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GSD IIIa における急性栄養性ケトーシス

2018年4月30日 更新者：Terry G.J. Derks, MD, PhD、University Medical Center Groningen

糖原病 IIIa 型における急性栄養性ケトーシスと運動

研究者らは、成人GSD IIIa患者における急性栄養性ケトーシスが生体内で筋肉のミトコンドリア機能を高めることができるかどうかを研究する予定である。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

糖原病 IIIa 型 (GSD IIIa) は、グリコーゲン枝切り酵素 (GDE) 活性の低下によって引き起こされる先天性炭水化物代謝異常です。 高齢の GSD IIIa コホートは、食事管理にもかかわらず、成人期によくみられる身体障害の表現型である筋肉の関与を示しています。 現在、成人 GSD IIIa 患者の筋肉問題に対する特別な治療法は確立されていません。

しかし、栄養的ケトーシス (NK) は患者にとって非常に有益であるという仮説が立てられる可能性があります。 とりわけ、ケトン体は筋肉を運動させる際の主要なエネルギー源の役割を果たす可能性があります。 最近、運動時の急性NKがヒトで研究されました。 NKはアスリートの筋肉のミトコンドリア機能を強化することが判明しました。

研究者らは、成人GSD IIIa患者の急性NKが生体内で筋肉のミトコンドリア機能を高めることができるかどうかを研究する予定である。

研究の種類

介入

入学 (実際)

6

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • オランダ
      • Groningen、オランダ
        • University of Groningen, UMC Groningen

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • GSD IIIは酵素アッセイおよび/またはAGL変異分析で確認され、GSD IIIaはさらに、筋肉または心臓および/または骨格筋関与の臨床的および/または生化学的兆候における枝切り酵素活性の欠損として特定されました。

除外基準:

  • MRI検査の禁忌（標準化されたアンケートによって評価）
  • 自転車運動ができない。
  • 運動耐性に影響を与える可能性のある併発疾患（貧血、筋骨格損傷、または調査中のその他の未診断の疾患）。
  • 既知の冠動脈疾患、狭心症または心筋症の陽性歴。
  • インスリン依存性糖尿病。
  • インフォームド・コンセントの喪失、またはそれを与えることができない。
  • 妊娠中または現在授乳中。
  • 研究者が研究参加者の能力に影響を与える可能性があると判断したその他の原因

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ケトンエステルドリンク
経口摂取 - 運動
他の：体操
セッション II と III では、参加者は MR スキャナーの内側と外側で自転車での運動テストを実行します。
アクティブコンパレータ：炭水化物ドリンク
経口摂取 - 運動
他の：体操
セッション II と III では、参加者は MR スキャナーの内側と外側で自転車での運動テストを実行します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
ケトンエステル飲料を使用した場合と使用しない場合の MR スキャナーでの運動中の生体内エネルギーとプロトンバランスの説明: グリコーゲン、Pi、PCr、pH の定常状態の筋肉内レベルと代謝回復の速度定数。
時間枠：10分;セッション II および III の磁石内運動テスト中。
10分;セッション II および III の磁石内運動テスト中。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
個々の希望するワークロードの時間
時間枠：勉強会 I 中に最大運動テスト (約 12 分) を完了するまで。
＃分
勉強会 I 中に最大運動テスト (約 12 分) を完了するまで。
スキャナーでの希望の作業負荷での仰向け自転車競技の完了
時間枠：10分
(はい/いいえ。いいえの場合は #分)
10分
上腕二頭筋、大腿四頭筋、ふくらはぎ（腓腹筋および/またはヒラメ筋）および前脛骨筋の筋肉の超音波密度。
時間枠：筋力検査と合わせて、この評価には 1 時間半かかります。
研究セッション I 中に神経内科医によって実施されます。
筋力検査と合わせて、この評価には 1 時間半かかります。
片側の筋力
時間枠：筋肉の超音波検査と合わせて、この評価には 1 時間半かかります。
研究セッション I 中に神経内科医によって実施されます。
筋肉の超音波検査と合わせて、この評価には 1 時間半かかります。
主観的な疲労と筋肉痛のスコア
時間枠：各運動後および運動後 24 時間後
スケール0～10
各運動後および運動後 24 時間後
国際身体活動アンケート
時間枠：このアンケートの記入には 10 分かかります。参加者は勉強会 II および III の 1 週間前にアンケートに記入するよう求められます。
このアンケートの記入には 10 分かかります。参加者は勉強会 II および III の 1 週間前にアンケートに記入するよう求められます。
筋肉の構造パラメータ: 脂肪浸潤。
時間枠：セッション II および III での 10 分間の磁石内運動テスト中
セッション II および III での 10 分間の磁石内運動テスト中
血糖値の変化
時間枠：25 分間の運動テスト (セッション II および III) 中に最大 7 つのサンプルが採取されます。
#1 と #2 はベースライン、#3 は 10 分後、#4 は 15 分後、#5 はスキャナー内での自転車運動テスト開始時、#6 は磁石内運動の 10 分後、#7 は運動後 3 時間スキャナー内部。
25 分間の運動テスト (セッション II および III) 中に最大 7 つのサンプルが採取されます。
血中ケトン体レベル（β-ヒドロキシ酪酸、アセト酢酸）。
時間枠：25 分間の運動テスト (セッション II および III) 中に最大 7 つのサンプルが採取されます。
#1 と #2 はベースライン、#3 は 10 分後、#4 は 15 分後、#5 はスキャナー内での自転車運動テスト開始時、#6 は磁石内運動の 10 分後、#7 は運動後 3 時間スキャナー内部。
25 分間の運動テスト (セッション II および III) 中に最大 7 つのサンプルが採取されます。
血液のpHの変化
時間枠：25 分間の運動テスト (セッション II および III) 中に最大 7 つのサンプルが採取されます。
#1 と #2 はベースライン、#3 は 10 分後、#4 は 15 分後、#5 はスキャナー内での自転車運動テスト開始時、#6 は磁石内運動の 10 分後、#7 は運動後 3 時間スキャナー内部。
25 分間の運動テスト (セッション II および III) 中に最大 7 つのサンプルが採取されます。
遊離脂肪酸の血中濃度
時間枠：25 分間の運動テスト (セッション II および III) 中に最大 7 つのサンプルが採取されます。
#1 と #2 はベースライン、#3 は 10 分後、#4 は 15 分後、#5 はスキャナー内での自転車運動テスト開始時、#6 は磁石内運動の 10 分後、#7 は運動後 3 時間スキャナー内部。
25 分間の運動テスト (セッション II および III) 中に最大 7 つのサンプルが採取されます。
インスリンの血中濃度
時間枠：25 分間の運動テスト (セッション II および III) 中に最大 7 つのサンプルが採取されます。
#1 と #2 はベースライン、#3 は 10 分後、#4 は 15 分後、#5 はスキャナー内での自転車運動テスト開始時、#6 は磁石内運動の 10 分後、#7 は運動後 3 時間スキャナー内部。
25 分間の運動テスト (セッション II および III) 中に最大 7 つのサンプルが採取されます。
クレアチンキナーゼの血中濃度
時間枠：25 分間の運動テスト (セッション II および III) 中に最大 7 つのサンプルが採取されます。
#1 と #2 はベースライン、#3 は 10 分後、#4 は 15 分後、#5 はスキャナー内での自転車運動テスト開始時、#6 は磁石内運動の 10 分後、#7 は運動後 3 時間スキャナー内部。
25 分間の運動テスト (セッション II および III) 中に最大 7 つのサンプルが採取されます。
アンモニアの血中濃度
時間枠：25 分間の運動テスト (セッション II および III) 中に最大 7 つのサンプルが採取されます。
#1 と #2 はベースライン、#3 は 10 分後、#4 は 15 分後、#5 はスキャナー内での自転車運動テスト開始時、#6 は磁石内運動の 10 分後、#7 は運動後 3 時間スキャナー内部。
25 分間の運動テスト (セッション II および III) 中に最大 7 つのサンプルが採取されます。
NT-proBNP の血中濃度
時間枠：25 分間の運動テスト (セッション II および III) 中に最大 7 つのサンプルが採取されます。
#1 と #2 はベースライン、#3 は 10 分後、#4 は 15 分後、#5 はスキャナー内での自転車運動テスト開始時、#6 は磁石内運動の 10 分後、#7 は運動後 3 時間スキャナー内部。
25 分間の運動テスト (セッション II および III) 中に最大 7 つのサンプルが採取されます。
血中乳酸濃度
時間枠：25 分間の運動テスト (セッション II および III) 中に最大 7 つのサンプルが採取されます。
#1 と #2 はベースライン、#3 は 10 分後、#4 は 15 分後、#5 はスキャナー内での自転車運動テスト開始時、#6 は磁石内運動の 10 分後、#7 は運動後 3 時間スキャナー内部。
25 分間の運動テスト (セッション II および III) 中に最大 7 つのサンプルが採取されます。
尿中のミオグロビン、ケトン、テトラグルコシド濃度の変化
時間枠：尿は勉強会Ⅱ、Ⅲを通じて採取されます。勉強会は午前8時から午後2時まで行われます。
尿は勉強会Ⅱ、Ⅲを通じて採取されます。勉強会は午前8時から午後2時まで行われます。
オプション: 筋生検の筋代謝プロファイル (Cox et. al. 2016 による)。
時間枠：この手順には毎回 30 分かかり、スタディ セッション II および III 中に運動の前後に実行されます。
患者の自発的ベースで任意です。 同意が得られた場合は、合計 4 回の筋生検が行われます。
この手順には毎回 30 分かかり、スタディ セッション II および III 中に運動の前後に実行されます。
オプション: 個々の表現型の筋肉の特性 (線維の種類、ミトコンドリア密度、毛細血管密度)
時間枠：この手順には毎回 30 分かかり、スタディ セッション II および III 中に運動の前後に実行されます。
患者の自発的ベースで任意です。 同意が得られた場合は、合計 4 回の筋生検が行われます。
この手順には毎回 30 分かかり、スタディ セッション II および III 中に運動の前後に実行されます。
運動中の個人の身体パフォーマンス。 VO2 および VCO2 ダイナミクス。
時間枠：セッション中 I;セッション II および III では、最大約 12 分間の運動テストと、MR スキャナーの外での 15 分間の運動テスト中です。
セッション中 I;セッション II および III では、最大約 12 分間の運動テストと、MR スキャナーの外での 15 分間の運動テスト中です。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University Medical Center Groningen

協力者

University of Oxford
University of the Faroe Islands
Stichting Stofwisselkracht
Stichting Metakids

捜査官

  • 主任研究者：T.G.J. Derks, MD PhD、University Medical Center Groningen

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年2月10日

一次修了 (実際)

2018年3月23日

研究の完了 (実際)

2018年3月23日

試験登録日

最初に提出

2016年12月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年1月2日

最初の投稿 (見積もり)

2017年1月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年5月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年4月30日

最終確認日

2018年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NL59081.042.16

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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