Eficácia e segurança em pacientes com nefropatia primária por IgA que concluíram o estudo Nef-301 (Nefigard-OLE) (Nefigard-OLE)
Um estudo de extensão aberta (OLE) para avaliar a eficácia e a segurança do tratamento com Nefecon em pacientes com nefropatia por IgA que concluíram o estudo Nef-301
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase 3b, multicêntrico, de extensão aberta (OLE) para avaliar a eficácia e a segurança do tratamento com Nefecon em pacientes com IgAN que concluíram o Estudo de Fase 3 Nef 301 e continuam a ser tratados com uma dose estável de inibidor de RAS terapia (IECAs e/ou BRAs). Os pacientes que receberam Nefecon anteriormente no Estudo Nef-301 receberão novo tratamento, enquanto os pacientes que receberam placebo anteriormente no Estudo Nef-301 não receberão tratamento prévio com Nefecon. Durante o estudo Nef-301 OLE, os pacientes e investigadores permanecerão cegos para o tratamento dado no estudo Nef-301.
Durante o Estudo Nef-301 OLE, os pacientes receberão Nefecon por um período de 9 meses. A dose pode ser reduzida se eventos adversos (EAs) clinicamente relevantes se desenvolverem durante o período de tratamento de 9 meses que o investigador considere relacionado ao medicamento do estudo e que exija a redução da dose.
Os pacientes permanecerão em uma dose estável de terapia com inibidores de RAS (ACEIs e/ou ARBs) ao longo do estudo. O paciente virá para uma consulta de acompanhamento 12 meses após a primeira dose.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Aachen, Alemanha
- 5 Investigator sites
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Buenos Aires, Argentina
- 4 Investigator sites
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Melbourne, Austrália
- 6 Investigator sites
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Minsk, Bielorrússia
- 3 Investigator sites
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Brussel, Bélgica
- 4 Investigator sites
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Québec, Canadá
- 7 Investigator sites
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Barcelona, Espanha
- 4 Investigator sites
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- 13 Investigator sites
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Jyväskylä, Finlândia
- 2 Investigator sites
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Saint-Priest-en-Jarez, França
- 2 Investigator sites
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Athens, Grécia
- 5 Investigator sites
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Milano, Itália
- 2 Investigator sites
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Kayseri, Peru
- 3 Investigator sites
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Łódź, Polônia
- 2 Investigator sites
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Leicester, Reino Unido
- 6 Investigator sites
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Gyeonggi-do, Republica da Coréia
- 4 Investigator sites
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Uppsala, Suécia
- 3 Investigator sites
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Praha, Tcheca
- 6 Investigator sites
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes que completaram o estudo Nef-301
- Em uma dose estável de terapia com inibidores de RAS (IECAs e/ou BRAs) na dose máxima permitida ou dose máxima tolerada de acordo com as diretrizes KDIGO 2012
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito.
- UPCR igual ou superior a 0,8 g/grama
- eGFR igual ou superior a 30 mL/min por 1,73 m2 usando a fórmula Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI).
Critério de exclusão:
- Doenças sistêmicas que podem causar deposição mesangial de IgA.
- Pacientes submetidos a transplante renal;
- Pacientes com presença de outras glomerulopatias e/ou síndrome nefrótica
- Pacientes com doenças infecciosas agudas, crônicas ou latentes, incluindo hepatite, tuberculose (TB), vírus da imunodeficiência humana (HIV) e infecções crônicas do trato urinário;
- Pacientes com cirrose hepática, conforme avaliação do Investigador;
- Pacientes com diagnóstico de diabetes mellitus tipo 1 ou tipo 2 mal controlado
- Pacientes com histórico de angina instável, insuficiência cardíaca congestiva classe III ou IV e/ou arritmia clinicamente significativa, conforme julgado pelo investigador;
- Pacientes com controle de pressão arterial inaceitável definido como uma pressão arterial consistentemente acima das diretrizes nacionais para doença renal proteinúrica, conforme avaliado pelo investigador.
- Pacientes com malignidade diagnosticada nos últimos 5 anos.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Tratamento ativo Nefecon
Nefecon 16 mg uma vez ao dia por via oral durante 9 meses
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Todos os pacientes do estudo receberam Nefecon 16 mg por dia durante 9 meses.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Proporção entre proteína na urina e creatina (UPCR) aos 9 meses em comparação com a linha de base
Prazo: 9 meses
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O resultado é medido como UPCR com base em coletas de urina de 24 horas aos 9 meses após a primeira dose de Nefecon em comparação com a linha de base. A proporção é: UPCR aos 9 meses em g/grama dividido com UPCR na linha de base em g/grama
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9 meses
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Proporção da taxa estimada de filtração glomerular (TFGe) em 9 meses em comparação com a linha de base
Prazo: 9 meses
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O resultado é medido como a proporção da TFGe em mL/min/1,73
m2 (calculado utilizando a fórmula CKD-EPI) 9 meses após a primeira dose de Nefecon em comparação com o valor basal.
Ou seja
TFGe aos 9 meses dividido pela TFGe na linha de base.
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9 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção entre albumina na urina e creatinina (UACR) aos 9 meses em comparação com a linha de base
Prazo: 9 meses
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Proporção entre albumina urinária e creatinina (UACR) medida por amostragem de urina de 24 horas aos 9 meses em comparação com a linha de base.
Ou seja
UACR aos 9 meses dividido pela TFGe na linha de base.
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9 meses
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Número de pacientes com microhematúria aos 9 meses em comparação com o valor basal
Prazo: 9 meses
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9 meses
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Número de pacientes que recebem tratamento de resgate
Prazo: 12 meses
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Medicamentos imunossupressores sistêmicos (incluindo glicocorticóides em algumas situações), diálise e transplante renal são considerados medicamentos de resgate neste estudo.
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12 meses
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Proporção de pacientes em diálise, submetidos a transplante renal ou com TFGe <15 mL/min por 1,73 m2
Prazo: 12 meses
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Observando o número de pacientes com doença renal em estágio terminal definida como em diálise, submetidos a transplante renal ou com TFGe <15 mL/min por 1,73 m2
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12 meses
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Mudança da supressão basal de cortisol aos 9 meses
Prazo: Linha de base e 9 meses
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Supressão de cortisol aos 9 e 12 meses, medida como a excreção urinária de cortisol ao longo de 24 horas em comparação com o valor basal.
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Linha de base e 9 meses
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Mudança da supressão basal de cortisol em 12 meses
Prazo: Linha de base e 12 meses
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Supressão de cortisol aos 9 e 12 meses, medida como a excreção urinária de cortisol ao longo de 24 horas em comparação com o valor basal.
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Linha de base e 12 meses
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Mudança em relação a curta linha de base 36 (SF-36) Avaliação de qualidade de vida aos 12 meses
Prazo: Linha de base e 12 meses
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Formulário curto 36 (SF-36) Avaliação da qualidade de vida aos 12 meses em comparação com a linha de base, ou seja, alteração da linha de base. A Pesquisa de Saúde de Formulário curto de 36 itens (SF-36) é um conjunto de medidas de qualidade de vida genéricas, coerentes e facilmente administradas. Essas medidas dependem da auto-relato do paciente e têm sido amplamente utilizadas. Consiste em oito conceitos de saúde: funcionamento físico, dor corporal, limitações de papéis devido a problemas de saúde física, limitações de papéis devido a problemas pessoais ou emocionais, bem-estar emocional, funcionamento social, energia/fadiga e percepções gerais de saúde. Pontuações mais altas indicam melhor saúde. As pontuações representam a porcentagem da pontuação total possível, ou seja, 0 é o mínimo e 100 é a pontuação máxima. |
Linha de base e 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Richard Philipson, MD, Calliditas Therapeutics AB
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Nef-301 OLE
- 2020-003308-14 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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