LOWER: Lomitapide Observational Worldwide Evaluation Registry (LOWER)
2026. május 7. frissítette: Amryt Pharma
Ez a globális termékexpozíciós nyilvántartás egy többközpontú, hosszú távú, prospektív, megfigyeléses kohorsz-tanulmány (expozíciós nyilvántartás), amelyet a lomitapid hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére terveztek.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események előfordulásának, a lomitapid hosszú távú hatékonyságának értékelése, valamint annak értékelése, hogy a lomitapidot felírók betartják-e a termékcímkézésben meghatározott szűrési és monitorozási ajánlásokat.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
260
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Chaco CPA
-
Reconquista, Chaco CPA, Argentína, H3500BJS
- Clinica de Salud de Chaco
-
-
-
-
London
-
London, London, Egyesült Királyság, W12 0NN
- Imperial College Healthcare - NHS Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35209
- Brookwood Baptist Medical Center
-
Mobile, Alabama, Egyesült Államok, 36608
- Springhill Physician Practices
-
-
Arizona
-
Cottonwood, Arizona, Egyesült Államok, 86326
- Northern Arizona Healthcare
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85018
- Scottsdale Family Health
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85718
- Pima Heart
-
-
Arkansas
-
Fort Smith, Arkansas, Egyesült Államok, 72901
- Arkansas Heart Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado Health
-
-
Delaware
-
Newark, Delaware, Egyesült Államok, 19713
- Alfieri Cardiology
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33434
- Preventative Cardiology, Inc.
-
Winter Park, Florida, Egyesült Államok, 32792-2223
- Florida Lipid Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30309
- Piedmont Heart Institute
-
Cumming, Georgia, Egyesült Államok, 30041
- Atlanta Heart Specialists
-
Cumming, Georgia, Egyesült Államok, 30041
- Northside Hospital, Inc.
-
-
Illinois
-
Gurnee, Illinois, Egyesült Államok, 60031
- Comprehensive Cardiovascular Care
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46290
- St. Vincent Medical Group, Inc.
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46250
- Community Health Network
-
-
Kentucky
-
New Castle, Kentucky, Egyesült Államok, 40050
- Henry County Medical Center
-
-
Louisiana
-
Houma, Louisiana, Egyesült Államok, 70360
- Cardiovascular Institute of the South
-
-
Maryland
-
Towson, Maryland, Egyesült Államok, 21204
- Get Well Immediate Care
-
-
Michigan
-
Sterling Heights, Michigan, Egyesült Államok, 48314
- Complete Family Care Cholesterol Treatment Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55407
- Minneapolis Heart Institute Foundation
-
Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102
- HealthEast Care System
-
-
Mississippi
-
Southaven, Mississippi, Egyesült Államok, 38671
- Stern Cardiovascular Foundation
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68114
- Methodist Physicians Clinic
-
-
New Jersey
-
Rutherford, New Jersey, Egyesült Államok, 07070
- 201 Route 17 North
-
Wyckoff, New Jersey, Egyesült Államok, 07481
- Valley Medical Group
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- Murray Hill Medical Group
-
Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
- NY Heart Center
-
Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
- Pediatric Cardiology Associates
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
- Cardiology Specialists of the Carolinas PA
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28211
- Cardiology Specialists Of Carolina
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Egyesült Államok, 18103
- The Heart Care Group, PC
-
Bethlehem, Pennsylvania, Egyesült Államok, 18015
- St. Luke's University Health Network - Pennsylvania
-
East Stroudsburg, Pennsylvania, Egyesült Államok, 18301
- Lehigh Valley Hospital And Health Network
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- Cardiology Consultants of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19148
- Thomas Jefferson University Health System
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Egyesült Államok, 29203
- Palmetto Health
-
Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29601
- 317 Saint Francis Dr.
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78758
- Cardiovascular Specialists of Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75226
- Baylor Scott & White Health
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05401-1473
- The University of Vermont Health Network
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
- West Virginia University Medicine
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53211
- Ascension
-
Wausau, Wisconsin, Egyesült Államok, 54401
- Aspirus Research Institute
-
-
-
-
-
Strasbourg, Franciaország, 67000
- Centre Hospitalier Universitaire Strasbourg
-
-
Cedex
-
Lille, Cedex, Franciaország, 59037
- Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
-
-
Lyon
-
Bron, Lyon, Franciaország, 69677
- Centre Hospitalier Universitaire Lyon
-
-
-
-
-
Ioannina, Görögország, 45500
- University General Hospital Of Ioannina
-
-
Piraeus
-
Piraeus, Piraeus, Görögország, 18547
- Metropolitan Hospital
-
-
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Hollandia, 6525 GA
- Radboud Universiteit Medisch Centrum
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Hollandia, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H2Y9
- Nova Scotia Health Authority
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A5B7
- Robarts Research Institute
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H7K9
- Ecogene-21
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University
-
-
-
-
-
Naples, Olaszország, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Naples, Olaszország, 80131
- Azienda Ospedaliera Specialistica dei Colli
-
-
BO
-
Bologna, BO, Olaszország, 40138
- Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
-
Bari
-
Bari, Bari, Olaszország, 70120
- Azienda Ospedaliero Universi consorziale policlinico di Bari
-
-
CA
-
Cagliari, CA, Olaszország, 09134
- Azienda Ospedaliera G. Brotzu
-
-
MI
-
Milan, MI, Olaszország, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
-
PA
-
Palermo, PA, Olaszország, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
-
PD
-
Padova, PD, Olaszország, 35128
- Azienda Ospedaliera Universita di Padova
-
-
Pisa
-
Pisa, Pisa, Olaszország, 56124
- CNR Regione Toscana - Fondazione Toscana Gabriele Monasterio
-
-
RM
-
Roma, RM, Olaszország, 00161
- Universita degli Studi di Roma La Sapienza
-
-
Rome
-
Roma, Rome, Olaszország, 00161
- Universita degli Studi di Roma La Sapienza
-
-
TO
-
Orbassano, TO, Olaszország, 10043
- Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Lomitapiddal kezelt betegek, akik vállalják, hogy részt vesznek a vizsgálatban.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Azok a betegek, akik a nyilvántartásba vétel időpontjában megkezdték a lomitapid kezelést.
- Azok a betegek, akik képesek megérteni a vizsgálat követelményeit, és írásos beleegyezést adni a vizsgálati adatgyűjtési eljárások betartásához.
Kizárási kritériumok:
- Klinikai vizsgálatok során lomitapidot kapó betegek
- Azok a betegek, akik a beiratkozás időpontjában olyan vizsgálati szert kapnak, amely a lomitapidon kívül minden olyan gyógyszer vagy biológiai szer, amely nem kapott forgalomba hozatali engedélyt a részvételi országban.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Lomitapide
Az orvos által előírt lomitapid.
|
Az orvos által előírt módon.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Máj rendellenességek
Időkeret: a betegeket 10 évig követik
|
a májelégtelenség előfordulásának értékelésére
|
a betegeket 10 évig követik
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Gasztrointesztinális (GI) események
Időkeret: a betegeket 10 évig követik
|
a GI események előfordulásának értékelésére
|
a betegeket 10 évig követik
|
|
Daganatok
Időkeret: a betegeket 10 évig követik
|
daganatok (vékonybél-, máj-, vastag- és végbél- vagy hasnyálmirigy-daganatok) előfordulásának értékelésére
|
a betegeket 10 évig követik
|
|
Coagulopathiával kapcsolatos események
Időkeret: a betegeket 10 évig követik
|
a koagulopátiával kapcsolatos események (rendellenes vérzés, agyvérzés vagy GI vérzés) előfordulásának értékelésére
|
a betegeket 10 évig követik
|
|
Major Adverse Cardiovascular Events (MACE) események
Időkeret: a betegeket 10 évig követik
|
a MACE események előfordulásának értékelésére
|
a betegeket 10 évig követik
|
|
Halál, beleértve a halál okát
Időkeret: a betegeket 10 évig követik
|
a halál bekövetkezésének és okának értékelésére
|
a betegeket 10 évig követik
|
|
Terhesség
Időkeret: a betegeket 10 évig követik
|
a terhesség előfordulásának és kimenetelének értékelése lomitapiddal kezelt, szaporodóképes nőstényeknél.
Azoknak a betegeknek, akik teherbe estek, fel kell ajánlani, hogy beiratkozzanak egy külön Terhesség-expozíciós Nyilvántartásba (PER).
|
a betegeket 10 évig követik
|
|
A szérum lipid szintje
Időkeret: a betegeket 10 évig követik
|
a lomitapid hosszú távú hatékonyságának értékelése a szérum lipidszint szabályozásában a klinikai gyakorlatban.
|
a betegeket 10 évig követik
|
|
Felíró magatartása
Időkeret: a betegeket 10 évig követik
|
annak értékelése, hogy a lomitapidot felírók a nyilvántartási helyeken betartják-e a PI-ben és a kockázatminimalizálást célzó felíró oktatóanyagokban meghatározott szűrési és monitorozási ajánlásokat.
|
a betegeket 10 évig követik
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Janet Boylan, Amryt Pharmaceuticals
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Giammanco A, Cefalu AB, Noto D, Averna MR. Therapeutic Options for Homozygous Familial Hypercholesterolemia: The Role of Lomitapide. Curr Med Chem. 2020;27(23):3773-3783. doi: 10.2174/0929867326666190121120735.
- Larrey D, D'Erasmo L, O'Brien S, Arca M; Italian Working Group on Lomitapide. Long-term hepatic safety of lomitapide in homozygous familial hypercholesterolaemia. Liver Int. 2023 Feb;43(2):413-423. doi: 10.1111/liv.15497. Epub 2022 Dec 30.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2014. március 18.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2026. április 27.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. április 27.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. április 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. május 8.
Első közzététel (Becsült)
2014. május 12.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. május 12.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. május 7.
Utolsó ellenőrzés
2026. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Hiperlipidémiák
- Dislipidémiák
- Lipid anyagcsere zavarok
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
- Hiperlipoproteinemiák
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- II típusú hiperlipoproteinémia
- Homozigóta családi hiperkoleszterinémia
- BMS201038
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AEGR-733-025
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .