Badanie efruksyferminy u pacjentów bez marskości wątroby z potwierdzonym histologicznie niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby (NASH) (Harmony)
2 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Akero Therapeutics, Inc
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2b oceniające bezpieczeństwo i skuteczność efruksyferminy u pacjentów bez marskości wątroby i niealkoholowego stłuszczeniowego zapalenia wątroby (NASH)
Jest to wieloośrodkowa ocena efruksyferminy (EFX) w randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniu u osób bez marskości wątroby z potwierdzonym biopsją F2 - F3 NASH.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
128
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
San Juan, Portoryko, 927
- Akero Clinical Study Site
-
-
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Stany Zjednoczone, 85224
- Akero Clinical Study Site
-
Glendale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85304
- Akero Clinical Study Site
-
Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85712
- Akero Clinical Study Site
-
-
Arkansas
-
North Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72117
- Akero Clinical Study Site
-
-
California
-
Chula Vista, California, Stany Zjednoczone, 91910
- Akero Clinical Study Site
-
Fresno, California, Stany Zjednoczone, 93720
- Akero Clinical Study Site
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- Akero Clinical Study Site
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90036
- Akero Clinical Study Site
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90057
- Akero Clinical Study Site
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Akero Clinical Study Site
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92866
- Akero Clinical Study Site
-
Panorama City, California, Stany Zjednoczone, 91402
- Akero Clinical Study Site
-
Rialto, California, Stany Zjednoczone, 92866
- Akero Clinical Study Site
-
Santa Ana, California, Stany Zjednoczone, 92704
- Akero Clinical Study Site
-
-
Florida
-
Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33912
- Akero Clinical Study Site
-
Inverness, Florida, Stany Zjednoczone, 34452
- Akero Clinical Study Site
-
Lakewood Ranch, Florida, Stany Zjednoczone, 34211
- Akero Clinical Study Site
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33134
- Akero Clinical Study Site
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33147
- Akero Clinical Study Site
-
Miami Lakes, Florida, Stany Zjednoczone, 33016
- Akero Clinical Study Site
-
Ocala, Florida, Stany Zjednoczone, 34471
- Akero Clinical Study Site
-
Sarasota, Florida, Stany Zjednoczone, 94240
- Akero Clinical Study Site
-
-
Georgia
-
Marietta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30060
- Akero Clinical Study Site
-
-
Kansas
-
Topeka, Kansas, Stany Zjednoczone, 66606
- Akero Clinical Study Site
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70809
- Akero Clinical Study Site
-
Marrero, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70072
- Akero Clinical Study Site
-
-
Michigan
-
Ypsilanti, Michigan, Stany Zjednoczone, 48197
- Akero Clinical Study Site
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39232
- Akero Clinical Study Site
-
Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
- Akero Clinical Study Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89106
- Akero Clinical Study Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
- Akero Clinical Study Site
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27712
- Akero Clinical Study Site
-
Morehead City, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28557
- Akero Clinical Study Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
- Akero Clinical Study Site
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
- Akero Clinical Study Site
-
-
Tennessee
-
Hermitage, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37076
- Akero Clinical Study Site
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37211
- Akero Clinical Study Site
-
-
Texas
-
Arlington, Texas, Stany Zjednoczone, 76012
- Akero Clinical Study Site
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78757
- Akero Clinical Study Site
-
Cedar Park, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
- Akero Clinical Study Site
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
- Akero Clinical Study Site
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75234
- Akero Clinical Study Site
-
Edinburg, Texas, Stany Zjednoczone, 78539
- Akero Clinical Study Site
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Akero Clinical Study Site
-
Garland, Texas, Stany Zjednoczone, 75044
- Akero Clinical Study Site
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77058
- Akero Clinical Study Site
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78215
- Akero Clinical Study Site
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- Akero Clinical Study Site
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78209
- Akero Clinical Study Site
-
San Marcos, Texas, Stany Zjednoczone, 78666
- Akero Clinical Study Site
-
Webster, Texas, Stany Zjednoczone, 77598
- Akero Clinical Study Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
- Akero Clinical Study Site
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
- Akero Clinical Study Site
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23249
- Akero Clinical Study Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Samce i nieciężarne, niekarmiące samice w wieku od 18 do 75 lat włącznie, na podstawie daty wizyty przesiewowej.
- Wcześniejsza historia lub obecność 2 z 4 składowych zespołu metabolicznego (otyłość, dyslipidemia, podwyższone ciśnienie krwi, podwyższony poziom glukozy na czczo) lub cukrzyca typu 2.
- Pomiar FibroScan® > 8,5 kPa.
NASH potwierdzony biopsją. Musi mieć wykonaną biopsję wątroby ≤ 180 dni przed randomizacją ze zwłóknieniem w stopniu od 2 do 3 i oceną aktywności niealkoholowej stłuszczeniowej choroby wątroby (NAFLD) (NAS) ≥ 4 z wynikiem co najmniej 1 w każdym z następujących Komponenty NAS:
- Stłuszczenie (ocena od 0 do 3),
- Degeneracja balonowa (punktacja od 0 do 2) i
- Zapalenie zrazikowe (ocena od 0 do 3).
Kryteria wyłączenia:
- Utrata masy ciała > 5% w ciągu 3 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe do randomizacji lub od czasu diagnostycznej biopsji wątroby do randomizacji, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
- Obecność marskości wątroby w biopsji wątroby (zwłóknienie stopnia 4).
- Cukrzyca typu 1 lub niekontrolowana cukrzyca typu 2.
Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia i wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: placebo
podwójnie ślepa, raz w tygodniu zastrzyk podskórny
|
wstrzyknięcie podskórne
|
|
Eksperymentalny: Efuxifermina 28 mg
podwójnie ślepa, raz w tygodniu zastrzyk podskórny
|
wstrzyknięcie podskórne
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Efuxifermina 50 mg
podwójnie ślepa, raz w tygodniu zastrzyk podskórny
|
wstrzyknięcie podskórne
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wpływ efuxiferminy (EFX) vs placebo na regresję zwłóknienia u uczestników z zaburzeniami metabolicznymi związanymi z zapaleniem stłuszczeniowego (MASH) Fabiibloza (F2 lub F3) (F2 lub F3)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Proporcje pacjentów w grupach EFX vs placebo z poprawą zwłóknienia wątroby, zdefiniowane jako ≥ 1 stadium Nash Clinical Research Network [CRN] Wynik zwłóknienia (wynik waha się od 0 do 4, wzrastając z nasileniem zwłóknienia) i bez pogorszenia stłumienia zapalenia (bez zapalenia stłumienia (bez zapalenia stłumienia (bez zapalenia stłumienia, bez zapalenia stłumienia (bez zapalenia stłumienia, LOBULET (brak LOBULET, zapalenie i balon hepatocytów) w 24 tygodniu
|
24 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek osób, którzy osiągają poprawę zwłóknienia wątroby ≥ 1 stadium i brak pogorszenia stłuszczeniowego zapalenia w 96 tygodniu
Ramy czasowe: 96 tygodni
|
Proporcje pacjentów w grupach EFX vs, którzy osiągają poprawę zwłóknienia wątroby (spadek ≥ 1 stadium w wyniku zwłóknienia CRN Nash) i brak pogorszenia zapalenia stłuszczeniowego (brak wzrostu NAS dla balonowania, zapalenia lub stłuszczenia) w tygodniu 96
|
96 tygodni
|
|
Odsetek osób, którzy osiągają rozdzielczość zapalenia stłuszczeniowego i brak pogorszenia zwłóknienia wątroby w tygodniu 24 i tygodniu 96
Ramy czasowe: 24 i 96 tygodni
|
Proporcje pacjentów w grupach EFX vs placebo, które osiągają rozdzielczość zapalenia stłuszczeniowego (zdefiniowane jako NAS 0-1 dla stanu zapalnego, 0 dla balonowania i dowolną wartość stłuszczenia) i brak pogorszenia zwłóknienia wątroby (określone przez kryteria NASH CRN)
|
24 i 96 tygodni
|
|
Odsetek osób, którzy osiągają poprawę zwłóknienia wątroby ≥ 1 stadium w tygodniu 24 i tygodniu 96
Ramy czasowe: 24 i 96 tygodni
|
Odsetek osób w grupach EFX vs placebo, którzy osiągają poprawę zwłóknienia wątroby (zmniejszenie ≥ 1 stadium w wyniku zwłóknienia CRN Nash)
|
24 i 96 tygodni
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej frakcji tłuszczu wątrobowego w grupach EFX vs.
Ramy czasowe: 24 i 96 tygodni
|
Zmiana od wartości wyjściowej frakcji tłuszczu wątrobowego, mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego frakcji tłuszczowej protonu (MRI-PDFF): Tydzień 24 i tydzień 96 Zestaw analizy MRI-PDFF |
24 i 96 tygodni
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w lipoproteinach w tygodniu 24 i tygodniu 96
Ramy czasowe: 24 i 96 tygodni
|
Zmiana od wartości wyjściowej lipoprotein (trójglicerydy, non-HDL-C, HDL-C i LDL-C) w grupach EFX vs.
|
24 i 96 tygodni
|
|
Zmiana od wyjściowej hemoglobiny A1C (hemoglobina glikowana, HBA1C) w tygodniu 24 i tygodniu 96
Ramy czasowe: 24 tygodnie, 96 tygodni
|
Zmiana od wartości wyjściowej w hemoglobinie A1C (hemoglobina glikowana, HBA1C) w grupach EFX vs.
|
24 tygodnie, 96 tygodni
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w peptydu C w tygodniu 24 i tygodniu 96
Ramy czasowe: 24 tygodnie, 96 tygodni
|
Zmiana od wartości wyjściowej w peptydu C w grupach EFX vs placebo
|
24 tygodnie, 96 tygodni
|
|
Zmiana z linii bazowej w adiponektynie w tygodniu 24 i tygodniu 96
Ramy czasowe: 24 tygodnie, 96 tygodni
|
Zmiana od wartości wyjściowej w adiponektynie w grupach EFX vs placebo
|
24 tygodnie, 96 tygodni
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w homeostatycznej ocenie modelu insulinooporności (HOMA-IR) w tygodniu 24 i tygodniu 96
Ramy czasowe: 24 tygodnie, 96 tygodni
|
Zmiana od wartości wyjściowej w homeostatycznej ocenie modelu insulinooporności (HOMA-IR) w grupach EFX vs. placebo Homeostatyczna ocena modelu oporności na insulinę, HOMA-IR, jest wskaźnikiem obliczonym, który szacuje oporność na insulinę oparta na poziomach glukozy na czczo i insulinę. Wyższe wartości wskazują na większą oporność na insulinę. <1,0: Normalna czułość insuliny 1,0-1.9: Łagodna oporność na insulinę 2.0-2.9: Umiarkowana oporność na insulinę> 2.9: Ciężka oporność na insulinę |
24 tygodnie, 96 tygodni
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wzmocnionym znaczeniu zwłóknienia wątroby (ELF) w tygodniu 24 i tygodniu 96
Ramy czasowe: 24 i 96 tygodni
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wzmocnionym wyniku zwłóknienia wątroby (ELF) w grupach EFX vs placebo Zwiększony wynik zwłóknienia wątroby (ELF) jest nieinwazyjnym badaniem krwi, który ocenia ryzyko zwłóknienia wątroby i jej postęp. Niższe ryzyko (<9,8): Sugeruje niższe ryzyko zaawansowanego zwłóknienia wątroby. Ryzyko środkowe (9,8-11.2): Wskazuje umiarkowane ryzyko postępu choroby. Wyższe ryzyko (≥11,3): Sugeruje wyższe ryzyko rozwoju marskości wątroby lub zdarzeń związanych z wątrobą |
24 i 96 tygodni
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w N-końcowym kolagenu typu III (Pro-C3) w tygodniu 24 i tygodniu 96
Ramy czasowe: 24 i 96 tygodni
|
Zmiana od wartości wyjściowej w N-końcowym propeptydu kolagenowym typu III (PRO-C3) w grupach EFX vs placebo
|
24 i 96 tygodni
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w neo-peptydu kolagenu III (C3M) w tygodniu 24 i tygodniu 96
Ramy czasowe: 24 i 96 tygodni
|
Zmiana od wartości wyjściowej w neo-peptydu kolagenu (C3M) w grupach EFX vs. placebo
|
24 i 96 tygodni
|
|
Zmiana z punktu wyjściowego w wyniku NIS4 w tygodniu 24 i tygodniu 96
Ramy czasowe: 24 i 96 tygodni
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku NIS4 w grupach EFX vs placebo Wyniki NIS4 wynoszą od 0 do 1 i są obliczane przez połączenie wyników czterech indywidualnych testów biomarkerów [miR34A-5P, α2-makroglobuliny (A2M), YKL-40 i HBA1C], z których każdy przyczynia się do zdolności testu do wykrywania zapalenia wątroby i/lub zwłóknienia. > 0,63: Wyższe ryzyko NASH lub zaawansowaną zwłóknienie 0,37-0,63: Umiarkowane ryzyko i dodatkowe testy można rozważyć <0,36: Niższe ryzyko NASH lub zaawansowaną zwłóknienie |
24 i 96 tygodni
|
|
Zmiana masy ciała w tygodniu 24 i tygodniu 96
Ramy czasowe: 24 i 96 tygodni
|
Zmiana od wartości wyjściowej masy ciała (kg) w grupach EFX vs. placebo
|
24 i 96 tygodni
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej sztywności wątroby (KPA) w tygodniu 24 i tygodniu 96
Ramy czasowe: 24 i 96 tygodni
|
Zmiana od wartości wyjściowej sztywności wątroby ocenianej przez Fibroscan w grupach EFX vs placebo w tygodniu 24 i tygodniu 96: Pełny zestaw analizy |
24 i 96 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Akero Study Director, Study Director
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
16 lutego 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
2 maja 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
2 maja 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 lutego 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 lutego 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 lutego 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 czerwca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 czerwca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AK-US-001-0102
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .