Estensione della terapia genica di fase 3 per la neuropatia diabetica dolorosa
23 settembre 2025 aggiornato da: Helixmith Co., Ltd.
Estensione della sicurezza a lungo termine, prospettica, non interventistica di uno studio di fase III, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico per valutare la sicurezza e l'efficacia di Engensis (VM202) in soggetti con neuropatia periferica diabetica dolorosa
Lo scopo di questo studio è esplorare il profilo generale di sicurezza e la durata dell'efficacia di Engensis (VM202) nella neuropatia periferica diabetica dolorosa.
Tutti i soggetti ancora in follow-up per lo studio VMDN-003 o che hanno completato la visita del giorno 270 entro i 90 giorni precedenti verranno contattati per iscriversi allo studio di estensione sulla sicurezza a lungo termine.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Descrizione dettagliata
Nello studio di fase III VMDN-003, i soggetti hanno ricevuto 2 trattamenti con Engensis (VM202) o placebo somministrati come iniezioni intramuscolari (IM) nei vitelli bilaterali nei giorni 0 e 14 e nei giorni 90 e 104.
L'efficacia primaria è stata valutata 90 giorni dopo la prima iniezione.
Il potenziale di crescita dell'HGF rende il follow-up a lungo termine importante sia per la sicurezza che per l'efficacia: affinché Engensis sia un candidato per il trattamento cronico del PDPN, deve essere dimostrato che non induca eventi avversi inattesi con dosi ripetute; e il potenziale per l'inversione o la stabilizzazione della neuropatia diabetica utilizzando solo uno o due trattamenti di Engensis può renderlo particolarmente attraente rispetto ai trattamenti attuali che devono essere assunti quotidianamente per tutta la durata della malattia.
È pertanto giustificata un'estensione della sicurezza allo studio VMDN-003.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
101
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85023
- Arizona Research Center
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
- Clinical Trials, Inc.
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California
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95821
- Northern California Research
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
- Center for Clinical Research
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Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
- Neurological Research Institute
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Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
- Diablo Clinical Research, Inc.
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Florida
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Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33756
- Innovative Research of West Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
- University of Florida McKnight Brain Institute
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33603
- Clinical Research of West Florida
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- The Brigham and Women's Hospital
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North Carolina
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Raleigh, North Carolina, Stati Uniti, 27607
- Raleigh Neurology Associates, P.A.
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Nerve And Muscle Center Of Texas
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
- EVMS (Eastern Virginia Medical School)
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Washington
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Renton, Washington, Stati Uniti, 98057
- Rainier Clinical Research Center, Inc.
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Sono stati randomizzati e dosati nello studio VMDN-003
- Ricevute tutte le iniezioni IM del farmaco oggetto dello studio nei giorni 0, 14, 90 e 104 nello studio VMDN-003
- Erano in follow-up per lo studio VMDN-003 o avevano completato il giorno 270 negli ultimi 90 giorni prima della firma del consenso
Criteri di esclusione:
- Stavano usando un farmaco o un trattamento sperimentale
- Non sono stati in grado o non hanno voluto fornire il consenso informato
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Soggetti che hanno ricevuto Placebo
Placebo, veicolo
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In questo studio non viene somministrato alcun farmaco di studio.
I pazienti che hanno ricevuto il placebo nel precedente studio (VMDN-003) rimarranno accecati e sono stati valutati in questa sperimentazione per sicurezza e efficacia a lungo termine.
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Sperimentale: Soggetti che hanno ricevuto Engensis (VM202)
VM202, Engensis
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In questo studio non viene somministrato alcun farmaco di studio.
I pazienti che hanno ricevuto Engensis (VM202) nella sperimentazione precedente (VMDN-003) rimarranno accecati e sono stati valutati in questo studio per la sicurezza e l'efficacia a lungo termine.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza a lungo termine per Engensis contro placebo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 365
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Sicurezza a lungo termine (6 mesi) in termini di incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento e eventi avversi gravi emergenti per il trattamento per i soggetti che hanno ricevuto Engensis o Placebo (nel precedente studio VMDN-003)
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Basale fino al giorno 365
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Il cambiamento nel punteggio medio del dolore di 24 ore dal basale (giorno 0 dello studio VMDN-003) al giorno 365 per Engensis contro placebo
Lasso di tempo: Basale al giorno 365
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Il punteggio medio del dolore di 24 ore è stato ottenuto dal diario giornaliero del dolore e dell'interferenza del sonno.
Il cambiamento nel punteggio medio del dolore di 24 ore è stato determinato dal basale (giorno 0 dello studio VMDN-003) alla visita del giorno 365.
Il punteggio medio del dolore di 24 ore è una scala numerica di 11 punti con punteggi da 0 (nessun dolore) a 10 (peggiore dolore possibile).
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Basale al giorno 365
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Modifica del punteggio medio del dolore di 24 ore dal giorno 270 al giorno 365 per Engensis contro placebo
Lasso di tempo: Giorno 270 al giorno 365
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Il punteggio medio del dolore di 24 ore proviene dal diario di interferenza del sonno e del sonno.
Il cambiamento nel punteggio medio del dolore di 24 ore è stato determinato per il giorno 270 al giorno 365.
Il punteggio medio del dolore di 24 ore è una scala numerica di 11 punti con punteggi da 0 (nessun dolore) a 10 (peggiore dolore possibile).
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Giorno 270 al giorno 365
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Impressione globale del cambiamento del paziente al giorno 365 Visita per Engensis contro placebo
Lasso di tempo: Al giorno 365 Visita
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L'impressione globale del cambiamento del paziente è stata completata dai soggetti (auto-somministrati) alla visita del giorno 365. Il soggetto ha valutato come il suo stato generale è cambiato dall'inizio dello studio usando la scala del questionario globale di un paziente a 7 punti, in cui 1 = molto migliorato, 2 = molto migliorato, 3 = minimamente migliorato, 4 = nessun cambiamento, 5 = minimamente peggio, 6 = molto peggio e 7 = molto peggio. La misura del risultato è stata l'impressione globale del paziente delle categorie di cambiamenti di cambiamento come segue: 1 = molto migliorato o molto migliorato, 0 = minimamente migliorato/peggiorato o nessun cambiamento e -1 = molto peggio o molto peggio. |
Al giorno 365 Visita
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Analisi del sottogruppo della variazione del punteggio medio del dolore di 24 ore dal basale (giorno 0 dello studio VMDN-003) al giorno 365 per Engensis contro placebo per soggetti senza gabapentin e/o uso di pregabalin al basale
Lasso di tempo: Basale al giorno 365
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Il punteggio medio del dolore di 24 ore è stato ottenuto dal diario di interferenza del dolore e del sonno giornaliero e sono stati determinati i cambiamenti nel punteggio medio del dolore di 24 ore dal basale (giorno 0 dello studio VMDN-003) al follow-up del giorno 365.
Il punteggio medio del dolore di 24 ore è una scala numerica di 11 punti con punteggi da 0 (nessun dolore) a 10 (peggiore dolore possibile).
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Basale al giorno 365
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: John A. Kessler, MD, Northwestern University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 febbraio 2019
Completamento primario (Effettivo)
24 luglio 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
24 luglio 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 febbraio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 agosto 2019
Primo Inserito (Effettivo)
13 agosto 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
9 ottobre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 settembre 2025
Ultimo verificato
1 agosto 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- VMDN-003b
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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