Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische onderzoeken op Transthyretine Familiaire amyloïde polyneuropathie

Totaal 134 resultaten

Pfizer

Voltooid

Het effect van tafamidis op de transthyretine Amyloïde polyneuropathie Patiënten met V30M of niet-V30M transthyretine

Transthyretine Familiaire amyloïde polyneuropathie

Japan
CENTOGENE GmbH Rostock
Alnylam Pharmaceuticals

Werving

TRAMmoniTTR-studie Genetische screening van een risicopopulatie op hATTR en monitoring van TTR-positieve proefpersonen (TRAMmoniTTR)

Cardiomyopathieën | Polyneuropathieën | Transthyretine amyloïdose | Transthyretine-gerelateerde (ATTR) familiale amyloïde cardiomyopathie | Transthyretine-gerelateerde (ATTR) familiaire amyloïde polyneuropathie

Duitsland, Oostenrijk, Zwitserland
CENTOGENE GmbH Rostock

Ingetrokken

Biomarker voor transthyretine-gerelateerde familiale amyloïdose polyneuropathie (BioTRAP) (BioTRAP)

Transthyretine amyloïdose | Transthyretine Amyloïde Cardiopathie | Transthyretine-gerelateerde (ATTR) familiaire amyloïde polyneuropathie

Indië, Duitsland
Intellia Therapeutics

Werving

Langdurige follow-up (LTFU) van proefpersonen gedoseerd met NTLA-2001

Transthyretine-gerelateerde (ATTR) familiale amyloïde cardiomyopathie | Transthyretine-gerelateerde (ATTR) familiaire amyloïde polyneuropathie | Wildtype transthyretine cardiale amyloïdose

Verenigd Koninkrijk, Nieuw-Zeeland, Zweden
Intellia Therapeutics

Actief, niet wervend

Onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NTLA-2001 bij patiënten met erfelijke transthyretine-amyloïdose met polyneuropathie (ATTRv-PN) en patiënten met transthyretine-amyloïdose-gerelateerde cardiomyopathie (ATTR-CM)

Transthyretine-gerelateerde (ATTR) familiale amyloïde cardiomyopathie | Transthyretine-gerelateerde (ATTR) familiaire amyloïde polyneuropathie | Wildtype transthyretine cardiale amyloïdose

Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Nieuw-Zeeland, Zweden
Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Ingetrokken

Werkzaamheid en veiligheid van Acoramidis (AG10) bij proefpersonen met transthyretine amyloïde polyneuropathie (ATTTribute-PN)

Transthyretine-gerelateerde (ATTR) familiaire amyloïde polyneuropathie
Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Ingetrokken

Werkzaamheid en veiligheid van AG10 bij proefpersonen met transthyretine-amyloïde polyneuropathie (ATTRibute-PN)

Transthyretine-gerelateerde (ATTR) familiaire amyloïde polyneuropathie

Verenigde Staten
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Voltooid

Uitbreidingsonderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van IONIS-TTR Rx bij familiaire amyloïde polyneuropathie (FAP)

Amyloïdose | Familiale amyloïde polyneuropathie | FAP | TTR | Transthyretine

Verenigde Staten, Spanje, Argentinië, Brazilië, Frankrijk, Duitsland, Italië, Portugal, Verenigd Koninkrijk
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Voltooid

Werkzaamheid en veiligheid van Inotersen bij familiaire amyloïde polyneuropathie

Amyloïdose | Familiale amyloïde polyneuropathie | FAP | TTR | Transthyretine

Nieuw-Zeeland, Verenigde Staten, Spanje, Argentinië, Brazilië, Frankrijk, Duitsland, Italië, Portugal, Verenigd Koninkrijk
Pfizer

Voltooid

Het effect van Tafamidis Meglumine bij patiënten met transthyretine-amyloïde polyneuropathie

Transthyretine amyloïde polyneuropathie (ATTR-PN)

China
Pfizer

Voltooid

Vyndaqel-onderzoek naar drugsgebruik (regulerend post-marketingtoezeggingsplan)

Transthyretine Familiaire amyloïde polyneuropathie
Alnylam Pharmaceuticals

Niet meer beschikbaar

Uitgebreid toegangsprotocol van Patisiran voor patiënten met erfelijke ATTR-amyloïdose (hATTR)

Amyloïde neuropathieën | Amyloïde neuropathieën, familiaal | TTR-gemedieerde amyloïdose | Amyloïdose, erfelijk | Amyloïdose, Erfelijk, Transthyretine-gerelateerd | Familiale amyloïde polyneuropathieën
Alnylam Pharmaceuticals

Voltooid

De studie van een onderzoeksgeneesmiddel, Revusiran (ALN-TTRSC), voor de behandeling van transthyretine (TTR)-gemedieerde amyloïdose bij patiënten bij wie de ziekte na levertransplantatie is blijven verslechteren

ATTR-amyloïdose | Transthyretine (TTR)-gemedieerde amyloïdose | Familiale amyloïdose polyneuropathie (FAP) | Familiale amyloïde neuropathieën

Frankrijk, Duitsland, Portugal, Verenigd Koninkrijk, Zweden, Spanje
Alnylam Pharmaceuticals

Voltooid

APOLLO: de studie van een onderzoeksgeneesmiddel, Patisiran (ALN-TTR02), voor de behandeling van door transthyretine (TTR) gemedieerde amyloïdose

Amyloïde neuropathieën | Amyloïde neuropathieën, familiaal | TTR-gemedieerde amyloïdose | Amyloïdose, erfelijk | Amyloïdose, Erfelijk, Transthyretine-gerelateerd | Familiale amyloïde polyneuropathieën

Verenigde Staten, Canada, Argentinië, Australië, Bulgarije, Cyprus, Italië, Japan, Maleisië, Mexico, Nederland, Portugal, Spanje, Zweden, Duitsland, Frankrijk, Brazilië, Kalkoen, Korea, republiek van, Taiwan, Verenigd Koninkrijk
Peking University Third Hospital

Werving

Het effect van tafamidis op de stabilisatie, veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van transthyretine bij patiënten met transthyretine-amyloïde polyneuropathie

Transthyretine amyloïdose

China
SOM Innovation Biotech SA
Hospital Vall d'Hebron

Voltooid

Studie van SOM0226 in familiale amyloïde polyneuropathie

Familiale amyloïde polyneuropathie (FAP)

Spanje
Pfizer

Voltooid

Onderzoek naar ziektelast bij patiënten met transthyretine familiale amyloïdose polyneuropathie (TTR-FAP) of transthyretine cardiomyopathie (TTR-CM) en zorgverleners

Transthyretine Familiale Amyloïdose Polyneuropathie (TTR-FAP) | Transthyretine Cardiomyopathie (TTR-CM) | Familiaire amyloïde cardiomyopathie | Seniele systemische amyloïdose (SSA)
Akcea Therapeutics
United BioSource, LLC

Werving

Een niet-interventionele cohortveiligheidsstudie van patiënten met hATTR-PN

Erfelijke transthyretine-amyloïdose met polyneuropathie

Verenigde Staten, Frankrijk, Griekenland, Italië, Spanje, Canada, Duitsland, Portugal
Pfizer

Voltooid

Retrospectieve studie waarin neurologische follow-up wordt verzameld van patiënten met erfelijke transthyretineamyloïdose (ATTRv) opgenomen in B3461028 en B3461045. (TRAMA)

Polyneuropathie | Erfelijke transthyretine-amyloïdose (ATTRv)

Spanje
Akcea Therapeutics

Werving

Een klinisch onderzoek om bijwerkingen te karakteriseren die optreden binnen één dag na toediening van TEGSEDI aan volwassen patiënten met hATTR-PN

Erfelijke transthyretine-amyloïdose met polyneuropathie

Verenigde Staten, Canada
Pfizer

Voltooid

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van Fx-1006A bij patiënten met familiale amyloïdose

Familiale amyloïde polyneuropathie

Verenigd Koninkrijk, Spanje, Verenigde Staten, Argentinië, Brazilië, Frankrijk, Duitsland, Portugal, Zweden
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Werving

Een onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Eplontersen (voorheen bekend als ION-682884, IONIS-TTR-LRx en AKCEA-TTR-LRx) te beoordelen bij patiënten met erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïde polyneuropathie

Erfelijke door transthyretine gemedieerde amyloïde polyneuropathie

Verenigde Staten, Italië, Portugal, Spanje, Taiwan, Zweden, Canada, Brazilië, Frankrijk, Nieuw-Zeeland, Argentinië, Cyprus, Australië, Kalkoen
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Voltooid

NEURO-TTRansform: een onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van Eplontersen (voorheen bekend als ION-682884, IONIS-TTR-LRx en AKCEA-TTR-LRx) te evalueren bij deelnemers met erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïde polyneuropathie

Erfelijke door transthyretine gemedieerde amyloïde polyneuropathie

Verenigde Staten, Spanje, Taiwan, Italië, Duitsland, Argentinië, Australië, Brazilië, Canada, Cyprus, Frankrijk, Griekenland, Nieuw-Zeeland, Portugal, Zweden, Kalkoen
Pfizer

Voltooid

Een uitbreiding van onderzoek Fx-005 ter evaluatie van de veiligheid op lange termijn en klinische resultaten van Fx-1006A bij patiënten met transthyretine-amyloïde polyneuropathie

Familiale amyloïde polyneuropathie | ATTR-PN

Zweden, Brazilië, Duitsland, Argentinië, Frankrijk, Portugal
Boston University
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Food and Drug...

Voltooid

Het effect van Diflunisal op familiaire amyloïdose

Familiale amyloïde polyneuropathie | Familiaire amyloïdose

Verenigde Staten, Italië, Japan, Zweden, Verenigd Koninkrijk
AstraZeneca

Werving

hATTR Polyneuropathie in Rusland (PRIMER)

Erfelijke transthyretine-amyloïdose

Russische Federatie
Alnylam Pharmaceuticals

Voltooid

ENDEAVOUR: Fase 3 multicenter studie van Revusiran (ALN-TTRSC) bij patiënten met door transthyretine (TTR) gemedieerde familiale amyloïdotische cardiomyopathie (FAC)

Amyloïde neuropathieën | Amyloïde neuropathieën, familiaal | Amyloïdose, erfelijk | Transthyretine (TTR) gemedieerde familiale amyloïdose cardiomyopathie (FAC) | Amyloïdose, Erfelijk, Transthyretine-gerelateerd | Familiale transthyretine Cardiale amyloïdose

Verenigde Staten, Frankrijk, Italië, Spanje, Canada, Duitsland, België, Zweden, Verenigd Koninkrijk
Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Voltooid

Uitbreiding van de biomarkers in familiale amyloïde neuropathie: schatting van MRI en motoreenheid door elektrofysiologische studie

Amyloïde neuropathieën | Transthyretine amyloïdose

Frankrijk
Nantes University Hospital
Pfizer

Voltooid

Beoordeling van de prevalentie van TTR-amyloïde neuropathie in een populatie van patiënten met neuropathie van onbekende etiologie (PRE-TRANS)

Transthyretine amyloïdose | Familiale amyloïde neuropathie

Frankrijk
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...

Werving

Onderzoek naar biomarkers bij erfelijke transthyretine-amyloïdose (ELBA)

Erfelijke transthyretine-amyloïdose

Italië
University of Texas Southwestern Medical Center
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Columbia University; The Cleveland... en andere medewerkers

Werving

Subklinische transthyretine cardiale amyloïdose bij V122I TTR-dragers

Amyloïdose, familiaal | Amyloïdose, erfelijk | Amyloïdose Hart | Transthyretine-gerelateerde (ATTR) familiale amyloïde cardiomyopathie | Transthyretine-genmutatie

Verenigde Staten
Pfizer

Voltooid

Transthyretine amyloïdose uitkomstonderzoek (THAOS) (THAOS)

Transthyretine amyloïdose | Transthyretine-genmutaties

Verenigde Staten, Frankrijk, Spanje, Taiwan, Israël, Korea, republiek van, Denemarken, Canada, Nederland, Japan, Zweden, Brazilië, Mexico, Argentinië, Portugal, België, Bulgarije, Cyprus, Duitsland, Italië, Maleisië, Roemenië, Saoedi... en meer
Steen Hvitfeldt Poulsen
Novo Nordisk A/S

Werving

Fenotypering en karakterisering van wtATTR-CM (TRACE 1)

Kwaliteit van het leven | Transthyretine amyloïdose | Transthyretine amyloïde cardiomyopathie | Wild-type transthyretine-gerelateerde (ATTR) amyloïdose

Denemarken
Pfizer

Voltooid

De effecten van Fx-1006A op transthyretinestabilisatie en klinische uitkomstmaten bij patiënten met niet-V30M transthyretineamyloïdose

Transthyretine-geassocieerde amyloïdose met polyneuropathie

Verenigde Staten, Frankrijk, Duitsland, Italië
Pfizer

Voltooid

Werkelijke effectiviteit van tafamidis op neurologische ziekteprogressie bij patiënten met gemengd fenotype Erfelijke transthyretine Amyloïdose Cardiomyopathie

Erfelijke transthyretine-amyloïdose (ATTRv) Cardiomyopathie (CM), gemengd fenotype

Verenigde Staten
Alnylam Pharmaceuticals

Actief, niet wervend

APOLLO-B: een onderzoek om patisiran te evalueren bij deelnemers met transthyretine-amyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-amyloïdose met cardiomyopathie)

Transthyretine-amyloïdose (ATTR) met cardiomyopathie

Verenigde Staten, Australië, Brazilië, Bulgarije, Frankrijk, Italië, Japan, Mexico, Nederland, Taiwan, Verenigd Koninkrijk, België, Tsjechië, Denemarken, Nieuw-Zeeland, Zweden, Korea, republiek van, Argentinië, Chili, Hongkong, P...
Alnylam Pharmaceuticals

Actief, niet wervend

HELIOS-B: een onderzoek om Vutrisiran te evalueren bij patiënten met transthyretine-amyloïdose met cardiomyopathie

Transthyretine-amyloïdose (ATTR) met cardiomyopathie

Verenigde Staten, Polen, Argentinië, Australië, België, Frankrijk, Duitsland, Japan, Nederland, Portugal, Spanje, Zweden, Verenigd Koninkrijk, Canada, Tsjechië, Denemarken, Hongarije, Ierland, Noorwegen, Korea, republiek van, Oos... en meer
Intellia Therapeutics
Regeneron Pharmaceuticals

Werving

MAGNITUDE: Een fase 3-onderzoek naar NTLA-2001 bij deelnemers met transthyretineamyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM)

Transthyretine-amyloïdose (ATTR) met cardiomyopathie

Verenigde Staten, Australië, Verenigd Koninkrijk, Nieuw-Zeeland, Canada
University Hospital, Antwerp

Nog niet aan het werven

Transthyretine Amyloïdose Cardiomyopathie (ATTR-CM) bij patiënten met idiopathische perifere neuropathie

Hartfalen | Amyloïdose | Amyloïdose Hart | Cardiomyopathieën, secundair | Amyloïde polyneuropathie | Cardiomyopathie Niet-uitgezet

België
AstraZeneca

Werving

Transthyretine Amyloïdose Cardiomyopathie bij patiënten met HFpEF in Rusland (TETRAMER)

Transthyretine Amyloïdose Cardiomyopathie, hartfalen met bewaarde ejectiefractie

Russische Federatie
IRCCS Policlinico S. Matteo

Voltooid

Veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van doxycycline plus tauroursodeoxycholzuur bij transthyretine-amyloïdose

Transthyretine amyloïdose

Italië
Katarzyna Holcman

Werving

De regionale scintigrafische DPD-opname bij cardiale transthyretine-amyloïdose. (AMYLOIDOZA)

Transthyretine amyloïdose

Polen
Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Voltooid

Studie van cerebrale MRI-afwijkingen bij patiënten met gemuteerde transthyretine-amyloïdose (TTR-SNC)

Transthyretine amyloïdose

Frankrijk
Alnylam Pharmaceuticals

Actief, niet wervend

HELIOS-A: een studie van Vutrisiran (ALN-TTRSC02) bij patiënten met erfelijke transthyretine-amyloïdose (hATTR-amyloïdose)

Transthyretine amyloïdose | Amyloïdose, erfelijk

Verenigde Staten, Argentinië, Australië, België, Brazilië, Bulgarije, Canada, Cyprus, Frankrijk, Duitsland, Griekenland, Italië, Japan, Korea, republiek van, Maleisië, Mexico, Nederland, Portugal, Spanje, Zweden, Taiwan, Verenigd Koninkrijk
Algalarrondo Vincent
Bichat Hospital; Bioquantis

Werving

Kunstmatige intelligentie ter ondersteuning van de echocardiografische identificatie van transthyretine cardiale amyloïdose (AI-ATTR-ECHO)

Transthyretine Cardiale amyloïdose | Transthyretine amyloïde cardiomyopathie | Amyloïde Cardiomyopathie

Frankrijk
John Paul II Hospital, Krakow

Werving

Nieuwe biomarkers en plasma-protrombotisch potentieel bij cardiale transthyretine-amyloïdose

Transthyretine amyloïdose

Polen
Austin Neuromuscular Center
Alnylam Pharmaceuticals

Werving

Spectrum van perifere en autonome neuropathieën bij patiënten met wtATTR-amyloïdose en reactie op Patisiran-therapie"

Polyneuropathieën | Transthyretine amyloïdose | Wild-type transthyretine-gerelateerde (ATTR) amyloïdose | Wildtype transthyretine cardiale amyloïdose | Wildtype ATTR-amyloïdose

Verenigde Staten
University of Messina
Università degli Studi di Ferrara; University of Pavia; Careggi Hospital; Fondazione...

Onbekend

Door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten bij wild-type en variant cardiale transthyretine-amyloïdose (ITALY)

Transthyretine amyloïdose

Italië
Rennes University Hospital

Werving

Myocardiale effecten bij patiënten met hATTR met polyneuropathie behandeld met Patisiran (MyocardON-TTR)

Transthyretine amyloïdose | Amyloïdose, erfelijk

Frankrijk
Pfizer

Voltooid

Prevalentie en kenmerken van transthyretine-amyloïdose bij patiënten met linkerventrikelhypertrofie van onbekende etiologie (TTRACK)

Transthyretine Amyloïdose Cardiomyopathie (ATTR-CM)

Italië, Roemenië, Frankrijk, Australië, Oostenrijk, Portugal, Slowakije, Slovenië, Spanje, Verenigd Koninkrijk

Klinische onderzoeken op Transthyretine Familiaire amyloïde polyneuropathie

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malta

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties