Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Akut ernæringsmæssig ketose i GSD IIIa

30. april 2018 opdateret af: Terry G.J. Derks, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Akut ernæringsmæssig ketose og motion ved glykogenopbevaringssygdom type IIIa

Forskerne vil undersøge, om akut ernæringsmæssig ketose hos voksne GSD IIIa-patienter kan booste muskelmitokondriel funktion in vivo.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Glykogenopbevaringssygdom type IIIa (GSD IIIa) er en medfødt fejl i kulhydratmetabolismen forårsaget af svækket aktivitet af glykogenafgrenende enzym (GDE). Den aldrende GSD IIIa-kohorte viser, at muskelinvolvering - på trods af diætstyring - er en almindelig invaliderende fænotype i voksenalderen. I øjeblikket er der ikke etableret nogen specifik behandling for muskelproblemer hos voksne GSD IIIa-patienter.

Det kan dog antages, at ernæringsmæssig ketose (NK) vil være yderst gavnlig for patienter. Blandt andet kunne ketonlegemer påtage sig rollen som primær energikilde i muskeltræning. For nylig blev akut NK i træning undersøgt hos mennesker. NK viste sig at forbedre muskel mitokondriel funktion hos atleter.

Forskerne vil undersøge, om akut NK hos voksne GSD IIIa-patienter kan booste muskel mitokondriefunktion in vivo.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
      • Groningen, Holland
        • University of Groningen, UMC Groningen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • GSD III bekræftet med enzymassay og/eller AGL-mutationsanalyse og GSD IIIa yderligere specificeret som mangelfuld afgrenende enzymaktivitet i muskel eller kliniske og/eller biokemiske tegn på hjerte- og/eller skeletmuskulær involvering.

Ekskluderingskriterier:

  • kontraindikationer for MR-undersøgelser (vurderet ved standardiseret spørgeskema)
  • manglende evne til at udføre cykelmotion.
  • interkurrent sygdom, som kan påvirke træningstolerance (anæmi, muskel- og skeletskade eller anden udiagnosticeret sygdom, der undersøges).
  • kendt koronararteriesygdom, positiv historie for angina eller kardiomyopati.
  • insulinafhængig diabetes mellitus.
  • tab af eller manglende evne til at give informeret samtykke.
  • graviditet eller nuværende amning.
  • enhver anden årsag, som efter efterforskernes mening kan påvirke deltagerens mulighed for at deltage i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Keton-ester drik
Oralt indtag - fysisk træning
Andet: fysisk træning
I session II og III vil deltagerne udføre en træningstest på en cykel i og uden for MR-scanneren.
Aktiv komparator: Kulhydratdrik
Oralt indtag - fysisk træning
Andet: fysisk træning
I session II og III vil deltagerne udføre en træningstest på en cykel i og uden for MR-scanneren.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Beskrivelse af in vivo energi og protonbalance under træning i MR-scanner med og uden ketonesterdrik: steady-state intramuskulære niveauer af glykogen, Pi, PCr og pH og kinetisk hastighedskonstant for metabolisk restitution.
Tidsramme: 10 minutter; under in-magnet træningstest af session II og III.
10 minutter; under in-magnet træningstest af session II og III.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
tidspunkt for individuel ønsket arbejdsbyrde
Tidsramme: gennem gennemførelse af den maksimale træningstest (på ca. 12 minutter) under studiesession I.
#minutter
gennem gennemførelse af den maksimale træningstest (på ca. 12 minutter) under studiesession I.
afslutning af rygliggende cykelkamp ved ønsket arbejdsbelastning i scanner
Tidsramme: 10 min
(ja/nej; hvis nej, #minutter)
10 min
Muskel-ultralydstæthed af biceps, quadriceps, læg (gastrocnemius og/eller soleus) og tibialis anterior muskler.
Tidsramme: Sammen med muskelkraftundersøgelsen vil denne vurdering tage 1,5 time.
Vil blive udført under studiesession I af en neurolog.
Sammen med muskelkraftundersøgelsen vil denne vurdering tage 1,5 time.
Muskelkraft ensidig
Tidsramme: Sammen med muskelultralyden vil denne vurdering tage 1,5 time.
Vil blive udført under studiesession I af en neurolog.
Sammen med muskelultralyden vil denne vurdering tage 1,5 time.
Subjektiv træthed og muskelsmerter score
Tidsramme: efter hver træningskamp og 24 timer efter træning
skala 0-10
efter hver træningskamp og 24 timer efter træning
Internationalt spørgeskema om fysisk aktivitet
Tidsramme: Dette spørgeskema vil tage 10 minutter at udfylde. Deltagerne vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaet en uge før studiesession II og III
Dette spørgeskema vil tage 10 minutter at udfylde. Deltagerne vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaet en uge før studiesession II og III
Strukturelle muskelparametre: fedtinfiltration.
Tidsramme: Under in-magnet træningstesten på 10 minutter under session II og III
Under in-magnet træningstesten på 10 minutter under session II og III
Ændring i blodsukkerniveauer
Tidsramme: Der vil blive taget op til 7 prøver i løbet af den 25 minutters træningstest (session II og III).
#1 og #2 ved baseline, #3 efter 10 min, #4 efter 15 minutter, #5 ved starten af ​​cykeltræningstesten inde i scanneren, #6 efter 10 minutters in-magnet træning og #7 tre timer efter træningen indvendig scanner.
Der vil blive taget op til 7 prøver i løbet af den 25 minutters træningstest (session II og III).
Blodketonniveau (β-hydroxybutyrat, acetoacetat).
Tidsramme: Der vil blive taget op til 7 prøver i løbet af den 25 minutters træningstest (session II og III).
#1 og #2 ved baseline, #3 efter 10 min, #4 efter 15 minutter, #5 ved starten af ​​cykeltræningstesten inde i scanneren, #6 efter 10 minutters in-magnet træning og #7 tre timer efter træningen indvendig scanner.
Der vil blive taget op til 7 prøver i løbet af den 25 minutters træningstest (session II og III).
Ændring af blodets pH
Tidsramme: Der vil blive taget op til 7 prøver i løbet af den 25 minutters træningstest (session II og III).
#1 og #2 ved baseline, #3 efter 10 min, #4 efter 15 minutter, #5 ved starten af ​​cykeltræningstesten inde i scanneren, #6 efter 10 minutters in-magnet træning og #7 tre timer efter træningen indvendig scanner.
Der vil blive taget op til 7 prøver i løbet af den 25 minutters træningstest (session II og III).
Blodniveauer af frie fedtsyrer
Tidsramme: Der vil blive taget op til 7 prøver i løbet af den 25 minutters træningstest (session II og III).
#1 og #2 ved baseline, #3 efter 10 min, #4 efter 15 minutter, #5 ved starten af ​​cykeltræningstesten inde i scanneren, #6 efter 10 minutters in-magnet træning og #7 tre timer efter træningen indvendig scanner.
Der vil blive taget op til 7 prøver i løbet af den 25 minutters træningstest (session II og III).
Blodniveauer af insulin
Tidsramme: Der vil blive taget op til 7 prøver i løbet af den 25 minutters træningstest (session II og III).
#1 og #2 ved baseline, #3 efter 10 min, #4 efter 15 minutter, #5 ved starten af ​​cykeltræningstesten inde i scanneren, #6 efter 10 minutters in-magnet træning og #7 tre timer efter træningen indvendig scanner.
Der vil blive taget op til 7 prøver i løbet af den 25 minutters træningstest (session II og III).
Blodniveauer af kreatinkinase
Tidsramme: Der vil blive taget op til 7 prøver i løbet af den 25 minutters træningstest (session II og III).
#1 og #2 ved baseline, #3 efter 10 min, #4 efter 15 minutter, #5 ved starten af ​​cykeltræningstesten inde i scanneren, #6 efter 10 minutters in-magnet træning og #7 tre timer efter træningen indvendig scanner.
Der vil blive taget op til 7 prøver i løbet af den 25 minutters træningstest (session II og III).
Blodniveauer af ammoniak
Tidsramme: Der vil blive taget op til 7 prøver i løbet af den 25 minutters træningstest (session II og III).
#1 og #2 ved baseline, #3 efter 10 min, #4 efter 15 minutter, #5 ved starten af ​​cykeltræningstesten inde i scanneren, #6 efter 10 minutters in-magnet træning og #7 tre timer efter træningen indvendig scanner.
Der vil blive taget op til 7 prøver i løbet af den 25 minutters træningstest (session II og III).
Blodniveauer af NT-proBNP
Tidsramme: Der vil blive taget op til 7 prøver i løbet af den 25 minutters træningstest (session II og III).
#1 og #2 ved baseline, #3 efter 10 min, #4 efter 15 minutter, #5 ved starten af ​​cykeltræningstesten inde i scanneren, #6 efter 10 minutters in-magnet træning og #7 tre timer efter træningen indvendig scanner.
Der vil blive taget op til 7 prøver i løbet af den 25 minutters træningstest (session II og III).
Blodniveauer af laktat
Tidsramme: Der vil blive taget op til 7 prøver i løbet af den 25 minutters træningstest (session II og III).
#1 og #2 ved baseline, #3 efter 10 min, #4 efter 15 minutter, #5 ved starten af ​​cykeltræningstesten inde i scanneren, #6 efter 10 minutters in-magnet træning og #7 tre timer efter træningen indvendig scanner.
Der vil blive taget op til 7 prøver i løbet af den 25 minutters træningstest (session II og III).
Ændring af urinniveauer af myoglobin, ketoner, tetraglucosid
Tidsramme: Urin vil blive opsamlet gennem undersøgelsessession II og III. Et studieforløb vil finde sted fra 8.00 til 14.00.
Urin vil blive opsamlet gennem undersøgelsessession II og III. Et studieforløb vil finde sted fra 8.00 til 14.00.
valgfrit: muskelmetabolisk profil (ifølge Cox et. al. 2016] af en muskelbiopsi.
Tidsramme: Denne procedure tager 30 minutter hver gang og vil blive udført før og umiddelbart efter træning under studiesession II og III.
valgfrit på patientfrivillig basis. Hvis der er givet samtykke, udføres der i alt 4 muskelbiopsier.
Denne procedure tager 30 minutter hver gang og vil blive udført før og umiddelbart efter træning under studiesession II og III.
valgfrit: individuelle fænotypiske muskelegenskaber (fibertype, mitokondriel tæthed, kapillær tæthed
Tidsramme: Denne procedure tager 30 minutter hver gang og vil blive udført før og umiddelbart efter træning under studiesession II og III.
valgfrit på patientfrivillig basis. Hvis der er givet samtykke, udføres der i alt 4 muskelbiopsier.
Denne procedure tager 30 minutter hver gang og vil blive udført før og umiddelbart efter træning under studiesession II og III.
Individuel fysisk præstation under træning; VO2 og VCO2 dynamik.
Tidsramme: Under session I; den maksimale træningstest på cirka 12 minutter og under træningstestene på 15 minutter uden for MR-scanneren ved session II og III.
Under session I; den maksimale træningstest på cirka 12 minutter og under træningstestene på 15 minutter uden for MR-scanneren ved session II og III.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Medical Center Groningen

Samarbejdspartnere

University of Oxford
University of the Faroe Islands
Stichting Stofwisselkracht
Stichting Metakids

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: T.G.J. Derks, MD PhD, University Medical Center Groningen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. marts 2018

Studieafslutning (Faktiske)

23. marts 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. december 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. januar 2017

Først opslået (Skøn)

5. januar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. maj 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. april 2018

Sidst verificeret

1. april 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NL59081.042.16

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med fysisk træning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner