Uno studio su ION251 somministrato a pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario

Criterio di inclusione:

1. Età ≥ 18 anni al momento del consenso informato
2. Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari a 0 o 1
3. Mieloma multiplo misurabile (MM)
4. Necessita di un trattamento sistemico per MM ed è refrattario o ha fallito il trattamento con, è intollerante o ha rifiutato, o non è altrimenti un candidato secondo l'opinione dello sperimentatore, per una qualsiasi delle terapie stabilite attualmente disponibili note per fornire clinica beneficio nel MM recidivato/refrattario. Il refrattario al trattamento è definito come progressione documentata della malattia da MM durante o entro 60 giorni dall'ultima dose (LD) di trattamento

Criteri di esclusione:

1. Eseguire lo screening dei risultati di laboratorio come segue o qualsiasi altra anomalia clinicamente significativa nei valori di laboratorio dello screening che renderebbe un partecipante non idoneo all'inclusione

   • Alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 2 × limite superiore della norma (ULN)
   • Bilirubina totale > 1,3 × ULN
   • Conta assoluta dei neutrofili ≤ 1,0 1000/millimetro cubo (k/mm^3)
   • Conta piastrinica < 50 k/mm^3
   • Emoglobina < 8,0 g/dL
   • Tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) < 50 millilitri al minuto (mL/min)/1,73 metro quadrato (m^2)
   • Rapporto creatinina albumina urinaria > 100 mg/g
2. Pregressa o attuale leucemia plasmacellulare, sindrome POEMS (polineuropatia, organomegalia, endocrinopatia e alterazioni cutanee), plasmocitoma osseo solitario o extramidollare come unica evidenza di discrasia plasmacellulare, sindrome mielodisplastica o neoplasia mieloproliferativa
3. Ipertensione incontrollata (pressione sistolica ≥ 160 mm di mercurio (mm Hg) e/o pressione diastolica ≥ 100 mm Hg)
4. Presenza di un disturbo della coagulazione o di uno stato patologico sottostante associato a sanguinamento attivo.