Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Therapeutische gerichtheid op geslachtsverschillen bij glycolyse van hersentumoren bij kinderen

7 december 2022 bijgewerkt door: Washington University School of Medicine
De onderzoekers zullen het concept ontwikkelen van een seksespecifieke therapeutische interventie voor gliomen die gebaseerd is op koolhydraatbeperking via de voeding. De onderzoekers zullen metabolomics-tools en FDG-PET-beeldvorming integreren om het ketogene dieet op seksespecifieke basis te valideren.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

2

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van een terugkerende primaire hersentumor waarvoor geen curatieve therapie beschikbaar is.
  • Meetbare ziekte met behulp van pediatrische responsbeoordeling in Neuro-Oncology Criteria (RANO)-criteria.
  • Levensverwachting > 12 weken
  • Voorafgaande behandeling met alleen bestraling, alleen chemotherapie of gecombineerde bestraling en chemotherapie is toegestaan.
  • Patiënt is < 21 jaar

  • Normale beenmerg- en orgaanfunctie zoals hieronder gedefinieerd:

    • Leukocyten ≥ 3.000/mcl
    • Absoluut aantal neutrofielen ≥ 1.500/mcl
    • Bloedplaatjes ≥ 100.000/mcl
    • Totaal bilirubine ≤ 1,5 x IULN
    • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3,0 x IULN
    • Creatinine ≤ IULN OF creatinineklaring ≥ 60 ml/min/1,73 m2 voor patiënten met creatininewaarden boven de institutionele norm
    • Normale kamerluchtoxygenatie moet worden gedocumenteerd. Als de zuurstofverzadiging van de kamerlucht minder is dan 97%, moet een diffusiecapaciteit van koolmonoxide (DLCO) van meer dan 80% worden aangetoond.
  • Prestatiescore van Karnofsky of Lansky van ≥ 60
  • Patiënten die zwanger kunnen worden, moeten akkoord gaan met het gebruik van adequate anticonceptie (hormonale of barrièremethode voor anticonceptie, onthouding) voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en voor de duur van deelname aan het onderzoek. Als een vrouwelijke patiënt zwanger wordt of vermoedt dat ze zwanger is tijdens deelname aan deze studie, moet ze haar behandelend arts onmiddellijk op de hoogte stellen.
  • Bekwaamheid tot begrip en bereidheid om een ​​door de IRB goedgekeurd schriftelijk toestemmingsdocument (of dat van een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger, indien van toepassing) te ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt heeft geen van de volgende aandoeningen, aangezien deze gecontra-indiceerd zijn voor een ketogeen dieet:

    • Primaire en secundaire carnitinedeficiëntie
    • Carnitinepalmitoyltransferase I- of II-deficiëntie
    • Carnitine translocase-deficiëntie
    • Mitochondriale β-oxidatiedefecten
    • Pyruvaatcarboxylasedeficiëntie
    • Glycogeenstapelingsziekten
    • Ketolyse defecten
    • Ketogenese defecten
    • Porfyrie
    • Langdurig QT-syndroom
    • Lever insufficiëntie
    • Nierinsufficiëntie
    • Pancreasinsufficiëntie
    • Longinsufficiëntie
    • Hyper insuline
  • Zwanger en/of borstvoeding. Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden, moeten binnen 14 dagen na deelname aan de studie een negatieve zwangerschapstest ondergaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ketogeen dieet
  • Mantelzorgers (en deelnemende kinderen) volgen lessen over intro ketogeen dieet (4 - 30 min lezingen)
  • Kliniekbezoek met neuroloog, verpleegkundige en diëtist voorafgaand aan ziekenhuisopname en daarna eenmaal per 3 maanden
  • Laboratoriumonderzoek voorafgaand aan ziekenhuisopname en vervolgens bij elk vervolgbezoek
  • Ziekenhuisopname (3-5 dagen) om te starten met het ketogene dieet
  • Standaardbehandeling chemotherapie met BCNU tot 2 jaar
  • Ketogeen dieet kan tot 2 jaar worden voortgezet
Procedure: Ketogeen dieet
  • Kinderen jonger dan 2 jaar beginnen onmiddellijk met een klassiek 3:1 ketogeen dieet met volledige calorieën. De verhouding van 3:1 geeft aan dat het dieet 3 g vet bevat voor elke 1 g eiwit + koolhydraten, wat resulteert in ongeveer 87% van de calorieën afkomstig van vet.
  • Kinderen van 2 jaar of ouder slaan het ontbijt en de lunch over op de dag van opname, maar beginnen tijdens het avondeten met een 3:1 ketogeen dieet met volledige calorieën.
Geneesmiddel: BCNU
- Zorgstandaard
Andere namen:
  • BiCNU
  • Carmustine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Haalbaarheid van het combineren van een ketogeen dieet met chemotherapie bij kinderen met recidiverende hersentumoren, gemeten aan de hand van het aantal patiënten dat met 3 jaar kan worden gerekruteerd
Tijdsspanne: Door voltooiing van de inschrijving van alle deelnemers (geschat op 3 jaar)
  • De studie zal als haalbaar worden beschouwd als alle 15 patiënten binnen 3 jaar kunnen worden gerekruteerd
  • Houd er rekening mee dat de haalbaarheid van het onderzoek afhankelijk is van beide primaire uitkomstmaten
Door voltooiing van de inschrijving van alle deelnemers (geschat op 3 jaar)
Haalbaarheid van het combineren van een ketogeen dieet met chemotherapie bij kinderen met recidiverende hersentumoren, gemeten aan de hand van of ten minste 80% van de patiënten de interventie naleeft
Tijdsspanne: Tot 2 jaar

-De studie zal als haalbaar worden beschouwd als ten minste 80% van de patiënten de interventie uitvoert, zoals gedefinieerd als het bereiken van 80% van het beoogde niveau van ketose zoals beoordeeld op basis van laboratoriummetingen en 80% van de geplande BCNU-doses

--Houd er rekening mee dat de haalbaarheid van het onderzoek afhankelijk is van beide primaire uitkomstmaten
Tot 2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verdraagbaarheid van het combineren van een ketogeen dieet met chemotherapie bij mannelijke kinderen met recidiverende hersentumoren versus vrouwelijke kinderen met recidiverende hersentumoren, gemeten aan de hand van toxiciteit
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
  • Alle toxiciteiten worden samengevat door het aantal deelnemers te noteren dat elke toxiciteit ervaart
  • De beschrijvingen en indelingsschalen in de herziene NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 5.0 zullen worden gebruikt voor alle toxiciteitsrapportages.
Tot 2 jaar
Tumorrespons van mannelijke kinderen met recidiverende hersentumoren op een ketogeen dieet in combinatie met chemotherapie versus vrouwelijke kinderen met recidiverende hersentumoren zoals gemeten door progressievrije overleving (PFS)
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
  • PFS wordt gedefinieerd als de tijdsduur vanaf het begin van de behandeling tot het moment van radiografische progressie of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
  • Progressie zal worden bepaald door de richtlijn van de werkgroep Response Assessment in Neuro-Oncology (RANO).
Tot 10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Andrew Cluster, M.D., Washington University School of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 mei 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 juni 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 juli 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 juli 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

12 december 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 december 2022

Laatst geverifieerd

1 december 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 201806141

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren