Extensión de la terapia génica de fase 3 para la neuropatía diabética dolorosa
23 de septiembre de 2025 actualizado por: Helixmith Co., Ltd.
Extensión de seguridad a largo plazo, prospectivo, no intervencionista, de un estudio de fase III, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico para evaluar la seguridad y eficacia de Engensis (VM202) en sujetos con neuropatía periférica diabética dolorosa
El propósito de este estudio es explorar el perfil de seguridad general y la durabilidad de la eficacia de Engensis (VM202) en la neuropatía diabética periférica dolorosa.
Todos los sujetos que aún estén en seguimiento para el estudio VMDN-003 o que hayan completado la visita del Día 270 dentro de los 90 días anteriores serán contactados para inscribirse en el estudio de extensión de seguridad a largo plazo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Descripción detallada
En el estudio de fase III VMDN-003, los sujetos recibieron 2 tratamientos de Engensis (VM202) o placebo administrados como inyecciones intramusculares (IM) en terneros bilaterales los días 0 y 14, y los días 90 y 104.
La eficacia primaria se evaluó 90 días después de la primera inyección.
El potencial de crecimiento de HGF hace que el seguimiento a largo plazo sea importante tanto para la seguridad como para la eficacia: para que Engensis sea un candidato para el tratamiento crónico de PDPN, se debe demostrar que no induce eventos adversos inesperados con dosis repetidas; y el potencial para revertir o estabilizar la neuropatía diabética usando solo uno o dos tratamientos de Engensis puede hacerlo especialmente atractivo en comparación con los tratamientos actuales que deben tomarse diariamente mientras dure la enfermedad.
Por lo tanto, se justifica una extensión de seguridad al estudio VMDN-003.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
101
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85023
- Arizona Research Center
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- Clinical Trials, Inc.
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
- Northern California Research
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- Center for Clinical Research
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Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
- Neurological Research Institute
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Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
- Diablo Clinical Research, Inc.
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Florida
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Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33756
- Innovative Research of West Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- University of Florida McKnight Brain Institute
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33603
- Clinical Research of West Florida
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- The Brigham and Women's Hospital
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North Carolina
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Raleigh, North Carolina, Estados Unidos, 27607
- Raleigh Neurology Associates, P.A.
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Nerve And Muscle Center Of Texas
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
- EVMS (Eastern Virginia Medical School)
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Washington
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Renton, Washington, Estados Unidos, 98057
- Rainier Clinical Research Center, Inc.
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Fueron aleatorizados y dosificados en el estudio VMDN-003
- Recibió todas las inyecciones IM del fármaco del estudio los días 0, 14, 90 y 104 en el estudio VMDN-003
- Estaban en seguimiento del estudio VMDN-003 o habían completado el día 270 en los últimos 90 días antes de firmar el consentimiento
Criterio de exclusión:
- Estaban usando un fármaco o tratamiento en investigación
- No pudieron o no quisieron dar su consentimiento informado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Sujetos que recibieron Placebo
Placebo, vehículo
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No se administra ningún fármaco de estudio en este estudio.
Los pacientes que recibieron placebo en el ensayo anterior (VMDN-003) permanecerán cegados y fueron evaluados en este ensayo por seguridad y eficacia a largo plazo.
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Experimental: Sujetos que recibieron Congensis (VM202)
VM202, Congensis
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No se administra ningún fármaco de estudio en este estudio.
Los pacientes que recibieron Engensis (VM202) en el ensayo anterior (VMDN-003) permanecerán cegados y fueron evaluados en este ensayo por seguridad y eficacia a largo plazo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad a largo plazo para Engensis versus placebo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 365
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Seguridad a largo plazo (6 meses) en términos de la incidencia de eventos adversos emergentes de tratamiento y eventos adversos graves emergentes de tratamiento para sujetos que recibieron Engensis o placebo (en el estudio anterior VMDN-003)
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Línea de base hasta el día 365
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El cambio en el puntaje promedio de dolor de 24 horas desde el inicio (día 0 del estudio VMDN-003) al día 365 para Engensis versus placebo
Periodo de tiempo: Línea de base al día 365
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El puntaje promedio de dolor de 24 horas se obtuvo del diario diario de dolor y interferencia del sueño.
El cambio en el puntaje promedio de dolor de 24 horas se determinó desde el inicio (día 0 del estudio VMDN-003) hasta la visita del día 365.
El puntaje promedio de dolor de 24 horas es una escala numérica de 11 puntos con puntajes de 0 (sin dolor) a 10 (peor dolor posible).
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Línea de base al día 365
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Cambio en el puntaje promedio de dolor de 24 horas desde el día 270 hasta el día 365 para Engensis versus placebo
Periodo de tiempo: Día 270 a día 365
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El puntaje promedio de dolor de 24 horas es del diario diario de dolor y interferencia del sueño.
El cambio en el puntaje promedio de dolor de 24 horas se determinó para el día 270 al día 365.
El puntaje promedio de dolor de 24 horas es una escala numérica de 11 puntos con puntajes de 0 (sin dolor) a 10 (peor dolor posible).
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Día 270 a día 365
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Impresión global de cambio del paciente en el día 365 Visita para Engensis versus placebo
Periodo de tiempo: Al día 365 visita
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La impresión global de cambio del paciente fue completada por los sujetos (autoadministrados) en el día 365 Visit. El sujeto evaluó cómo su estado general había cambiado desde el inicio del estudio utilizando la escala de cuestionario de impresión de cambio de cambio de un paciente de 7 puntos, donde 1 = muy mejorado, 2 = mucho mejorado, 3 = mínimamente mejorado, 4 = sin cambio, 5 = mínimamente peor, 6 = mucho peor y 7 = mucho peor. La medida de resultado fue la impresión global del paciente de las categorías de puntajes de la siguiente manera: 1 = muy mejorado o muy mejorado, 0 = mejorado mínimamente/empeorado o sin cambios, y -1 = mucho peor o mucho peor. |
Al día 365 visita
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Análisis de subgrupos del cambio en la puntuación promedio de dolor de 24 horas desde el inicio (día 0 del estudio VMDN-003) al día 365 para Engensis versus placebo para sujetos sin gabapentina y/o uso de pregabalina al inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 365
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El puntaje promedio de dolor de 24 horas se obtuvo del diario diario de dolor e interferencia del sueño y el cambio en el puntaje promedio de dolor de 24 horas desde el inicio (día 0 del estudio VMDN-003) hasta el día 365 se determinó.
El puntaje promedio de dolor de 24 horas es una escala numérica de 11 puntos con puntajes de 0 (sin dolor) a 10 (peor dolor posible).
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Línea de base hasta el día 365
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: John A. Kessler, MD, Northwestern University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de febrero de 2019
Finalización primaria (Actual)
24 de julio de 2019
Finalización del estudio (Actual)
24 de julio de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de febrero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de agosto de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
13 de agosto de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
9 de octubre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de agosto de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Diabetes mellitus
- Complicaciones de la diabetes
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Dolor
- Neuropatías diabéticas
Otros números de identificación del estudio
- VMDN-003b
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .