Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Terapeutisk målretting av kjønnsforskjeller i pediatrisk hjernetumorglykolyse

7. desember 2022 oppdatert av: Washington University School of Medicine
Etterforskerne vil utvikle konseptet med en kjønnsspesifikk terapeutisk intervensjon for gliomer som er basert på karbohydratrestriksjoner i kosten. Etterforskerne vil integrere metabolomiske verktøy og FDG-PET-avbildning for å validere den ketogene dietten på kjønnsspesifikk basis.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

2

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av en tilbakevendende primær hjernesvulst uten kurativ terapi tilgjengelig.
  • Målbar sykdom ved bruk av pediatrisk responsvurdering i nevro-onkologiske kriterier (RANO).
  • Forventet levealder > 12 uker
  • Forhåndsbehandling med stråling alene, cellegift alene eller kombinert stråling og cellegift er tillatt.
  • Pasienten er < 21 år

  • Normal benmarg og organfunksjon som definert nedenfor:

    • Leukocytter ≥ 3000/mcL
    • Absolutt nøytrofiltall ≥ 1500/mcl
    • Blodplater ≥ 100 000/mcl
    • Total bilirubin ≤ 1,5 x IULN
    • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3,0 x IULN
    • Kreatinin ≤ IULN ELLER kreatininclearance ≥ 60 ml/min/1,73 m2 for pasienter med kreatininnivåer over institusjonsnormalen
    • Normal oksygenering av romluft skal dokumenteres. Hvis romluftens oksygenmetning er mindre enn 97 %, må det påvises en diffusjonskapasitet av karbonmonoksid (DLCO) på over 80 %.
  • Karnofsky eller Lansky ytelsespoeng på ≥ 60
  • Pasienter i fertil alder må samtykke i å bruke adekvat prevensjon (hormonell eller barrieremetode for prevensjon, avholdenhet) før studiestart og under studiedeltakelsen. Skulle en kvinnelig pasient bli gravid eller mistenke at hun er gravid mens hun deltar i denne studien, må hun informere sin behandlende lege umiddelbart.
  • Evne til å forstå og vilje til å signere et IRB-godkjent skriftlig informert samtykkedokument (eller et dokument fra en juridisk autorisert representant, hvis aktuelt).

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten har ingen av følgende tilstander da de er kontraindisert for ketogen diett:

    • Primær og sekundær karnitinmangel
    • Karnitin palmitoyltransferase I eller II mangel
    • Karnitin translokase-mangel
    • Mitokondrielle β-oksidasjonsdefekter
    • Pyruvat-karboksylase-mangel
    • Glykogenlagringssykdommer
    • Ketolysedefekter
    • Ketogenese defekter
    • Porfyri
    • Forlenget QT-syndrom
    • Leverinsuffisiens
    • Nyreinsuffisiens
    • Bukspyttkjertelinsuffisiens
    • Lungeinsuffisiens
    • Hyper insulinisme
  • Gravid og/eller ammer. Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha en negativ graviditetstest innen 14 dager fra studiestart.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ketogen diett
  • Omsorgspersoner (og deltakende barn) deltar på introduksjonskurs i ketogen diett (4 - 30 min forelesninger)
  • Klinikkbesøk med nevrolog, sykepleier og ernæringsfysiolog før sykehusinnleggelse og deretter en gang hver 3. måned
  • Laboratoriestudier før sykehusinnleggelse og deretter ved hvert oppfølgingsbesøk
  • Sykehusinnleggelse (3-5 dager) for å starte den ketogene dietten
  • Standard of care kjemoterapi med BCNU i opptil 2 år
  • Ketogen diett kan fortsette i opptil 2 år
Fremgangsmåte: Ketogen diett
  • Barn under 2 år vil umiddelbart begynne på en fullkalori klassisk 3:1 ketogen diett. Forholdet 3:1 indikerer at kostholdet inneholder 3 g fett for hver 1 g protein + karbohydrat, noe som resulterer i at ca. 87 % av kaloriene kommer fra fett.
  • Barn 2 år eller eldre vil hoppe over frokost og lunsj på innleggelsesdagen, men starte en ketogen diett med full kalori 3:1 til middag.
Legemiddel: BCNU
-Velferdstandard
Andre navn:
  • BiCNU
  • Carmustine

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Mulighet for å kombinere et ketogent kosthold med kjemoterapi hos barn med residiverende hjernesvulster målt ved antall pasienter som kan rekrutteres innen 3 år
Tidsramme: Gjennom fullføring av påmelding av alle deltakere (estimert til å være 3 år)
  • Studien vil bli definert som gjennomførbar dersom alle 15 pasientene kan rekrutteres innen 3 år
  • Vær oppmerksom på at gjennomførbarheten av studien er avhengig av begge primære utfallsmålene
Gjennom fullføring av påmelding av alle deltakere (estimert til å være 3 år)
Mulighet for å kombinere et ketogent kosthold med kjemoterapi hos barn med residiverende hjernesvulster målt ved om minst 80 % av pasientene følger intervensjonen
Tidsramme: Inntil 2 år

- Studien vil bli definert som gjennomførbar dersom minst 80 % av pasientene overholder intervensjonen som definert som å oppnå 80 % av det målrettede nivået av ketose som vurdert fra laboratorietiltak og 80 % av de planlagte BCNU-dosene

--Vær oppmerksom på at gjennomførbarheten av studien er avhengig av begge primære utfallsmålene
Inntil 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tolerabilitet av å kombinere en ketogen diett med kjemoterapi hos mannlige barn med residiverende hjernesvulster versus kvinnelige barn med residiverende hjernesvulster målt ved toksisitet
Tidsramme: Inntil 2 år
  • Alle toksisiteter vil bli oppsummert ved å notere antall deltakere som opplever hver toksisitet
  • Beskrivelsene og karakterskalaene som finnes i de reviderte NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5.0 vil bli brukt for all toksisitetsrapportering.
Inntil 2 år
Tumorrespons fra mannlige barn med tilbakefallende hjernesvulster på et ketogent kosthold kombinert med kjemoterapi versus kvinnelige barn med tilbakefall av hjernesvulster målt ved progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Inntil 10 år
  • PFS er definert som varigheten fra behandlingsstart til tidspunkt for radiografisk progresjon eller død på grunn av en hvilken som helst årsak, avhengig av hva som inntreffer først.
  • Progresjon vil bli definert av Response Assessment in Neuro-Oncology (RANO) arbeidsgrupperetningslinje.
Inntil 10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Andrew Cluster, M.D., Washington University School of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mai 2019

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2022

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. juni 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. juli 2018

Først lagt ut (Faktiske)

19. juli 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

12. desember 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. desember 2022

Sist bekreftet

1. desember 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 201806141

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pediatrisk hjernesvulst

Kliniske studier på Ketogen diett

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gabon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere