Sepsis-geassocieerde Purpura Fulminans International Registry - Europa (SAPFIRE)

Purpura fulminans is de klinische manifestatie van gedissemineerde trombose in dermale en systemische microcirculatie. Deze zeldzame ziekte wordt vaak geassocieerd met meervoudig orgaanfalen en vertegenwoordigt een levensbedreigende aandoening met een mortaliteit van meer dan 50%. In het overgrote deel van de gevallen is aangetoond dat de aandoening secundair is aan verworven Proteïne C-deficiëntie geassocieerd met ernstige sepsis, meestal van meningokokken- of pneumokokkenoorsprong.

Een consistente therapeutische benadering van sepsis-geassocieerde Purpura fulminans (SAPF) is nog niet vastgesteld. Met bevestigde overdreven pro-coagulante activiteit als het belangrijkste pathogene aspect, zijn verschillende behandelingsmodaliteiten overwogen die gericht zijn op het herstel van het evenwicht in de stollingscascade.

SAPF-causaliteit kan aanzienlijk zijn veranderd in de nasleep van wijdverspreide meningokokken- en pneumokokkenvaccinatie. Er zijn geen evidence-based behandelingsrichtlijnen, noch vergelijkende evaluatie van de werkzaamheid van verschillende therapeutische benaderingen.

Het huidige register is gericht op a) grootschalige gegevensverzameling en alomvattende evaluatie van de incidentie, causaliteit en huidige behandelingsstrategieën van SAPF, b) vergelijkende beoordeling van behandelingsstrategieën inclusief of zonder proteïne C-suppletie c) identificatie van subgroepen van patiënten die in het bijzonder in aanmerking komen voor Proteïne C-behandeling, zoals beoordeeld aan de hand van vastgestelde criteria voor de beoordeling van de ernst van de ziekte, d) terugkoppeling van geaggregeerde gegevens naar registermedewerkers, waardoor kwaliteitsbeheer en standaardupdates mogelijk zijn, e) verspreiding van gegevensevaluatiesamenvattingen en aanbevelingen voor het gebruik van Proteïne C-formuleringen in klinische routine, f) uitwerking van een raamwerk voor SAPF-behandelingsaanbevelingen en -richtlijnen.

Het register omvat prospectieve, multicentrische open-label gegevensverzameling over de huidige incidentie en behandeling van SAPF, ongeacht de etiopathogene achtergrond. Het zal uitgebreide dossiers bevatten over diagnose, morbiditeit en beheer van SAPF, die door de deelnemende centra gedurende een periode van drie jaar worden aangeleverd in de vorm van elektronische casusrapportformulieren (eCRF's).