Pilotstudie ter evaluatie van de werkzaamheid van een actuele PDE4-remmer voor morfea
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Een fase 2, pilot, proof-of-concept, open label, eenarmige prospectieve studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te beoordelen van het gebruik van crisaborole 2% zalf voor volwassen morfea. Patiënten waarvan door hun arts, verpleegkundige of ander lid van hun klinische zorgteam is vastgesteld dat ze voldoen aan de criteria voor het onderzoek, zullen worden gevraagd om gedurende 12 weken tweemaal daags crisaborole 2% zalf op de aangetaste plaques aan te brengen. Bij baseline en na 12 weken wordt een 4 mm skin punch-biopsie uitgevoerd op dezelfde aangetaste plaque. De huiddikte wordt gemeten en vergeleken voor en aan het einde van de behandeling. Patiënten zullen een klinische beoordeling ondergaan bij baseline en in week 4, 8 en 12. Na week 12 zullen patiënten die verdere behandeling nodig hebben de standaardbehandeling ondergaan zoals bepaald door hun primaire dermatoloog. Door de arts en de patiënt gerapporteerde beoordeling en beeldvorming van de huid zullen worden uitgevoerd bij aanvang, week 4, 8 en 12, en in week 20. Fotografie zal ook worden uitgevoerd bij baseline en week 12. Een optionele follow-up na de behandeling vindt plaats in week 20.
Medicatie wordt gratis verstrekt door Pfizer, als onderdeel van de subsidie die deze studie bekostigt. Deze zullen door de onderzoeksgroep worden verstrekt bij aanvang en tijdens de daaropvolgende bezoeken aan de kliniek.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- >= 18 jaar oud
- Klinische diagnose van morfea.
- Vereist geen systemische immunosuppressieve therapie voor morfea.
- Geen immunosuppressieve systemische therapie 1 maand voor aanvang van de studie (methotrexaat, mycofenolaatmofetil, azathioprine, ciclosporine, cyclofosfamide, prednison >=10 mg oraal per dag).
- Geen immunomodulerende topische therapie (topische steroïden of topische calcineurineremmer), en geen topische vitamine D-analoog, 2 weken voor aanvang van de studie.
- Geen allergie voor crisaborole of voertuig.
- Geen bekende nierziekte
- In staat om geïnformeerde toestemming te geven.
Uitsluitingscriteria: proefpersonen die aan een van de volgende criteria voldoen, komen niet in aanmerking voor opname in dit onderzoek.
- Klinische diagnose van depressie of voorgeschiedenis van zelfmoordgedachten.
- Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven, waarbij zwangere vrouwen worden gedefinieerd als de toestand van een vrouw na de bevruchting tot aan het einde van de zwangerschap, bevestigd door een positieve humaan choriongonadotrofine (hCG) laboratoriumtest in de urine. Vrouwen met een positief urine-hCG op enig moment tijdens het onderzoek zullen uit het onderzoek worden teruggetrokken.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Crisaborole 2% zalf
Crisaborole 2% zalf twee keer per dag aangebracht op de aangetaste huid.
|
Breng twee keer per dag Crisaborole 2% zalf aan op de aangetaste huid.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met een vermindering van de dermale dikte van schildwachtplaque
Tijdsspanne: Basislijn, 12 weken
|
Verandering in huiddikte bij huidbiopsie.
Bij baseline wordt een schildwachtplaque geselecteerd.
Bij baseline en na 12 weken wordt een 4 mm skin punch-biopsie uitgevoerd op dezelfde aangetaste plaque.
|
Basislijn, 12 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage vermindering van de DIEET-score van schildwachtplaque
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken
|
De DIET-score (dyspigmentatie, induratie, erythema en teleangiëctasieën) is een door een arts beoordeelde, eerder gevalideerde score.
Bereik is 0-12, en een hogere score geeft verhoogde activiteit of ernst aan.
|
Basislijn en 12 weken
|
|
Percentage verlaging van de LoSCAT-score
Tijdsspanne: Basislijn, 12 weken
|
LoSCAT-score (Localized Scleroderma Cutaneous Assessment Tool) is een door een arts beoordeelde, eerder gevalideerde score.
Het heeft 2 componenten, de LoSSI (Lokalized Scleroderma Skin Severity Index, bereik 0-162), die de ziekteactiviteit meet, en LoSDI (Localized Scleroderma Damage Index, bereik 0-216).
Hoe hoger het getal, hoe hoger respectievelijk de ziekteactiviteit en schade.
|
Basislijn, 12 weken
|
|
Percentage vermindering van de Skindex-29-score
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken
|
Skindex-29 is een gezondheidsgerelateerde levenskwaliteitsscore; minimumscore 30, maximum 150.
Een lagere score duidt op een betere kwaliteit van leven.
|
Basislijn en 12 weken
|
|
Verandering in dermale dikte van schildwachtplaque door echografie
Tijdsspanne: Baseline, 4, 8 en 12 weken, optioneel na 20 weken
|
B-Mode echografie zal worden gebruikt om de dermale dikte van de schildwachtplaque te meten
|
Baseline, 4, 8 en 12 weken, optioneel na 20 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Adela Cardones, MD, Duke UMC
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Pro00086947
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .