DOLNIE: Lomitapide Observational Worldwide Evaluation Registry (LOWER)
7 maja 2026 zaktualizowane przez: Amryt Pharma
Ten globalny rejestr narażenia na produkt jest wieloośrodkowym, długoterminowym, prospektywnym, obserwacyjnym badaniem kohortowym (rejestr narażenia), którego celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności lomitapidu.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Ocena występowania zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu, długoterminowa skuteczność lomitapidu oraz ocena, czy osoby przepisujące lomitapid przestrzegają zaleceń dotyczących badań przesiewowych i monitorowania określonych na etykiecie produktu.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
260
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Chaco CPA
-
Reconquista, Chaco CPA, Argentyna, H3500BJS
- Clinica de Salud de Chaco
-
-
-
-
-
Strasbourg, Francja, 67000
- Centre Hospitalier Universitaire Strasbourg
-
-
Cedex
-
Lille, Cedex, Francja, 59037
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
-
-
Lyon
-
Bron, Lyon, Francja, 69677
- Centre Hospitalier Universitaire Lyon
-
-
-
-
-
Ioannina, Grecja, 45500
- University General Hospital of Ioannina
-
-
Piraeus
-
Piraeus, Piraeus, Grecja, 18547
- Metropolitan Hospital
-
-
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Holandia, 6525 GA
- Radboud Universiteit Medisch Centrum
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Holandia, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H2Y9
- Nova Scotia Health Authority
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A5B7
- Robarts Research Institute
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H7K9
- Ecogene-21
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35209
- Brookwood Baptist Medical Center
-
Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36608
- Springhill Physician Practices
-
-
Arizona
-
Cottonwood, Arizona, Stany Zjednoczone, 86326
- Northern Arizona Healthcare
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85018
- Scottsdale Family Health
-
Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85718
- Pima Heart
-
-
Arkansas
-
Fort Smith, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72901
- Arkansas Heart Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado Health
-
-
Delaware
-
Newark, Delaware, Stany Zjednoczone, 19713
- Alfieri Cardiology
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33434
- Preventative Cardiology, Inc.
-
Winter Park, Florida, Stany Zjednoczone, 32792-2223
- Florida Lipid Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30309
- Piedmont Heart Institute
-
Cumming, Georgia, Stany Zjednoczone, 30041
- Atlanta Heart Specialists
-
Cumming, Georgia, Stany Zjednoczone, 30041
- Northside Hospital, Inc.
-
-
Illinois
-
Gurnee, Illinois, Stany Zjednoczone, 60031
- Comprehensive Cardiovascular Care
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46290
- St. Vincent Medical Group, Inc.
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46250
- Community Health Network
-
-
Kentucky
-
New Castle, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40050
- Henry County Medical Center
-
-
Louisiana
-
Houma, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70360
- Cardiovascular Institute of the South
-
-
Maryland
-
Towson, Maryland, Stany Zjednoczone, 21204
- Get Well Immediate Care
-
-
Michigan
-
Sterling Heights, Michigan, Stany Zjednoczone, 48314
- Complete Family Care Cholesterol Treatment Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55407
- Minneapolis Heart Institute Foundation
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
- HealthEast Care System
-
-
Mississippi
-
Southaven, Mississippi, Stany Zjednoczone, 38671
- Stern Cardiovascular Foundation
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
- Methodist Physicians Clinic
-
-
New Jersey
-
Rutherford, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07070
- 201 Route 17 North
-
Wyckoff, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07481
- Valley Medical Group
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- Murray Hill Medical Group
-
Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
- NY Heart Center
-
Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
- Pediatric Cardiology Associates
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
- Cardiology Specialists of the Carolinas PA
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28211
- Cardiology Specialists Of Carolina
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18103
- The Heart Care Group, PC
-
Bethlehem, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18015
- St. Luke's University Health Network - Pennsylvania
-
East Stroudsburg, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18301
- Lehigh Valley Hospital And Health Network
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- Cardiology Consultants of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19148
- Thomas Jefferson University Health System
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
- Palmetto Health
-
Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29601
- 317 Saint Francis Dr.
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78758
- Cardiovascular Specialists of Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75226
- Baylor Scott & White Health
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401-1473
- The University of Vermont Health Network
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
- West Virginia University Medicine
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53211
- Ascension
-
Wausau, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54401
- Aspirus Research Institute
-
-
-
-
-
Naples, Włochy, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Naples, Włochy, 80131
- Azienda Ospedaliera Specialistica Dei Colli
-
-
BO
-
Bologna, BO, Włochy, 40138
- Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
-
Bari
-
Bari, Bari, Włochy, 70120
- Azienda Ospedaliero Universi consorziale policlinico di Bari
-
-
CA
-
Cagliari, CA, Włochy, 09134
- Azienda Ospedaliera G. Brotzu
-
-
MI
-
Milan, MI, Włochy, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
-
PA
-
Palermo, PA, Włochy, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
-
PD
-
Padova, PD, Włochy, 35128
- Azienda Ospedaliera Universita di Padova
-
-
Pisa
-
Pisa, Pisa, Włochy, 56124
- CNR Regione Toscana - Fondazione Toscana Gabriele Monasterio
-
-
RM
-
Roma, RM, Włochy, 00161
- Università degli Studi di Roma La Sapienza
-
-
Rome
-
Roma, Rome, Włochy, 00161
- Università degli Studi di Roma La Sapienza
-
-
TO
-
Orbassano, TO, Włochy, 10043
- Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga
-
-
-
-
London
-
London, London, Zjednoczone Królestwo, W12 0NN
- Imperial College Healthcare - NHS Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci leczeni lomitapidem, którzy wyrażą zgodę na udział w badaniu.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie lomitapidem w momencie rejestracji w rejestrze.
- Pacjenci, którzy są w stanie zrozumieć wymagania badania i wyrazić pisemną świadomą zgodę na przestrzeganie procedur gromadzenia danych badawczych.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci otrzymujący lomitapid w badaniach klinicznych
- Pacjenci otrzymujący środek badany, zdefiniowany jako dowolny lek lub środek biologiczny inny niż lomitapid, który nie otrzymał pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w kraju uczestnictwa w momencie rejestracji.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Lomitapid
Lomitapid zgodnie z zaleceniami lekarza.
|
Zgodnie z zaleceniami lekarza.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zaburzenia czynności wątroby
Ramy czasowe: pacjenci będą obserwowani przez 10 lat
|
w celu oceny występowania nieprawidłowości w wątrobie
|
pacjenci będą obserwowani przez 10 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia żołądkowo-jelitowe (GI).
Ramy czasowe: pacjenci będą obserwowani przez 10 lat
|
do oceny występowania zdarzeń żołądkowo-jelitowych
|
pacjenci będą obserwowani przez 10 lat
|
|
Nowotwory
Ramy czasowe: pacjenci będą obserwowani przez 10 lat
|
w celu oceny występowania nowotworów (jelita cienkiego, wątroby, jelita grubego lub trzustki)
|
pacjenci będą obserwowani przez 10 lat
|
|
Zdarzenia związane z koagulopatią
Ramy czasowe: pacjenci będą obserwowani przez 10 lat
|
w celu oceny występowania zdarzeń związanych z koagulopatią (nieprawidłowe krwawienie, krwotok mózgowy lub krwawienie z przewodu pokarmowego)
|
pacjenci będą obserwowani przez 10 lat
|
|
Zdarzenia związane z poważnymi niepożądanymi zdarzeniami sercowo-naczyniowymi (MACE).
Ramy czasowe: pacjenci będą obserwowani przez 10 lat
|
do oceny występowania zdarzeń MACE
|
pacjenci będą obserwowani przez 10 lat
|
|
Śmierć, w tym przyczyna śmierci
Ramy czasowe: pacjenci będą obserwowani przez 10 lat
|
ocenić przebieg i przyczynę zgonu
|
pacjenci będą obserwowani przez 10 lat
|
|
Ciąża
Ramy czasowe: pacjenci będą obserwowani przez 10 lat
|
ocena występowania i przebiegu ciąży u samic w wieku rozrodczym leczonych lomitapidem.
Pacjentkom, które zajdą w ciążę, zostanie zaproponowana rejestracja w oddzielnym Rejestrze Narażenia Ciąży (PER).
|
pacjenci będą obserwowani przez 10 lat
|
|
Stężenie lipidów w surowicy
Ramy czasowe: pacjenci będą obserwowani przez 10 lat
|
ocena długoterminowej skuteczności lomitapidu w utrzymaniu kontroli poziomu lipidów w surowicy w warunkach praktyki klinicznej.
|
pacjenci będą obserwowani przez 10 lat
|
|
Zachowanie lekarza
Ramy czasowe: pacjenci będą obserwowani przez 10 lat
|
ocenić, czy osoby przepisujące lomitapid zarejestrowane w ośrodkach rejestracyjnych postępują zgodnie z zaleceniami dotyczącymi badań przesiewowych i monitorowania określonymi w ulotce informacyjnej oraz materiałach edukacyjnych dla osób przepisujących leki, mających na celu minimalizację ryzyka.
|
pacjenci będą obserwowani przez 10 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Janet Boylan, Amryt Pharmaceuticals
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Giammanco A, Cefalu AB, Noto D, Averna MR. Therapeutic Options for Homozygous Familial Hypercholesterolemia: The Role of Lomitapide. Curr Med Chem. 2020;27(23):3773-3783. doi: 10.2174/0929867326666190121120735.
- Larrey D, D'Erasmo L, O'Brien S, Arca M; Italian Working Group on Lomitapide. Long-term hepatic safety of lomitapide in homozygous familial hypercholesterolaemia. Liver Int. 2023 Feb;43(2):413-423. doi: 10.1111/liv.15497. Epub 2022 Dec 30.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
18 marca 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
27 kwietnia 2026
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
27 kwietnia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 kwietnia 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 maja 2014
Pierwszy wysłany (Szacowany)
12 maja 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 maja 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Hiperlipidemie
- Dyslipidemie
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Hiperlipoproteinemie
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Hiperlipoproteinemia typu II
- Homozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia
- BMS201038
Inne numery identyfikacyjne badania
- AEGR-733-025
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .