Studio pilota che valuta l'efficacia di un inibitore topico della PDE4 per Morphea
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Uno studio prospettico di fase 2, pilota, proof-of-concept, in aperto, a braccio singolo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'uso di crisaborolo 2% unguento per la morfea adulta. Ai pazienti identificati dal loro medico, infermiere o altro membro del loro team di assistenza clinica come che soddisfano i criteri per lo studio verrà chiesto di applicare crisaborolo 2% unguento, due volte al giorno, sulle placche interessate per 12 settimane. Una biopsia del punch cutaneo di 4 mm verrà eseguita al basale e a 12 settimane, sulla stessa placca interessata. Lo spessore dermico sarà misurato e confrontato prima e alla fine del trattamento. I pazienti avranno una valutazione clinica al basale e alle settimane 4, 8 e 12. Dopo la settimana 12, i pazienti che necessitano di ulteriore trattamento saranno sottoposti a un trattamento standard di cura come determinato dal loro dermatologo primario. La valutazione riferita dal medico e dal paziente e l'imaging cutaneo verranno eseguiti al basale, alla settimana 4, 8 e 12 e alla settimana 20. La fotografia verrà eseguita anche al basale e alla settimana 12. Un follow-up post-trattamento facoltativo verrà eseguito alla settimana 20.
I farmaci saranno forniti gratuitamente da Pfizer, come parte della sovvenzione che sta finanziando questo studio. Questi saranno dispensati dal gruppo di studio al basale e durante le successive visite cliniche.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- >= 18 anni
- Diagnosi clinica della morfea.
- Non richiede terapia immunosoppressiva sistemica per la morfea.
- Nessuna terapia sistemica immunosoppressiva 1 mese prima dell'inizio dello studio (metotrexato, micofenolato mofetile, azatioprina, ciclosporina, ciclofosfamide, prednisone>= 10 mg PO al giorno).
- Nessuna terapia topica immunomodulante (steroidi topici o inibitore topico della calcineurina) e nessun analogo topico della vitamina D, 2 settimane prima dell'inizio dello studio.
- Nessuna allergia al crisaborolo o al veicolo.
- Nessuna malattia renale nota
- In grado di dare il consenso informato.
Criteri di esclusione: i soggetti che soddisfano uno dei seguenti criteri non sono idonei per l'inclusione in questo studio.
- Diagnosi clinica di depressione o storia di ideazione suicidaria.
- Donne in gravidanza o che allattano, con donne incinte definite come lo stato di una femmina dopo il concepimento fino al termine della gestazione, confermato da un test di laboratorio positivo per la gonadotropina corionica umana (hCG) nelle urine. Le donne con hCG urinario positivo in qualsiasi momento durante lo studio saranno ritirate dallo studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Crisaborolo 2% unguento
Crisaborole 2% unguento applicato sulla pelle colpita due volte al giorno.
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Applicare l'unguento Crisaborole 2% sulla pelle interessata due volte al giorno.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti che hanno avuto una riduzione dello spessore dermico della placca sentinella
Lasso di tempo: Basale, 12 settimane
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Variazione dello spessore dermico alla biopsia cutanea.
Una placca sentinella sarà selezionata al basale.
Una biopsia del punch cutaneo di 4 mm verrà eseguita al basale e a 12 settimane, sulla stessa placca interessata.
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Basale, 12 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di riduzione del punteggio DIET della placca sentinella
Lasso di tempo: Basale e 12 settimane
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Il punteggio DIET (Dyspigmentation, Induration, Erythema, and Telangiectasias) è un punteggio valutato dal medico e precedentemente convalidato.
L'intervallo è compreso tra 0 e 12 e un punteggio più alto indica una maggiore attività o gravità.
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Basale e 12 settimane
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Percentuale di riduzione del punteggio LoSCAT
Lasso di tempo: Basale, 12 settimane
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Il punteggio LoSCAT (Localized Scleroderma Cutaneous Assessment Tool) è un punteggio valutato dal medico e precedentemente convalidato.
Ha 2 componenti, il LoSSI (indice di gravità della pelle della sclerodermia localizzata, range 0-162), che misura l'attività della malattia, e il LoSDI (indice di danno della sclerodermia localizzata, range 0-216).
Più alto è il numero, maggiore è rispettivamente l'attività della malattia e il danno.
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Basale, 12 settimane
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Percentuale di riduzione del punteggio Skindex-29
Lasso di tempo: Basale e 12 settimane
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Skindex-29 è un punteggio relativo alla qualità della vita relativo alla salute; punteggio minimo 30, massimo 150.
Un punteggio basso indica una migliore qualità della vita.
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Basale e 12 settimane
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Modifica dello spessore dermico della placca sentinella mediante ecografia
Lasso di tempo: Basale, 4, 8 e 12 settimane, facoltativo a 20 settimane
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L'imaging ecografico B-Mode sarà utilizzato per misurare lo spessore dermico della placca sentinella
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Basale, 4, 8 e 12 settimane, facoltativo a 20 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Adela Cardones, MD, Duke UMC
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Pro00086947
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