Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Острый пищевой кетоз при GSD IIIa

30 апреля 2018 г. обновлено: Terry G.J. Derks, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Острый пищевой кетоз и физические упражнения при болезни накопления гликогена типа IIIa

Исследователи изучат, может ли острый пищевой кетоз у взрослых пациентов с GSD IIIa повысить функцию митохондрий мышц in vivo.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Болезнь накопления гликогена типа IIIa (GSD IIIa) представляет собой врожденное нарушение углеводного обмена, вызванное нарушением активности фермента, расщепляющего гликоген (GDE). Стареющая когорта GSD IIIa показывает, что вовлечение мышц, несмотря на соблюдение диеты, является распространенным инвалидизирующим фенотипом во взрослом возрасте. В настоящее время специфическая терапия мышечных проблем у взрослых пациентов с GSD IIIa не разработана.

Однако можно предположить, что питательный кетоз (NK) будет очень полезен для пациентов. Среди прочего, кетоновые тела могут взять на себя роль основного источника энергии при тренировке мышц. Недавно у людей изучали острую НК при физических нагрузках. Было обнаружено, что NK усиливают функцию митохондрий мышц у спортсменов.

Исследователи изучат, может ли острая NK у взрослых пациентов с GSD IIIa повышать функцию митохондрий мышц in vivo.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • GSD III, подтвержденный ферментативным анализом и/или анализом мутаций AGL, и GSD IIIa, дополнительно уточненный как недостаточная активность деветвящего фермента в мышцах или клинические и/или биохимические признаки поражения сердца и/или скелетных мышц.

Критерий исключения:

  • противопоказания к МРТ-исследованиям (оцениваются по стандартизированному опроснику)
  • невозможность выполнять упражнения на велосипеде.
  • интеркуррентное заболевание, которое может повлиять на толерантность к физической нагрузке (анемия, скелетно-мышечная травма или другое недиагностированное заболевание, находящееся под следствием).
  • известная ишемическая болезнь сердца, положительный анамнез на стенокардию или кардиомиопатию.
  • инсулинозависимый сахарный диабет.
  • утрата или невозможность дать информированное согласие.
  • беременность или текущее кормление грудью.
  • любая другая причина, которая, по мнению исследователей, может повлиять на способность участника участвовать в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Кетон-эфирный напиток
Пероральный прием - физические упражнения
Другой: физическое упражнение
На занятиях II и III участники выполнят тест с физической нагрузкой на велосипеде внутри и снаружи МР-томографа.
Активный компаратор: Углеводный напиток
Пероральный прием - физические упражнения
Другой: физическое упражнение
На занятиях II и III участники выполнят тест с физической нагрузкой на велосипеде внутри и снаружи МР-томографа.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Описание энергетического и протонного баланса in vivo во время упражнений на МРТ-сканере с напитком на основе кетонового эфира и без него: стационарные внутримышечные уровни гликогена, Pi, PCr и pH и кинетическая константа скорости метаболического восстановления.
Временное ограничение: 10 минут; во время магнитной пробы с физической нагрузкой II и III занятий.
10 минут; во время магнитной пробы с физической нагрузкой II и III занятий.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
время индивидуальной желаемой нагрузки
Временное ограничение: через выполнение максимальной физической нагрузки (около 12 минут) во время учебной сессии I.
#минут
через выполнение максимальной физической нагрузки (около 12 минут) во время учебной сессии I.
завершение цикла езды на велосипеде лежа при желаемой нагрузке в сканере
Временное ограничение: 10 минут
(да/нет; если нет, #минут)
10 минут
Ультразвуковая плотность мышц двуглавой, четырехглавой, икроножной (икроножной и/или камбаловидной) и передней большеберцовой мышц.
Временное ограничение: Вместе с исследованием мышечной силы эта оценка займет 1,5 часа.
Выполняется во время учебной сессии I неврологом.
Вместе с исследованием мышечной силы эта оценка займет 1,5 часа.
Мышечная сила односторонняя
Временное ограничение: Вместе с УЗИ мышц эта оценка займет 1,5 часа.
Выполняется во время учебной сессии I неврологом.
Вместе с УЗИ мышц эта оценка займет 1,5 часа.
Субъективная оценка усталости и мышечной боли
Временное ограничение: после каждой тренировки и через 24 часа после тренировки
шкала 0-10
после каждой тренировки и через 24 часа после тренировки
Международный опросник по физической активности
Временное ограничение: Заполнение этой анкеты займет 10 минут. Участникам будет предложено заполнить анкету за неделю до учебных сессий II и III.
Заполнение этой анкеты займет 10 минут. Участникам будет предложено заполнить анкету за неделю до учебных сессий II и III.
Структурные параметры мышц: жировая инфильтрация.
Временное ограничение: Во время 10-минутной магнитной физической нагрузки во время занятий II и III
Во время 10-минутной магнитной физической нагрузки во время занятий II и III
Изменение уровня глюкозы в крови
Временное ограничение: Во время 25-минутного нагрузочного теста (сеансы II и III) будет взято до 7 образцов.
№ 1 и № 2 в исходном состоянии, № 3 через 10 минут, № 4 через 15 минут, № 5 в начале теста с нагрузкой на велосипеде внутри сканера, № 6 через 10 минут упражнений с магнитом и № 7 через три часа после тренировки. внутри сканер.
Во время 25-минутного нагрузочного теста (сеансы II и III) будет взято до 7 образцов.
Уровень кетонов в крови (β-гидроксибутират, ацетоацетат).
Временное ограничение: Во время 25-минутного нагрузочного теста (сеансы II и III) будет взято до 7 образцов.
№ 1 и № 2 в исходном состоянии, № 3 через 10 минут, № 4 через 15 минут, № 5 в начале теста с нагрузкой на велосипеде внутри сканера, № 6 через 10 минут упражнений с магнитом и № 7 через три часа после тренировки. внутри сканер.
Во время 25-минутного нагрузочного теста (сеансы II и III) будет взято до 7 образцов.
Изменение рН крови
Временное ограничение: Во время 25-минутного нагрузочного теста (сеансы II и III) будет взято до 7 образцов.
№ 1 и № 2 в исходном состоянии, № 3 через 10 минут, № 4 через 15 минут, № 5 в начале теста с нагрузкой на велосипеде внутри сканера, № 6 через 10 минут упражнений с магнитом и № 7 через три часа после тренировки. внутри сканер.
Во время 25-минутного нагрузочного теста (сеансы II и III) будет взято до 7 образцов.
Уровень свободных жирных кислот в крови
Временное ограничение: Во время 25-минутного нагрузочного теста (сеансы II и III) будет взято до 7 образцов.
№ 1 и № 2 в исходном состоянии, № 3 через 10 минут, № 4 через 15 минут, № 5 в начале теста с нагрузкой на велосипеде внутри сканера, № 6 через 10 минут упражнений с магнитом и № 7 через три часа после тренировки. внутри сканер.
Во время 25-минутного нагрузочного теста (сеансы II и III) будет взято до 7 образцов.
Уровень инсулина в крови
Временное ограничение: Во время 25-минутного нагрузочного теста (сеансы II и III) будет взято до 7 образцов.
№ 1 и № 2 в исходном состоянии, № 3 через 10 минут, № 4 через 15 минут, № 5 в начале теста с нагрузкой на велосипеде внутри сканера, № 6 через 10 минут упражнений с магнитом и № 7 через три часа после тренировки. внутри сканер.
Во время 25-минутного нагрузочного теста (сеансы II и III) будет взято до 7 образцов.
Уровень креатинкиназы в крови
Временное ограничение: Во время 25-минутного нагрузочного теста (сеансы II и III) будет взято до 7 образцов.
№ 1 и № 2 в исходном состоянии, № 3 через 10 минут, № 4 через 15 минут, № 5 в начале теста с нагрузкой на велосипеде внутри сканера, № 6 через 10 минут упражнений с магнитом и № 7 через три часа после тренировки. внутри сканер.
Во время 25-минутного нагрузочного теста (сеансы II и III) будет взято до 7 образцов.
Уровень аммиака в крови
Временное ограничение: Во время 25-минутного нагрузочного теста (сеансы II и III) будет взято до 7 образцов.
№ 1 и № 2 в исходном состоянии, № 3 через 10 минут, № 4 через 15 минут, № 5 в начале теста с нагрузкой на велосипеде внутри сканера, № 6 через 10 минут упражнений с магнитом и № 7 через три часа после тренировки. внутри сканер.
Во время 25-минутного нагрузочного теста (сеансы II и III) будет взято до 7 образцов.
Уровни NT-proBNP в крови
Временное ограничение: Во время 25-минутного нагрузочного теста (сеансы II и III) будет взято до 7 образцов.
№ 1 и № 2 в исходном состоянии, № 3 через 10 минут, № 4 через 15 минут, № 5 в начале теста с нагрузкой на велосипеде внутри сканера, № 6 через 10 минут упражнений с магнитом и № 7 через три часа после тренировки. внутри сканер.
Во время 25-минутного нагрузочного теста (сеансы II и III) будет взято до 7 образцов.
Уровень лактата в крови
Временное ограничение: Во время 25-минутного нагрузочного теста (сеансы II и III) будет взято до 7 образцов.
№ 1 и № 2 в исходном состоянии, № 3 через 10 минут, № 4 через 15 минут, № 5 в начале теста с нагрузкой на велосипеде внутри сканера, № 6 через 10 минут упражнений с магнитом и № 7 через три часа после тренировки. внутри сканер.
Во время 25-минутного нагрузочного теста (сеансы II и III) будет взято до 7 образцов.
Изменение содержания в моче миоглобина, кетонов, тетраглюкозидов
Временное ограничение: Моча будет собираться во время учебных сессий II и III. Учебное занятие будет проходить с 8:00 до 14:00.
Моча будет собираться во время учебных сессий II и III. Учебное занятие будет проходить с 8:00 до 14:00.
опционально: мышечный метаболический профиль (согласно Cox et. al. 2016] мышечной биопсии.
Временное ограничение: Эта процедура занимает 30 минут каждый раз и будет выполняться до и сразу после тренировки во время учебных сессий II и III.
факультативно, по желанию пациента. Если согласие было дано, в общей сложности будет выполнено 4 биопсии мышц.
Эта процедура занимает 30 минут каждый раз и будет выполняться до и сразу после тренировки во время учебных сессий II и III.
дополнительно: индивидуальные фенотипические свойства мышц (тип волокон, плотность митохондрий, плотность капилляров
Временное ограничение: Эта процедура занимает 30 минут каждый раз и будет выполняться до и сразу после тренировки во время учебных сессий II и III.
факультативно, по желанию пациента. Если согласие было дано, в общей сложности будет выполнено 4 биопсии мышц.
Эта процедура занимает 30 минут каждый раз и будет выполняться до и сразу после тренировки во время учебных сессий II и III.
Индивидуальная физическая работоспособность во время тренировки; Динамика VO2 и VCO2.
Временное ограничение: Во время сеанса I; максимальная продолжительность нагрузочного теста около 12 минут, а во время нагрузочного теста - 15 минут вне МРТ-сканера на сеансах II и III.
Во время сеанса I; максимальная продолжительность нагрузочного теста около 12 минут, а во время нагрузочного теста - 15 минут вне МРТ-сканера на сеансах II и III.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Medical Center Groningen

Соавторы

University of Oxford
University of the Faroe Islands
Stichting Stofwisselkracht
Stichting Metakids

Следователи

  • Главный следователь: T.G.J. Derks, MD PhD, University Medical Center Groningen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 февраля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

23 марта 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

23 марта 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 декабря 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 января 2017 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

5 января 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 мая 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 апреля 2018 г.

Последняя проверка

1 апреля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NL59081.042.16

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования физическое упражнение

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться