Veiligheids- en farmacokinetische studie van stijgende doses SP-420, een ijzerchelator, bij patiënten met β-thalassemie
28 september 2015 bijgewerkt door: Sideris Pharmaceuticals
Multicenter, open-label, dosis-escalatie-onderzoek van SP-420 bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie
Het doel van deze studie is om de veiligheid en de hoeveelheid van het onderzoeksgeneesmiddel in het bloed te beoordelen na toenemende doses SP-420.
De studie zal worden uitgevoerd bij patiënten met β-thalassemie.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
24
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
- Sideris Investigative Site
-
-
-
-
-
Izmir, Kalkoen, 35100
- Sideris Investigative Site
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- Sideris Investigative Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10700
- Sideris Investigative Site
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Sideris Investigative Site
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- Sideris Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Sideris Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersoon heeft ijzerstapeling secundair aan β-thalassemie waarvoor chronische rode bloedceltransfusies en ijzerchelatietherapie nodig zijn
- Proefpersoon weegt ≥35 kg
- Proefpersoon is bereid de huidige ijzerchelatietherapie te staken ten minste 7 dagen voorafgaand aan de eerste dosis SP-420 en voor de duur van het onderzoek
- Serumferritine ≥700 ng/ml en ijzerverzadiging ≥70% binnen 3 weken vóór baseline (dag 1)
- Cardiale T2*-score >20 msec binnen 6 maanden voor baseline (dag 1)
- Bereid om anticonceptie te gebruiken tijdens het onderzoek
Uitsluitingscriteria:
- Zwanger of borstvoeding
- Serumcreatinine groter dan de bovengrens van normaal
- Aantal bloedplaatjes <100 × 10^9/L
- Gebruik van een ander onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 30 dagen
- Significante hart-, nier-, leverdisfunctie of andere klinisch significante aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon zouden uitsluiten
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: 1,5mg/kg
1,5 mg/kg SP-420 eenmaal daags gedurende 14 dagen
|
|
|
Experimenteel: 3mg/kg
3 mg/kg SP-420 eenmaal daags gedurende 14 dagen
|
|
|
Experimenteel: 6mg/kg
6 mg/kg SP-420 eenmaal daags gedurende 14 dagen
|
|
|
Experimenteel: 12mg/kg
12 mg/kg SP-420 eenmaal daags gedurende 14 dagen
|
|
|
Experimenteel: 24mg/kg
24 mg/kg SP-420 eenmaal daags gedurende 28 dagen
|
|
|
Experimenteel: 9mg/kg
9 mg/kg SP-420 tweemaal daags gedurende 28 dagen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 35 dagen
|
Tot 35 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Piekplasmaconcentratie (Cmax) van SP-420
Tijdsspanne: Dag 7
|
Dag 7
|
|
Gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve (AUC) van SP-420
Tijdsspanne: Dag 7
|
Dag 7
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Sideris Pharmaceuticals, Inc. Sideris Pharmaceuticals, Inc., Sideris Pharmaceuticals, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 oktober 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 september 2015
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 september 2015
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 oktober 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 oktober 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
24 oktober 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
29 september 2015
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 september 2015
Laatst geverifieerd
1 september 2015
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SP-420-702
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .