Sepsis-assoziiertes Purpura Fulminans Internationales Register – Europa (SAPFIRE)

Purpura fulminans ist die klinische Manifestation einer disseminierten Thrombose in der dermalen und systemischen Mikrozirkulation. Diese seltene Erkrankung ist häufig mit multiplem Organversagen verbunden und stellt einen lebensbedrohlichen Zustand mit einer Sterblichkeit von über 50 % dar. In den meisten Fällen wurde gezeigt, dass die Erkrankung sekundär zu einem erworbenen Protein-C-Mangel in Verbindung mit einer schweren Sepsis auftritt, die meist durch Meningokokken oder Pneumokokken verursacht wurde.

Ein einheitliches therapeutisches Vorgehen bei Sepsis-assoziierter Purpura fulminans (SAPF) ist noch nicht etabliert. Da eine übertriebene gerinnungsfördernde Aktivität als der wichtigste pathogene Aspekt bestätigt wurde, wurden mehrere Behandlungsmodalitäten in Betracht gezogen, die auf die Wiederherstellung des Gleichgewichts in der Gerinnungskaskade abzielen.

Die SAPF-Kausalität könnte sich im Zuge der weit verbreiteten Impfung gegen Meningokokken und Pneumokokken wesentlich verändert haben. Es gibt weder evidenzbasierte Behandlungsleitlinien noch eine vergleichende Bewertung der Wirksamkeit verschiedener Therapieansätze.

Das vorliegende Register zielt auf a) eine groß angelegte Datensammlung und umfassende Bewertung der Inzidenz, Kausalität und aktuellen Behandlungsstrategien von SAPF, b) eine vergleichende Bewertung von Behandlungsstrategien mit oder ohne Protein-C-Supplementierung, c) die Identifizierung von Patientenuntergruppen mit besonderer Eignung für die Behandlung mit Protein C, wie anhand etablierter Kriterien zur Beurteilung des Schweregrades der Erkrankung beurteilt, d) Rückmeldung von aggregierten Daten an Registermitarbeiter, wodurch Qualitätsmanagement und Standardaktualisierungen ermöglicht werden, e) Verbreitung von Zusammenfassungen der Datenauswertung und Empfehlungen für die Verwendung von Protein C-Formulierungen in klinische Routine, f) Ausarbeitung eines Frameworks für SAPF-Behandlungsempfehlungen und -leitlinien.

Das Register umfasst eine prospektive, multizentrische Open-Label-Datenerhebung zum aktuellen Stand der Inzidenz und zum Management von SAPF, unabhängig vom ätiopathogenetischen Hintergrund. Es wird umfassende Aufzeichnungen über Diagnose, Morbidität und Management von SAPF enthalten, die in Form von elektronischen Fallberichtsformularen (eCRFs) von den teilnehmenden Zentren über einen Zeitraum von drei Jahren bereitgestellt werden.