Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van SAGE-718 orale oplossing bij patiënten met de ziekte van Huntington - Deel B

11 september 2025 bijgewerkt door: Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 1-studie met meerdere oplopende doses om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van SAGE-718 orale oplossing bij gezonde volwassenen met een open-label cohort patiënten met de ziekte van Huntington te bepalen

Deze studie is een fase 1, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met meerdere oplopende doses om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van SAGE-718 orale oplossing bij gezonde volwassenen (deel A) te bepalen met een open-label cohort van patiënten met Ziekte van Huntington (deel B)

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit bericht gaat over Deel B

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Sage Investigational Site
    • New Jersey
      • Marlton, New Jersey, Verenigde Staten, 08053
        • Sage Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 66 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Proefpersoon is positief voor mutant HTT (gedocumenteerde CAG-herhalingen ≥ 40 eenheden).
  2. Proefpersoon heeft bij screening een lichaamsgewicht ≥50 kg en body mass index ≥18,0 en ≤30,0 kg/m2.

Uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersoon heeft een klinisch significante abnormale bevinding op het lichamelijk onderzoek bij screening of opname.
  2. Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis of aanwezigheid van een neurologische ziekte of aandoening (anders dan de ziekte van Huntington), inclusief maar niet beperkt tot ernstige chorea, epilepsie, gesloten hoofdtrauma met klinisch significante gevolgen, of een eerdere aanval.
  3. Onderwerp heeft een familiegeschiedenis van epilepsie.
  4. Onderwerp heeft een positieve screeningstest voor alcohol- of drugsmisbruik (inclusief marihuana) bij screening of opname.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SAGE-718
Geneesmiddel: SAGE-718
SAGE-718

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met de incidentie van ongewenste voorvallen en ernstige ongewenste voorvallen.
Tijdsspanne: 21 dagen
21 dagen
Percentage deelnemers met verandering ten opzichte van baseline in vitale functies.
Tijdsspanne: 21 dagen
21 dagen
Verandering ten opzichte van baseline in elektrocardiogrammen (ECG's) inclusief PR-interval, QT-interval, QTc-interval, QTcF en ritmeafwijkingen
Tijdsspanne: 21 dagen
21 dagen
Percentage deelnemers met verandering ten opzichte van baseline in klinische laboratoriumparameters.
Tijdsspanne: 21 dagen
21 dagen
Verandering ten opzichte van baseline in Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
Tijdsspanne: 21 dagen
21 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Farmacokinetisch profiel van SAGE-718 na toediening van meerdere doses SAGE-718 orale oplossing zoals beoordeeld door oppervlakte onder de curve [AUC].
Tijdsspanne: 17 dagen
17 dagen
PK-profiel van SAGE-718 na toediening van meerdere doses SAGE-718 orale oplossing zoals beoordeeld aan de hand van de maximaal waargenomen concentratie [Cmax].
Tijdsspanne: 17 dagen
17 dagen
PK-profiel van SAGE-718 na toediening van meerdere doses SAGE-718 orale oplossing, beoordeeld aan de hand van het tijdstip van optreden van Cmax [tmax].
Tijdsspanne: 17 dagen
17 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 februari 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 oktober 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 oktober 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 december 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 december 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 december 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

17 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 september 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 718-CLP-102 B

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Het delen van gegevens zal in overeenstemming zijn met het beleid voor het indienen van resultaten van ClinicalTrials.gov.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren