 09134
- Azienda Ospedaliera G. Brotzu
-
-
MI
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Milan, MI, Itália, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
-
PA
-
Palermo, PA, Itália, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
-
PD
-
Padova, PD, Itália, 35128
- Azienda Ospedaliera Universita di Padova
-
-
Pisa
-
Pisa, Pisa, Itália, 56124
- CNR Regione Toscana - Fondazione Toscana Gabriele Monasterio
-
-
RM
-
Roma, RM, Itália, 00161
- Università degli Studi di Roma La Sapienza
-
-
Rome
-
Roma, Rome, Itália, 00161
- Università degli Studi di Roma La Sapienza
-
-
TO
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Orbassano, TO, Itália, 10043
- Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga
-
-
-
-
London
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London, London, Reino Unido, W12 0NN
- Imperial College Healthcare - NHS Trust
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes tratados com lomitapida que concordam em participar do estudo.
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes que iniciaram o tratamento com lomitapida no momento da inscrição no registro.
- Pacientes que tenham a capacidade de entender os requisitos do estudo e fornecer consentimento informado por escrito para cumprir os procedimentos de coleta de dados do estudo.
Critério de exclusão:
- Pacientes que estão recebendo lomitapida em ensaios clínicos
- Pacientes recebendo um agente experimental, definido como qualquer medicamento ou agente biológico diferente da lomitapida que não tenha recebido MA no país de participação, no momento da inscrição.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Lomitapida
Lomitapida conforme prescrito pelo médico.
|
Conforme prescrito pelo médico.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Anormalidades Hepáticas
Prazo: pacientes serão acompanhados por 10 anos
|
para avaliar a ocorrência de anormalidades hepáticas
|
pacientes serão acompanhados por 10 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eventos gastrointestinais (GI)
Prazo: pacientes serão acompanhados por 10 anos
|
para avaliar a ocorrência de eventos gastrointestinais
|
pacientes serão acompanhados por 10 anos
|
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Tumores
Prazo: pacientes serão acompanhados por 10 anos
|
avaliar qualquer ocorrência de tumores (intestino delgado, hepático, colorretal ou pancreático)
|
pacientes serão acompanhados por 10 anos
|
|
Eventos associados à coagulopatia
Prazo: pacientes serão acompanhados por 10 anos
|
avaliar a ocorrência de eventos associados à coagulopatia (sangramento anormal, hemorragia cerebral ou sangramento GI)
|
pacientes serão acompanhados por 10 anos
|
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Eventos de Eventos Cardiovasculares Adversos Maiores (MACE)
Prazo: pacientes serão acompanhados por 10 anos
|
para avaliar a ocorrência de eventos MACE
|
pacientes serão acompanhados por 10 anos
|
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Morte, incluindo a causa da morte
Prazo: pacientes serão acompanhados por 10 anos
|
avaliar a ocorrência e a causa da morte
|
pacientes serão acompanhados por 10 anos
|
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Gravidez
Prazo: pacientes serão acompanhados por 10 anos
|
avaliar a ocorrência e os resultados da gravidez em mulheres com potencial reprodutivo tratadas com lomitapida.
As pacientes que engravidam receberão inscrição em um Registro de Exposição à Gravidez (PER) separado.
|
pacientes serão acompanhados por 10 anos
|
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Níveis de lipídios séricos
Prazo: pacientes serão acompanhados por 10 anos
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avaliar a eficácia a longo prazo da lomitapida na manutenção do controle dos níveis lipídicos séricos em um ambiente de prática clínica.
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pacientes serão acompanhados por 10 anos
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Comportamento do prescritor
Prazo: pacientes serão acompanhados por 10 anos
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avaliar se os prescritores de lomitapida inscritos nos locais de registro estão seguindo as recomendações de triagem e monitoramento conforme especificado no IP e nos materiais educativos do prescritor voltados para a minimização de riscos.
|
pacientes serão acompanhados por 10 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Janet Boylan, Amryt Pharmaceuticals
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Giammanco A, Cefalu AB, Noto D, Averna MR. Therapeutic Options for Homozygous Familial Hypercholesterolemia: The Role of Lomitapide. Curr Med Chem. 2020;27(23):3773-3783. doi: 10.2174/0929867326666190121120735.
- Larrey D, D'Erasmo L, O'Brien S, Arca M; Italian Working Group on Lomitapide. Long-term hepatic safety of lomitapide in homozygous familial hypercholesterolaemia. Liver Int. 2023 Feb;43(2):413-423. doi: 10.1111/liv.15497. Epub 2022 Dec 30.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de março de 2014
Conclusão Primária (Real)
27 de abril de 2026
Conclusão do estudo (Real)
27 de abril de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de abril de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de maio de 2014
Primeira postagem (Estimado)
12 de maio de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Hiperlipidemias
- Dislipidemias
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Hiperlipoproteinemias
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Hiperlipoproteinemia Tipo II
- Hipercolesterolemia familiar homozigótica
- BMS201038
Outros números de identificação do estudo
- AEGR-733-025
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