Eficacia y seguridad en pacientes con nefropatía primaria por IgA que completaron el estudio Nef-301 (Nefigard-OLE) (Nefigard-OLE)
Un estudio de extensión abierta (OLE) para evaluar la eficacia y la seguridad del tratamiento con Nefecon en pacientes con nefropatía por IgA que han completado el estudio Nef-301
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de fase 3b, multicéntrico, abierto, de extensión (OLE) para evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento con Nefecon en pacientes con IgAN que han completado el estudio de fase 3 Nef 301 y continúan siendo tratados con una dosis estable del inhibidor de RAS. tratamiento (ACEI y/o ARB). Los pacientes que recibieron previamente Nefecon en el Estudio Nef-301 recibirán un nuevo tratamiento, mientras que los pacientes que recibieron previamente un placebo en el Estudio Nef-301 no habrán recibido tratamiento previo con Nefecon. Durante el OLE del Estudio Nef-301, los pacientes y los Investigadores permanecerán cegados al tratamiento administrado en el Estudio Nef-301.
Durante el Estudio Nef-301 OLE, los pacientes recibirán Nefecon por un período de 9 meses. La dosis puede reducirse si se desarrollan eventos adversos (EA) clínicamente relevantes durante el Período de tratamiento de 9 meses que el Investigador considera relacionados con el fármaco del estudio y que exigen una reducción de la dosis.
Los pacientes permanecerán con una dosis estable de terapia con inhibidores de RAS (ACEI y/o ARB) durante todo el estudio. El paciente vendrá para una visita de seguimiento a los 12 meses después de la primera dosis.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Aachen, Alemania
- 5 Investigator sites
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- 4 Investigator sites
-
-
-
-
-
Melbourne, Australia
- 6 Investigator sites
-
-
-
-
-
Minsk, Bielorrusia
- 3 Investigator sites
-
-
-
-
-
Brussel, Bélgica
- 4 Investigator sites
-
-
-
-
-
Québec, Canadá
- 7 Investigator sites
-
-
-
-
-
Praha, Chequia
- 6 Investigator sites
-
-
-
-
-
Gyeonggi-do, Corea, república de
- 4 Investigator sites
-
-
-
-
-
Barcelona, España
- 4 Investigator sites
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- 13 Investigator sites
-
-
-
-
-
Jyväskylä, Finlandia
- 2 Investigator sites
-
-
-
-
-
Saint-Priest-en-Jarez, Francia
- 2 Investigator sites
-
-
-
-
-
Athens, Grecia
- 5 Investigator sites
-
-
-
-
-
Milano, Italia
- 2 Investigator sites
-
-
-
-
-
Kayseri, Pavo
- 3 Investigator sites
-
-
-
-
-
Łódź, Polonia
- 2 Investigator sites
-
-
-
-
-
Leicester, Reino Unido
- 6 Investigator sites
-
-
-
-
-
Uppsala, Suecia
- 3 Investigator sites
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que completaron el estudio Nef-301
- Con una dosis estable de terapia con inhibidores de RAS (ACEI y/o ARB) a la dosis máxima permitida o la dosis máxima tolerada de acuerdo con las pautas KDIGO de 2012
- Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito.
- UPCR igual o superior a 0,8 g/gramo
- FGe igual o superior a 30 ml/min por 1,73 m2 utilizando la fórmula de la Colaboración Epidemiológica de Enfermedades Renales Crónicas (CKD-EPI).
Criterio de exclusión:
- Enfermedades sistémicas que pueden causar depósito de IgA mesangial.
- Pacientes que se han sometido a un trasplante de riñón;
- Pacientes con presencia de otras glomerulopatías y/o síndrome nefrótico
- Pacientes con enfermedades infecciosas agudas, crónicas o latentes que incluyen hepatitis, tuberculosis (TB), virus de inmunodeficiencia humana (VIH) e infecciones crónicas del tracto urinario;
- Pacientes con cirrosis hepática, según la evaluación del Investigador;
- Pacientes con diagnóstico de diabetes mellitus tipo 1 o tipo 2 mal controlada
- Pacientes con antecedentes de angina inestable, insuficiencia cardíaca congestiva de clase III o IV y/o arritmia clínicamente significativa, a juicio del investigador;
- Pacientes con control inaceptable de la presión arterial definida como una presión arterial constantemente por encima de las pautas nacionales para la enfermedad renal proteinúrica, según la evaluación del investigador.
- Pacientes con diagnóstico de malignidad en los últimos 5 años.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Tratamiento activo con Nefecon
Nefecon 16 mg una vez al día por vía oral durante 9 meses
|
Todos los pacientes del estudio recibieron Nefecon 16 mg al día durante 9 meses.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Proporción de proteína en orina a creatina (UPCR) a los 9 meses en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: 9 meses
|
El resultado se mide como UPCR en función de las recolecciones de orina de 24 horas a los 9 meses después de la primera dosis de Nefecon en comparación con el valor inicial. La proporción es: UPCR a los 9 meses en g/gramo dividido con UPCR al inicio en g/gramo.
|
9 meses
|
|
Relación de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) a los 9 meses en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: 9 meses
|
El resultado se mide como la proporción de eGFR en ml/min/1,73.
m2 (calculado utilizando la fórmula CKD-EPI) a los 9 meses después de la primera dosis de Nefecon en comparación con el valor inicial.
Es decir.
TFGe a los 9 meses dividido por TFGe al inicio.
|
9 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Relación entre albúmina y creatinina en orina (UACR) a los 9 meses en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: 9 meses
|
Relación entre albúmina y creatinina en orina (UACR) medida mediante muestreo de orina de 24 horas a los 9 meses en comparación con el valor inicial.
Es decir.
UACR a los 9 meses dividido por eGFR al inicio.
|
9 meses
|
|
Número de pacientes con microhematuria a los 9 meses en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: 9 meses
|
9 meses
|
|
|
Número de pacientes que reciben tratamiento de rescate
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Los fármacos inmunosupresores sistémicos (incluidos los glucocorticoides en algunas situaciones), la diálisis y el trasplante renal se consideran medicamentos de rescate en este estudio.
|
12 meses
|
|
Proporción de pacientes en diálisis, sometidos a trasplante de riñón o con eGFR <15 ml/min por 1,73 m2
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Analizando el número de pacientes con enfermedad renal en etapa terminal definida como en diálisis, sometidos a trasplante de riñón o con eGFR <15 ml/min por 1,73 m2
|
12 meses
|
|
Cambio con respecto a la supresión inicial de cortisol a los 9 meses
Periodo de tiempo: Línea de base y 9 meses
|
Supresión de cortisol a los 9 y 12 meses, medida como excreción urinaria de cortisol durante 24 horas en comparación con el valor inicial.
|
Línea de base y 9 meses
|
|
Cambio con respecto a la supresión inicial de cortisol a los 12 meses
Periodo de tiempo: Línea de base y 12 meses
|
Supresión de cortisol a los 9 y 12 meses, medida como excreción urinaria de cortisol durante 24 horas en comparación con el valor inicial.
|
Línea de base y 12 meses
|
|
Cambio de la evaluación de calidad de vida de Bas Basone Short Form 36 (SF-36) a los 12 meses
Periodo de tiempo: Línea de base y 12 meses
|
Formulario corto 36 (SF-36) Evaluación de calidad de vida a los 12 meses en comparación con la línea de base, es decir, el cambio desde la línea de base. La encuesta de salud de forma corta de 36 ítems (SF-36) es un conjunto de medidas de calidad de vida genéricas, coherentes y fáciles de administrar. Estas medidas se basan en la autoinforme del paciente y se han utilizado ampliamente. Consiste en ocho conceptos de salud: funcionamiento físico, dolor corporal, limitaciones de roles debido a problemas de salud física, limitaciones de roles debido a problemas personales o emocionales, bienestar emocional, funcionamiento social, energía/fatiga y percepciones generales de salud. Los puntajes más altos indican una mejor salud. Los puntajes representan el porcentaje de puntaje total posible alcanzado, es decir, 0 es el mínimo y 100 es el puntaje máximo. |
Línea de base y 12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Richard Philipson, MD, Calliditas Therapeutics AB
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Glomerulonefritis
- Nefritis
- Enfermedades Renales
- Glomerulonefritis, IGA
Otros números de identificación del estudio
- Nef-301 OLE
- 2020-003308-14 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .