Studie ION251 podávaného pacientům s relapsem/refrakterním mnohočetným myelomem

Kritéria pro zařazení:

1. Věk ≥ 18 let v době informovaného souhlasu
2. Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 nebo 1
3. Měřitelný mnohočetný myelom (MM)
4. Potřebuje systémovou léčbu MM a buď je refrakterní nebo selhala při léčbě, netoleruje ji nebo ji odmítl nebo podle názoru zkoušejícího jinak není kandidátem na kteroukoli z aktuálně dostupných zavedených terapií, o nichž je známo, že poskytují klinické přínos u relabujícího/refrakterního MM. Refrakterní na léčbu je definován jako dokumentovaná progrese onemocnění MM během léčby nebo do 60 dnů od poslední dávky (LD) léčby

Kritéria vyloučení:

1. Vyšetřte laboratorní výsledky následujícím způsobem nebo jakékoli jiné klinicky významné abnormality laboratorních hodnot, které by způsobily, že účastník není vhodný pro zařazení

   • Alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) > 2 × horní hranice normy (ULN)
   • Celkový bilirubin > 1,3 × ULN
   • Absolutní počet neutrofilů ≤ 1,0 1000/kubický milimetr (k/mm^3)
   • Počet krevních destiček < 50 k/mm^3
   • Hemoglobin < 8,0 g/dl
   • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) < 50 mililitrů za minutu (ml/min)/1,73 metr čtvereční (m^2)
   • Poměr albuminu a kreatininu v moči > 100 mg/g
2. Anamnéza nebo současná plazmatická leukémie, POEMS (polyneuropatie, organomegalie, endokrinopatie a kožní změny) syndrom, solitární kostní nebo extramedulární plazmocytom jako jediný důkaz dyskrazie plazmatických buněk, myelodysplastického syndromu nebo myeloproliferativního novotvaru
3. Nekontrolovaná hypertenze (systolický tlak ≥ 160 mm rtuti (mm Hg) a/nebo diastolický tlak ≥ 100 mm Hg)
4. Přítomnost krvácivé poruchy nebo základní chorobný stav spojený s aktivním krvácením.