Een fase 1-studie van ABC008 in oplopende (enkele oplopende dosis/meerdere oplopende dosis) studie bij patiënten met (IBM)
18 februari 2025 bijgewerkt door: Abcuro, Inc.
Een open-label fase 1-onderzoek met oplopende dosis van ABC008 bij volwassen patiënten met Inclusion Body Myositis (IBM)
Een open-label onderzoek met oplopende dosis voor volwassen patiënten met Inclusion Body Myositis (IBM).
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Deelnemers die het SAD EOT-bezoek met succes hebben afgerond en geen nieuwe veiligheidsproblemen hebben, komen in aanmerking voor deelname aan Deel 2 (MAD). Voor deelnemers die in aanmerking komen voor het MAD-deel zullen de inclusie- en exclusiecriteria (dezelfde als die voor Deel 1) worden beoordeeld voorafgaand aan de dosering op MAD-dag 1.
Deelnemers die het MAD EOT-bezoek met succes hebben afgerond en geen nieuwe veiligheidsproblemen hebben, komen in aanmerking voor deelname aan Deel 3, MAD-extensie.
Na het laatste MAD-bezoek (W48) hebben deelnemers de mogelijkheid om door te gaan naar Deel 3 MAD-extensie.
Voor Deel 3 (MAD-extensie) zal de dosering door de deelnemers plaatsvinden met intervallen van 8 weken, beginnend op dag 1. De doseringsduur in Deel 3 zal maximaal ongeveer 80 weken (18 maanden) zijn, of totdat een nieuw langdurig verlengingsonderzoek is uitgevoerd. geïnitieerd. De SMC zal alle veiligheidsgegevens van de deelnemers ongeveer elke zes maanden beoordelen terwijl de deel 3-dosering doorgaat.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
19
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Herston, Australië
- Royal Brisbane
-
Perth, Australië
- Perron Institute
-
Sydney, Australië
- Royal North Shore Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australië, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
40 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Diagnose van klinisch-pathologisch gedefinieerde IBM, klinisch gedefinieerde IBM of waarschijnlijke IBM volgens het European Neuromuscular Center (ENMC) IBM 2011
- In staat zijn op te staan uit een stoel (met of zonder armleuningen) zonder steun van een andere persoon of apparaat
- In staat om ten minste 20 voet / 6 meter te lopen met of zonder hulpmiddel
Uitsluitingscriteria:
- Inname van > 7,5 mg prednisolon (of equivalent) of op intraveneuze immunoglobuline (IVIg) of andere immunosuppressiva in de afgelopen 3 maanden. Topische, nasale en oculaire corticosteroïden zijn toegestaan, tenzij ze op grote schaal worden toegepast of de ernst van de onderliggende aandoening ze naar de mening van de onderzoeker ongeschikt maakt. Lokale steroïde-injecties zijn toegestaan
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cohort D1
Enkele dosis 0,1 mg / kg ABC008
|
ABC008
|
|
Experimenteel: Cohort D2
Enkele dosis 0,5 mg / kg ABC008
|
ABC008
|
|
Experimenteel: Cohort D3
Enkele dosis 2,0 mg / kg ABC008
|
ABC008
|
|
Experimenteel: Cohort D4
Enkele dosis 5,0 mg / kg ABC008
|
ABC008
|
|
Experimenteel: Cohort D5
X.X mg/kg ABC008
|
ABC008
|
|
Experimenteel: Cohort 6
Enkelvoudig 2,0 mg/kg ABC008
|
ABC008
|
|
Experimenteel: MAD Fase Cohort 1
Meervoudige dosis 0,1 mg / kg ABC008 om de 8 weken
|
ABC008
|
|
Experimenteel: MAD Fase Cohort 2
Meervoudige dosis 0,5 mg / kg ABC008 om de 8 weken
|
ABC008
|
|
Experimenteel: MAD Fase Cohort 3
Meervoudige dosis 2,0 mg / kg ABC008 om de 8 weken
|
ABC008
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beoordeling van veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie gemiddeld 28 weken voor de SAD-fase (Single Ascending Dose) en 52 weken voor de MAD-fase (Multiple Ascending Dose)]
|
Karakteriseer het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van enkelvoudige (SAD) en meervoudige (MAD) escalerende dosisniveaus van ABC008 in IBM wanneer subcutaan (SC) toegediend, zoals gemeten aan de hand van het aantal en de ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen, ernstige bijwerkingen en bijwerkingen van speciale interesse, aantal dosisbeperkende toxiciteiten.
|
Tot voltooiing van de studie gemiddeld 28 weken voor de SAD-fase (Single Ascending Dose) en 52 weken voor de MAD-fase (Multiple Ascending Dose)]
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beoordeling van piekserumconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Dag 1 en gedurende de 24 weken follow-up
|
Beoordeel de piekserumconcentratie (Cmax) van een enkele dosis ABC008
|
Dag 1 en gedurende de 24 weken follow-up
|
|
Beoordeling van tijd tot piekserumconcentratie (Tmax)
Tijdsspanne: Dag 1 en gedurende de 24 weken follow-up
|
Beoordeel de tijd tot piekserumconcentratie (Tmax) van een enkele dosis ABC008
|
Dag 1 en gedurende de 24 weken follow-up
|
|
Beoordeling van terminale halfwaardetijd (t½)
Tijdsspanne: Dag 1
|
Beoordeel de terminale halfwaardetijd (t½) van ABC008
|
Dag 1
|
|
Beoordeling van de oppervlakte onder de concentratie-versus-tijd-curve van tijd nul tot 24 uur na toediening (AUC0-24 uur)
Tijdsspanne: Dag 1
|
Beoordeel het gebied onder de concentratie-versus-tijd-curve van een enkele dosis ABC008 vanaf tijdstip nul tot 24 uur na de dosis (AUC0-24 uur)
|
Dag 1
|
|
Beoordeling van schijnbare klaring (CL/F)
Tijdsspanne: Dag 1 en gedurende de 24 weken follow-up
|
Beoordeling van de schijnbare klaring (CL/F) van een enkele dosis ABC008
|
Dag 1 en gedurende de 24 weken follow-up
|
|
Beoordeling van schijnbaar distributievolume (Vz/F)
Tijdsspanne: Dag 1 en gedurende de 24 weken follow-up
|
Beoordeling van het schijnbare distributievolume (Vz/F) van een enkele dosis ABC008
|
Dag 1 en gedurende de 24 weken follow-up
|
|
Karakterisering van veranderingen in lymfocyten die KLRG1 tot expressie brengen
Tijdsspanne: Dag 1 en gedurende de 24 weken follow-up
|
Karakteriseer veranderingen in KLRG1 tot expressie brengende lymfocyten
|
Dag 1 en gedurende de 24 weken follow-up
|
|
Kwalitatieve beoordeling van [ 89Zr]Zr-Df-crefmirlimab
Tijdsspanne: [Tot voltooiing van de studie, gem. 48 weken
|
Kwalitatieve beoordeling van de opname van [89Zr]Zr-Df-crefmirlimab in de betrokken skeletspieren, inclusief ontstoken en niet-ontstoken plaatsen, zoals bepaald met behulp van een visueel scoresysteem (VS) voor het beoordeelde tijdstip, de mogelijke scores VS1-VS5
|
[Tot voltooiing van de studie, gem. 48 weken
|
|
Beoordeling van de wereldwijde distributie van de opname van [ 89Zr]Zr-Df-crefmirlimab in skeletspieren
Tijdsspanne: [Tot voltooiing van de studie, gem. 48 weken
|
Beoordeling van de globale distributie van de opname van [ 89Zr]Zr-Df-crefmirlimab in skeletspieren; Patroon(en) van absolute en relatieve veranderingen in opname binnen verschillende skeletspiergroepen; Homogeen/diffuus, Focaal, Gemengd, Overig
|
[Tot voltooiing van de studie, gem. 48 weken
|
|
Beoordeling van de wereldwijde distributie van de opname van [ 89Zr]Zr-Df-crefmirlimab in lymfoïde organen
Tijdsspanne: [Tot voltooiing van de studie, gem. 48 weken
|
Beoordeling van de wereldwijde distributie van de opname van [ 89Zr]Zr-Df-crefmirlimab in lymfoïde organen; Opname en relatieve veranderingen in opname in lymfoïde weefsel inclusief milt en lymfeklieren evenals andere T-celrijke weefsels zoals beenmerg
|
[Tot voltooiing van de studie, gem. 48 weken
|
|
Kwantitatieve beoordeling van [ 89Zr]Zr-Df-crefmirlimab vóór en na toediening van ABC008
Tijdsspanne: [Tot voltooiing van de studie, gem. 48 weken
|
Kwantitatieve beoordeling van de opname van [89Zr]Zr-Df-crefmirlimab en relatieve veranderingen in de opname in ontstoken spierweefsel door middel van beeldvorming met positronemissietomografie (PET)/computertomografie (CT) vóór en na toediening van ABC008
|
[Tot voltooiing van de studie, gem. 48 weken
|
|
Kwantitatieve beoordeling van [ 89Zr]Zr-Df-crefmirlimab, bepaald door op gestandaardiseerde opnamewaarde (SUV) gebaseerde kwantitatieve analysepiek (SUVpeak)
Tijdsspanne: [Tot voltooiing van de studie, gem. 48 weken
|
Kwantitatieve beoordeling van de opname van [ 89Zr]Zr-Df-crefmirlimab in betrokken skeletspieren, inclusief ontstoken en niet-ontstoken plaatsen, en meting van de grootte van verschilwaarnemingen zoals bepaald door op gestandaardiseerde opnamewaarde (SUV) gebaseerde kwantitatieve analysepiek (SUVpeak)
|
[Tot voltooiing van de studie, gem. 48 weken
|
|
Kwantitatieve beoordeling van [89Zr]Zr-Df-crefmirlimab, bepaald door op gestandaardiseerde opnamewaarde (SUV) gebaseerde kwantitatieve analysegemiddelde (SUVmean)
Tijdsspanne: [Tot voltooiing van de studie, gem. 48 weken
|
Kwantitatieve beoordeling van de opname van [ 89Zr]Zr-Df-crefmirlimab in betrokken skeletspieren, inclusief ontstoken en niet-ontstoken plaatsen, en meting van de grootte van verschilwaarnemingen zoals bepaald door op gestandaardiseerde opnamewaarde (SUV) gebaseerde kwantitatieve analysegemiddelde (SUVmean)
|
[Tot voltooiing van de studie, gem. 48 weken
|
|
Kwantitatieve beoordeling van [ 89Zr]Zr-Df-crefmirlimab, bepaald door op gestandaardiseerde opnamewaarde (SUV) gebaseerde kwantitatieve analyse SUV van zieke spier
Tijdsspanne: [Tot voltooiing van de studie, gem. 48 weken
|
Kwantitatieve beoordeling van de opname van [ 89Zr]Zr-Df-crefmirlimab in betrokken skeletspieren, inclusief ontstoken en niet-ontstoken plaatsen, en meting van de grootte van verschilwaarnemingen zoals bepaald door op gestandaardiseerde opnamewaarde (SUV) gebaseerde kwantitatieve analyse SUV van zieke spier
|
[Tot voltooiing van de studie, gem. 48 weken
|
|
Kwantitatieve beoordeling van [ 89Zr]Zr-Df-crefmirlimab, bepaald door op gestandaardiseerde opnamewaarde (SUV) gebaseerde kwantitatieve analyse SUV-referentieweefsel
Tijdsspanne: [Tot voltooiing van de studie, gem. 48 weken
|
Kwantitatieve beoordeling van de opname van [ 89Zr]Zr-Df-crefmirlimab in betrokken skeletspieren, inclusief ontstoken en niet-ontstoken plaatsen, en meting van de grootte van verschilwaarnemingen zoals bepaald door op gestandaardiseerde opnamewaarde (SUV) gebaseerde kwantitatieve analyse SUV-referentieweefsel
|
[Tot voltooiing van de studie, gem. 48 weken
|
|
Kwantitatieve beoordeling van [89Zr]Zr-Df-crefmirlimab, bepaald door op gestandaardiseerde opnamewaarde (SUV) gebaseerde kwantitatieve analysemaximum (SUVmax)
Tijdsspanne: [Tot voltooiing van de studie, gem. 48 weken
|
Kwantitatieve beoordeling van de opname van [ 89Zr]Zr-Df-crefmirlimab in betrokken skeletspieren, inclusief ontstoken en niet-ontstoken plaatsen, en meting van de grootte van verschilwaarnemingen zoals bepaald door op gestandaardiseerde opnamewaarde (SUV) gebaseerde kwantitatieve analysemaximum (SUVmax)
|
[Tot voltooiing van de studie, gem. 48 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
25 mei 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
10 januari 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
10 januari 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
25 november 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 december 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
9 december 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 februari 2025
Laatst geverifieerd
1 juni 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ABC008-IBM-101
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .