Werkzaamheid en veiligheid bij patiënten met primaire IgA-nefropathie die onderzoek Nef-301 (Nefigard-OLE) hebben voltooid (Nefigard-OLE)
Een Open-Label Extension (OLE)-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van Nefecon-behandeling te evalueren bij patiënten met IgA-nefropathie die onderzoek Nef-301 hebben voltooid
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een fase 3b, multicenter, open-label extensieonderzoek (OLE) om de werkzaamheid en veiligheid van de behandeling met Nefecon te evalueren bij patiënten met IgAN die het fase 3-onderzoek Nef 301 hebben voltooid en nog steeds worden behandeld met een stabiele dosis RAS-remmer therapie (ACEI's en/of ARB's). Patiënten die eerder Nefecon kregen in onderzoek Nef-301 zullen herbehandeling krijgen, terwijl patiënten die eerder placebo kregen in onderzoek Nef-301 behandelingsnaïef zijn voor Nefecon. Tijdens onderzoek Nef-301 OLE blijven de patiënten en onderzoekers blind voor de behandeling gegeven in onderzoek Nef-301.
Tijdens onderzoek Nef-301 OLE zullen patiënten gedurende 9 maanden Nefecon krijgen. De dosis kan worden verlaagd als zich tijdens de behandelingsperiode van 9 maanden klinisch relevante bijwerkingen (AE's) voordoen die volgens de onderzoeker verband houden met het onderzoeksgeneesmiddel en die een dosisverlaging vereisen.
Patiënten zullen tijdens het onderzoek een stabiele dosis RAS-remmertherapie (ACEI's en/of ARB's) krijgen. De patiënt komt 12 maanden na de eerste dosis voor een vervolgbezoek.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Buenos Aires, Argentinië
- 4 Investigator sites
-
-
-
-
-
Melbourne, Australië
- 6 Investigator sites
-
-
-
-
-
Brussel, België
- 4 Investigator sites
-
-
-
-
-
Québec, Canada
- 7 Investigator sites
-
-
-
-
-
Aachen, Duitsland
- 5 Investigator sites
-
-
-
-
-
Jyväskylä, Finland
- 2 Investigator sites
-
-
-
-
-
Saint-Priest-en-Jarez, Frankrijk
- 2 Investigator sites
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland
- 5 Investigator sites
-
-
-
-
-
Milano, Italië
- 2 Investigator sites
-
-
-
-
-
Kayseri, Kalkoen
- 3 Investigator sites
-
-
-
-
-
Gyeonggi-do, Korea, republiek van
- 4 Investigator sites
-
-
-
-
-
Łódź, Polen
- 2 Investigator sites
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- 4 Investigator sites
-
-
-
-
-
Praha, Tsjechië
- 6 Investigator sites
-
-
-
-
-
Leicester, Verenigd Koninkrijk
- 6 Investigator sites
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- 13 Investigator sites
-
-
-
-
-
Minsk, Wit-Rusland
- 3 Investigator sites
-
-
-
-
-
Uppsala, Zweden
- 3 Investigator sites
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten die studie Nef-301 hebben voltooid
- Op een stabiele dosis RAS-remmertherapie (ACEI's en/of ARB's) bij de maximaal toegestane dosis of maximaal getolereerde dosis volgens de KDIGO-richtlijnen van 2012
- Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
- UPCR gelijk aan of meer dan 0,8 g/gram
- eGFR gelijk aan of meer dan 30 ml/min per 1,73 m2 met behulp van de Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)-formule.
Uitsluitingscriteria:
- Systemische ziekten die mesangiale IgA-afzetting kunnen veroorzaken.
- Patiënten die een niertransplantatie hebben ondergaan;
- Patiënten met aanwezigheid van andere glomerulopathieën en/of nefrotisch syndroom
- Patiënten met een acute, chronische of latente infectieziekte, waaronder hepatitis, tuberculose (tbc), humaan immunodeficiëntievirus (HIV) en chronische urineweginfecties;
- Patiënten met levercirrose, zoals beoordeeld door de onderzoeker;
- Patiënten met een diagnose diabetes mellitus type 1 of type 2 die slecht onder controle is
- Patiënten met een voorgeschiedenis van onstabiele angina pectoris, congestief hartfalen klasse III of IV en/of klinisch significante aritmie, zoals beoordeeld door de onderzoeker;
- Patiënten met een onaanvaardbare bloeddrukcontrole, gedefinieerd als een bloeddruk die consistent boven de nationale richtlijnen voor proteïnurische nierziekte ligt, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
- Patiënten met gediagnosticeerde maligniteit in de afgelopen 5 jaar.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Actieve Nefecon-behandeling
Nefecon 16 mg eenmaal daags via de mond gedurende 9 maanden
|
Alle studiepatiënten kregen gedurende 9 maanden dagelijks 16 mg Nefecon.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verhouding urine-eiwit/creatine-ratio (UPCR) na 9 maanden vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 9 maanden
|
De uitkomst wordt gemeten als UPCR op basis van 24-uurs urineverzamelingen 9 maanden na de eerste dosis Nefecon vergeleken met de uitgangswaarde. De verhouding is: UPCR na 9 maanden in g/gram gedeeld met UPCR bij uitgangswaarde in g/gram
|
9 maanden
|
|
Verhouding van de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) na 9 maanden vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 9 maanden
|
De uitkomst wordt gemeten als de eGFR-verhouding in ml/min/1,73
m2 (berekend met behulp van de CKD-EPI-formule) 9 maanden na de eerste dosis Nefecon vergeleken met de uitgangswaarde.
D.w.z.
eGFR na 9 maanden gedeeld door eGFR bij baseline.
|
9 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verhouding van urine-albumine tot creatinine-ratio (UACR) na 9 maanden vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 9 maanden
|
Verhouding van urine-albumine tot creatinine-ratio (UACR), gemeten door 24-uurs urinemonstering na 9 maanden, vergeleken met de uitgangswaarde.
D.w.z.
UACR na 9 maanden gedeeld door eGFR bij baseline.
|
9 maanden
|
|
Aantal patiënten met microhematurie na 9 maanden vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 9 maanden
|
9 maanden
|
|
|
Aantal patiënten dat een reddingsbehandeling krijgt
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Systemische immunosuppressiva (waaronder in sommige situaties glucocorticoïden), dialyse en niertransplantatie worden in dit onderzoek als noodmedicatie beschouwd.
|
12 maanden
|
|
Percentage patiënten dat dialyse ondergaat, een niertransplantatie ondergaat of met eGFR <15 ml/min per 1,73 m2
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Kijkend naar het aantal patiënten met nierziekte in het eindstadium, gedefinieerd als dialyse, een niertransplantatie of een eGFR <15 ml/min per 1,73 m2
|
12 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie voor cortisolonderdrukking na 9 maanden
Tijdsspanne: Basislijn en 9 maanden
|
Cortisolonderdrukking na 9 en 12 maanden, gemeten als cortisoluitscheiding via de urine gedurende 24 uur vergeleken met de uitgangswaarde.
|
Basislijn en 9 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie voor cortisolonderdrukking na 12 maanden
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden
|
Cortisolonderdrukking na 9 en 12 maanden, gemeten als cortisoluitscheiding via de urine gedurende 24 uur vergeleken met de uitgangswaarde.
|
Basislijn en 12 maanden
|
|
Verandering van basislijn korte vorm 36 (SF-36) Kwaliteit van levensbeoordeling na 12 maanden
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden
|
Korte vorm 36 (SF-36) Kwaliteit van levensbeoordeling na 12 maanden vergeleken met de basislijn, d.w.z. verandering ten opzichte van de basislijn. De 36-item Short Form Health Survey (SF-36) is een set generieke, coherente en gemakkelijk toegediende kwaliteit van leven. Deze maatregelen zijn afhankelijk van zelfrapportage van de patiënt en zijn veel gebruikt. Het bestaat uit acht gezondheidsconcepten: fysiek functioneren, lichamelijke pijn, rolbeperkingen als gevolg van lichamelijke gezondheidsproblemen, rolbeperkingen als gevolg van persoonlijke of emotionele problemen, emotioneel welzijn, sociaal functioneren, energie/vermoeidheid en algemene gezondheidspercepties. Hogere scores duiden op een betere gezondheid. Scores vertegenwoordigen het percentage van de totale mogelijke score, d.w.z. 0 is het minimum en 100 is de maximale score. |
Basislijn en 12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Richard Philipson, MD, Calliditas Therapeutics AB
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Nef-301 OLE
- 2020-003308-14 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .