Extensão da terapia gênica de fase 3 para neuropatia diabética dolorosa
23 de setembro de 2025 atualizado por: Helixmith Co., Ltd.
Longo prazo, prospectivo, não intervencional, extensão de segurança de um estudo de fase III, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, multicêntrico para avaliar a segurança e eficácia de Engensis (VM202) em indivíduos com neuropatia periférica diabética dolorosa
O objetivo deste estudo é explorar o perfil geral de segurança e a durabilidade da eficácia do Engensis (VM202) na neuropatia periférica diabética dolorosa.
Todos os indivíduos ainda em acompanhamento para o estudo VMDN-003 ou que concluíram a visita do dia 270 nos 90 dias anteriores serão abordados para se inscrever no estudo de extensão de segurança de longo prazo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Descrição detalhada
No estudo VMDN-003 de fase III, os indivíduos receberam 2 tratamentos de Engensis (VM202) ou placebo administrados como injeções intramusculares (IM) em bezerros bilaterais nos dias 0 e 14 e nos dias 90 e 104.
A eficácia primária foi avaliada 90 dias após a primeira injeção.
O potencial de crescimento do HGF torna o acompanhamento de longo prazo importante tanto para a segurança quanto para a eficácia: para que o Engensis seja candidato ao tratamento crônico da PDPN, ele deve demonstrar que não induz eventos adversos inesperados com dosagens repetidas; e o potencial de reversão ou estabilização da neuropatia diabética usando apenas um ou dois tratamentos de Engensis pode torná-lo especialmente atraente em comparação com os tratamentos atuais que devem ser tomados diariamente durante a doença.
Uma extensão de segurança para o estudo VMDN-003 é, portanto, garantida.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
101
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85023
- Arizona Research Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- Clinical Trials, Inc.
-
-
California
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
- Northern California Research
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- Center for Clinical Research
-
Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
- Neurological Research Institute
-
Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
- Diablo Clinical Research, Inc.
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33756
- Innovative Research of West Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- University of Florida McKnight Brain Institute
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33603
- Clinical Research of West Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- The Brigham and Women's Hospital
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Estados Unidos, 27607
- Raleigh Neurology Associates, P.A.
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Nerve And Muscle Center Of Texas
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
- EVMS (Eastern Virginia Medical School)
-
-
Washington
-
Renton, Washington, Estados Unidos, 98057
- Rainier Clinical Research Center, Inc.
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Foram randomizados e dosados no estudo VMDN-003
- Recebeu todas as injeções IM do medicamento do estudo nos dias 0, 14, 90 e 104 no estudo VMDN-003
- Estiveram em acompanhamento para o estudo VMDN-003 ou completaram o dia 270 nos últimos 90 dias antes de assinar o consentimento
Critério de exclusão:
- Estavam usando um medicamento ou tratamento em investigação
- Foram incapazes ou não quiseram dar consentimento informado
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador de Placebo: Indivíduos que receberam placebo
Placebo, veículo
|
Nenhum medicamento de estudo é administrado neste estudo.
Os pacientes que receberam placebo no estudo anterior (VMDN-003) permanecerão cegos e foram avaliados neste estudo quanto à segurança e eficácia a longo prazo.
|
|
Experimental: Assuntos que receberam Engensis (VM202)
VM202, Engensis
|
Nenhum medicamento de estudo é administrado neste estudo.
Os pacientes que receberam engensis (VM202) no estudo anterior (VMDN-003) permanecerão cegos e foram avaliados neste estudo quanto à segurança e eficácia a longo prazo.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Segurança de longo prazo para Engensis versus placebo
Prazo: Linha de base até o dia 365
|
Segurança de longo prazo (6 meses) em termos de incidência de eventos adversos emergentes do tratamento e eventos adversos graves emergentes do tratamento para indivíduos que receberam Engensis ou placebo (no estudo anterior do VMDN-003)
|
Linha de base até o dia 365
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
A mudança na pontuação média da dor de 24 horas em relação à linha de base (dia 0 do estudo VMDN-003) para o dia 365 para engensis versus placebo
Prazo: Linha de base para o dia 365
|
O escore médio de dor de 24 horas foi obtido do diário diário de dor e interferência do sono.
A mudança no escore médio de dor de 24 horas foi determinada desde a linha de base (dia 0 do estudo VMDN-003) até a visita do dia 365.
O escore médio de dor de 24 horas é uma escala numérica de 11 pontos, com pontuações de 0 (sem dor) a 10 (pior dor possível).
|
Linha de base para o dia 365
|
|
Mudança na pontuação média da dor de 24 horas do dia 270 ao dia 365 para Engensis versus placebo
Prazo: Dia 270 ao Dia 365
|
O escore médio de dor de 24 horas é do diário diário da dor e do sono.
A mudança na pontuação média da dor de 24 horas foi determinada para o dia 270 ao dia 365.
O escore médio de dor de 24 horas é uma escala numérica de 11 pontos, com pontuações de 0 (sem dor) a 10 (pior dor possível).
|
Dia 270 ao Dia 365
|
|
Impressão global de mudança do paciente na visita do dia 365 para engensis versus placebo
Prazo: Na visita do dia 365
|
A impressão global de mudança do paciente foi concluída pelos sujeitos (auto-administrados) na visita do dia 365. O sujeito avaliou como seu status geral havia mudado desde o início do estudo, usando uma escala de questionário de impressão global de mudança de um paciente de 7 pontos, onde 1 = muito melhorou, 2 = muito melhorado, 3 = minimamente melhorado, 4 = nenhuma alteração, 5 = minimamente pior, 6 = muito pior e 7 = muito pior. A medida de desfecho foi a impressão global do paciente das categorias de mudanças de pontuação da seguinte forma: 1 = muito melhorado ou muito melhorado, 0 = minimamente melhorado/piorado ou nenhuma alteração e -1 = muito pior ou muito pior. |
Na visita do dia 365
|
|
Análise de subgrupos da mudança no escore médio de dor de 24 horas em relação à linha de base (dia 0 do estudo VMDN-003) para o dia 365 para engensis versus placebo para indivíduos sem gabapentina e/ou uso de pregabalina na linha de base
Prazo: Base no dia 365
|
O escore médio de dor de 24 horas foi obtido do diário diário de dor e interferência do sono e a mudança no escore médio de dor de 24 horas da linha de base (dia 0 do estudo VMDN-003) para o acompanhamento do dia 365 foi determinado.
O escore médio de dor de 24 horas é uma escala numérica de 11 pontos, com pontuações de 0 (sem dor) a 10 (pior dor possível).
|
Base no dia 365
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: John A. Kessler, MD, Northwestern University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de fevereiro de 2019
Conclusão Primária (Real)
24 de julho de 2019
Conclusão do estudo (Real)
24 de julho de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de fevereiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de agosto de 2019
Primeira postagem (Real)
13 de agosto de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
9 de outubro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de setembro de 2025
Última verificação
1 de agosto de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VMDN-003b
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .