Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Acute nutritionele ketose bij GSD IIIa

30 april 2018 bijgewerkt door: Terry G.J. Derks, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Acute nutritionele ketose en lichaamsbeweging bij glycogeenstapelingsziekte type IIIa

De onderzoekers zullen bestuderen of acute voedingsketose bij volwassen GSD IIIa-patiënten de mitochondriale spierfunctie in vivo kan versterken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Glycogeenstapelingsziekte type IIIa (GSD IIIa) is een aangeboren afwijking van het koolhydraatmetabolisme die wordt veroorzaakt door een verminderde activiteit van het glycogeen debranching enzyme (GDE). Het verouderende GSD IIIa-cohort laat zien dat spierbetrokkenheid - ondanks dieetmanagement - een veelvoorkomend invaliderend fenotype is op volwassen leeftijd. Momenteel is er geen specifieke therapie vastgesteld voor spierproblemen bij volwassen GSD IIIa-patiënten.

Er kan echter worden verondersteld dat nutritionele ketose (NK) zeer gunstig zal zijn voor patiënten. Ketonlichamen zouden onder andere de rol van primaire energiebron bij het trainen van spieren op zich kunnen nemen. Onlangs is acute NK bij inspanning bij mensen bestudeerd. NK bleek de mitochondriale spierfunctie bij atleten te verbeteren.

De onderzoekers zullen onderzoeken of acute NK bij volwassen GSD IIIa-patiënten de mitochondriale spierfunctie in vivo kan versterken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nederland
      • Groningen, Nederland
        • University of Groningen, UMC Groningen

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • GSD III bevestigd met enzymassay en/of AGL-mutatieanalyse en GSD IIIa verder gespecificeerd als deficiënte enzymactiviteit van de vertakking in spieren of klinische en/of biochemische tekenen van hart- en/of skeletspierbetrokkenheid.

Uitsluitingscriteria:

  • contra-indicaties voor MRI-onderzoeken (beoordeeld met gestandaardiseerde vragenlijst)
  • onvermogen om fietsoefeningen uit te voeren.
  • bijkomende ziekte die de inspanningstolerantie kan beïnvloeden (bloedarmoede, musculoskeletaal letsel of andere niet-gediagnosticeerde ziekte die wordt onderzocht).
  • bekende coronaire hartziekte, positieve voorgeschiedenis van angina of cardiomyopathie.
  • insulineafhankelijke diabetes mellitus.
  • verlies van, of het onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven.
  • zwangerschap of huidige borstvoeding.
  • elke andere oorzaak die naar de mening van de onderzoekers van invloed kan zijn op het vermogen van de deelnemer om aan het onderzoek deel te nemen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Keton-ester drank
Orale inname - lichaamsbeweging
Ander: lichaamsbeweging
In sessie II en III doen deelnemers een inspanningstest op een fiets binnen en buiten de MR-scanner.
Actieve vergelijker: Koolhydraatarm drankje
Orale inname - lichaamsbeweging
Ander: lichaamsbeweging
In sessie II en III doen deelnemers een inspanningstest op een fiets binnen en buiten de MR-scanner.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Beschrijving van in vivo energie- en protonenbalans tijdens inspanning in MR-scanner met en zonder ketonesterdrank: steady-state intramusculaire niveaus van glycogeen, Pi, PCr en pH en kinetische snelheidsconstante van metabolisch herstel.
Tijdsspanne: 10 minuten; tijdens de in-magnet inspanningstest van sessie II en III.
10 minuten; tijdens de in-magnet inspanningstest van sessie II en III.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
tijd van individueel gewenste werklast
Tijdsspanne: door het afleggen van de maximale inspanningstest (van circa 12 minuten) tijdens studiesessie I.
#minuten
door het afleggen van de maximale inspanningstest (van circa 12 minuten) tijdens studiesessie I.
voltooiing van het fietsen in rugligging met de gewenste werklast in de scanner
Tijdsspanne: 10 minuten
(ja/nee; zo nee, #minuten)
10 minuten
Ultrasone spierdichtheid van de biceps, quadriceps, kuitspieren (gastrocnemius en/of soleus) en tibialis anterieure spieren.
Tijdsspanne: Samen met het spierkrachtonderzoek duurt dit onderzoek 1,5 uur.
Wordt tijdens studiesessie I uitgevoerd door een neuroloog.
Samen met het spierkrachtonderzoek duurt dit onderzoek 1,5 uur.
Spierkracht eenzijdig
Tijdsspanne: Samen met de spierecho duurt dit onderzoek 1,5 uur.
Wordt tijdens studiesessie I uitgevoerd door een neuroloog.
Samen met de spierecho duurt dit onderzoek 1,5 uur.
Subjectieve score voor vermoeidheid en spierpijn
Tijdsspanne: na elke trainingsperiode en 24 uur na de training
schaal 0-10
na elke trainingsperiode en 24 uur na de training
Internationale vragenlijst voor lichaamsbeweging
Tijdsspanne: Het invullen van deze vragenlijst duurt 10 minuten. Een week voor studiesessie II en III wordt de deelnemers gevraagd de vragenlijst in te vullen
Het invullen van deze vragenlijst duurt 10 minuten. Een week voor studiesessie II en III wordt de deelnemers gevraagd de vragenlijst in te vullen
Structurele spierparameters: vetinfiltratie.
Tijdsspanne: Tijdens de in-magnet inspanningstest van 10 minuten tijdens sessie II en III
Tijdens de in-magnet inspanningstest van 10 minuten tijdens sessie II en III
Verandering in bloedglucosewaarden
Tijdsspanne: Tijdens de 25 minuten durende inspanningstest (sessie II en III) worden maximaal 7 monsters genomen.
#1 en #2 bij baseline, #3 na 10 minuten, #4 na 15 minuten, #5 aan het begin van de fietsinspanningstest in de scanner, #6 na 10 minuten in-magnet training en #7 drie uur na de training binnenkant scanner.
Tijdens de 25 minuten durende inspanningstest (sessie II en III) worden maximaal 7 monsters genomen.
Bloedketonenniveau (β-hydroxybutyraat, acetoacetaat).
Tijdsspanne: Tijdens de 25 minuten durende inspanningstest (sessie II en III) worden maximaal 7 monsters genomen.
#1 en #2 bij baseline, #3 na 10 minuten, #4 na 15 minuten, #5 aan het begin van de fietsinspanningstest in de scanner, #6 na 10 minuten in-magnet training en #7 drie uur na de training binnenkant scanner.
Tijdens de 25 minuten durende inspanningstest (sessie II en III) worden maximaal 7 monsters genomen.
Verandering van de pH van het bloed
Tijdsspanne: Tijdens de 25 minuten durende inspanningstest (sessie II en III) worden maximaal 7 monsters genomen.
#1 en #2 bij baseline, #3 na 10 minuten, #4 na 15 minuten, #5 aan het begin van de fietsinspanningstest in de scanner, #6 na 10 minuten in-magnet training en #7 drie uur na de training binnenkant scanner.
Tijdens de 25 minuten durende inspanningstest (sessie II en III) worden maximaal 7 monsters genomen.
Bloedspiegels van vrije vetzuren
Tijdsspanne: Tijdens de 25 minuten durende inspanningstest (sessie II en III) worden maximaal 7 monsters genomen.
#1 en #2 bij baseline, #3 na 10 minuten, #4 na 15 minuten, #5 aan het begin van de fietsinspanningstest in de scanner, #6 na 10 minuten in-magnet training en #7 drie uur na de training binnenkant scanner.
Tijdens de 25 minuten durende inspanningstest (sessie II en III) worden maximaal 7 monsters genomen.
Bloedspiegels van insuline
Tijdsspanne: Tijdens de 25 minuten durende inspanningstest (sessie II en III) worden maximaal 7 monsters genomen.
#1 en #2 bij baseline, #3 na 10 minuten, #4 na 15 minuten, #5 aan het begin van de fietsinspanningstest in de scanner, #6 na 10 minuten in-magnet training en #7 drie uur na de training binnenkant scanner.
Tijdens de 25 minuten durende inspanningstest (sessie II en III) worden maximaal 7 monsters genomen.
Bloedspiegels van creatinekinase
Tijdsspanne: Tijdens de 25 minuten durende inspanningstest (sessie II en III) worden maximaal 7 monsters genomen.
#1 en #2 bij baseline, #3 na 10 minuten, #4 na 15 minuten, #5 aan het begin van de fietsinspanningstest in de scanner, #6 na 10 minuten in-magnet training en #7 drie uur na de training binnenkant scanner.
Tijdens de 25 minuten durende inspanningstest (sessie II en III) worden maximaal 7 monsters genomen.
Bloedspiegels van ammoniak
Tijdsspanne: Tijdens de 25 minuten durende inspanningstest (sessie II en III) worden maximaal 7 monsters genomen.
#1 en #2 bij baseline, #3 na 10 minuten, #4 na 15 minuten, #5 aan het begin van de fietsinspanningstest in de scanner, #6 na 10 minuten in-magnet training en #7 drie uur na de training binnenkant scanner.
Tijdens de 25 minuten durende inspanningstest (sessie II en III) worden maximaal 7 monsters genomen.
Bloedwaarden van NT-proBNP
Tijdsspanne: Tijdens de 25 minuten durende inspanningstest (sessie II en III) worden maximaal 7 monsters genomen.
#1 en #2 bij baseline, #3 na 10 minuten, #4 na 15 minuten, #5 aan het begin van de fietsinspanningstest in de scanner, #6 na 10 minuten in-magnet training en #7 drie uur na de training binnenkant scanner.
Tijdens de 25 minuten durende inspanningstest (sessie II en III) worden maximaal 7 monsters genomen.
Bloedspiegels van lactaat
Tijdsspanne: Tijdens de 25 minuten durende inspanningstest (sessie II en III) worden maximaal 7 monsters genomen.
#1 en #2 bij baseline, #3 na 10 minuten, #4 na 15 minuten, #5 aan het begin van de fietsinspanningstest in de scanner, #6 na 10 minuten in-magnet training en #7 drie uur na de training binnenkant scanner.
Tijdens de 25 minuten durende inspanningstest (sessie II en III) worden maximaal 7 monsters genomen.
Verandering van urinespiegels van myoglobine, ketonen, tetraglucoside
Tijdsspanne: Tijdens studiesessie II en III wordt urine verzameld. Een studiesessie vindt plaats van 8.00 uur tot 14.00 uur.
Tijdens studiesessie II en III wordt urine verzameld. Een studiesessie vindt plaats van 8.00 uur tot 14.00 uur.
optioneel: spiermetabolisch profiel (volgens Cox et. al. 2016] van een spierbiopsie.
Tijdsspanne: Deze procedure duurt telkens 30 minuten en wordt voorafgaand aan en onmiddellijk na de training tijdens studiesessie II en III uitgevoerd.
optioneel, op patiënt-vrijwillige basis. Als toestemming is gegeven, worden er in totaal 4 spierbiopten uitgevoerd.
Deze procedure duurt telkens 30 minuten en wordt voorafgaand aan en onmiddellijk na de training tijdens studiesessie II en III uitgevoerd.
optioneel: individuele fenotypische spiereigenschappen (vezeltype, mitochondriale dichtheid, capillaire dichtheid
Tijdsspanne: Deze procedure duurt telkens 30 minuten en wordt voorafgaand aan en onmiddellijk na de training tijdens studiesessie II en III uitgevoerd.
optioneel, op patiënt-vrijwillige basis. Als toestemming is gegeven, worden er in totaal 4 spierbiopten uitgevoerd.
Deze procedure duurt telkens 30 minuten en wordt voorafgaand aan en onmiddellijk na de training tijdens studiesessie II en III uitgevoerd.
Individuele fysieke prestatie tijdens inspanning; VO2- en VCO2-dynamiek.
Tijdsspanne: Tijdens sessie I; de maximale inspanningstest van circa 12 minuten en tijdens de inspanningstest van 15 minuten buiten de MR-scanner bij sessie II en III.
Tijdens sessie I; de maximale inspanningstest van circa 12 minuten en tijdens de inspanningstest van 15 minuten buiten de MR-scanner bij sessie II en III.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Medical Center Groningen

Medewerkers

University of Oxford
University of the Faroe Islands
Stichting Stofwisselkracht
Stichting Metakids

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: T.G.J. Derks, MD PhD, University Medical Center Groningen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 februari 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 maart 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

23 maart 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 december 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 januari 2017

Eerst geplaatst (Schatting)

5 januari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 mei 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 april 2018

Laatst geverifieerd

1 april 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NL59081.042.16

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op lichaamsbeweging

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren