Een studie van Efruxifermin bij niet-cirrotische proefpersonen met histologisch bevestigde niet-alcoholische steatohepatitis (NASH) (Harmony)
2 juni 2025 bijgewerkt door: Akero Therapeutics, Inc
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2b-studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van Efruxifermin bij niet-cirrotische proefpersonen met niet-alcoholische steatohepatitis (NASH)
Dit is een multi-center evaluatie van efruxifermin (EFX) in een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie bij niet-cirrotische proefpersonen met biopsie-bewezen F2 - F3 NASH.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
128
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 927
- Akero Clinical Study Site
-
-
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Verenigde Staten, 85224
- Akero Clinical Study Site
-
Glendale, Arizona, Verenigde Staten, 85304
- Akero Clinical Study Site
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85712
- Akero Clinical Study Site
-
-
Arkansas
-
North Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72117
- Akero Clinical Study Site
-
-
California
-
Chula Vista, California, Verenigde Staten, 91910
- Akero Clinical Study Site
-
Fresno, California, Verenigde Staten, 93720
- Akero Clinical Study Site
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
- Akero Clinical Study Site
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90036
- Akero Clinical Study Site
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90057
- Akero Clinical Study Site
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
- Akero Clinical Study Site
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92866
- Akero Clinical Study Site
-
Panorama City, California, Verenigde Staten, 91402
- Akero Clinical Study Site
-
Rialto, California, Verenigde Staten, 92866
- Akero Clinical Study Site
-
Santa Ana, California, Verenigde Staten, 92704
- Akero Clinical Study Site
-
-
Florida
-
Fort Myers, Florida, Verenigde Staten, 33912
- Akero Clinical Study Site
-
Inverness, Florida, Verenigde Staten, 34452
- Akero Clinical Study Site
-
Lakewood Ranch, Florida, Verenigde Staten, 34211
- Akero Clinical Study Site
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33134
- Akero Clinical Study Site
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33147
- Akero Clinical Study Site
-
Miami Lakes, Florida, Verenigde Staten, 33016
- Akero Clinical Study Site
-
Ocala, Florida, Verenigde Staten, 34471
- Akero Clinical Study Site
-
Sarasota, Florida, Verenigde Staten, 94240
- Akero Clinical Study Site
-
-
Georgia
-
Marietta, Georgia, Verenigde Staten, 30060
- Akero Clinical Study Site
-
-
Kansas
-
Topeka, Kansas, Verenigde Staten, 66606
- Akero Clinical Study Site
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Verenigde Staten, 70809
- Akero Clinical Study Site
-
Marrero, Louisiana, Verenigde Staten, 70072
- Akero Clinical Study Site
-
-
Michigan
-
Ypsilanti, Michigan, Verenigde Staten, 48197
- Akero Clinical Study Site
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Verenigde Staten, 39232
- Akero Clinical Study Site
-
Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
- Akero Clinical Study Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89106
- Akero Clinical Study Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
- Akero Clinical Study Site
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27712
- Akero Clinical Study Site
-
Morehead City, North Carolina, Verenigde Staten, 28557
- Akero Clinical Study Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
- Akero Clinical Study Site
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
- Akero Clinical Study Site
-
-
Tennessee
-
Hermitage, Tennessee, Verenigde Staten, 37076
- Akero Clinical Study Site
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37211
- Akero Clinical Study Site
-
-
Texas
-
Arlington, Texas, Verenigde Staten, 76012
- Akero Clinical Study Site
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78757
- Akero Clinical Study Site
-
Cedar Park, Texas, Verenigde Staten, 75246
- Akero Clinical Study Site
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
- Akero Clinical Study Site
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75234
- Akero Clinical Study Site
-
Edinburg, Texas, Verenigde Staten, 78539
- Akero Clinical Study Site
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Akero Clinical Study Site
-
Garland, Texas, Verenigde Staten, 75044
- Akero Clinical Study Site
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77058
- Akero Clinical Study Site
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78215
- Akero Clinical Study Site
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
- Akero Clinical Study Site
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78209
- Akero Clinical Study Site
-
San Marcos, Texas, Verenigde Staten, 78666
- Akero Clinical Study Site
-
Webster, Texas, Verenigde Staten, 77598
- Akero Clinical Study Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
- Akero Clinical Study Site
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
- Akero Clinical Study Site
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23249
- Akero Clinical Study Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen en niet-zwangere, niet-zogende vrouwen tussen 18 en 75 jaar oud, op basis van de datum van het screeningsbezoek.
- Voorgeschiedenis of aanwezigheid van 2 van de 4 componenten van het metabool syndroom (zwaarlijvigheid, dyslipidemie, verhoogde bloeddruk, verhoogde nuchtere glucose) of diabetes type 2.
- FibroScan®-meting > 8,5 kPa.
Biopsie-bewezen NASH. Moet een leverbiopsie hebben gehad die ≤ 180 dagen voorafgaand aan randomisatie is verkregen met fibrose stadium 2 tot 3 en een niet-alcoholische leververvetting (NAFLD)-activiteitsscore (NAS) van ≥ 4 met ten minste een score van 1 in elk van de volgende NAS-componenten:
- Steatose (gescoord 0 tot 3),
- Ballooning degeneratie (gescoord 0 tot 2), en
- Lobulaire ontsteking (score 0 tot 3).
Uitsluitingscriteria:
- Gewichtsverlies > 5% in de 3 maanden voorafgaand aan de screening tot randomisatie of vanaf het moment van de diagnostische leverbiopsie tot randomisatie, afhankelijk van welke periode het langst is.
- Aanwezigheid van cirrose op leverbiopsie (stadium 4 fibrose).
- Type 1 of ongecontroleerde diabetes type 2.
Er kunnen andere in- en uitsluitingscriteria van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: placebo
dubbelblinde, eenmaal wekelijkse subcutane injectie
|
subcutane injectie
|
|
Experimenteel: Efruxifermin 28 mg
dubbelblinde, eenmaal wekelijkse subcutane injectie
|
Subcutane injectie
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Efruxifermin 50 mg
dubbelblinde, eenmaal wekelijkse subcutane injectie
|
Subcutane injectie
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Effect van efruxifermine (EFX) versus placebo op fibrose-regressie bij deelnemers met metabole disfunctie-geassocieerde steatohepatitis (MASH) geassocieerd stadium 2 of 3 fibrose (F2 of F3)
Tijdsspanne: 24 weken
|
Proportions of subjects in EFX vs placebo groups with improvement in liver fibrosis, defined as ≥ 1 stage NASH Clinical Research Network [CRN] fibrosis score (score ranges from 0 to 4, increasing with fibrosis severity), and no worsening of steatohepatitis (no increase in NASH Activity Score [NAS], which ranges from 0 to 8 and is the sum of scores of steatosis, lobular inflammation, and hepatocyten ballonvaren), in week 24
|
24 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aandeel van de proefpersonen die een verbetering van leverfibrose ≥ 1 stadium en geen verslechtering van steatohepatitis bereiken in week 96
Tijdsspanne: 96 weken
|
Verhoudingen van proefpersonen in EFX versus basislijngroepen die een verbetering van leverfibrose bereiken (afname van ≥ 1 stadium in Nash CRN -fibrose -score) en geen verslechtering van steatohepatitis (geen toename van NAS voor ballonvaren, ontsteking of steatose) in week 96
|
96 weken
|
|
Aandeel van de proefpersonen die een oplossing van steatohepatitis en geen verslechtering van leverfibrose bereiken in week 24 en week 96
Tijdsspanne: 24 en 96 weken
|
Verhoudingen van proefpersonen in EFX versus placebo-groepen die een oplossing van steatohepatitis bereiken (gedefinieerd als een NAS van 0-1 voor ontsteking, 0 voor ballonvaren en elke waarde voor steatose) en geen verslechtering van leverfibrose (bepaald door de NASH CRN-criteria)
|
24 en 96 weken
|
|
Aandeel van de proefpersonen die een verbetering van leverfibrose ≥ 1 stadium in week 24 en week 96 bereiken
Tijdsspanne: 24 en 96 weken
|
Aandeel van de proefpersonen in EFX versus placebogroepen die een verbetering van leverfibrose bereiken (afnemen ≥ 1 stadium in NASH CRN -fibrose -score)
|
24 en 96 weken
|
|
Verander van de basislijn in levervetfractie in EFX vs placebo -groepen
Tijdsspanne: 24 en 96 weken
|
Verandering van de basislijn in levervetfractie, gemeten door magnetische resonantie beeldvorming proton-dichtheid vetfractie (MRI-PDFF): Week 24 en week 96 MRI-PDFF-analyseset |
24 en 96 weken
|
|
Verander van de basislijn in lipoproteïnen in week 24 en week 96
Tijdsspanne: 24 en 96 weken
|
Verander van de basislijn van lipoproteïnen (triglyceriden, niet-HDL-C, HDL-C en LDL-C) in EFX vs placebo-groepen
|
24 en 96 weken
|
|
Verandering van de basislijn van hemoglobine A1C (Glycated hemoglobine, HbA1c) in week 24 en week 96
Tijdsspanne: 24 weken, 96 weken
|
Verander van de basislijn in hemoglobine A1C (Glycated Hemoglobin, HbA1c) in EFX vs Placebo -groepen
|
24 weken, 96 weken
|
|
Verandering van de basislijn in C-peptide in week 24 en week 96
Tijdsspanne: 24 weken, 96 weken
|
Verander van de basislijn in C-peptide in EFX versus placebo-groepen
|
24 weken, 96 weken
|
|
Verander van de basislijn in adiponectine in week 24 en week 96
Tijdsspanne: 24 weken, 96 weken
|
Verander van de basislijn in adiponectine in EFX vs placebo -groepen
|
24 weken, 96 weken
|
|
Verandering van de basislijn in homeostatische modelbeoordeling van insulineresistentie (HOMA-IR) in week 24 en week 96
Tijdsspanne: 24 weken, 96 weken
|
Verandering van de basislijn in homeostatische modelbeoordeling van insulineresistentie (HOMA-IR) in EFX versus placebo-groepen De homeostatische modelbeoordeling van insulineresistentie, HOMA-IR, is een berekende index die insulineresistentie schat op basis van nuchtere glucose- en insulinespiegels. Hogere waarden duiden op een grotere insulineresistentie. <1.0: Normale insulinegevoeligheid 1.0-1.9: Milde insulineresistentie 2.0-2.9: Matige insulineresistentie> 2.9: Ernstige insulineresistentie |
24 weken, 96 weken
|
|
Verandering van de basislijn in verbeterde leverfibrose (ELF) score in week 24 en week 96
Tijdsspanne: 24 en 96 weken
|
Verandering van de basislijn in verbeterde leverfibrose (ELF) score in EFX versus placebo -groepen De verbeterde leverfibrose (ELF) score is een niet-invasieve bloedtest die het risico op leverfibrose en de progressie ervan beoordeelt. Lager risico (<9.8): Suggereert een lager risico op geavanceerde leverfibrose. Mid-risico (9.8-11.2): Duidt op een matig risico op ziekteprogressie. Hoger risico (≥11.3): Suggereert een hoger risico op het ontwikkelen van cirrose of levergerelateerde gebeurtenissen |
24 en 96 weken
|
|
Verandering van de basislijn in N-terminaal type III collageen propeptide (PRO-C3) in week 24 en week 96
Tijdsspanne: 24 en 96 weken
|
Verandering van de basislijn in N-terminaal type III collageen propeptide (PRO-C3) in EFX versus placebo-groepen
|
24 en 96 weken
|
|
Verandering van de basislijn in collageen III neo-peptide (C3M) in week 24 en week 96
Tijdsspanne: 24 en 96 weken
|
Verander van de basislijn in collageen III neo-peptide (C3M) in EFX vs placebo-groepen
|
24 en 96 weken
|
|
Verandering van de basislijn in NIS4 -score in week 24 en week 96
Tijdsspanne: 24 en 96 weken
|
Verandering van de basislijn in NIS4 -score in EFX vs placebo -groepen NIS4-scores variëren van 0 tot 1 en worden berekend door de resultaten van vier individuele biomarker-testen te combineren [miR34A-5p, α2-macroglobuline (A2M), YKL-40 en HbA1C] die elk bijdragen aan het vermogen van de test om leverontslag te detecteren en/of fibrose. > 0,63: hoger risico op NASH of geavanceerde fibrose 0,37-0,63: Matig risico en extra testen kunnen worden beschouwd <0,36: Lager risico op Nash of geavanceerde fibrose |
24 en 96 weken
|
|
Verandering in lichaamsgewicht in week 24 en week 96
Tijdsspanne: 24 en 96 weken
|
Verander van de basislijn in lichaamsgewicht (kg) in EFX vs placebo -groepen
|
24 en 96 weken
|
|
Verander van de basislijn in leverstijfheid (KPA) in week 24 en week 96
Tijdsspanne: 24 en 96 weken
|
Verandering van de basislijn in leverstijfheid geëvalueerd door fibroscan in EFX versus placebo -groepen in week 24 en week 96: Volledige analyseset |
24 en 96 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Akero Study Director, Study Director
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 februari 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
2 mei 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
2 mei 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 februari 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 februari 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 februari 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 juni 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 juni 2025
Laatst geverifieerd
1 juni 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AK-US-001-0102
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .