Studio di fase I in aperto per la PEP o il trattamento dell'HS-ARS PLX-R18 per la prevenzione post-esposizione (PEP) o il trattamento della sindrome ematopoietica della sindrome acuta da radiazioni (HS-ARS) (HS-ARS)
Studio di fase I in aperto per valutare la sicurezza di PLX-R18 per la prevenzione post-esposizione (PEP) o il trattamento della sindrome ematopoietica della sindrome acuta da radiazioni (HS-ARS)
L'obiettivo dello studio è valutare la sicurezza della somministrazione intramuscolare (IM) di PLX-R18 in soggetti esposti a radiazioni ionizzanti e che sono a rischio di sviluppare HS-ARS.
Indicazione: Prevenzione post-esposizione (PEP) o trattamento della sindrome ematopoietica della sindrome acuta da radiazioni (HS-ARS) in soggetti sospettati di essere stati esposti a radiazioni ionizzanti.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo sarà uno studio di sicurezza in aperto di Fase I; ogni soggetto riceverà due somministrazioni di PLX-R18, a distanza di 4 giorni. Ogni somministrazione di PLX-R18 conterrà 4 milioni di cellule/kg (fino a una dose massima di 400 milioni di cellule). La prima somministrazione deve avvenire preferibilmente entro 48 ore dalla sospetta esposizione e non oltre 4 giorni dalla sospetta esposizione. La seconda somministrazione sarà fornita 4 giorni dopo la prima somministrazione.
Tutti i soggetti saranno ricoverati in ospedale per almeno 24 ore dopo ogni somministrazione di PLX-R18, per un attento monitoraggio. Al fine di ridurre al minimo i rischi, i soggetti saranno divisi in 3 coorti sequenziali:
Coorte 1: 9 soggetti, trattati il prima possibile Coorte 2: 18 soggetti, trattati almeno 12 ore dopo la prima dose somministrata al 9° soggetto Coorte 3: 33 soggetti, trattati almeno 12 ore dopo la prima dose somministrata al 27° soggetto soggetto Dopo il completamento di ogni coorte, verranno valutate le regole di arresto. Tutti i soggetti riceveranno PLX-R18 in aggiunta alle cure raccomandate a discrezione del medico, sulla base delle linee guida REMM (APPENDICE 2).
Lo studio si articolerà in 2 periodi:
Periodo di studio principale - I soggetti saranno seguiti per 12 mesi e valutati nei seguenti momenti dopo la prima somministrazione: Giorno 0 (prima somministrazione), Giorno 1, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 4 (seconda somministrazione), Giorno 5 , Giorno 14 (2 settimane), Giorno 21 (3 settimane), Giorno 28 (4 settimane), Giorno 49 (7 settimane), Giorno 63 (9 settimane), Giorno 119 (17 settimane), Giorno 182 (26 settimane), e il giorno 364 (52 settimane). Follow-up per la sopravvivenza a lungo termine - Dalla settimana 52 alla settimana 260: durante questo periodo, i pazienti saranno seguiti per la sopravvivenza globale a: 104 settimane, 156 settimane, 208 settimane e 260 settimane.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 1
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Il soggetto è stato esposto o sospettato di essere stato esposto a radiazioni ionizzanti di
≥1Gy ed è a rischio di sviluppare HS-ARS, come valutato dal medico curante, sulla base delle linee guida REMM (vedi APPENDICE 1).
- Il trattamento con PLX-R18 può essere iniziato entro 4 giorni dall'esposizione.
- Età ≥18 anni.
- Ha fornito il consenso informato. -
Criteri di esclusione:
- Tumore maligno attivo noto o storia di tumore maligno entro 3 anni prima dello screening ad eccezione del carcinoma a cellule basali della pelle resecato con successo o del carcinoma a cellule squamose della pelle non localizzato nei siti di iniezione.
- Infezione attiva non controllata nota (ad es. virali, fungine e/o batteriche)
- Infezione attiva nota da epatite A, B o C.
- Gravidanza.
- Ipersensibilità nota a: cellule stromali allogeniche, dimetilsolfossido (DMSO), albumina sierica umana o prodotti bovini.
- Secondo il parere dello sperimentatore, il soggetto è ad alto rischio di sviluppare gravi reazioni allergiche/di ipersensibilità e non è disponibile un kit di rianimazione che includa epinefrina.
A giudizio del medico curante, il soggetto non è idoneo a partecipare allo studio.
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Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Modello interventistico: SEQUENZIALE
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: 4 milioni di cellule PLX-R18/kg fino a una dose massima di 400 milioni
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PLX-R18: cellule stromali placentari espanse ex vivo allogeniche
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Qualsiasi reazione avversa
Lasso di tempo: Dalla settimana 52 alla settimana 260 i pazienti saranno seguiti per la sopravvivenza globale una volta all'anno (ogni 52 settimane ± 2 dopo la visita 14)
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Dalla settimana 52 alla settimana 260 i pazienti saranno seguiti per la sopravvivenza globale una volta all'anno (ogni 52 settimane ± 2 dopo la visita 14)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Recuperato senza sequele
Lasso di tempo: Dalla settimana 52 alla settimana 260 i pazienti saranno seguiti per la sopravvivenza globale una volta all'anno (ogni 52 settimane ± 2 dopo la visita 14)
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Il soggetto si è completamente ripreso dall'EA senza effetti residui osservabili.
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Dalla settimana 52 alla settimana 260 i pazienti saranno seguiti per la sopravvivenza globale una volta all'anno (ogni 52 settimane ± 2 dopo la visita 14)
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Recuperato con postumi
Lasso di tempo: Dalla settimana 52 alla settimana 260 i pazienti saranno seguiti per la sopravvivenza globale una volta all'anno (ogni 52 settimane ± 2 dopo la visita 14)
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L'evento si è risolto ma il soggetto presenta sequele, ovvero una condizione conseguente a una malattia
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Dalla settimana 52 alla settimana 260 i pazienti saranno seguiti per la sopravvivenza globale una volta all'anno (ogni 52 settimane ± 2 dopo la visita 14)
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EA in corso
Lasso di tempo: Dalla settimana 52 alla settimana 260 i pazienti saranno seguiti per la sopravvivenza globale una volta all'anno (ogni 52 settimane ± 2 dopo la visita 14)
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AE è ancora in corso
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Dalla settimana 52 alla settimana 260 i pazienti saranno seguiti per la sopravvivenza globale una volta all'anno (ogni 52 settimane ± 2 dopo la visita 14)
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Dalla settimana 52 alla settimana 260 i pazienti saranno seguiti per la sopravvivenza globale una volta all'anno (ogni 52 settimane ± 2 dopo la visita 14)
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Sopravvivenza globale
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Dalla settimana 52 alla settimana 260 i pazienti saranno seguiti per la sopravvivenza globale una volta all'anno (ogni 52 settimane ± 2 dopo la visita 14)
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (ANTICIPATO)
Completamento primario (ANTICIPATO)
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (EFFETTIVO)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PLX-R18-ARS-01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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