Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van ION251 toegediend aan patiënten met recidiverend/refractair multipel myeloom

30 oktober 2024 bijgewerkt door: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Een fase 1-onderzoek van ION251 toegediend via intraveneuze infusie aan patiënten met recidiverend/refractair multipel myeloom

Het doel van deze studie is het bepalen van de maximaal getolereerde dosis (MTD) en aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) van ION251 bij patiënten met recidiverend/refractair multipel myeloom.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een tweedelige, multi-center primeur in humane studie van ION251 bij maximaal 80 deelnemers. Deel 1 zal een 3+3 dosisescalatieschema gebruiken in sequentiële cohorten om de MTD en RP2D te bepalen tijdens herhaalde behandelingscycli van 28 dagen. MTD wordt bepaald door het aantal deelnemers met bijwerkingen die voldoen aan de criteria voor dosisbeperkende toxiciteit (DLT) tijdens cyclus 1. De MTD bepaald in deel 1 zal worden gebruikt met andere variabelen om een ​​RP2D te informeren voor deelnemers die doorgaan naar deel 2 voor verdere beoordelingen van de veiligheid, verdraagbaarheid en anti-myeloomactiviteit.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
        • University Of California San Diego Moores Cancer Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Rrmc
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63130
        • Washington University School of Medicine in Saint Louis
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • Levine Cancer Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥ 18 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming
  2. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus van 0 of 1
  3. Meetbaar multipel myeloom (MM)
  4. Systemische behandeling nodig hebben voor MM en ofwel ongevoelig zijn voor of gefaald hebben in behandeling met, intolerant zijn voor of geweigerd hebben, of anderszins geen kandidaat zijn naar de mening van de onderzoeker, voor een van de momenteel beschikbare gevestigde therapieën waarvan bekend is dat ze klinische voordeel bij recidiverende/refractaire MM. Ongevoelig voor behandeling wordt gedefinieerd als gedocumenteerde progressie van de MM-ziekte tijdens of binnen 60 dagen na de laatste dosis (LD) van de behandeling

Uitsluitingscriteria:

  1. Screen laboratoriumresultaten als volgt, of andere klinisch significante afwijkingen in screen laboratoriumwaarden die een deelnemer ongeschikt zouden maken voor opname

    • Alanineaminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST) > 2 × bovengrens van normaal (ULN)
    • Totaal bilirubine > 1,3 × ULN
    • Absoluut aantal neutrofielen ≤ 1,0 1000/kubieke millimeter (k/mm^3)
    • Aantal bloedplaatjes < 50 k/mm^3
    • Hemoglobine < 8,0 g/dl
    • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) < 50 milliliter per minuut (ml/min)/1,73 vierkante meter (m^2)
    • Urine albumine creatinine ratio > 100 mg/g
  2. Geschiedenis van of huidige plasmacelleukemie, POEMS-syndroom (polyneuropathie, organomegalie, endocrinopathie en huidveranderingen), solitair bot of extramedullair plasmacytoom als het enige bewijs voor plasmaceldyscrasie, myelodysplastisch syndroom of een myeloproliferatief neoplasma
  3. Ongecontroleerde hypertensie (systolische druk ≥ 160 mm kwikdruk (mm Hg) en/of diastolische druk ≥ 100 mm Hg)
  4. Aanwezigheid van een bloedingsstoornis of een onderliggende ziektetoestand geassocieerd met actieve bloeding.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ION251
In Deel 1, de dosisescalatiefase, zullen verhoogde hoeveelheden ION251 op meerdere tijdstippen worden toegediend via intraveneuze (IV) infusie gedurende cycli van 28 dagen. In Deel 2 zal de bepaalde RP2D van ION251 op meerdere tijdstippen worden toegediend door middel van IV-infusie.
Geneesmiddel: ION251
ION251 toegediend via IV-infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximaal getolereerde dosis (MTD)
Tijdsspanne: Tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel in cyclus 1 (elke cyclus duurt 28 dagen)
MTD wordt gedefinieerd als de maximale dosis waarbij ≤ 1 van de 3 evalueerbare deelnemers een dosisbeperkende toxiciteit (DLT) ervaart binnen Cyclus 1 en er zijn 2 van de 3 of 2 van de 6 evalueerbare deelnemers in het volgende hogere dosisniveau die een DLT ervaren binnen Cyclus 1. Als bij geen enkele dosis in de dosisescalatie 2 van de 3 of 2 van de 6 evalueerbare deelnemers een DLT ervaren, wordt het hoogste dosisniveau beschouwd als de MTD
Tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel in cyclus 1 (elke cyclus duurt 28 dagen)
Aanbevolen fase 2-dosis (PR2D)
Tijdsspanne: Tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel
RP2D wordt gekozen op basis van de dosis-respons- en blootstelling-responsanalyses van de samengevoegde klinische farmacokinetiek, PD, veiligheidsresultaten en antimyeloomactiviteit uit zowel deel 1 als deel 2
Tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals gemeten door de incidentie van TEAE's
Tijdsspanne: Tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel
Tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel
Incidentie van abnormale laboratoriumwaarden en vitale functies
Tijdsspanne: Tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel
Tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel
Cmax: Maximaal waargenomen concentratie ION251
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel
Vanaf baseline tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel
AUC[0-t]: gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van uur nul tot t van ION251
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel
Vanaf baseline tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel
t1/2: Distributie Halfwaardetijd van ION251
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel
Vanaf baseline tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel
Trogconcentratie van ION251
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel
Vanaf baseline tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel
Urine 0-24 uur (uur) Uitscheiding van ION251
Tijdsspanne: Tot 12 maanden na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel
Tot 12 maanden na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 januari 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 september 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 september 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 mei 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 mei 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 mei 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 oktober 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 oktober 2024

Laatst geverifieerd

1 oktober 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ION251-CS1

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren