Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitbreiding van fase 3-gentherapie voor pijnlijke diabetische neuropathie

23 september 2025 bijgewerkt door: Helixmith Co., Ltd.

Langdurige, prospectieve, niet-interventionele veiligheidsuitbreiding van een fase III, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, multicenter studie om de veiligheid en werkzaamheid van Engensis (VM202) te beoordelen bij proefpersonen met pijnlijke diabetische perifere neuropathie

Het doel van deze studie is om het algehele veiligheidsprofiel en de duurzaamheid van de werkzaamheid van Engensis (VM202) bij pijnlijke diabetische perifere neuropathie te onderzoeken.

Alle proefpersonen die nog in follow-up zijn voor de VMDN-003-studie of die het bezoek van dag 270 binnen de voorgaande 90 dagen hebben voltooid, zullen worden benaderd om zich in te schrijven voor de langetermijnveiligheidsuitbreidingsstudie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In het fase III VMDN-003-onderzoek kregen proefpersonen 2 behandelingen van ofwel Engensis (VM202) of placebo toegediend als intramusculaire (IM) injecties in bilaterale kalveren op dag 0 en 14, en op dag 90 en 104. De primaire werkzaamheid werd 90 dagen na de eerste injectie beoordeeld. Het groeipotentieel voor HGF maakt follow-up op lange termijn belangrijk voor zowel de veiligheid als de werkzaamheid: om Engensis in aanmerking te laten komen voor chronische behandeling van PDPN, moet worden aangetoond dat het bij herhaalde dosering geen onverwachte bijwerkingen veroorzaakt; en het potentieel voor omkering of stabilisatie van diabetische neuropathie met slechts één of twee behandelingen van Engensis kan het bijzonder aantrekkelijk maken in vergelijking met de huidige behandelingen die dagelijks moeten worden ingenomen voor de duur van de ziekte. Een veiligheidsuitbreiding van de VMDN-003-studie is daarom gerechtvaardigd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

101

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85023
        • Arizona Research Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • Clinical Trials, Inc.
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95821
        • Northern California Research
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • Center for Clinical Research
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • Neurological Research Institute
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • Diablo Clinical Research, Inc.
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Verenigde Staten, 33756
        • Innovative Research of West Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
        • University of Florida McKnight Brain Institute
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33603
        • Clinical Research of West Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • The Brigham and Women's Hospital
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Verenigde Staten, 27607
        • Raleigh Neurology Associates, P.A.
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23510
        • EVMS (Eastern Virginia Medical School)
    • Washington
      • Renton, Washington, Verenigde Staten, 98057
        • Rainier Clinical Research Center, Inc.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Werden gerandomiseerd en gedoseerd in de VMDN-003-studie
  2. Kreeg alle IM-injecties van het onderzoeksgeneesmiddel op dag 0, 14, 90 en 104 in het VMDN-003-onderzoek
  3. In follow-up waren voor de VMDN-003-studie of dag 270 hadden voltooid in de laatste 90 dagen voorafgaand aan het ondertekenen van de toestemming

Uitsluitingscriteria:

  1. We gebruikten een onderzoeksgeneesmiddel of -behandeling
  2. Kon of wilde geen geïnformeerde toestemming geven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Proefpersonen die Placebo kregen
Placebo, voertuig
Geneesmiddel: Langdurige follow-up van patiënten die placebo hebben ontvangen
In deze studie wordt geen studiemedicijn toegediend. Patiënten die placebo ontvingen in de vorige studie (VMDN-003) blijven blind en werden in deze studie geëvalueerd op langdurige veiligheid en werkzaamheid.
Experimenteel: Onderwerpen die Engensis ontvingen (VM202)
VM202, Engensis
Genetisch: Langdurige follow-up van patiënten die Engensis ontvingen (VM202)
In deze studie wordt geen studiemedicijn toegediend. Patiënten die in de vorige studie (VM202) ontvingen (VMDN-003) blijven blind en werden in deze studie geëvalueerd op veiligheid en werkzaamheid op lange termijn.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Langdurige veiligheid voor Engensis versus placebo
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 365
Langdurige (6 maanden) veiligheid in termen van de incidentie van bijwerkingen voor behandelingsopkomst en behandelingsopkomst ernstige bijwerkingen voor proefpersonen die Engensis of Placebo ontvingen (in de eerdere VMDN-003-studie)
Basislijn tot dag 365

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De verandering in de gemiddelde 24-uurs pijnscore van de basislijn (dag 0 van de studie VMDN-003) tot dag 365 voor Engensis versus placebo
Tijdsspanne: Baseline naar de dag 365
De gemiddelde 24-uurs pijnscore werd verkregen uit de dagelijkse pijn- en slaapinterferentiedagboek. De verandering in de gemiddelde 24-uurs pijnscore werd bepaald uit de basislijn (dag 0 van de studie VMDN-003) tot het bezoek van de dag 365. De gemiddelde 24-uurs pijnscore is een 11-punts numerieke schaal met scores van 0 (geen pijn) tot 10 (slechtste mogelijke pijn).
Baseline naar de dag 365
Verandering in de gemiddelde 24-uurs pijnscore van dag 270 tot dag 365 voor Engensis versus placebo
Tijdsspanne: Dag 270 tot dag 365
De gemiddelde 24-uurs pijnscore is van het dagelijkse pijn- en slaapinterferentiedagboek. De verandering in de gemiddelde 24-uurs pijnscore werd bepaald voor dag 270 tot dag 365. De gemiddelde 24-uurs pijnscore is een 11-punts numerieke schaal met scores van 0 (geen pijn) tot 10 (slechtste mogelijke pijn).
Dag 270 tot dag 365
De wereldwijde indruk van de patiënt van verandering op het bezoek van dag 365 voor Engensis versus Placebo
Tijdsspanne: Bij de dag 365 bezoek

De wereldwijde indruk van de patiënt van verandering werd voltooid door proefpersonen (zelf toegediend) op het bezoek van dag 365. Het onderwerp evalueerde hoe zijn/haar algehele status was veranderd sinds het begin van de studie met behulp van een 7-punts patiënt globale indruk van verandering van verandering vragenlijstschaal, waarbij 1 = zeer veel verbeterd, 2 = veel verbeterd, 3 = minimaal verbeterd, 4 = geen verandering, 5 = minimaal slechter, 6 = veel erger en 7 = veel erger.

De uitkomstmaat was de globale indruk van de patiënt van veranderingscategorieën van scores als volgt: 1 = zeer verbeterde of veel verbeterd, 0 = minimaal verbeterde/verergerd of geen verandering, en -1 = veel erger of erg erger.
Bij de dag 365 bezoek
Subgroepanalyse van de verandering in de gemiddelde 24-uurs pijnscore van de basislijn (dag 0 van de studie VMDN-003) tot dag 365 voor endensis versus placebo voor proefpersonen zonder Gabapentin en/of pregabaline gebruik bij aanvang bij aanvang
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 365
De gemiddelde 24-uurs pijnscore werd verkregen uit de dagelijkse pijn- en slaapinterferentiedagboek en de verandering in de gemiddelde 24-uurs pijnscore van de basislijn (dag 0 van studie VMDN-003) tot de follow-up van de dag 365 werd bepaald. De gemiddelde 24-uurs pijnscore is een 11-punts numerieke schaal met scores van 0 (geen pijn) tot 10 (slechtste mogelijke pijn).
Basislijn tot dag 365

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Helixmith Co., Ltd.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: John A. Kessler, MD, Northwestern University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 februari 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

24 juli 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

24 juli 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 februari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

9 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 september 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VMDN-003b

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren