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Cétose nutritionnelle aiguë dans GSD IIIa

30 avril 2018 mis à jour par: Terry G.J. Derks, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Cétose nutritionnelle aiguë et exercice dans la maladie de stockage du glycogène de type IIIa

Les chercheurs étudieront si la cétose nutritionnelle aiguë chez les patients adultes GSD IIIa peut stimuler la fonction mitochondriale musculaire in vivo.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La maladie de stockage du glycogène de type IIIa (GSD IIIa) est une erreur innée du métabolisme des glucides causée par une altération de l'activité de l'enzyme débranchante du glycogène (GDE). La cohorte GSD IIIa vieillissante montre que l'atteinte musculaire -malgré la prise en charge diététique- est un phénotype invalidant fréquent à l'âge adulte. Actuellement, aucune thérapie spécifique n'a été établie pour les problèmes musculaires chez les patients adultes GSD IIIa.

Cependant, on pourrait émettre l'hypothèse que la cétose nutritionnelle (NK) sera très bénéfique pour les patients. Entre autres, les corps cétoniques pourraient jouer le rôle de source d'énergie primaire dans l'exercice musculaire. Récemment, la NK aiguë à l'exercice a été étudiée chez l'homme. NK a été trouvé pour améliorer la fonction mitochondriale musculaire chez les athlètes.

Les chercheurs étudieront si la NK aiguë chez les patients adultes GSD IIIa peut stimuler la fonction mitochondriale musculaire in vivo.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas
        • University of Groningen, UMC Groningen

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • GSD III confirmé par dosage enzymatique et/ou analyse de la mutation AGL et GSD IIIa spécifié comme une activité enzymatique débranchante déficiente dans le muscle ou des signes cliniques et/ou biochimiques d'atteinte musculaire cardiaque et/ou squelettique.

Critère d'exclusion:

  • contre-indications aux études IRM (évaluées par un questionnaire standardisé)
  • incapacité à faire de l'exercice à vélo.
  • maladie intercurrente pouvant influer sur la tolérance à l'exercice (anémie, lésion musculo-squelettique ou autre maladie non diagnostiquée faisant l'objet d'une enquête).
  • maladie coronarienne connue, antécédent positif d'angine de poitrine ou de cardiomyopathie.
  • diabète sucré insulino-dépendant.
  • la perte ou l'incapacité de donner un consentement éclairé.
  • grossesse ou allaitement en cours.
  • toute autre cause qui, de l'avis des investigateurs, peut affecter la capacité du participant à participer à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Boisson cétone-ester
Prise orale - exercice physique
Autre: exercice physique
Dans les sessions II et III, les participants effectueront un test d'effort sur un vélo à l'intérieur et à l'extérieur du scanner RM.
Comparateur actif: Boisson glucidique
Prise orale - exercice physique
Autre: exercice physique
Dans les sessions II et III, les participants effectueront un test d'effort sur un vélo à l'intérieur et à l'extérieur du scanner RM.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Description de l'équilibre énergétique et protonique in vivo pendant l'exercice en scanner IRM avec et sans boisson à base d'ester cétonique : niveaux intramusculaires à l'état d'équilibre de glycogène, Pi, PCr et pH et constante de vitesse cinétique de la récupération métabolique.
Délai: 10 minutes; pendant le test d'effort sous aimant des sessions II et III.
10 minutes; pendant le test d'effort sous aimant des sessions II et III.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
moment de la charge de travail individuelle souhaitée
Délai: par la réalisation de l'épreuve d'effort maximale (d'environ 12 minutes) lors de la session d'étude I.
#minutes
par la réalisation de l'épreuve d'effort maximale (d'environ 12 minutes) lors de la session d'étude I.
achèvement de la partie de vélo en décubitus dorsal à la charge de travail souhaitée dans le scanner
Délai: 10 minutes
(oui/non ; si non, #minutes)
10 minutes
Densité échographique musculaire des muscles biceps, quadriceps, mollet (gastrocnémien et/ou soléaire) et tibial antérieur.
Délai: Avec l'examen de la force musculaire, cette évaluation prendra 1,5 heure.
Sera réalisée lors de la session d'étude I par un neurologue.
Avec l'examen de la force musculaire, cette évaluation prendra 1,5 heure.
Force musculaire unilatérale
Délai: Avec l'échographie musculaire, cette évaluation prendra 1,5 heure.
Sera réalisée lors de la session d'étude I par un neurologue.
Avec l'échographie musculaire, cette évaluation prendra 1,5 heure.
Score subjectif de fatigue et de douleurs musculaires
Délai: après chaque séance d'exercice et 24 heures après l'exercice
échelle 0-10
après chaque séance d'exercice et 24 heures après l'exercice
Questionnaire international sur l'activité physique
Délai: Ce questionnaire prendra 10 minutes à remplir. Les participants seront invités à remplir le questionnaire une semaine avant les sessions d'étude II et III
Ce questionnaire prendra 10 minutes à remplir. Les participants seront invités à remplir le questionnaire une semaine avant les sessions d'étude II et III
Paramètres musculaires structuraux : infiltration graisseuse.
Délai: Pendant le test d'effort sous aimant de 10 minutes lors des sessions II et III
Pendant le test d'effort sous aimant de 10 minutes lors des sessions II et III
Modification de la glycémie
Délai: Jusqu'à 7 échantillons seront prélevés au cours de l'épreuve d'effort de 25 minutes (sessions II et III).
# 1 et # 2 au départ, # 3 après 10 min, # 4 après 15 minutes, # 5 au début du test d'effort sur vélo à l'intérieur du scanner, # 6 après 10 minutes d'exercice sous aimant et # 7 trois heures après l'exercice scanneur intérieur.
Jusqu'à 7 échantillons seront prélevés au cours de l'épreuve d'effort de 25 minutes (sessions II et III).
Taux de cétones sanguines (β-hydroxybutyrate, acétoacétate).
Délai: Jusqu'à 7 échantillons seront prélevés au cours de l'épreuve d'effort de 25 minutes (sessions II et III).
# 1 et # 2 au départ, # 3 après 10 min, # 4 après 15 minutes, # 5 au début du test d'effort sur vélo à l'intérieur du scanner, # 6 après 10 minutes d'exercice sous aimant et # 7 trois heures après l'exercice scanneur intérieur.
Jusqu'à 7 échantillons seront prélevés au cours de l'épreuve d'effort de 25 minutes (sessions II et III).
Changement du pH sanguin
Délai: Jusqu'à 7 échantillons seront prélevés au cours de l'épreuve d'effort de 25 minutes (sessions II et III).
# 1 et # 2 au départ, # 3 après 10 min, # 4 après 15 minutes, # 5 au début du test d'effort sur vélo à l'intérieur du scanner, # 6 après 10 minutes d'exercice sous aimant et # 7 trois heures après l'exercice scanneur intérieur.
Jusqu'à 7 échantillons seront prélevés au cours de l'épreuve d'effort de 25 minutes (sessions II et III).
Niveaux sanguins d'acides gras libres
Délai: Jusqu'à 7 échantillons seront prélevés au cours de l'épreuve d'effort de 25 minutes (sessions II et III).
# 1 et # 2 au départ, # 3 après 10 min, # 4 après 15 minutes, # 5 au début du test d'effort sur vélo à l'intérieur du scanner, # 6 après 10 minutes d'exercice sous aimant et # 7 trois heures après l'exercice scanneur intérieur.
Jusqu'à 7 échantillons seront prélevés au cours de l'épreuve d'effort de 25 minutes (sessions II et III).
Taux d'insuline dans le sang
Délai: Jusqu'à 7 échantillons seront prélevés au cours de l'épreuve d'effort de 25 minutes (sessions II et III).
# 1 et # 2 au départ, # 3 après 10 min, # 4 après 15 minutes, # 5 au début du test d'effort sur vélo à l'intérieur du scanner, # 6 après 10 minutes d'exercice sous aimant et # 7 trois heures après l'exercice scanneur intérieur.
Jusqu'à 7 échantillons seront prélevés au cours de l'épreuve d'effort de 25 minutes (sessions II et III).
Niveaux sanguins de créatine kinase
Délai: Jusqu'à 7 échantillons seront prélevés au cours de l'épreuve d'effort de 25 minutes (sessions II et III).
# 1 et # 2 au départ, # 3 après 10 min, # 4 après 15 minutes, # 5 au début du test d'effort sur vélo à l'intérieur du scanner, # 6 après 10 minutes d'exercice sous aimant et # 7 trois heures après l'exercice scanneur intérieur.
Jusqu'à 7 échantillons seront prélevés au cours de l'épreuve d'effort de 25 minutes (sessions II et III).
Niveaux d'ammoniac dans le sang
Délai: Jusqu'à 7 échantillons seront prélevés au cours de l'épreuve d'effort de 25 minutes (sessions II et III).
# 1 et # 2 au départ, # 3 après 10 min, # 4 après 15 minutes, # 5 au début du test d'effort sur vélo à l'intérieur du scanner, # 6 après 10 minutes d'exercice sous aimant et # 7 trois heures après l'exercice scanneur intérieur.
Jusqu'à 7 échantillons seront prélevés au cours de l'épreuve d'effort de 25 minutes (sessions II et III).
Niveaux sanguins de NT-proBNP
Délai: Jusqu'à 7 échantillons seront prélevés au cours de l'épreuve d'effort de 25 minutes (sessions II et III).
# 1 et # 2 au départ, # 3 après 10 min, # 4 après 15 minutes, # 5 au début du test d'effort sur vélo à l'intérieur du scanner, # 6 après 10 minutes d'exercice sous aimant et # 7 trois heures après l'exercice scanneur intérieur.
Jusqu'à 7 échantillons seront prélevés au cours de l'épreuve d'effort de 25 minutes (sessions II et III).
Niveaux sanguins de lactate
Délai: Jusqu'à 7 échantillons seront prélevés au cours de l'épreuve d'effort de 25 minutes (sessions II et III).
# 1 et # 2 au départ, # 3 après 10 min, # 4 après 15 minutes, # 5 au début du test d'effort sur vélo à l'intérieur du scanner, # 6 après 10 minutes d'exercice sous aimant et # 7 trois heures après l'exercice scanneur intérieur.
Jusqu'à 7 échantillons seront prélevés au cours de l'épreuve d'effort de 25 minutes (sessions II et III).
Modification des taux urinaires de myoglobine, de cétones, de tétraglucoside
Délai: L'urine sera recueillie au cours des sessions d'étude II et III. Une session d'étude aura lieu de 8h à 14h.
L'urine sera recueillie au cours des sessions d'étude II et III. Une session d'étude aura lieu de 8h à 14h.
facultatif : profil métabolique musculaire (selon Cox et. al. 2016] d'une biopsie musculaire.
Délai: Cette procédure prend 30 minutes à chaque fois et sera effectuée avant et immédiatement après l'exercice pendant les sessions d'étude II et III.
facultatif, sur la base du volontariat du patient. Si le consentement a été donné, un total de 4 biopsies musculaires seront effectuées.
Cette procédure prend 30 minutes à chaque fois et sera effectuée avant et immédiatement après l'exercice pendant les sessions d'étude II et III.
facultatif : propriétés musculaires phénotypiques individuelles (type de fibre, densité mitochondriale, densité capillaire
Délai: Cette procédure prend 30 minutes à chaque fois et sera effectuée avant et immédiatement après l'exercice pendant les sessions d'étude II et III.
facultatif, sur la base du volontariat du patient. Si le consentement a été donné, un total de 4 biopsies musculaires seront effectuées.
Cette procédure prend 30 minutes à chaque fois et sera effectuée avant et immédiatement après l'exercice pendant les sessions d'étude II et III.
Performance physique individuelle pendant l'exercice ; Dynamique VO2 et VCO2.
Délai: Au cours de la séance I ; l'épreuve d'effort maximale d'environ 12 minutes et pendant les épreuves d'effort de 15 minutes hors scanner IRM aux séances II et III.
Au cours de la séance I ; l'épreuve d'effort maximale d'environ 12 minutes et pendant les épreuves d'effort de 15 minutes hors scanner IRM aux séances II et III.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Medical Center Groningen

Collaborateurs

University of Oxford
University of the Faroe Islands
Stichting Stofwisselkracht
Stichting Metakids

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: T.G.J. Derks, MD PhD, University Medical Center Groningen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 février 2017

Achèvement primaire (Réel)

23 mars 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

23 mars 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 décembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 janvier 2017

Première publication (Estimation)

5 janvier 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 mai 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 avril 2018

Dernière vérification

1 avril 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NL59081.042.16

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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