Open-label fase I-onderzoek voor PEP of behandeling van HS-ARS PLX-R18 voor post-expositiepreventie (PEP) of behandeling van hematopoëtisch syndroom of acuut stralingssyndroom (HS-ARS) (HS-ARS)
Open-label fase I-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid van PLX-R18 voor preventie na blootstelling (PEP) of behandeling van hematopoëtisch syndroom of acuut stralingssyndroom (HS-ARS)
Het doel van de studie is het evalueren van de veiligheid van intramusculaire (IM) toediening van PLX-R18 bij proefpersonen die zijn blootgesteld aan ioniserende straling en die het risico lopen HS-ARS te ontwikkelen.
Indicatie: Preventie na blootstelling (PEP) of behandeling van hematopoëtisch syndroom of acuut stralingssyndroom (HS-ARS) bij proefpersonen waarvan wordt vermoed dat ze zijn blootgesteld aan ioniserende straling.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit wordt een fase I, open-label veiligheidsonderzoek; elke proefpersoon krijgt twee toedieningen van PLX-R18, met een tussenpoos van 4 dagen. Elke toediening van PLX-R18 bevat 4 miljoen cellen/kg (tot een maximale dosis van 400 miljoen cellen). De eerste toediening dient bij voorkeur plaats te vinden binnen 48 uur na vermoedelijke blootstelling en niet later dan 4 dagen na vermoedelijke blootstelling. De tweede toediening zal 4 dagen na de eerste toediening worden gegeven.
Alle proefpersonen zullen ten minste 24 uur na elke toediening van PLX-R18 in het ziekenhuis worden opgenomen voor nauwlettend toezicht. Om de risico's te minimaliseren, worden proefpersonen verdeeld in 3 sequentiële cohorten:
Cohort 1: 9 proefpersonen, zo snel mogelijk behandeld Cohort 2: 18 proefpersonen, minstens 12 uur na de eerste dosis toegediend aan de 9e proefpersoon behandeld Cohort 3: 33 proefpersonen, minstens 12 uur na de eerste dosis toegediend aan de 27e behandeld onderwerp Na afloop van elk Cohort worden de stopregels beoordeeld. Alle proefpersonen zullen PLX-R18 krijgen naast de aanbevolen zorg volgens het oordeel van de arts, op basis van de REMM-richtlijnen (BIJLAGE 2).
Het onderzoek bestaat uit 2 periodes:
Hoofdonderzoeksperiode - De proefpersonen worden gedurende 12 maanden gevolgd en geëvalueerd op de volgende tijdstippen na de eerste toediening: Dag 0 (eerste toediening), Dag 1, Dag 2, Dag 3, Dag 4 (tweede toediening), Dag 5 , Dag 14 (2 weken), Dag 21 (3 weken), Dag 28 (4 weken), Dag 49 (7 weken), Dag 63 (9 weken), Dag 119 (17 weken), Dag 182 (26 weken), en dag 364 (52 weken). Follow-up van overleving op lange termijn - Week 52 tot week 260: Gedurende deze periode zullen patiënten worden gecontroleerd op algehele overleving na: 104 weken, 156 weken, 208 weken en 260 weken.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Fase 1
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Proefpersoon is blootgesteld of vermoedt te zijn blootgesteld aan ioniserende straling van
≥1Gy en loopt het risico HS-ARS te ontwikkelen, zoals beoordeeld door de behandelend arts, op basis van REMM-richtlijnen (zie BIJLAGE 1).
- De behandeling met PLX-R18 kan binnen 4 dagen na blootstelling worden gestart.
- Leeftijd ≥18 jaar.
- Heeft geïnformeerde toestemming gegeven. -
Uitsluitingscriteria:
- Bekende actieve maligniteit of voorgeschiedenis van maligniteit binnen 3 jaar voorafgaand aan de screening, behalve bij succesvol gereseceerd basaalcelcarcinoom van de huid of plaveiselcelcarcinoom van de huid die zich niet op de injectieplaats bevindt.
- Bekende actieve ongecontroleerde infectie (bijv. viraal, schimmel en/of bacterieel)
- Bekende actieve infectie met hepatitis A, B of C.
- Zwangerschap.
- Bekende overgevoeligheid voor: Allogene stromale cellen, dimethylsulfoxide (DMSO), humaan serumalbumine of runderproducten.
- Naar de mening van de Onderzoeker loopt de proefpersoon een hoog risico op het ontwikkelen van ernstige allergische/overgevoeligheidsreacties en is een reanimatieset met epinefrine niet voorhanden.
De proefpersoon is naar het oordeel van de behandelend arts ongeschikt voor deelname aan het onderzoek.
-
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Interventioneel model: SEQUENTIEEL
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: 4 miljoen PLX-R18-cellen/kg tot een maximale dosis van 400 miljoen
|
PLX-R18: Allogene ex vivo geëxpandeerde stromacellen van de placenta
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Elke bijwerking
Tijdsspanne: Van week 52 tot week 260 zullen patiënten eenmaal per jaar worden gecontroleerd op algehele overleving (elke 52 weken ± 2 na bezoek 14)
|
Van week 52 tot week 260 zullen patiënten eenmaal per jaar worden gecontroleerd op algehele overleving (elke 52 weken ± 2 na bezoek 14)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Hersteld zonder gevolgen
Tijdsspanne: Van week 52 tot week 260 zullen patiënten eenmaal per jaar worden gecontroleerd op algehele overleving (elke 52 weken ± 2 na bezoek 14)
|
De proefpersoon is volledig hersteld van de AE zonder waarneembare resteffecten.
|
Van week 52 tot week 260 zullen patiënten eenmaal per jaar worden gecontroleerd op algehele overleving (elke 52 weken ± 2 na bezoek 14)
|
|
Hersteld met gevolgen
Tijdsspanne: Van week 52 tot week 260 zullen patiënten eenmaal per jaar worden gecontroleerd op algehele overleving (elke 52 weken ± 2 na bezoek 14)
|
De gebeurtenis is verdwenen, maar de patiënt heeft gevolgen, wat een aandoening is die volgt op een gevolg van een ziekte
|
Van week 52 tot week 260 zullen patiënten eenmaal per jaar worden gecontroleerd op algehele overleving (elke 52 weken ± 2 na bezoek 14)
|
|
Lopende AE
Tijdsspanne: Van week 52 tot week 260 zullen patiënten eenmaal per jaar worden gecontroleerd op algehele overleving (elke 52 weken ± 2 na bezoek 14)
|
AE is nog aan de gang
|
Van week 52 tot week 260 zullen patiënten eenmaal per jaar worden gecontroleerd op algehele overleving (elke 52 weken ± 2 na bezoek 14)
|
|
Algemeen overleven
Tijdsspanne: Van week 52 tot week 260 zullen patiënten eenmaal per jaar worden gecontroleerd op algehele overleving (elke 52 weken ± 2 na bezoek 14)
|
Algemeen overleven
|
Van week 52 tot week 260 zullen patiënten eenmaal per jaar worden gecontroleerd op algehele overleving (elke 52 weken ± 2 na bezoek 14)
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (VERWACHT)
Primaire voltooiing (VERWACHT)
Studie voltooiing (VERWACHT)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PLX-R18-ARS-01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .