Registro internazionale della porpora fulminante associata alla sepsi - Europa (SAPFIRE)

La porpora fulminante è la manifestazione clinica della trombosi disseminata del microcircolo cutaneo e sistemico. Questa malattia rara è spesso associata a insufficienza multiorgano e rappresenta una condizione pericolosa per la vita con una mortalità superiore al 50%. Nella vasta proporzione dei casi, la condizione ha dimostrato di emergere secondariamente al deficit acquisito di proteina C associato a sepsi grave, per lo più di origine meningococcica o pneumococcica.

Non è stato ancora stabilito un approccio terapeutico coerente alla purpura fulminante associata alla sepsi (SAPF). Con l'esagerata attività pro-coagulante confermata come l'aspetto patogeno chiave, sono state prese in considerazione diverse modalità di trattamento volte al ripristino dell'equilibrio nella cascata della coagulazione.

La causalità del SAPF potrebbe essere stata sostanzialmente modificata sulla scia della diffusa vaccinazione meningococcica e pneumococcica. Non ci sono né linee guida terapeutiche basate sull'evidenza né valutazioni comparative dell'efficacia dei diversi approcci terapeutici.

Il presente registro mira a a) raccolta di dati su larga scala e valutazione completa dell'incidenza, del nesso di causalità e delle attuali strategie di trattamento del SAPF, b) valutazione comparativa delle strategie di trattamento che includono o meno l'integrazione di proteina C c) identificazione di sottogruppi di pazienti di particolare idoneità per il trattamento della proteina C, come giudicato da criteri stabiliti di valutazione della gravità della malattia, d) feedback di dati aggregati ai contributori del registro, consentendo così la gestione della qualità e aggiornamenti standard, e) diffusione di sintesi di valutazione dei dati e raccomandazioni per l'uso di formulazioni di proteina C in routine clinica, f) elaborazione di un quadro per raccomandazioni e linee guida sul trattamento SAPF.

Il registro comprende una raccolta di dati prospettici e multicentrici in aperto sullo stato attuale dell'incidenza e sulla gestione della SAPF, indipendentemente dal background eziopatogeno. Comprenderà registrazioni complete sulla diagnosi, la morbilità e la gestione del SAPF, fornite sotto forma di moduli elettronici di segnalazione dei casi (eCRF) dai centri partecipanti per un periodo di tre anni.