En studie av ION251 administrerat till patienter med återfall/refraktärt multipelt myelom

Inklusionskriterier:

1. Ålder ≥ 18 år vid tidpunkten för informerat samtycke
2. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestandastatus på 0 eller 1
3. Mätbart multipelt myelom (MM)
4. I behov av systemisk behandling för MM och antingen är refraktär mot eller har misslyckats med behandling med, är intolerant mot eller har vägrat, eller på annat sätt inte är en kandidat enligt utredarens åsikt, för någon av de för närvarande tillgängliga etablerade terapierna som är kända för att ge klinisk nytta vid återfall/refraktär MM. Refraktär mot behandling definieras som dokumenterad MM-sjukdomsprogression under eller inom 60 dagar från den sista dosen (LD) av behandlingen

Exklusions kriterier:

1. Screen laboratorieresultat enligt följande, eller andra kliniskt signifikanta abnormiteter i screenlaboratorievärden som skulle göra en deltagare olämplig för inkludering

   • Alaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) > 2 × övre normalgräns (ULN)
   • Totalt bilirubin > 1,3 × ULN
   • Absolut antal neutrofiler ≤ 1,0 1000/kubikmillimeter (k/mm^3)
   • Trombocytantal < 50 k/mm^3
   • Hemoglobin < 8,0 g/dL
   • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) < 50 milliliter per minut (mL/min)/1,73 kvadratmeter (m^2)
   • Urin albumin kreatinin ratio > 100 mg/g
2. Historik med eller nuvarande plasmacellsleukemi, POEMS (polyneuropati, organomegali, endokrinopati och hudförändringar) syndrom, solitärt ben eller extramedullärt plasmacytom som det enda beviset för plasmacelldyskrasi, myelodysplastiskt syndrom eller en myeloproliferativ neoplasm
3. Okontrollerad hypertoni (systoliskt tryck ≥ 160 mm kvicksilver (mm Hg) och/eller diastoliskt tryck ≥ 100 mm Hg)
4. Förekomst av en blödningsrubbning eller ett underliggande sjukdomstillstånd i samband med aktiv blödning.