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Chetosi nutrizionale acuta nella GSD IIIa

30 aprile 2018 aggiornato da: Terry G.J. Derks, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Chetosi nutrizionale acuta ed esercizio fisico nella malattia da accumulo di glicogeno di tipo IIIa

I ricercatori studieranno se la chetosi nutrizionale acuta nei pazienti adulti con GSD IIIa può aumentare la funzione mitocondriale muscolare in vivo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia da accumulo di glicogeno di tipo IIIa (GSD IIIa) è un errore congenito del metabolismo dei carboidrati causato da una ridotta attività dell'enzima deramificante del glicogeno (GDE). La coorte GSD IIIa che invecchia mostra che il coinvolgimento muscolare, nonostante la gestione dietetica, è un fenotipo disabilitante comune nell'età adulta. Attualmente, non è stata stabilita alcuna terapia specifica per i problemi muscolari nei pazienti adulti con GSD IIIa.

Tuttavia, si potrebbe ipotizzare che la chetosi nutrizionale (NK) sarà di grande beneficio per i pazienti. Tra gli altri, i corpi chetonici potrebbero assumere il ruolo di fonte energetica primaria nell'esercizio muscolare. Recentemente, la NK acuta in esercizio è stata studiata negli esseri umani. È stato scoperto che NK migliora la funzione mitocondriale muscolare negli atleti.

I ricercatori studieranno se l'NK acuto nei pazienti adulti con GSD IIIa può aumentare la funzione mitocondriale muscolare in vivo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Groningen, Olanda
        • University of Groningen, UMC Groningen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • GSD III confermata con test enzimatico e/o analisi di mutazione AGL e GSD IIIa ulteriormente specificata come attività enzimatica deramificante carente nei muscoli o segni clinici e/o biochimici di coinvolgimento muscolare cardiaco e/o scheletrico.

Criteri di esclusione:

  • controindicazioni per studi MRI (valutate mediante questionario standardizzato)
  • incapacità di eseguire l'esercizio in bicicletta.
  • malattie intercorrenti che possono influenzare la tolleranza all'esercizio (anemia, lesioni muscoloscheletriche o altre malattie non diagnosticate sotto indagine).
  • malattia coronarica nota, anamnesi positiva per angina o cardiomiopatia.
  • diabete mellito insulino-dipendente.
  • perdita o incapacità di fornire il consenso informato.
  • gravidanza o allattamento al seno in corso.
  • qualsiasi altra causa che, a parere degli investigatori, possa influire sulla capacità del partecipante di partecipare allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Bevanda a base di estere chetonico
Assunzione orale - esercizio fisico
Altro: esercizio fisico
Nella sessione II e III i partecipanti eseguiranno un test da sforzo su una bicicletta all'interno e all'esterno dello scanner RM.
Comparatore attivo: Bevanda a base di carboidrati
Assunzione orale - esercizio fisico
Altro: esercizio fisico
Nella sessione II e III i partecipanti eseguiranno un test da sforzo su una bicicletta all'interno e all'esterno dello scanner RM.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Descrizione dell'equilibrio energetico e protonico in vivo durante l'esercizio nello scanner RM con e senza bevanda di estere chetonico: livelli intramuscolari allo stato stazionario di glicogeno, Pi, PCr e pH e costante di velocità cinetica del recupero metabolico.
Lasso di tempo: 10 minuti; durante la prova da sforzo in magnete della sessione II e III.
10 minuti; durante la prova da sforzo in magnete della sessione II e III.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
tempo del carico di lavoro individuale desiderato
Lasso di tempo: attraverso il completamento della prova da sforzo massimo (di circa 12 minuti) durante la sessione di studio I.
#minuti
attraverso il completamento della prova da sforzo massimo (di circa 12 minuti) durante la sessione di studio I.
completamento dell'incontro in bicicletta supino al carico di lavoro desiderato nello scanner
Lasso di tempo: 10 minuti
(sì/no; se no, #minuti)
10 minuti
Densità ecografica muscolare dei muscoli bicipite, quadricipite, polpaccio (gastrocnemio e/o soleo) e tibiale anteriore.
Lasso di tempo: Insieme all'esame della forza muscolare, questa valutazione richiederà un'ora e mezza.
Verrà eseguito durante la sessione di studio I da un neurologo.
Insieme all'esame della forza muscolare, questa valutazione richiederà un'ora e mezza.
Forza muscolare unilaterale
Lasso di tempo: Insieme all'ecografia muscolare, questa valutazione richiederà un'ora e mezza.
Verrà eseguito durante la sessione di studio I da un neurologo.
Insieme all'ecografia muscolare, questa valutazione richiederà un'ora e mezza.
Punteggio soggettivo di affaticamento e dolore muscolare
Lasso di tempo: dopo ogni sessione di esercizio e 24 ore dopo l'esercizio
scala 0-10
dopo ogni sessione di esercizio e 24 ore dopo l'esercizio
Questionario internazionale sull'attività fisica
Lasso di tempo: La compilazione di questo questionario richiederà 10 minuti. Ai partecipanti verrà chiesto di compilare il questionario una settimana prima della sessione di studio II e III
La compilazione di questo questionario richiederà 10 minuti. Ai partecipanti verrà chiesto di compilare il questionario una settimana prima della sessione di studio II e III
Parametri muscolari strutturali: infiltrazione di grasso.
Lasso di tempo: Durante la prova da sforzo in magnete di 10 minuti durante la sessione II e III
Durante la prova da sforzo in magnete di 10 minuti durante la sessione II e III
Variazione dei livelli di glucosio nel sangue
Lasso di tempo: Durante la prova da sforzo di 25 minuti (sessione II e III) verranno prelevati fino a 7 campioni.
#1 e #2 al basale, #3 dopo 10 minuti, #4 dopo 15 minuti, #5 all'inizio del test da sforzo in bicicletta all'interno dello scanner, #6 dopo 10 minuti di esercizio con magnete e #7 tre ore dopo l'esercizio scanner interno.
Durante la prova da sforzo di 25 minuti (sessione II e III) verranno prelevati fino a 7 campioni.
Livello di chetoni nel sangue (β-idrossibutirrato, acetoacetato).
Lasso di tempo: Durante la prova da sforzo di 25 minuti (sessione II e III) verranno prelevati fino a 7 campioni.
#1 e #2 al basale, #3 dopo 10 minuti, #4 dopo 15 minuti, #5 all'inizio del test da sforzo in bicicletta all'interno dello scanner, #6 dopo 10 minuti di esercizio con magnete e #7 tre ore dopo l'esercizio scanner interno.
Durante la prova da sforzo di 25 minuti (sessione II e III) verranno prelevati fino a 7 campioni.
Alterazione del pH del sangue
Lasso di tempo: Durante la prova da sforzo di 25 minuti (sessione II e III) verranno prelevati fino a 7 campioni.
#1 e #2 al basale, #3 dopo 10 minuti, #4 dopo 15 minuti, #5 all'inizio del test da sforzo in bicicletta all'interno dello scanner, #6 dopo 10 minuti di esercizio con magnete e #7 tre ore dopo l'esercizio scanner interno.
Durante la prova da sforzo di 25 minuti (sessione II e III) verranno prelevati fino a 7 campioni.
Livelli ematici di acidi grassi liberi
Lasso di tempo: Durante la prova da sforzo di 25 minuti (sessione II e III) verranno prelevati fino a 7 campioni.
#1 e #2 al basale, #3 dopo 10 minuti, #4 dopo 15 minuti, #5 all'inizio del test da sforzo in bicicletta all'interno dello scanner, #6 dopo 10 minuti di esercizio con magnete e #7 tre ore dopo l'esercizio scanner interno.
Durante la prova da sforzo di 25 minuti (sessione II e III) verranno prelevati fino a 7 campioni.
Livelli ematici di insulina
Lasso di tempo: Durante la prova da sforzo di 25 minuti (sessione II e III) verranno prelevati fino a 7 campioni.
#1 e #2 al basale, #3 dopo 10 minuti, #4 dopo 15 minuti, #5 all'inizio del test da sforzo in bicicletta all'interno dello scanner, #6 dopo 10 minuti di esercizio con magnete e #7 tre ore dopo l'esercizio scanner interno.
Durante la prova da sforzo di 25 minuti (sessione II e III) verranno prelevati fino a 7 campioni.
Livelli ematici di creatina chinasi
Lasso di tempo: Durante la prova da sforzo di 25 minuti (sessione II e III) verranno prelevati fino a 7 campioni.
#1 e #2 al basale, #3 dopo 10 minuti, #4 dopo 15 minuti, #5 all'inizio del test da sforzo in bicicletta all'interno dello scanner, #6 dopo 10 minuti di esercizio con magnete e #7 tre ore dopo l'esercizio scanner interno.
Durante la prova da sforzo di 25 minuti (sessione II e III) verranno prelevati fino a 7 campioni.
Livelli ematici di ammoniaca
Lasso di tempo: Durante la prova da sforzo di 25 minuti (sessione II e III) verranno prelevati fino a 7 campioni.
#1 e #2 al basale, #3 dopo 10 minuti, #4 dopo 15 minuti, #5 all'inizio del test da sforzo in bicicletta all'interno dello scanner, #6 dopo 10 minuti di esercizio con magnete e #7 tre ore dopo l'esercizio scanner interno.
Durante la prova da sforzo di 25 minuti (sessione II e III) verranno prelevati fino a 7 campioni.
Livelli ematici di NT-proBNP
Lasso di tempo: Durante la prova da sforzo di 25 minuti (sessione II e III) verranno prelevati fino a 7 campioni.
#1 e #2 al basale, #3 dopo 10 minuti, #4 dopo 15 minuti, #5 all'inizio del test da sforzo in bicicletta all'interno dello scanner, #6 dopo 10 minuti di esercizio con magnete e #7 tre ore dopo l'esercizio scanner interno.
Durante la prova da sforzo di 25 minuti (sessione II e III) verranno prelevati fino a 7 campioni.
Livelli ematici di lattato
Lasso di tempo: Durante la prova da sforzo di 25 minuti (sessione II e III) verranno prelevati fino a 7 campioni.
#1 e #2 al basale, #3 dopo 10 minuti, #4 dopo 15 minuti, #5 all'inizio del test da sforzo in bicicletta all'interno dello scanner, #6 dopo 10 minuti di esercizio con magnete e #7 tre ore dopo l'esercizio scanner interno.
Durante la prova da sforzo di 25 minuti (sessione II e III) verranno prelevati fino a 7 campioni.
Modifica dei livelli urinari di mioglobina, chetoni, tetraglucoside
Lasso di tempo: L'urina sarà raccolta durante le sessioni di studio II e III. Una sessione di studio si svolgerà dalle 8:00 alle 14:00.
L'urina sarà raccolta durante le sessioni di studio II e III. Una sessione di studio si svolgerà dalle 8:00 alle 14:00.
facoltativo: profilo metabolico muscolare (secondo Cox et. al. 2016] di una biopsia muscolare.
Lasso di tempo: Questa procedura richiede 30 minuti ogni volta e verrà eseguita prima e immediatamente dopo l'esercizio durante le sessioni di studio II e III.
facoltativo, su base volontaria del paziente. Se è stato dato il consenso, verranno eseguite un totale di 4 biopsie muscolari.
Questa procedura richiede 30 minuti ogni volta e verrà eseguita prima e immediatamente dopo l'esercizio durante le sessioni di studio II e III.
facoltativo: proprietà muscolari fenotipiche individuali (tipo di fibra, densità mitocondriale, densità capillare
Lasso di tempo: Questa procedura richiede 30 minuti ogni volta e verrà eseguita prima e immediatamente dopo l'esercizio durante le sessioni di studio II e III.
facoltativo, su base volontaria del paziente. Se è stato dato il consenso, verranno eseguite un totale di 4 biopsie muscolari.
Questa procedura richiede 30 minuti ogni volta e verrà eseguita prima e immediatamente dopo l'esercizio durante le sessioni di studio II e III.
Prestazioni fisiche individuali durante l'esercizio; Dinamiche di VO2 e VCO2.
Lasso di tempo: Durante la sessione I; la prova da sforzo massima di circa 12 minuti e durante le prove da sforzo di 15 minuti al di fuori dello scanner RM nelle sessioni II e III.
Durante la sessione I; la prova da sforzo massima di circa 12 minuti e durante le prove da sforzo di 15 minuti al di fuori dello scanner RM nelle sessioni II e III.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Medical Center Groningen

Collaboratori

University of Oxford
University of the Faroe Islands
Stichting Stofwisselkracht
Stichting Metakids

Investigatori

  • Investigatore principale: T.G.J. Derks, MD PhD, University Medical Center Groningen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 febbraio 2017

Completamento primario (Effettivo)

23 marzo 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

23 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 dicembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 gennaio 2017

Primo Inserito (Stima)

5 gennaio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 maggio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 aprile 2018

Ultimo verificato

1 aprile 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NL59081.042.16

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

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Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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