Patiëntenpopulatie van gemiddelde grootte Uitgebreide toegang IND voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Parkinson.
Een patiëntenpopulatie van gemiddelde grootte heeft uitgebreide toegang tot de IND om de veiligheid van autologe HB-adMSC's voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Parkinson te evalueren.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit uitgebreide toegangsprogramma is bedoeld voor volwassen mannelijke en vrouwelijke poliklinische patiënten met de ziekte van Parkinson in de leeftijd tussen 76 en 95 jaar.
-Screening Tijdens het screeningsbezoek moet elke patiënt die deelneemt aan het uitgebreide toegangsprogramma een formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekenen dat door de IRB is goedgekeurd voordat gerelateerde procedures kunnen worden uitgevoerd.
Naast het voltooien van het proces van geïnformeerde toestemming, is het aangewezen personeel verantwoordelijk voor het uitvoeren van de evaluaties die worden vermeld in het beoordelingsoverzicht. Deze evaluaties omvatten het volgende:
- Verzameling van vitale functies, demografische informatie en gelijktijdige medicatie.
- Evaluatie van de voorwaarden om in aanmerking te komen voor deelname aan het uitgebreide toegangsprogramma.
- Gewichts- en lengtemetingen.
- Monsterverzameling in het laboratorium. (Uitgebreid metabolisch panel, volledige bloedbeeld- en stollingstests).
- Fysiek onderzoek.
Evaluaties van de ziekte van Parkinson. (MDS-UPDRS, PDQ-39, PFS-16, PHQ-9 en VAS). Zodra deze beoordelingen zijn uitgevoerd en de resultaten van laboratoriumtests zijn verkregen, moet de hoofdonderzoeker beoordelen of de gescreende patiënt in aanmerking komt voor deelname aan het uitgebreide toegangsprogramma. Als een deelnemer voldoet aan de geschiktheidseisen voor deelname aan het uitgebreide toegangsprogramma, moet infuus nummer 1 (het basisbezoek) worden gepland.
- Infusies Elke patiënt die in aanmerking komt voor deelname aan het uitgebreide toegangsprogramma zal worden uitgenodigd om autologe HB-adMSCs-infusies te ontvangen. De toediening van onderzoeksproducten vindt plaats bij de Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation, waar het afgevaardigde personeel de vitale functies van de patiënten nauwlettend zal volgen.
Volgens de standaardwerkwijzen van de sponsor moeten autologe uit vetweefsel verkregen mesenchymale stamcellen van Hope Biosciences worden gemengd en aan elke in aanmerking komende patiënt worden toegediend. HB-adMSC's mogen alleen intraveneus worden toegediend en een bewaking van de vitale functies gedurende twee uur na blootstelling aan het geneesmiddel. Bewakingsintervallen van 0, 15, 30, 45, 60, 90 en 120 minuten.
Naast de toediening van het onderzoeksproduct moet het gedelegeerde personeel de volgende beoordelingen uitvoeren.
- Verzameling van vitale functies, evenals updates over medische geschiedenis en bijkomende medicatie indien nodig.
- Gewicht meting.
- Verzameling van laboratoriummonsters bij INF 1 en INF 5. (Comprehensive Metabolic Panel, Complete Blood Count & Coagulation Tests).
- Fysiek onderzoek.
- Evaluaties van de ziekte van Parkinson. (MDS-UPDRS, PDQ-39, PFS-16, PHQ-9 en VAS).
- Videodocumentatie bij INF 1 en INF 5 om het looppatroon, de gezichtsuitdrukking en andere symptomen die verband houden met de ziekte van de patiënt te evalueren.
Bepaling van de incidentie van AE's en SAE's. Onmiddellijk na voltooiing van elke infusie moet de patiënt worden beoordeeld om er zeker van te zijn dat aan de ontslagcriteria na de infusie is voldaan.
- Follow-up Tijdens dit bezoek vindt een follow-up plaats. Gedelegeerd personeel zal met de patiënt communiceren om vast te stellen of zich sinds het laatste bezoek bijwerkingen of ernstige bijwerkingen hebben voorgedaan. Ook moeten tijdens dit bezoek, indien nodig, updates over de medische geschiedenis en gelijktijdige medicatie worden geregistreerd in het dossier van de patiënt.
- Einde van het programma voor uitgebreide toegang
Patiënten zullen worden beoordeeld door gedelegeerd personeel tijdens het laatste bezoek van het uitgebreide toegangsprogramma, dat zal plaatsvinden in week 26. De volgende beoordelingen zullen worden uitgevoerd:
- Verzameling van vitale functies, evenals updates over medische geschiedenis en bijkomende medicatie indien nodig.
- Gewicht meting.
- Verzameling van laboratoriummonsters. (Uitgebreid metabolisch panel, volledige bloedbeeld- en stollingstests).
- Fysiek onderzoek.
- Evaluaties van de ziekte van Parkinson. (MDS-UPDRS, PDQ-39, PFS-16, PHQ-9 en VAS).
- Videodocumentatie om het looppatroon, de gezichtsuitdrukking en andere symptomen die verband houden met de ziekte van de patiënt te evalueren.
- Bepaling van de incidentie van AE's en SAE's.
Studietype
Uitgebreid toegangstype
- Individuele patiënten
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Sugar Land, Texas, Verenigde Staten, 77478
- Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria
Een deelnemer komt alleen in aanmerking voor deelname aan dit programma voor uitgebreide toegang als alle volgende criteria van toepassing zijn:
- Patiënten van 76-95 jaar oud (mannelijk en vrouwelijk).
- Patiënten moeten minimaal zes maanden voor de eerste infusie een diagnose van de ziekte van Parkinson hebben gehad.
- Patiënten moeten hun mesenchymale stamcellen eerder hebben opgeslagen bij Hope Biosciences.
- Patiënten moeten in staat zijn om te lezen, te begrijpen en vrijwillig schriftelijke toestemming te geven.
- Patiënten die kunnen en willen voldoen aan de vereisten van dit uitgebreide toegangsprogramma.
Uitsluitingscriteria
Een deelnemer komt niet in aanmerking voor opname in dit uitgebreide toegangsprogramma als een van de volgende criteria van toepassing is:
- Patiënten met gevorderde ziekte van Parkinson. Gevorderde PD wordt gedefinieerd als een aanzienlijke handicap, rolstoelgebonden of bedlegerig.
- Elke maligniteit of klinisch bewijs dat de aanwezigheid van een kwaadaardig proces bij een patiënt ondersteunt, wordt onderzocht. Maligniteit wordt gedefinieerd als elke vorm van kanker die in de voorgaande vijf jaar vóór de eerste infusie is opgetreden en waarvoor een operatie, chemotherapie of bestraling nodig kan zijn.
- Patiënten met een medische voorgeschiedenis van ongecontroleerde hoge bloeddruk gedefinieerd als een gebrekkige standaardbehandeling en/of bloeddruk > 140/90 mm/Hg tijdens het screeningsbezoek.
Patiënten met de volgende bijkomende of medische voorgeschiedenis:
- Hartfalen - New York Heart Association (NYHA) Klasse III/IV.
- Hartaanval (in de afgelopen zes maanden vóór de 1e infusie).
- Beroerte (in de afgelopen zes maanden vóór de 1e infusie).
- Hepatitis B of C.
- Infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv).
Een van de volgende abnormale laboratoriumbevindingen tijdens de screening zal een patiënt diskwalificeren voor dit uitgebreide toegangsprogramma:
- Hemoglobine (Hgb) <10 G/DL of >18 G/DL
- Hematocriet (HCT) <30% of >54%
- Aantal bloedplaatjes < 80 K/UL en of > 450 K/UL.
- Aantal witte bloedcellen WBC < 3,0 K/UL en > 12,0 K/UL.
- Alanine-aminotransferase (ALT) van > 75 IU/L
- Aspartaataminotransferase (AST) van > 75 IE/L
- eGFR < 59 ml/min/1,73
- Preprandiale glucose > 130 MG/DL
- Postprandiale glucose > 200 MG/DL
- Patiënten die in de afgelopen zes maanden vóór de 1e infusie een andere stamcelbehandeling hebben ondergaan dan stamcellen geproduceerd door Hope Biosciences.
- Patiënten van wie het onwaarschijnlijk is dat ze de bezoeken zullen voltooien of zich aan de procedures zullen houden.
- De patiënt is eerder gediagnosticeerd met een psychiatrische stoornis, die momenteel niet onder controle is.
- Patiënten met een voorgeschiedenis van verslaving of afhankelijkheid of die momenteel middelen misbruiken of gebruiken.
- Patiënten met enige vorm van nierdialyse worden uitgesloten van deelname aan het onderzoek.
- Patiënten die in de afgelopen 12 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksproduct een experimenteel geneesmiddel hebben gekregen. (Behalve COVID-19 vaccinaties).
- Patiënten van wie de onderzoeker om andere redenen ongeschikt acht voor deelname, zoals, maar niet beperkt tot, diep-veneuze trombose (DVT), longembolie, hartritmestoornissen, of patiënten met een protrombotische aandoening of die aanhoudende zuurstofsuppletie nodig hebben.
- Patiënten die onlangs een grote operatie hebben ondergaan (in de afgelopen zes maanden vóór het eerste infuus). Enkele voorbeelden van grote operaties omvatten, maar zijn niet beperkt tot, de volgende: hartoperaties, aorta-aneurysma-bypass, orgaantransplantatie, intracraniale chirurgie, spinale laminectomie of fusie, amputatie, resectie van de long, resectie van de slokdarm, resectie van een mediastinale massa , resectie van blaas- of prostaattumor en resectie van nier of urineleider.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Djamchid Lotfi, MD, Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HBPD05
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .