Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dosis-escalerende veiligheid en voorlopige werkzaamheid van DaxibotulinumtoxinA voor injectie bij cervicale dystonie

30 oktober 2019 bijgewerkt door: Revance Therapeutics, Inc.
Dit is een open-label, dosis-escalatieonderzoek om de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van daxibotulinumtoxinA te beoordelen bij proefpersonen met geïsoleerde cervicale dystonie (CD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

37

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Fountain Valley, California, Verenigde Staten, 92708
        • The Parkinson's & Movement Disorder Institute
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80907
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders & Neurorestoration
      • Miami Lakes, Florida, Verenigde Staten, 33016
        • Precision Research Organization
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Verenigde Staten, 66211
        • Kansas City Bone & Joint Clinic
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Verenigde Staten, 70810
        • The NeuroMedical Center Clinic
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45212
        • Riverhills Healthcare, Inc.
    • South Carolina
      • Port Royal, South Carolina, Verenigde Staten, 29935
        • Coastal Neurology
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Parkinson's Disease Center and Movement Disorder Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

26 jaar tot 71 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voldoet aan diagnostische criteria voor geïsoleerde cervicale dystonie
  • Heeft matige ernst met een baseline Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) - Totale score van ten minste 20 en een TWSTRS-Severity subschaalscore of ten minste 15
  • Heeft gedurende ten minste 3 maanden stabiele doses focale dystoniemedicatie gebruikt en is bereid om door te gaan tot het einde van de studie

Uitsluitingscriteria:

  • Cervicale dystonie toe te schrijven aan een onderliggende etiologie, zoals traumatische torticollis of tardieve torticollis; overheersende retrocollis of anterocollis cervicale dystonie
  • Significante dystonie in andere lichaamsdelen, of wordt momenteel behandeld met botulinumtoxine voor dystonie in andere gebieden dan geïsoleerde cervicale dystonie
  • Andere neurologische afwijkingen dan cervicale dystonie
  • Geschiedenis van ernstige dysfagie of aspiratie, of huidige klinisch significante slikstoornis
  • Eerdere nekoperaties, fenolinjectie in de nekspieren, myotomie of denervatieoperatie in het nek/schoudergebied, of intrathecaal baclofen
  • Duidelijke beperking van het passieve bewegingsbereik dat wijst op contracturen of andere structurele afwijkingen, b.v. cervicale contracturen of cervicale spinale deformiteit
  • Diepgaande atrofie van de cervicale musculatuur
  • Elke neurologische aandoening waardoor de patiënt een verhoogd risico loopt bij blootstelling aan botulinumtoxine type A, inclusief perifere motorische neuropathische aandoeningen zoals amyotrofische laterale sclerose en motorische neuropathie, en neuromusculaire junctiestoornissen zoals het Lambert-Eaton-syndroom en myasthenia gravis
  • Suboptimale werkzaamheidsrespons op een eerder botulinetoxine type A-product, wanneer een eerdere behandeling een meer optimale therapeutische respons opleverde, zoals subjectief beoordeeld door de onderzoeker
  • Eerdere behandeling met een botulinetoxineproduct voor een aandoening binnen de 6 maanden voorafgaand aan de screening en tijdens het onderzoek; aanwezigheid van een bloedstollingsstoornis; of op een antistollingsbehandeling met een internationale genormaliseerde ratio (INR) > 3,5

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: daxibotulinumtoxinA (DAXI) voor injectie
DAXI voor injectie
Biologisch: DaxibotulinumtoxineA
Sequentiële behandelingen met lage, gemiddelde en hoge doses daxibotulinumtoxinA in onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid met dosisescalatie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verbetering van dystonie zoals gemeten door verandering ten opzichte van baseline in Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) - Totale score
Tijdsspanne: Week 4
Week 4

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) - Totale score
Tijdsspanne: Nabehandeling: weken 2, 4, 6, 9, 12, 16, 20, 24
Nabehandeling: weken 2, 4, 6, 9, 12, 16, 20, 24
Verandering ten opzichte van baseline in TWSTRS-subschaalscores (ernst, handicap en pijn)
Tijdsspanne: Nabehandeling: weken 2, 4, 6, 9, 12, 16, 20, 24
Nabehandeling: weken 2, 4, 6, 9, 12, 16, 20, 24
Duur van het effect op basis van het aantal weken vanaf de behandeling tot terugkeer van symptomen die behandeling rechtvaardigen
Tijdsspanne: Nabehandeling: weken 2, 4, 6, 9, 12, 16, 20, 24
Nabehandeling: weken 2, 4, 6, 9, 12, 16, 20, 24
Percentage behandelingsresponders met een reductie van ten minste 20% in de TWSTRS - Totale score na behandeling
Tijdsspanne: Weken 2, 4, 6, 9, 12, 16, 20, 24
Weken 2, 4, 6, 9, 12, 16, 20, 24
Door de patiënt beoordeelde meting van de kwaliteit van leven op basis van verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de Cervical Dystonia Impact Profile Scale (CDIP-58)
Tijdsspanne: Nabehandeling: weken 4, 6, 12, 16, 20, 24
Nabehandeling: weken 4, 6, 12, 16, 20, 24
Percentage responders dat verbetering vertoont op Clinical Global Impression of Change (CGIC)
Tijdsspanne: Nabehandeling: weken 2, 4, 6, 9, 12, 16, 20, 24
Nabehandeling: weken 2, 4, 6, 9, 12, 16, 20, 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Revance Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Nubia Kaba, Sponsor GmbH

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 december 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 juli 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 maart 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 maart 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

11 maart 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 november 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 oktober 2019

Laatst geverifieerd

1 oktober 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RT002-CL005

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren