Een onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van fidaxomicine (orale suspensie of tabletten) en vancomycine (orale vloeistof of capsules) bij pediatrische proefpersonen met Clostridium Difficile-geassocieerde diarree (CDAD) (SUNSHINE)
11 november 2024 bijgewerkt door: Astellas Pharma Europe B.V.
Een fase 3, multicenter, onderzoekerblind, gerandomiseerd onderzoek met parallelle groepen om de veiligheid en werkzaamheid te onderzoeken van fidaxomicine orale suspensie of tabletten ingenomen om de 12 uur, en vancomycine orale vloeistof of capsules ingenomen om de 6 uur, gedurende 10 dagen bij pediatrische proefpersonen met Clostridium Difficile-geassocieerd Diarree
Het doel van deze studie was het onderzoeken van de klinische respons op fidaxomicine orale suspensie of tabletten en vancomycine orale vloeistof of capsules bij pediatrische deelnemers met Clostridium difficile-geassocieerde diarree (CDAD).
Het onderzocht ook de herhaling/aanhoudende klinische respons op en de veiligheid van fidaxomicine en vancomycine, evenals de acceptatie van de fidaxomicine-suspensie voor oraal gebruik.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
148
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Gent, België, 9000
- Site BE32003
-
Liege, België, 4020
- Site BE32002
-
-
Flemish Brabant
-
Brussels, Flemish Brabant, België, 1200
- Site BE32001
-
-
-
-
Ontario
-
Oshawa, Ontario, Canada, L1G 2B9
- Site CA15003
-
-
-
-
-
Essen, Duitsland, 45122
- Site DE49010
-
Frankfurt am M., Duitsland, 60596
- Site DE49002
-
Freiburg, Duitsland, 79106
- Site DE49006
-
Mainz, Duitsland, 55131
- Site DE49004
-
Muenster, Duitsland, 48149
- Site DE49001
-
Saint Augustin, Duitsland, 53757
- Site DE49003
-
-
-
-
-
La Tronche, Frankrijk, 38700
- Site FR33002
-
Nice, Frankrijk, 06200
- Site FR33001
-
Nice, Frankrijk, 06200
- Site FR33007
-
Paris, Frankrijk, 75012
- Site FR33005
-
Strasbourg cedex, Frankrijk, 67098
- Site FR33008
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1097
- Site HU36006
-
Szeged, Hongarije, 6720
- Site HU36004
-
-
-
-
-
Milano, Italië, 20122
- Site IT39004
-
Roma, Italië, 165
- Site IT39001
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen, 15 -274
- Site PL48012
-
Bydgoszcz, Polen, 85-030
- Site PL48007
-
Debica, Polen, 39-200
- Site PL48004
-
Rzeszow, Polen, 35-210
- Site PL48014
-
Tarnow, Polen, 33-100
- Site PL48006
-
-
Mazowieckie
-
Warszawa, Mazowieckie, Polen, 04-730
- Site PL48002
-
-
-
-
-
Bucharest, Roemenië
- Site RO40005
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 8950
- Site ES34002
-
Madrid, Spanje, 28009
- Site ES34007
-
Madrid, Spanje, 28046
- Site ES34004
-
Valencia, Spanje, 46026
- Site ES34003
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Site US10015
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- Site US10010
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Site US10004
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- Site US10025
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Site US10032
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68114
- Site US10030
-
-
New York
-
Stony Brook, New York, Verenigde Staten, 11794-8111
- Site US10008
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
- Site US10028
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
- Site US10027
-
Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
- Site US10014
-
-
Tennessee
-
Johnson City, Tennessee, Verenigde Staten, 37604
- Site US10034
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105-2794
- Site US10022
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Site US10038
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
- Site US10037
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 17 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Onderwerp wordt gediagnosticeerd met CDAD volgens lokale diagnostische criteria. Er moet ten minste positieve detectie zijn, binnen 72 uur voorafgaand aan randomisatie, van toxine A en/of toxine B in ontlasting of positieve detectie van toxigene C. difficile in ontlasting en:
- Proefpersoon vanaf de geboorte tot < 2 jaar: waterige diarree in de 24 uur voorafgaand aan de screening.
- Proefpersoon ≥ 2 jaar tot < 18 jaar: ≥ 3 ongevormde stoelgangen in de 24 uur voorafgaand aan de screening.
- Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen vanaf de geboorte tot < 18 jaar: Houd er rekening mee dat proefpersonen in de Verenigde Staten van Amerika alleen kunnen worden opgenomen als ze ≥ 6 maanden tot < 18 jaar oud zijn.
- Voor proefpersonen < 5 jaar: negatieve rotavirustest.
Vrouwelijke proefpersoon in de vruchtbare leeftijd:
- moet een negatieve urine-zwangerschapstest hebben bij Screening, en
- moet zich onthouden van seksuele activiteit voor de duur van de studie, of
- moet twee vormen van anticonceptie gebruiken (waarvan er ten minste één een barrièremethode moet zijn) vanaf de screening en gedurende de onderzoeksperiode en gedurende 28 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Vrouwelijke proefpersoon mag geen borstvoeding geven tijdens de screening of tijdens de onderzoeksperiode en gedurende 28 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Vrouwelijke proefpersonen mogen geen eicellen doneren vanaf de screening en gedurende de onderzoeksperiode en gedurende 28 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Proefpersoon stemt ermee in niet deel te nemen aan een andere interventionele studie terwijl hij in de studie zit (met uitzondering van studies zoals beschreven in onderstaande uitsluitingscriteria).
Uitsluitingscriteria:
- Gelijktijdig gebruik van metronidazol, oraal vancomycine of andere antibioticabehandelingen voor CDAD. Als de onderzoeker van mening is dat het klinisch noodzakelijk is om met de behandeling te beginnen voordat het laboratoriumresultaat voor toxigene C. difficile bekend is, zijn maximaal vier doses maar niet meer dan 24 uur behandeling met metronidazol, orale vancomycine of enige andere effectieve behandeling voor CDAD toegestaan.
- Proefpersoon heeft pseudomembraneuze colitis, fulminante colitis, toxisch megacolon of ileus.
- Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van inflammatoire darmziekte (bijv. colitis ulcerosa of de ziekte van Crohn enz.).
- Proefpersoon heeft diarree veroorzaakt door een ander agens dan C. difficile (bijv. infecties, parasitaire aandoeningen, medicijnen enz.).
- Proefpersoon heeft een bekende overgevoeligheid voor fidaxomicine, vancomycine of hun hulpstoffen of voor teicoplanine.
- Proefpersoon heeft binnen 28 dagen voorafgaand aan de screening een experimentele therapie gekregen, met uitzondering van studies met primaire behandeling voor kanker zonder nieuw Investigational Medicinal Product (IMP) en die geen invloed hebben op de beoordeling van diarree.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Fidaxomicine
Deelnemers vanaf de geboorte tot < 6 jaar kregen gedurende 10 dagen tweemaal daags fidaxomicine suspensie voor oraal gebruik (32 mg/kg/dag met een maximale dosis van 400 mg/dag verdeeld over 2 doses) op basis van het gewicht.
Deelnemers van ≥ 6 jaar tot < 18 jaar kregen gedurende 10 dagen tweemaal daags een tablet van 200 mg fidaxomicine.
|
Deelnemers vanaf de geboorte tot < 6 jaar kregen gedurende 10 dagen tweemaal daags fidaxomicine suspensie voor oraal gebruik (32 mg/kg/dag met een maximale dosis van 400 mg/dag verdeeld over 2 doses) op basis van het gewicht.
Andere namen:
Deelnemers van ≥ 6 jaar tot < 18 jaar kregen gedurende 10 dagen tweemaal daags een tablet van 200 mg fidaxomicine.
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Vancomycine
Deelnemers vanaf de geboorte tot < 6 jaar kregen viermaal daags gedurende 10 dagen doses vancomycine orale vloeistof (40 mg/kg/dag met een maximale dosis van 500 mg/dag verdeeld over 4 doses) op basis van het gewicht.
Deelnemers van ≥ 6 jaar tot < 18 jaar kregen gedurende 10 dagen viermaal daags een capsule van 125 mg vancomycine.
|
Deelnemers vanaf de geboorte tot < 6 jaar kregen viermaal daags gedurende 10 dagen doses vancomycine orale vloeistof (40 mg/kg/dag met een maximale dosis van 500 mg/dag verdeeld over 4 doses) op basis van het gewicht.
Deelnemers van ≥ 6 jaar tot < 18 jaar kregen gedurende 10 dagen viermaal daags een capsule van 125 mg vancomycine.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers met bevestigde klinische respons (CCR) aan het einde van de behandeling (EOT) +2 dagen
Tijdsspanne: Tot dag 12
|
Initiële klinische respons (ICR) voor leeftijden vanaf de geboorte tot < 2 jaar werd gedefinieerd als afwezigheid van waterige diarree gedurende 2 opeenvolgende behandelingsdagen, goed aanhoudend tot stopzetting van het studiegeneesmiddel.
ICR voor leeftijden ≥ 2 jaar tot < 18 jaar werd gedefinieerd als verbetering van het aantal en de aard van de stoelgang zoals bepaald door < 3 ongevormde stoelgangen (UBM's) per dag gedurende 2 opeenvolgende behandelingsdagen, goed blijvend tot stopzetting van het studiegeneesmiddel.
CCR werd voor beide leeftijdsgroepen gedefinieerd als geen verdere CDAD-therapie nodig binnen 2 dagen na afronding van het onderzoeksgeneesmiddel, en werd gerapporteerd met een positief (Ja) of negatief (Nee) resultaat.
De oplossing van diarree werd beoordeeld tijdens interviews met deelnemer/ouder/wettelijke voogd, aangevuld met beoordeling van persoonlijke gegevens (indien opgenomen in het ziekenhuis) en gecontroleerd op aanwezigheid van waterige diarree (leeftijd vanaf geboorte tot < 2 jaar) of aantal UBM's (voor leeftijd ≥ 2 jaar) jaar tot < 18 jaar).
|
Tot dag 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers met aanhoudende klinische respons (SCR) bij EOT +9 dagen
Tijdsspanne: Tot dag 19
|
SCR bij EOT + 9 dagen werd gedefinieerd als CCR (EOT + 2 dagen) zonder CDAD-recidief tot beoordeling bij EOT +9 dagen tijdens de follow-upperiode.
Recidief voor leeftijden vanaf de geboorte tot < 2 jaar werd gedefinieerd als herstel van waterige diarree na CCR in een mate die groter was dan werd opgemerkt op de laatste dag van het onderzoeksgeneesmiddel met positieve directe of indirecte testen op de aanwezigheid van toxigene Clostridium difficile ( C.
difficile) in ontlasting en dat, naar de mening van de onderzoeker, herbehandeling met anti-infectieuze CDAD-therapie vereiste.
Recidief voor leeftijden ≥ 2 jaar < 18 jaar werd gedefinieerd als herstel van diarree na CCR in een mate (zoals gemeten door de frequentie van UBM's) die groter was dan die opgemerkt op de laatste dag van het onderzoeksgeneesmiddel met positieve directe of indirecte testen voor de aanwezigheid van toxigene C. difficile in ontlasting en dat, naar de mening van de onderzoeker, herbehandeling met CDAD anti-infectieuze therapie vereiste.
|
Tot dag 19
|
|
Percentage deelnemers met Global Cure (GC) op EOT +9 dagen
Tijdsspanne: Tot dag 19
|
GC werd gerapporteerd als een positief (Ja) of negatief (Nee) resultaat en werd berekend met behulp van SCR- en ICR/CCR-waarden volgens de volgende voorwaarden: ● als ICR/CCR=Ja en SCR=Ja, dan was Global Cure Ja.
● als ICR/CCR=Ja en SCR =Nee, dan was Global Cure Nee. ● als ICR/CCR=Nee (SCR niet beoordeeld), dan was Global Cure Nee. ● als ICR/CCR=Missing (SCR niet beoordeeld), toen werd Global Cure ingesteld op Nee.
Er werd geen meervoudige imputatiemethode (MI) gebruikt voor globale genezing bij EOT + 9 dagen.
|
Tot dag 19
|
|
Percentage deelnemers met herhaling van CDAD op EOT +9 dagen
Tijdsspanne: Tot dag 19
|
Recidief voor leeftijden vanaf de geboorte tot < 2 jaar werd gedefinieerd als herstel van waterige diarree na CCR in een mate die groter was dan werd opgemerkt op de laatste dag van het onderzoeksgeneesmiddel met positieve directe of indirecte testen op de aanwezigheid van toxigene C. difficile in ontlasting en dat vereiste volgens de onderzoeker herbehandeling met anti-infectieuze CDAD-therapie.
Recidief voor leeftijden ≥ 2 jaar < 18 jaar werd gedefinieerd als herstel van diarree na CCR in een mate (zoals gemeten door de frequentie van UBM's) die groter was dan die opgemerkt op de laatste dag van het onderzoeksgeneesmiddel met positieve directe of indirecte testen voor de aanwezigheid van toxigene C. difficile in ontlasting en dat, naar de mening van de onderzoeker, herbehandeling met CDAD anti-infectieuze therapie vereiste.
|
Tot dag 19
|
|
Percentage deelnemers met SCR op EOT +16 dagen
Tijdsspanne: Tot dag 26
|
SCR bij EOT + 16 dagen werd gedefinieerd als CCR (EOT + 2 dagen) zonder CDAD-recidief tot beoordeling bij EOT + 16 dagen tijdens de follow-upperiode.
Recidief voor leeftijden vanaf de geboorte tot < 2 jaar werd gedefinieerd als herstel van waterige diarree na CCR in een mate die groter was dan werd opgemerkt op de laatste dag van het onderzoeksgeneesmiddel met positieve directe of indirecte testen op de aanwezigheid van toxigene C. difficile in ontlasting en dat vereiste volgens de onderzoeker herbehandeling met anti-infectieuze CDAD-therapie.
Recidief voor leeftijden ≥ 2 jaar < 18 jaar werd gedefinieerd als herstel van diarree na CCR in een mate (zoals gemeten door de frequentie van UBM's) die groter was dan die opgemerkt op de laatste dag van het onderzoeksgeneesmiddel met positieve directe of indirecte testen voor de aanwezigheid van toxigene C. difficile in ontlasting en dat, naar de mening van de onderzoeker, herbehandeling met CDAD anti-infectieuze therapie vereiste.
|
Tot dag 26
|
|
Percentage deelnemers met GC op EOT +16 dagen
Tijdsspanne: Tot dag 26
|
GC werd gerapporteerd als een positief (Ja) of negatief (Nee) resultaat en werd berekend met behulp van SCR- en ICR/CCR-waarden volgens de volgende voorwaarden: ● als ICR/CCR=Ja en SCR=Ja, dan was Global Cure Ja.
● als ICR/CCR=Ja en SCR =Nee, dan was Global Cure Nee. ● als ICR/CCR=Nee (SCR niet beoordeeld), dan was Global Cure Nee. ● als ICR/CCR=Missing (SCR niet beoordeeld), toen werd Global Cure ingesteld op Nee.
Er werd geen meervoudige imputatiemethode (MI) gebruikt voor globale genezing bij EOT + 16 dagen.
|
Tot dag 26
|
|
Percentage deelnemers met herhaling van CDAD bij EOT +16 dagen
Tijdsspanne: Tot dag 26
|
Recidief voor leeftijden vanaf de geboorte tot < 2 jaar werd gedefinieerd als herstel van waterige diarree na CCR in een mate die groter was dan werd opgemerkt op de laatste dag van het onderzoeksgeneesmiddel met positieve directe of indirecte testen op de aanwezigheid van toxigene C. difficile in ontlasting en dat vereiste volgens de onderzoeker herbehandeling met anti-infectieuze CDAD-therapie.
Recidief voor leeftijden ≥ 2 jaar < 18 jaar werd gedefinieerd als herstel van diarree na CCR in een mate (zoals gemeten door de frequentie van UBM's) die groter was dan die opgemerkt op de laatste dag van het onderzoeksgeneesmiddel met positieve directe of indirecte testen voor de aanwezigheid van toxigene C. difficile in ontlasting en dat, naar de mening van de onderzoeker, herbehandeling met CDAD anti-infectieuze therapie vereiste.
|
Tot dag 26
|
|
Percentage deelnemers met SCR op EOT +23 dagen
Tijdsspanne: Tot dag 33
|
SCR bij EOT + 23 dagen werd gedefinieerd als CCR (EOT + 2 dagen) zonder CDAD-recidief tot beoordeling bij EOT + 16 dagen tijdens de follow-upperiode.
Recidief voor leeftijden vanaf de geboorte tot < 2 jaar werd gedefinieerd als herstel van waterige diarree na CCR in een mate die groter was dan werd opgemerkt op de laatste dag van het onderzoeksgeneesmiddel met positieve directe of indirecte testen op de aanwezigheid van toxigene C. difficile in ontlasting en dat vereiste volgens de onderzoeker herbehandeling met anti-infectieuze CDAD-therapie.
Recidief voor leeftijden ≥ 2 jaar < 18 jaar werd gedefinieerd als herstel van diarree na CCR in een mate (zoals gemeten door de frequentie van UBM's) die groter was dan die opgemerkt op de laatste dag van het onderzoeksgeneesmiddel met positieve directe of indirecte testen voor de aanwezigheid van toxigene C. difficile in ontlasting en dat, naar de mening van de onderzoeker, herbehandeling met CDAD anti-infectieuze therapie vereiste.
|
Tot dag 33
|
|
Percentage deelnemers met GC op EOT +23 dagen
Tijdsspanne: Tot dag 33
|
GC werd gerapporteerd als een positief (Ja) of negatief (Nee) resultaat en werd berekend met behulp van SCR- en ICR/CCR-waarden volgens de volgende voorwaarden: ● als ICR/CCR=Ja en SCR=Ja, dan was Global Cure Ja.
● als ICR/CCR=Ja en SCR =Nee, dan was Global Cure Nee. ● als ICR/CCR=Nee (SCR niet beoordeeld), dan was Global Cure Nee. ● als ICR/CCR=Missing (SCR niet beoordeeld), toen werd Global Cure ingesteld op Nee.
Er werd geen meervoudige imputatiemethode (MI) gebruikt voor globale genezing bij EOT + 23 dagen.
|
Tot dag 33
|
|
Percentage deelnemers met herhaling van CDAD op EOT +23 dagen
Tijdsspanne: Tot dag 33
|
Recidief voor leeftijden vanaf de geboorte tot < 2 jaar werd gedefinieerd als herstel van waterige diarree na CCR in een mate die groter was dan werd opgemerkt op de laatste dag van het onderzoeksgeneesmiddel met positieve directe of indirecte testen op de aanwezigheid van toxigene C. difficile in ontlasting en dat vereiste volgens de onderzoeker herbehandeling met anti-infectieuze CDAD-therapie.
Recidief voor leeftijden ≥ 2 jaar < 18 jaar werd gedefinieerd als herstel van diarree na CCR in een mate (zoals gemeten door de frequentie van UBM's) die groter was dan die opgemerkt op de laatste dag van het onderzoeksgeneesmiddel met positieve directe of indirecte testen voor de aanwezigheid van toxigene C. difficile in ontlasting en dat, naar de mening van de onderzoeker, herbehandeling met CDAD anti-infectieuze therapie vereiste.
|
Tot dag 33
|
|
Percentage deelnemers met SCR aan het einde van de studie (EOS) (EOT +30 dagen)
Tijdsspanne: Tot dag 40
|
SCR bij EOS werd gedefinieerd als CCR (EOT + 2 dagen) zonder CDAD-recidief tot beoordeling bij EOS (EOT + 30 dagen) tijdens de follow-upperiode.
Recidief voor leeftijden vanaf de geboorte tot < 2 jaar werd gedefinieerd als herstel van waterige diarree na CCR in een mate die groter was dan werd opgemerkt op de laatste dag van het onderzoeksgeneesmiddel met positieve directe of indirecte testen op de aanwezigheid van toxigene C. difficile in ontlasting en dat vereiste volgens de onderzoeker herbehandeling met anti-infectieuze CDAD-therapie.
Recidief voor leeftijden ≥ 2 jaar < 18 jaar werd gedefinieerd als herstel van diarree na CCR in een mate (zoals gemeten door de frequentie van UBM's) die groter was dan die opgemerkt op de laatste dag van het onderzoeksgeneesmiddel met positieve directe of indirecte testen voor de aanwezigheid van toxigene C. difficile in ontlasting en dat, naar de mening van de onderzoeker, herbehandeling met CDAD anti-infectieuze therapie vereiste.
|
Tot dag 40
|
|
Percentage deelnemers met GC bij EOS (EOT +30 dagen)
Tijdsspanne: Tot dag 40
|
GC werd gerapporteerd als een positief (Ja) of negatief (Nee) resultaat en werd berekend met behulp van SCR- en ICR/CCR-waarden volgens de volgende voorwaarden: ● als ICR/CCR=Ja en SCR=Ja, dan was Global Cure Ja.
● als ICR/CCR=Ja en SCR =Nee, dan was Global Cure Nee. ● als ICR/CCR=Nee (SCR niet beoordeeld), dan was Global Cure Nee. ● als ICR/CCR=Missing (SCR niet beoordeeld), vervolgens werd Global Cure ingesteld op Nee. Global Cure op EOT +30 dagen werd afgeleid met behulp van MI in het geval dat ICR/CCR=Missing (SCR niet beoordeeld) volgens de meervoudige imputatiemethode van Rubin.
|
Tot dag 40
|
|
Percentage deelnemers met herhaling van CDAD bij EOS (EOT +30 dagen)
Tijdsspanne: Tot dag 40
|
Recidief voor leeftijden vanaf de geboorte tot < 2 jaar werd gedefinieerd als herstel van waterige diarree na CCR in een mate die groter was dan werd opgemerkt op de laatste dag van het onderzoeksgeneesmiddel met positieve directe of indirecte testen op de aanwezigheid van toxigene C. difficile in ontlasting en dat vereiste volgens de onderzoeker herbehandeling met anti-infectieuze CDAD-therapie.
Recidief voor leeftijden ≥ 2 jaar < 18 jaar werd gedefinieerd als herstel van diarree na CCR in een mate (zoals gemeten door de frequentie van UBM's) die groter was dan die opgemerkt op de laatste dag van het onderzoeksgeneesmiddel met positieve directe of indirecte testen voor de aanwezigheid van toxigene C. difficile in ontlasting en dat, naar de mening van de onderzoeker, herbehandeling met CDAD anti-infectieuze therapie vereiste.
|
Tot dag 40
|
|
Tijd tot oplossing van diarree (TTROD)
Tijdsspanne: Tot dag 10
|
TTROD voor leeftijden vanaf de geboorte < 2 jaar werd gedefinieerd als het verstrijken van de tijd (uren afgerond vanaf minuten > 30) vanaf het begin van de behandeling (tijd van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) tot het verdwijnen van de diarree (tijd van de laatste episode van waterige diarree op de dag voorafgaand aan de eerste van 2 opeenvolgende dagen zonder waterige diarree opgelopen door EOT).
TTROD voor leeftijden ≥ 2 jaar tot < 18 jaar werd gedefinieerd als tijd die verstreek (uren afgerond vanaf minuten > 30) vanaf het begin van de behandeling (tijdstip van de eerste dosis) tot het verdwijnen van de diarree (tijdstip van de laatste UBM op de dag voorafgaand aan de eerste van 2 opeenvolgende dagen van < 3 UBM's volgehouden door EOT).
TTROD volgens de Kaplan-Meier-methode.
Degenen die de behandeling voltooiden maar geen diarree vertoonden tot de EOT, werden gecensureerd op dag 10/240 uur.
Degenen die de behandeling niet voltooiden, stopten eerder, maar vertoonden geen diarree tot de schijf.
dag werden gecensureerd op schijf.
(dagen omgerekend naar uren).
Degenen bij wie de diarree na de eerste dosis niet aanhield, werden opgenomen met een TTROD van 1 uur.
|
Tot dag 10
|
|
Tijd tot terugkeer van CDAD voor deelnemers met CCR op EOT +2 dagen
Tijdsspanne: Tot dag 40
|
Tijd tot recidief werd gedefinieerd als de tijd (dagen) vanaf CCR tot het begin van recidief.
Tijd tot herhaling van CDAD volgens de Kaplan-Meier-methode.
Gegevens voor mediaan werden geschat en het 95%-BI kon niet worden geschat vanwege het lage aantal voorvallen.
Gegevens die niet kunnen worden ingeschat, aangeduid als NA.
Deelnemers met CCR bij EOT+2 dagen, die de follow-upperiode voltooiden maar geen herhaling van CDAD ervoeren, werden gecensureerd bij EOT+30 dagen en degenen die de follow-upperiode niet voltooiden en stopten tijdens deze periode en niet een herhaling van CDAD ervaren, werden gecensureerd op de dag van stopzetting.
|
Tot dag 40
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste toediening van de studiemedicatie tot 30 dagen na EOT (tot dag 40)
|
Een ongewenst voorval (AE) werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die een onderzoeksgeneesmiddel toegediend kreeg of die onderzoeksprocedures had ondergaan die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband met deze behandeling hadden.
Dit omvatte abnormale laboratoriumtests, vitale functies, elektrocardiogramgegevens of lichamelijk onderzoek die werden gedefinieerd als AE's als de afwijking klinische tekenen of symptomen veroorzaakte, actieve interventie, onderbreking of stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel vereiste of naar de mening van de onderzoeker klinisch significant was.
De volgende standaard met 3 graden werd gebruikt om de ernst van bijwerkingen te meten, inclusief abnormale klinische laboratoriumwaarden: ● Mild: geen verstoring van normale dagelijkse activiteiten ● Matig: beïnvloedde normale dagelijkse activiteiten ● Ernstig: onvermogen om dagelijkse activiteiten uit te voeren.
Een tijdens de behandeling optredende bijwerking (TEAE) werd gedefinieerd als een bijwerking die werd waargenomen na het starten van de toediening van het testgeneesmiddel/vergelijkingsgeneesmiddel.
|
Vanaf de eerste toediening van de studiemedicatie tot 30 dagen na EOT (tot dag 40)
|
|
Plasmaconcentraties van fidaxomicine
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten voor de dosis en 1 tot 5 uur na de dosis tussen dag 5 en dag 10
|
De geneesmiddelconcentratie werd afgeleid uit de verzamelde bloedmonsters.
|
Binnen 30 minuten voor de dosis en 1 tot 5 uur na de dosis tussen dag 5 en dag 10
|
|
Plasmaconcentraties van metaboliet OP-1118
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten voor de dosis en 1 tot 5 uur na de dosis tussen dag 5 en dag 10
|
De geneesmiddelconcentratie werd afgeleid uit de verzamelde bloedmonsters.
|
Binnen 30 minuten voor de dosis en 1 tot 5 uur na de dosis tussen dag 5 en dag 10
|
|
Metaboliet-tot-moederverhouding (MPRconc)
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten voor de dosis en 1 tot 5 uur na de dosis tussen dag 5 en dag 10
|
De geneesmiddelconcentratie werd afgeleid uit de verzamelde bloedmonsters.
|
Binnen 30 minuten voor de dosis en 1 tot 5 uur na de dosis tussen dag 5 en dag 10
|
|
Fecale concentraties van fidaxomicine
Tijdsspanne: Binnen 24 uur na een dosis ingenomen tussen dag 5 en dag 10
|
De geneesmiddelconcentratie werd afgeleid uit de verzamelde ontlastingsmonsters.
|
Binnen 24 uur na een dosis ingenomen tussen dag 5 en dag 10
|
|
Fecale concentraties van metaboliet OP-1118
Tijdsspanne: Binnen 24 uur na een dosis ingenomen tussen dag 5 en dag 10
|
De geneesmiddelconcentratie werd afgeleid uit de verzamelde ontlastingsmonsters.
|
Binnen 24 uur na een dosis ingenomen tussen dag 5 en dag 10
|
|
MPRconc binnen 24 uur na een dosis
Tijdsspanne: Binnen 24 uur na een dosis ingenomen tussen dag 5 en dag 10
|
De geneesmiddelconcentratie werd afgeleid uit de verzamelde ontlastingsmonsters.
|
Binnen 24 uur na een dosis ingenomen tussen dag 5 en dag 10
|
|
Aanvaarding van de formulering (smakelijkheidsbeoordeling) bij alle deelnemers bij de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en op dag 7
Tijdsspanne: Dag 1 en 7
|
De acceptatie van de formulering werd beoordeeld bij alle deelnemers die fidaxomicine orale suspensie en vancomycine orale vloeistof kregen (d.w.z. deelnemers vanaf de geboorte tot = < 6 jaar en deelnemers > 6 jaar die geen tabletten konden slikken) door middel van een vijfpuntsschaal (verschrikkelijk, slecht, redelijk, goed, uitstekend) door niet-geblindeerd personeel als het in het ziekenhuis is opgenomen, en door de deelnemer/ouders/wettelijke voogd als het thuis is.
|
Dag 1 en 7
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Research Physician, Astellas Pharma Europe B.V.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Wolf J, Kalocsai K, Fortuny C, Lazar S, Bosis S, Korczowski B, Petit A, Bradford D, Croos-Dabrera R, Incera E, Melis J, van Maanen R. Safety and Efficacy of Fidaxomicin and Vancomycin in Children and Adolescents with Clostridioides (Clostridium) difficile Infection: A Phase 3, Multicenter, Randomized, Single-blind Clinical Trial (SUNSHINE). Clin Infect Dis. 2020 Dec 17;71(10):2581-2588. doi: 10.1093/cid/ciz1149.
- Borali E, De Giacomo C. Clostridium Difficile Infection in Children: A Review. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2016 Dec;63(6):e130-e140. doi: 10.1097/MPG.0000000000001264.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
9 januari 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
7 maart 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
7 maart 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 augustus 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 augustus 2014
Eerst geplaatst (Geschat)
18 augustus 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
26 november 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
11 november 2024
Laatst geverifieerd
1 november 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2819-CL-0202
- 2013-000508-40 (EudraCT-nummer)
- SUNSHINE (Andere identificatie: Acronym)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Toegang tot geanonimiseerde gegevens op individueel deelnemersniveau die tijdens het onderzoek zijn verzameld, naast onderzoeksgerelateerde ondersteunende documentatie, is gepland voor onderzoeken die zijn uitgevoerd met goedgekeurde productindicaties en -formuleringen, evenals verbindingen die tijdens de ontwikkeling zijn beëindigd.
Onderzoeken die zijn uitgevoerd met productindicaties of formuleringen die actief blijven in ontwikkeling, worden na voltooiing van het onderzoek beoordeeld om te bepalen of gegevens van individuele deelnemers kunnen worden gedeeld.
Voorwaarden en uitzonderingen worden beschreven onder de Sponsorspecifieke gegevens voor Astellas op www.clinicalstudydatarequest.com.
IPD-tijdsbestek voor delen
Toegang tot gegevens op deelnemerniveau wordt aan onderzoekers aangeboden na publicatie van het primaire manuscript (indien van toepassing) en is beschikbaar zolang Astellas wettelijk bevoegd is om de gegevens te verstrekken.
IPD-toegangscriteria voor delen
Onderzoekers dienen een voorstel in om een wetenschappelijk relevante analyse van de onderzoeksgegevens uit te voeren.
Het onderzoeksvoorstel wordt beoordeeld door een onafhankelijk onderzoekspanel.
Als het voorstel wordt goedgekeurd, wordt toegang tot de onderzoeksgegevens verleend in een beveiligde omgeving voor het delen van gegevens na ontvangst van een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .